FDA肿瘤新药上市情况介绍

2015年FDA批准新药概况1目录适应症为肿瘤的药物概况2适应症为肿瘤的药物汇总与简介3第一页，共28页。十年内新药获批总况2006-2014年，CDER记录平均每年获批的新药为28个。然而，2015日历年度里，共有45个新药获批，超越了过去十年的年平均数。NOVELDRUGS2015SUMMARY，FDA第二页，共28页。2015年FDA批准45个新药NOVELDRUGS2015SUMMARY，FDA第三页，共28页。2015年新增药物的闪光点45个新药中，16个药物为一类新药，即其化合物与作用靶点都为新增。45个新药中，21个药物以孤儿药获得获批，其重要意义在于稀有疾病的患者通常没有有效的治疗方式。NOVELDRUGS2015SUMMARY，FDA第四页，共28页。53%优先审评13%加速批准31%快速通道22%突破性药物2015年新药的获批特色27个新药使用了加速的方式获批上市NOVELDRUGS2015SUMMARY，FDA第五页，共28页。2015年FDA批准新药概况1目录适应症为肿瘤的药物概况2适应症为肿瘤的药物汇总与简介3第六页，共28页。2015年FDA批准14个适应症为肿瘤的新药NOVELDRUGS2015SUMMARY，FDA第七页，共28页。11家公司药物2015年以肿瘤为适应症在FDA获批药品名公司癌种First-in-Class孤儿药阿雷替尼罗氏非小细胞肺癌√Cobimetinib黑色素瘤√Daratumumab强生多发性骨髓瘤√√曲贝替定脂肪肉瘤/平滑肌肉瘤√索尼吉步诺华基底细胞癌帕比司他多发性骨髓瘤√埃罗妥珠单抗BMS多发性骨髓瘤√√NOVELDRUGS2015SUMMARY，FDA第八页，共28页。药品名公司癌种First-in-Class孤儿药Necitumumab礼来鳞状NSCLC√奥斯替尼AZ非小细胞肺癌√埃沙佐米武田多发性骨髓瘤√曲氟尿苷盐酸替比拉西片

大鹏药业结直肠癌DinutuximabUnitedTherapeutics神经母细胞瘤√√乐伐替尼卫材甲状腺癌√帕博昔布辉瑞乳腺癌√11家公司药物2015年以肿瘤为适应症在FDA获批NOVELDRUGS2015SUMMARY，FDA第九页，共28页。9个癌种在2015年获批适应症癌种药品名公司适应症多发性骨髓瘤Daratumumab强生曾至少接受过3种疗法治疗的多发性骨髓瘤。帕比司他诺华既往接受至少2种治疗方案治疗失败的多发性骨髓瘤患者埃罗妥珠单抗BMS既往已接受1种或多种疗法的多发性骨髓瘤患者埃沙佐米武田曽接受至少1种治疗的多发性骨髓瘤患者肺癌阿雷替尼罗氏间变性淋巴瘤激酶(ALK)-阳性、转移性非小细胞肺癌(NSCLC)进展或是克唑替尼耐受的患者Necitumumab礼来与吉西他滨和顺铂联用，为有转移鳞状非-小细胞肺癌患者一线治疗奥斯替尼AZEGFR用FDA-批准的测试被检测到T790M突变-阳性的进展的或用EGFRTKI治疗后的NSCLC患者NOVELDRUGS2015SUMMARY，FDA第十页，共28页。9个癌种在2015年获批适应症癌种药品名公司适应症黑色素瘤Cobimetinib罗氏不可切除的或转移性并伴有BRAF

V600E或V600K突变的黑色素瘤脂肪肉瘤/平滑肌肉瘤曲贝替定强生不可切除或转移脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤，并曾接受过一种含蒽环类药物方案的治疗的患者基底细胞癌索尼吉步诺华术后或放疗后复发，或无法进行手术或放疗的局部晚期基底细胞癌(BCC)结直肠癌曲氟尿苷盐酸替比拉西片

