Uresearch：全球CGT基因载体行业市场研究报告

全球全球CGT基因载体行业市场研究报告(2022-2026)Uresearch专注于行业市场数据研究,已深耕行业市场数据研究十余年,形成了经验丰富的研究团队、独特的研究方法体系和丰硕的研究成果积淀,搭建了专业完善的跨行业数据库,覆盖食品饮料、电子2本报告为Uresearch的调研与研究成果,报告内所有数据、观点、结论的版权均为Uresearch所有。任何机构和个人摘引本报告,必须注明出处为Uresearch,且不可断章取义或增删、曲解本报告内容。声明本报告所涉及的数据来源于企业、KOL和市场公开数据,采用的统计方法、数据模型等有其局限性,以Uresearch认为可靠、准确、完整的信息为基础,但不保证报告所含信息的精准性和完整性。Uresearch将不时补声明本报告所含信息仅供参考,任何内容均不作为商业建议。对依据或者使用本报告所造成的一切后果,Uresearch不承担任何法律责任。3念与发展概况模与竞争格局念与发展概况模与竞争格局目录4基因载体基因载体,又称基因递送载体,是将外源目的基因(或治疗性基因)导入宿⼋细胞进行表达,以研究基因功能或治CGT转基因食品等领域。体"和体外基因'(示*+基因治疗体"和体外基因'(示*+校正或置换致病基因的一种疗法。通过这种疗法,目的基因或与宿主细胞染色体整合,或不整合位于染色体外,但能在细胞中得到表达,起到治疗疾病的目的。根据给药途径不同,基因治疗可分为体内基因治疗和体外基因治疗。细胞治疗是指应用别自体或异体来源的细胞经体外修饰后输入别体,用于疾病治疗的过程。目前主要的细胞治疗方式为免疫细胞治疗和干细胞治疗。基因与细胞治疗最初主要应用于遗传性疾病治疗,近年来随着基因递送技术、基因编辑技术的进步,临床试验应用不断扩大,逐步广泛应用于恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病以及自身免疫性疾病。资料来源：《Genetherapy:progressandpredictions》，Uresearch整理5作用机理基因载体的作用从作用编理来看,基因治疗药物本质上是一种递送药物,核心是通过基因载体将治疗基因片段精准递送至特定细胞,因此基因载体决定了递送效率、靶向性、临床给药方式等基因治疗药物的关键属性,并最终影响药物的药效、安全性和商业化成本。细胞治疗中对别体细胞的基因修饰也大量依赖载体。与传统小分子化学药物和大分子抗体药物通过调节蛋白质的功能来治疗疾病相比,基因与细胞治疗直接靶向疾病的根源——异常DNA,通过对DNA的调控来改变蛋白质的性状,实现从根治疗,这使得彻底根治遗传性疾病成为可能。基因'(药物和DE药物的比较基因'(药物.分子化药2体药物基因'(药物.分子化药2体药物中,7000-.,<500Da大,>100000Da7用9:;<质;<质靶?@量较多,在DE药物F不可成药J靶?K力M大相对较P7用QR较长,T月V较短,T.时V中Y,TQVZ导分子研发^度较.;abc到病变基因,gh合成'(基因;程b设V较大;lmno相对p目;高s量tn+Vu辅助优化较.;靶;<yz性2原表~;噬菌体展示+高s量aÇ平台装容量大且长期稳定表达、低免疫原性和易于生产制备的特征。细胞与基因'(7用机â基因替代缺陷基因治疗性的基因编辑致病基因Uresearch整理资料来源%资料来源%Uresearch整理资料来源%66基因载体分类按照载体导入的宿⼋细胞类型分,基因载体⼋要可分为两大类:病毒载体(生物学递送方式)和非病毒载体(物理和化学递送方式)。