实验研究与设计课件

实验研究与设计ExperimentalResearchandDesign实验研究与设计ExperimentalResearcha基本内容实验研究概况实验设计要素实验设计原则几种常用的实验设计方法基本内容实验研究概况实验研究概况实验研究：是指在对实验对象的研究中加入了人为的实验因素（处理因素），观察其对研究对象的影响（实验效应或结果）。实验研究概况实验研究：是指在对实验对象的研究中加入了人为的实实验研究的特点主动性：人为设置的处理因素，主动地观察。随机性：受试对象被分到各组的机会均等。实验研究的特点主动性：实验研究的分类实验室试验动物试验（animalexperiment）临床试验（clinicaltrail）社区干预试验（communityinterventiontrail）类实验研究（Quasi－experimentalstudy）半实验研究（semi－experimentalstudy）实验研究的分类实验室试验临床实验分期I期：导入试验证明药物的疗效、安全性、耐受性等。小规模、志愿者。II期：正式治疗试验评价药物的效果和安全性。随机对照实验(Randomizedcontrolledtrail，RCT)。临床实验分期I期：导入试验III期：多中心临床试验（multi－centerclinicaltrails）进一步对药物的效果和安全性进行评价随机对照试验IV期：后期评价评价药物的效果和安全性、特别是不良反应。大规模、药物上市后两年内。临床实验分期III期：多中心临床试验（multi－centerclin实验设计的基本要素处理因素（factor，treatment）受试对象（subject）实验效应（effect，outcome）实验设计的基本要素处理因素（factor，treatment处理因素

（factor，treatment）精选处理因素主要因素：水平（level）非处理因素：混杂因素（confounder）对实验结果有影响的因素各组间应尽可能相同或相近处理因素标准化：处理因素在整个试验的过程中保持不变。处理因素

（factor，treatment）精选处理因素类型：动物人：门诊病人住院病人志愿者受试对象（subject）类型：受试对象（subject）选择标准反应灵敏、稳定诊断标准纳入标准（inclusioncriteria）排除标准（exclusioncriteria）受试对象（subject）选择标准受试对象（subject）实验效应

（effects，outcome）指标选择灵敏度、精确性、客观性、特异性提高指标的特异性主观指标的应用：QOL指标测定仪器受试者回答或试验者判断实验效应

（effects，outcome）指标选择指标观察中可能产生的偏性

来自于受试者或观察者的偏性：

医生的倾向：

病人的倾向：

病人的遵从性（compliance）解决办法：盲法（blindmethod）系统误差：仪器、设备、试剂、药物、测定者等非系统误差：指标观察中可能产生的偏性来自于受试者或观察者的偏性：实验设计的基本原则对照原则（control）随机原则（randomization）均衡原则（balance）重复原则（replication）实验设计的基本原则对照原则（control）对照control对照原则：有对照，对照充分，均衡对照形式：空白对照（blankcontrol）安慰剂对照（placebocontrol）实验对照（experimentalcontrol）自身对照（selfcontrol）标准对照（standardcontrol）对照control对照原则：有对照，对照充分，均衡历史对照（historicalcontrol）相互对照（mutualcontrol）对照中常见错误：

无对照

对照不当对照control历史对照（historicalcontrol）对照重复replication意义：重复原则：样本例数、重复次数样本含量估计：经验法估计公式法反求例数重复replication意义：样本含量估计假设检验的样本含量估计所需条件：所比较的两总体间的差值δ总体的标准差σ或总体概率π第一类错误的概率α检验效能1－β其它：抽样方法、资源的限制样本含量估计假设检验的样本含量估计所需条件：均衡(balance)含义：各组间除处理因素以外，非处理因素尽量一致。均衡方法：随机化是实现均衡性的重要手段有一定的样本含量均衡(balance)含义：随机化

randomization目的：使各组的非处理因素相同随机原则：机会均等随机抽样：随机分组：使各组的非处理因素均衡随机实验顺序：随机方法：－抽签法－摸球法－随机数字表法

－随机排列表法随机化randomization目的：使各组的非处理因素相常用的实验设计方法完全随机设计（成组设计）配对设计常用的实验设计方法完全随机设计（成组设计）完全随机设计（成组设计）

Completelyrandomizeddesign特点：简单易行，统计处理简便处理因素单一样本含量需要较大对照的合理性方法：编号抽签、随机数字表或随机排列表统计处理：t检验或方差分析

2检验、秩和检验完全随机设计（成组设计）

Completelyrandom配对设计

（Paireddesign）特点：不同对象按条件配成对子增加均衡性，提高效率样本含量较少统计分析：配对比较：配对t检验、2检验、秩和检验相互关系或依存关系配对设计

（Paireddesign）特点：讨论1“樟柳碱治疗偏头痛型血管性头痛的疗效观察”对四种类型、病程从0.5～32年不等的80例患者，在头痛各期均只给樟柳碱治疗，但给药途径和剂量不同。治疗发作期的63例患者中，显效42例、有效16例、无效5例；间歇性的35例患者中，显效19例、有效16例。对连续用药8～30天的24例患者随访，随访时间0.5～1年者6例、1～1.5年者18例。结果：显效10例、有效12例、无效2例。据此认为“樟柳碱不仅对偏头痛各期均有效，且远期效果也较满意。”讨论1“樟柳碱治疗偏头痛型血管性头痛的疗效观察”对四种樟柳碱治疗偏头痛型血管性头痛的疗效观察分组显效有效无效合计发作期4216563间歇期1916035合计6132598樟柳碱治疗偏头痛型血管性头痛的疗效观察分组显效有效无效合计发讨论2某单位报告果胶驱铅的疗效观察。30名铅中毒工人脱离现场后住院治疗，治疗前测定尿铅，均数为0.116mg/L，血铅均数为1.81mg/L。服用果胶20天后再测，尿铅均数降为0.087mg/L，血铅均数降为0.73mg/L。说明果胶有较好的驱铅效果。讨论2某单位报告果胶驱铅的疗效观察。30名铅中毒工人脱讨论3