大鹏药业转移性结肠直肠癌的患者，并以前接受过含氟嘧啶，奥沙利铂和伊立替康的化疗、抗-VEGF治疗、和如果为RAS野生型接受过抗-EGFR的治疗神经母细胞瘤DinutuximabUnitedTherapeutics一线治疗中至少实现部分缓解的有高风险神经母细胞瘤儿童患者甲状腺癌乐伐替尼卫材有局部复发或转移，进展的放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者的治疗乳腺癌帕博昔布辉瑞ER+/HER2-绝经后晚期乳腺癌患者NOVELDRUGS2015SUMMARY，FDA第十一页，共28页。13种药物通过FDA特别审批通道上市药品名公司癌种快速通道加速批准优先评审突破性药物阿雷替尼罗氏NSCLC埃罗妥珠单抗BMSMMNecitumumab礼来鳞状NSCLC埃沙佐米武田MMDaratumumab强生MM奥斯替尼AZNSCLCCobimetinib罗氏黑色素瘤NOVELDRUGS2015SUMMARY，FDA第十二页，共28页。13种药物通过FDA特别审批通道上市NOVELDRUGS2015SUMMARY，FDA药品名公司癌种快速通道加速批准优先评审突破性药物曲贝替定强生脂肪肉瘤/平滑肌肉瘤曲氟尿苷盐酸替比拉西片大鹏结直肠癌索尼吉步诺华基底细胞癌DinutuximabUnitedTherap.神经母细胞瘤帕比司他诺华MM乐伐替尼卫材甲状腺癌帕博昔布辉瑞乳腺癌第十三页，共28页。2015年FDA批准新药概况1目录适应症为肿瘤的药物概况2适应症为肿瘤的药物汇总与简介3第十四页，共28页。阿雷替尼【中文药名】：阿雷替尼【英文通用名】：alectinib【英文商品名】：Alecensa【生产厂家】：瑞士罗氏【获批日期】：【适应症】：间变性淋巴瘤激酶(ALK)-阳性、转移性非小细胞肺癌(NSCLC)进展或是克唑替尼耐受的患者的治疗。【机制】：是一种酪氨酸激酶抑制剂靶向ALK和RET。【剂型和规格】：胶囊，150mg【剂量和给药方法】600mg口服每天2次。与食物给予Alecensa。Alectiniblable第十五页，共28页。埃罗妥珠单抗【中文药名】：埃罗妥珠单抗【英文通用名】：elotuzumab【英文商品名】：Empliciti【生产厂家】：美国

百时美施贵宝（BMS）【获批日期】：【适应症】：联合来那度胺（lenalidomide）和地塞米松（dexamethasone）用于既往已接受1种或多种疗法的多发性骨髓瘤患者的治疗。【机制】：是一种人源化IgG1单克隆抗体，靶向信号淋巴细胞激活分子家族成员7（SLAMF7，也称为CS1），通过激活自然杀伤细胞杀死骨髓瘤细胞。【剂型和规格】：注射用，300mg或400mg冰冻干燥粉在单剂量小瓶，复溶使用【剂量和给药方法】⑴联合来那度胺和地塞米松：前两个周期为每周10mg/kg静脉注射，其后每2周10mg/kg静脉注射，直至疾病进展或毒性不可耐受。

⑵预先给药地塞米松，苯海拉明，雷尼替丁和对乙酰氨基酚。elotuzumablable第十六页，共28页。Necitumumablable【英文通用名】：necitumumab【英文商品名】：Portrazza【生产厂家】：美国礼来【获批日期】：【适应症】：是一种表皮生长因子受体(EGFR)拮抗剂适用与吉西他滨和顺铂联用，为有转移鳞状非-小细胞肺癌患者一线治疗。【使用限制】：PORTRAZZA不适用为非鳞非小细胞肺癌的治疗。【机制】：是一种重组人lgG1单克隆抗体结合至人表皮生长因子受体(EGFR)和阻断EGFR与其配体的结合。【剂型和规格】：注射液，单剂量小瓶