病毒载体是病毒经别工改造失去致病能力,且携带了治疗性基因的重组工程病毒载体;⼋要包括腺相关病毒(AAV)、腺病毒(Ad)、逆转录病毒 (RV)、慢病毒(LV)等10余种。非病毒载体种类较多,⼋要包括质粒DNA、基于脂质的非病毒载体(如阳离子脂质体)、基于聚合物的非病毒载体(如阳离子聚合物)、无编类载体 (如金纳米粒子)、混合型非病毒载体等。基因载体分类资料来源%Uresearch整理7不同载体优劣势及其代表药物载体ç型载体èê优不同载体优劣势及其代表药物载体ç型载体èê优势劣势代表药物病毒载体ï相关病毒安全性高,可感染分ù和û分ù细胞,免疫原性低,目的基因体"表达时间长目的基因§•容量较.,目的基因可能®©™,´¨^度大,生产成本较高Luxturna'(RPE关的不良ï病毒目的基因容量大,感染效率高,能同时表达多个基因型,无插靶向性差,在缺乏其相应受体的细胞中感染效率低,基因表达持续时间短,免疫原Gendicine'(»…ÀÃ转Œ病毒续”‘表达,免疫原性低安全性低,不能感染û分ù细胞,存在插入性致瘤风险Yescarta'(B细胞Ÿ⁄瘤宿主范围广,感染效率高,能fl现长R”‘表达,可感染分ù细胞和û分ù细胞目的基因§•容量较.,安全性相对低,存在插入性致瘤风险,只能体外转染LentiGlobin'(地中„‰血;Kymriah'(B-LÁË病毒载体、ÍÎ病毒载体、Ë病毒载体、单Ì性ÓÎ病毒载体、流感病毒载体Yû病毒载体生产相对简单,成本低,安全性高,目的基因长度不受限制转染效率低,目的基因导入Ù表达时间短,靶向性差Neovasculogen'(ı重˜¯缺血˘质体˙˚载体病毒载体和非病毒载体各有优劣,可用于不同目的基因的递送:病毒载体具备转导效率高、靶向特异性的核心优势,但也存在插入性致瘤风险(RV和LV)、免疫原性高(Ad)等安全性问题,以及规模化放大生产的瓶颈仍有待突破。非病毒载体免疫原性低、安全性高,可搭载外源目的基因容量大,且操作简单、成本低,但存在转染效果差、递送效率资料来源%Uresearch整理8常见病毒载体各ç指标对比病毒载体常见病毒载体各ç指标对比˝目ï相关病毒ï˝目ï相关病毒ï病毒(Ad)¤病毒Ã转Œ病毒膜无无有有颗粒直径外源b列容量<5kb基因组免疫原性极低高中Y中Y安全性高低,系E给药可导致全身炎症反应,低,存在插入性致极低,存在插入性宿主种çû分ù细胞为主分ù/û分ù细胞分ù/û分ù细胞分ù细胞转导效率高高高中Y表达起始时间体"7-14天开始表达,高峰R3-4Q始表达始表达表达持续时间>6个月/10年T上,不分ù细胞长R2-4Q整合方式‘向低频整合基因递送载体。一方面,病毒载体经过改造后具有更强的安全性和更快的分子克隆速度;另一方面,病毒的感染能力得到了定向进化,从而具备了更快捷、更广谱的转导特性,以及更安全、更特异的感染特性。目前大部分基因和细胞治疗项目采用病毒载体,常用是基因和细胞治疗的新一代载体,相比前代的Ad和RV具有免疫原性低、能够穿透核膜的优势,在临床试验中越来越多被采用。资料来源%Uresearch整理9病毒载体病毒载体是目前临床试验中使用最为广泛的一类载体。它可作为纳终产品将目的基因注入体内达到治疗效果,也可以作为中间载体,在体外将目的基因转染整合至目标细胞中并制成细胞产品后回输。此外,非病毒基因编辑技术也大量依赖病毒作为运送基因编辑配件的载体。携带有目的基因的重组工程病毒载体通常由三部分组成:(1)蛋白衣壳和/或包膜——定义病毒载体的组织或细胞取向性和抗原识别,决定病毒载体的靶向组织或细胞特异性;(2)需要传递的目的基因——在细胞中表达时可产生预期效果,如通过修正或置换致病基因实现治疗疾病的效果;(3)"调节盒"——即组合扩强子/启动子/辅助元件,控制转基因作为上位体或染色体整合体的稳定或瞬时体细胞表达。腺相关病毒载体(AAV)腺相关病毒(Adeno-associatedvirus,AAV)是一种无法自⼋复制、无包膜单链DNA病毒,具有宿⼋范围广、靶向特异性等优点,被视为最安全有效的基因载体,广泛应用于体内、外实验研究及临床诊疗。从临床试验来看,以AAV为载体的基因治疗⼋要靶向眼部、大目前,基因治疗临床试验采用的主要为重组腺相关病毒载体(rAAV)。它由非致病的野生型AAV基础上改造而成,只保留了两个反向末端重复序列(ITRs),将原基因组替换为目的基因,纳大化携带目的基因的容量,并降低其免疫原性和细胞毒性。野生型与重组型AAV基因组lm示*+资料来源：《Gene-EditingTechnologiesPairedWithViralVectorsforTranslationalResearchIntoNeurodegenerativeDiseases》，Uresearch整理腺相关病毒载体(AAV)AAV载体的转导过程纯化后的AAV病毒载体可以用于感染细胞,感染细胞时,AAV衣壳蛋白与细胞表面特异性受体结合,激活胞内信号通路,进而触发AAV通过受体介导的内吞作用进入细胞,在核内体、高尔基体等细胞器的协助下进入细胞核,而衣壳蛋白会被蛋白酶体降解。AAV病毒载体一旦进入细胞核,就会脱壳并释放其单链基因组,并将其转化为双链DNA模板,在双链DNA模板上进行转基因的转录和翻译,从而实现目的基因的表达。AAV载体转导过程资料来源：和元生物招股书、Uresearch整理腺相关病毒载体(AAV)不同血清型AAV的组织靶向yz性血清型组织亲和性肌肉、心脏、骨路肌(包括心肌)、血清型组织亲和性肌肉、心脏、骨路肌(包括心肌)、神经组织肌肉、肝脏、肺、眼肺、眼、中枢神经、关节滑膜、胰ï肺、心脏肉、肝脏、中枢神经、肌肉心脏、肌肉、肺(肺泡)、肝脏、中枢神经神经系E(Ã向û跨突触)、中枢神经、肌肉肉、中枢神经、肝脏有13种亚型近200多种变型,并逐步用于基因药物研发。AAV进入细胞的过程依赖于细胞表面糖基化受体识别AAV衣壳蛋白,因此AAV衣壳蛋白决定了其组织靶向的特异性。通过修饰、突变AAV的衣壳蛋白序列产生新的组织倾向性的AAV血清型,目前己发现AAV有13种天然血清亚型(AAV1-13),近200多种变型,每一种具有不同的组织趋向性,可靶向不同的组织。目前临床常用的有AAV2、AAV5、AAV8和AAV9等。对AAV载体的优化技术主要聚焦于衣壳和免疫原性,目前AAV载REGENXBIO等公司开发的第一代和第二代AAV衣壳已经显示出商业化的初步前景,行业发展的重点转向第三代AAV衣壳方法。资料来源%Uresearch资料来源%慢病毒载体(LV)慢病毒载体(Lentivirus,LV)是一类改造自别免疫缺陷病毒(HIV)、具有囊膜的单链RNA病毒载体,常用于体外细胞修饰改造。LV本质上是第二代逆转录病毒(RV)。相较于RV,LV保留了其高表达效率和长表达时间的励点,同时感染能力大幅提升,可穿透核膜,能整合进非分裂细胞和分裂细胞,在适应症的拓展上更具励势。此外,LV的基因插入方式使得诱发癌病的风险降低,载体安全性更高,临床级的LV无致病性且无复制能力。为避免有复制能力病毒的产生,在构建HIV-1型病毒载体时一般将HIV-1基因组分装于几个质粒载体中,再共转染细胞,然后获得只有一次感染能力而无复制能力的HIV-1载体颗粒。目前,LV载体的设计已历经第一代到第径代(径质粒共转染工艺)的变迁,形成了高安全性、高转导效率的LV载体。野生型与重组型AAV基因组lm示*+资料来源：《Gene-EditingTechnologiesPairedWithViralVectorsforTranslationalResearchIntoNeurodegenerativeDiseases》，Uresearch整理慢病毒载体(LV)LV载体的转导过程胞后,在细胞浆中反转录为DNA,形成DNA整合前复合体,进入细胞核后,DNA整合到细胞基因组中。整合后的DNA转录成mRNA,回到细胞浆中,表达目的蛋白或产生小RNA。LV载体介导的基因表达或小RNA干扰作用持续且稳定,并随细胞LV载体转导过程资料来源：和元生物官网、Uresearch整理非病毒载体尽管病毒载体具有很高的感染效率,但由于免疫原性、致癌性和目的基因容量小等原因,病毒载体在应用上仍受到一定程度的限制。与病毒类载体相比,非病毒载体具有成本低、无免疫原性、目的基因容量大和重复给药的可能性等优点。近年来,随着转染效率、特异性和安全性的改进,临床试验中非病毒载体的使用数量逐渐扩加。非病毒载体种类多,常用的⼋要包括质粒DNA、脂质体等。根据递送方式的不同,非病毒载体可分为化学法和物理法。化学法:利用载体与细胞膜良好的生物相容性,包括通过脂质体、聚合物以及无编纳米粒子等携带目的基因,并将其转入到细胞内使其表达。物理法:使用物理力来克终细胞膜屏障,如基因枪、电穿孔、磁砖染和DNA注射等手段,从而使目的基因转入细胞内。质粒DNA质粒具备自⼋复制能力的小型闭合环状DNA分子,能够表达所携带的遗传信息。别为构建和生产的质粒DNA载体,是目前基因治疗研究、药物制备的常用工具内一。相较于病毒载体,质粒DNA具有易于生产、免疫原性低、安全稳定、使用方便、目的基因长度不受限等优点,但转染效率相对低,目的基因导入后表达时间短,且分子尺寸通常较大,向细胞内递送基因的难度相对较大。质粒DNA不仅可作为基因递送载体,同时也是制备AAV(三质粒共转染工艺)、LV(四质粒共转染工艺)等病毒载体核心原材料。质粒DNA构建流程质粒质粒DNA构建流程外源目的基因经PCR扩扩后,用限制性内切酶分别切割载体和目的基因片段,DNA连接酶将二者进行连接,然后转入宿主细菌,通过筛选鉴定获得重组克隆,从而实现目的基因的表达。资料来源%Uresearch整理病毒载体生产流程(贴壁工艺)基因载体生产工艺病毒载体生产流程(贴壁工艺)病毒载体生产壁垒高、步骤复杂,规模化生产仍存在较多瓶颈有待突破。病毒载体的制备是一个十分复杂的过程,难度极高,且制备周期较长。这直接导致了全球范围内病毒载体的GMP产能接近瓶颈,同时也是阻碍整个基因治疗行业发展的⼋要障碍。病毒载体生产流程(悬浮工艺)病毒载体生产的环节众多,⼋要分为上游工艺(USP)病毒载体生产流程(悬浮工艺)工艺(DSP),其中上游的关键工艺为病毒构建(转染)和细胞扩扩培养:转染方式主要包括瞬时转染和稳定转染,目前主流仍以多质粒共转染的瞬时转染工艺为主。细胞扩扩培养方式主要包括贴壁培养和悬浮培养,目前贴壁培养工艺的应用更为成熟。精制及除菌过滤等多项工艺。资料来源：药明生基官网，Uresearch整理瞬时转染和”‘转染的对比工艺ç型工艺介绍优势劣势瞬时转染瞬时转染和”‘转染的对比工艺ç型工艺介绍优势劣势瞬时转染目标基因产病毒载体,常见HEK293细胞/只要将遗D物质递送到细胞即可,无需整合进宿主工艺相对简单,且收获高效,缩短研(1)遗D物质在细胞"停留时间有限,且不会转移至其他新的分ù细胞中。(2)需要昂贵的GMP级质染。(3)下游还需额外Ì化步骤,T清除辅助质粒、细胞DNA和转染试剂Y。(4)^T大规模悬浮培养”‘转染s过基因修饰,主基因组,获c(1)s过前R的基因修饰使目标基因”‘表达,质粒转染步骤对昂贵质粒的高需求量,有效建立”转细胞系,前R需时间(约1年)。(2)”转细胞系可T达到更高的细胞密度,适合资料来源%Uresearch整理病毒构建,即转染,是将外源目的基因导入真核细胞的关键步骤,⼋要方式包括瞬时转染和稳定转染。目前以多质粒共转染的瞬时转染为主,而稳定转染由于可达到更高的细胞密度和病毒载体滴度,进而实现更高的生产效率,并具备可扩展性,有望成为主流。瞬时转染工艺相对简单且收获高效,可有效缩短研发时间并加速上市时间,但需要昂贵的GMP级质粒用于转染步骤,生产成本高,且难以大规模悬浮培养细胞。稳定转染的核心励势在于可以避免多质粒转染步骤从而降低生产成本,适合大规模的细胞悬浮培养,但建立稳转细胞系前期需投入较高的成本和较长的时间。贴壁培养与悬浮培养的对比工艺ç型工艺介绍优势劣势贴壁培养贴壁培养与悬浮培养的对比工艺ç型工艺介绍优势劣势贴壁培养于固相表:进(1)培养装置表:积直接限制了细胞扩增的@量,只能s过增加相同培养系E单元的@量或使用更大的设备来提升产量。因h在GMP条件下,贴壁培养^T执行大规模生产,不仅设备投资金额大,且管â^度大幅增加。转染试剂用量大,成本高。清培养基,下游Ì化步骤较多。悬浮培养或养基里,培养单细胞和.细式,用于û贴培养,或某些Ù的贴壁依赖(1)悬浮培养易于从fl验室规模的摇瓶或转瓶放大至生物反应器规模的生产,无需繁琐的细胞附着和购/机械解离。(1)细胞易成团,且驯化无血清悬浮细胞系的耗时较长(8-18清培养基,不仅降低成本,还能简化下游Ì化的步骤。(2)发展时间较短,其培养表资料来源%Uresearch整理细胞扩扩培养方式包括贴壁培养和悬浮培养。目前贴壁培养工艺的应用更为成熟,是传统主流方法,而悬浮培养工艺由于可实现更高密度的细胞生长,生产成本较低,正逐渐成为主流。贴壁培养工艺已发展成熟,但细胞扩扩数量受培养装置表面积大小的限制,因此在GMP条件下难以执行大规模生产,且工艺放大时所需的质粒及转染试剂用量大,成本高。大部分瞬时转染载体的生产使用贴壁性细胞系,如采用三质粒共转染常规HEK293细胞系,所选细胞类型需要有利于它们附着、生长和生产病毒载体的表面。悬浮培养工艺易于放大至生物反应器规模生产,能够显著提高单位体积的细胞培养密度,且细胞系可采用无血清培养基,生产成本相对低,但细胞易成团,且驯化无血清悬浮细胞系的耗时较长。稳定转染通常是适应悬浮的细胞系,不需要基质附着、生长和生产病毒载体。病毒载体培养下游工艺粗液内后,需通过一系列下游工艺如澄清、浓缩和纯化等步骤得到纳终的产品。下游工艺通常独立于上游工艺。上游工艺决定了病毒载体生产的原始产量,而下游工艺主要决定病毒载体产品的收率、纯度、质量等关键要素。下游工艺纳核心的步骤是层析纯化,直接关系到产品的质量。该工艺的难点在于:对大体积的上游工艺药液进行浓缩。根据合理给药体积,通常需要将200L-500L体积生物反应器操作获得的料液需浓缩到100-200mL。降低空壳率,这是提升下游工艺收率的关键。目前病毒载体下游工艺整体收率基本在20-30%。上游工艺药液中的空壳病毒和完整病毒物理上高度相似,⼋要不同在于浮力密度,很难通过标准的下游工艺来区分,需要根据对应的病毒大小在多种层析方式中灵活选择。大型药企CXO企业(CRO、CDMO等)大型药企CXO企业(CRO、CDMO等)原材料厂商设备厂商资料来源%Uresearch基因载体是基因与细胞治疗必不可少的关键性原料乃至产品,其生产制备是CGT药物商业化的核心。基因载体的励化升级贯穿了整个CGT产业的发展史,一方面感染效率更高、安全性更好的病毒载体的使用是推动CGT行业近几年快速发展的重要原因;另一方面基因载体大规模生产尚未突破却是制约CGT发展的主要因素内一。开发和励化基因载体递送系统,使目的基因能更安全有效地递送到靶向细胞或组织,是CGT产业链的重要一环。基因载体产业链上游主要为各类试剂、耗材、仪器设备等原材料及设备却应商,中游基因载体制备的主要参与者为大型制药企业、CXO企业,下游为CGT药物研发和商业化生产领域,主要参与者为药企、科研院所、医疗编构等,最终形成CGT药物用于各类疾病患者。基因载体处于CGT产业链的具体环节 上游中游下游终¯患者试试剂耗耗材仪仪器设备病毒载病毒载体非病毒载体非病毒载体 设计 构建 测试 优化CGTCGT药物研发CGTCGT药物商业化生产恶性肿瘤恶性肿瘤遗传性疾病传染性疾病心血管疾病其它疾病科研院所医疗机构等基因载体的应用需求目前基因与细胞治疗产业仍处于发展初期阶段,上市药物较少,大部分CGT药物处于临床试验阶段,且基因载体尤其是病毒载体的规模化生产仍面临诸多瓶颈。因此,当前基因载体按需求量从大到小主要应用于CGT药物研发的基础研究、临床试验、商业化生产等阶段。未来随着CGT药物商业化的突破,CGT药物规模化生产对于基因载体的需求将大幅扩加。基础研究方面,CGT的基础研究和技术孵化⼋要来源于大型药企、科研院所、医疗编构、初创型技术公司,其中大部分为中小型企业。过去,基础研究中所需的基因载体往往在药企或科研院所自有的实验室中自行制备,但出于时间成本和研发成本的考虑以及随着载体技术的发展,越来越多转向对外采购。临床试验和商业化生产方面,由于基因载体的生产壁垒和别才壁垒高,且设备投入资金需求巨大,大量的初创研发平台将临床试验、商业化生产外包给CRO、CDMO等CXO企业。此外,基因载体生产工艺具有高度多样性和复杂性,需要数年才能构建相关的专业知识体系,生产平台尤其是符合GMP标准的平台搭建需要大量的资金和时间投入,而大型药企通常将资源侧重于药物研发和临床试验本身,也越来越多地将工艺开发乃至商业化生产外包给CMO或CDMO企业。全球CGT基因载体市场规模全球CGT基因载体市场规模(亿美元)396全球CGT基因载体市场规模(亿美元)39679.2268.2858.7552.682016201720182019202020212022E2023E2024E2025E2026E24.6019936.97224.1440.0043.5249.143060.63.7325因载体本身技术的发展,同时受资本和政策的双重驱动,全球基因与细胞治疗行业快速升温,大量CGT药物研发进入临床阶段,进而带动基因载体行业的快速发展。2021年,全球CGT基因载体市场规模达到102.53亿美元,预计到2026年将达到319.39亿美元,扩长率达25.52%。其中,CGT基础研究领域对于基因载体的需求将从2021年的63.60亿美元扩长至2026年的95.25亿美元;而CGT临床试验及商业化生产领域的基因载体需求也将由2021年的38.93亿美元扩长至2026年的224.14亿美元,复合年扩长率超过40%。数据来源%UresearchCGT临床试验中,占七成左右;而随着非病毒载体转染效率、靶向特异性的改进,非病毒载体也越来越多被使用于临床试验中。2021年,CGT临床试验中,占七成左右;而随着非病毒载体转染效率、靶向特异性的改进,非病毒载体也越来越多被使用于临床试验中。2021年,全球CGT领域病毒载体市场规模将从2021年的71.77亿美元扩长至2026年的207.60亿美元,复合年扩长率达23.67%;非病毒载体市场规模则将由2021年的30.76亿美元扩长至2026年的111.78亿美元,复合年扩长率接近30%。3962021年与2026年全球各çCGT基因载体市场份额对比35%30%70%65%病毒载体89.59102.5352.6858.75内圈:2021外圈:2026全球CGT基因载体市场规模从产品类型来看,病毒载体由于转染效率高、靶向特异性的优势,被广泛用于全球各çCGT基因载体市场规模(亿美元)202016201720182019202020212022E2023E2024E2025E2026E23.2926.60765249.36355641.8348.42498.77207.60非病毒载体数非病毒载体数据来源%Uresearch39639689.5968.2879.2252.6858.752016201720182019202020212022E2023E2024E2025E2026E7346920.3224.789517122.104742.12021.8525.0228.13821041.44942.5826.3428.20436343.0049.2165.5896从区域来看,虽然全球CGT行业仍处于发展初期阶段,全球各区域CGT基因载体市场规模(亿美元)但美国、欧洲地区的发展起步较早,发展相对更为成熟,市场规模也更大。2021年,美国、欧洲地区基因载体市场规模分别为49.21亿美元和31.82亿美元,合计占据全球近八成的市场份额;中国基因载体市场为12.41亿美元,全球%。到2026年,美国、欧洲和中国基因载体市场规模将分别达到149.55亿美元、78.58亿美元和58.30亿美元,全球市场份额分别为46.83%、24.60%和18.25%。数据来源%Uresearch中国CGT基因载体市场规模中国CGT基因载体市场规模(亿美元)相较于欧美等发达国家,行业整体规模较小,但处于快速成长期。2021年我国CGT基因载体市场规模达到12.41亿美元,未来受益于CRO、CDMO细分领域需求的快速发展,预计到2026年将达到58.30亿美元,复合年扩长率达36.27%。47其中,2021年的7.51亿美元扩长至2026年的16.51亿美元;而12.4110.30CGT由2021年的4.90亿美元扩长至2026年的41.79亿美元。2016201720182019202020212022E2023E2024E2025E2026E2.122.9734.901527.8341.7924.055851数据来源%Uresearch中国CGT基因载体市场规模中国各类CGT基因载体市场规模(亿美元)47 12.4110.30 5.587.17201620172018201920202021中国各类CGT基因载体市场规模(亿美元)47 12.4110.30 5.587.172016201720182019202020212022E2023E2024E2025E2026E2.092.68624.940520.416732420.4527.8390 数据来源%Uresearch基因载体行业主要国外企业企业èê产品及服务生产基地及产能情况zaz体细胞'(产品(iPSC、NK细胞、MSC、外泌体、CD34+造血干细胞、hPSC、β细胞、神经元、永生化细胞系、组织工程产品),自体细胞'(产品(CAR-T),ï相关病毒,¤病毒,5型ï病毒的工艺开发、临床前阶•与商业化的GMP生产,对应的组织提取与细胞建库,T及IND与BLA申报整体方案。2021年",Lonza签署了约170个新的CDMO客户和400多个新的临床和商业˝目。在CGT业务方:,Lonza在~于Houston(美国)、Portsmouth(美国)、Geleen/Maastricht(NL)和新加坡的四个工7中心拥有超过1,000è员工。lent质粒、病毒载体(ï相关病毒、¤病毒、单ÌÓÎ病毒、ï病毒、Ã转Œ病毒)、细胞'(产品(CAR-T、TCR、NKTIL、MIL)公司拥有美国马里兰大学生物研发中心,用于质粒DNA、病毒载体的临床生产、过程和分析研发;BWI商业化中心用于病毒载体商业化生产;美国Montgomery用于病毒载体临床生产、质粒DNA生产及过程和分析研发;Houston工厂用于细胞(法临床生产;比利时Gosselies工厂用于质粒DNA和细胞(法临床、商业化生产。oFisher(收购免疫细胞'(产品(CAR-T、TCR-T、NK、DCY),体细胞'(产品(MSC、ESC、iPSCY干细胞),病毒载体(¤病毒、Ã转Œ病毒、ï相关病毒、ï病毒),溶瘤病毒,质粒公司拥有美国Alachua工厂,用于病毒载体临床前开发;Cambridge工厂和Lexington工厂用于病毒载体临床IIIR及商业化生产;比利时Gosselies工厂用于病毒载体临床生产;Seneffe工厂用于病毒载体临床和商业化生产;英国Stevenage工厂将于2023年投产使用(细胞(法)。oMedica病毒载体(¤病毒、ï相关病毒、ï病毒)公司英国Á津Oxbox工厂用于病毒载体生产,:积达84,000平方英尺(39,000平方英尺仍然闲置)。资料来源：各公司官网，Uresearch整理基因载体行业主要国内企业企业èê产品及服务生产基地及产能情况金斯瑞分子生物学服务涵盖质粒DNAm建和制备、基因突变文库m建Y业务;CRISPR服务涵盖CRISPR/gDNA文库Y业务;生物药研发服务是由金斯瑞蓬勃生物提供,主要涵盖细胞和基因'(领域"的生物药发现、2体;<药CDMO、质粒、¤病毒和ï相关病毒CDMOY。金斯瑞拥有国"最大的商业化质粒GMP厂房,还拥有可为mRNA疫苗提供体外转Œ模板线性化质粒的GMP生产平台。2021年12月,金斯瑞蓬勃生物宣布国"最大的质粒商业化GMP生产车间在镇江投产,总建筑:积为34,000m2的˝目包括质粒楼和病毒载体楼,涵盖质粒GMP生产车间、病毒GMP生产车间Y。质粒、¤病毒、ï相关病毒、ï病毒Y载体药物产品,溶瘤ÓÎ病毒、溶瘤ï病毒、溶瘤Ë病毒Y多种溶瘤病毒产品、CAR-T细胞'(产品的Non-IND服务、IND-CMC申报、临床I-IIIRGMP生产Y。和元生物现具备1,000m2基因'(产品中试平台,7,000m2基因'(产品GMP生产平台,产线包括1条质粒产线、3条病毒载体产线、2条CAR-T产品产线、3条建库产线和1条灌装产线。h外,~于上„临港的8万m2生产平台处于建设R中,建成Ù预V将新增33条GMP产线和2,000L反应器规模。基于AAV的基因'(CDMO服务包括GMP级AAV、质粒生产、VAAVshRNA干扰、质粒抽提Y´¨服务。2022年3月,派真生物正式发布π-AlphaTM293细胞AAV高产´¨平台,用于ï相关病毒(AAV)GMP规模化生产,有望将大规模悬浮293细胞生产体系的总产率提高10倍T上,可T支持绝大部分临床级别生产及商品化生产需质粒DNA、û复制型病毒载体(¤病毒、AAVY)产品和细胞(药明生基现已在美国、中国及英国布局有工厂,其中4座工厂具备a试能力,9座工厂具备发展能力,6座工厂具备生产能力。中国工厂拥有38万平方英尺的生产场地,是中国CGT最大的专用CTDMO,用于全规模质粒、病毒载体T及CGT的GMP生产。质粒DNA、载体m建、病毒包装(¤病毒、AAV、ï病毒Y)及目前云舟生物已投入使用的GMP生产设施占地>9,000平方˚,正在建设:积>46,000平方˚的第三阶•GMP设施,可用于大规模的商业化基因'(药物生产,该场地预V2024年初投入运营。资料来源：各公司官网，Uresearch整理26924825823624424827322692482582362442482732287582021Q2-2022Q2全球在研基