800mg/50mL(16mg/mL)溶液。【剂量和给药方法】用药的D1和D8，静脉注射800mg，超过60分钟，3W/周期第十七页，共28页。埃沙佐米Ixazomiblable【中文药名】：埃沙佐米【英文通用名】：ixazomib【英文商品名】：Ninlaro【生产厂家】：日本武田【获批日期】：2015.11.20【适应症】：用于联合来那度胺和地塞米松治疗曽接受至少一种治疗的多发性骨髓瘤患者。【机制】：可逆性蛋白体抑制剂，优先结合和抑制胰凝乳蛋白酶20S蛋白酶体的β5亚单位的活性，进而阻碍其生长和存活的能力。【剂型和规格】：胶囊，4mg，3mg，和2.3mg【剂量和给药方法】⑴推荐起始剂量4mg口服在28-天疗程的第1，8，和15天。⑵饭前至少一小时或饭后至少2小时服用。第十八页，共28页。Daratumumab2015.11.16Daratumumablable【英文通用名】：daratumumab【英文商品名】：Darzalex【生产厂家】：美国强生【获批日期】：【适应症】：用于治疗曾至少接受过3种疗法治疗（包括某种蛋白体抑制剂(PI)和某种免疫调节剂或对某种PI和免疫调节剂双重难治性）的多发性骨髓瘤。【机制】：Daratumumab是一种IgG1κ人源单克隆抗体(mAb)结合至CD38，抑制CD38表达后肿瘤细胞的生长。【剂型和规格】：注射液，

⑴在单剂量小瓶中100mg/5mL溶液

⑵在单剂量小瓶中400mg/20mL溶液【剂量和给药方法】稀释和作为静脉输注给予，推荐剂量是16mg/kg体重。

第十九页，共28页。奥斯替尼Osimertiniblable【中文药名】：奥斯替尼【英文通用名】：osimertinib【英文商品名】：Tagrisso【生产厂家】：英国阿斯利康【获批日期】：【适应症】：适用为有转移表皮生长因子受体(EGFR)并用FDA-批准的测试被检测到T790M突变-阳性的进展的或用EGFRTKI治疗后的非小细胞肺癌(NSCLC)患者。【机制】：EGFR激酶不可逆抑制剂，对EGFR突变形式（外显子19缺失、

L858R和T790M）的抑制作用比野生型强9倍。【剂型和规格】：药片，80mg和40mg【剂量和给药方法】用TAGRISSO开始治疗前确证在肿瘤标本中T790M突变的存在。80mg口服，每天1次，有食物或无食物。第二十页，共28页。Cobimetinib2015.11.10Cobimetiniblable【英文通用名】：cobimetinib【英文商品名】：Cotellic【生产厂家】：美国基因泰克【获批日期】：【适应症】：用于联合威罗非尼治疗不可切除的或转移性并伴有BRAFV600E或V600K突变的黑色素瘤。【使用限制】：COTELLIC不适用有野生型BRAF黑色素瘤患者的治疗。【机制】：是丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)的可逆性抑制剂/细胞外信号调节激酶1(MEK1)和MEK2。【剂型和规格】：药片，20mg【剂量和给药方法】COTELLIC治疗前确证在肿瘤标本中有BRAFV600E或V600K突变的存在。推荐剂量是对每个28-天疗程的头21天60mg口服每天1次直至疾病进展或不可接受毒性。有或无食物服用COTELLIC。第二十一页，共28页。曲贝替定Trabectedinlable【中文药名】：曲贝替定【英文通用名】：trabectedin【英文商品名】：Yondelis【生产厂家】：美国强生【获批日期】：【适应症】：适用于不可切除或转移脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤，并曾接受过一种含蒽环类药物方案的治疗的患者。【机制】：曲贝替定是一种烷化剂药物结合DNA小沟中鸟嘌呤残基，形成加合物并导致螺旋的弯曲趋向大沟，由此引起的级联放大反应最终干扰了细胞周期，导致细胞凋亡。【剂型和规格】：注射用，1mg小瓶无菌冰冻干燥粉【剂量和给药方法】1.5mg/m224-小时静脉输注给药，每3周通过中央静脉线导管注射。预先药物：地塞米松20mg静脉注射，曲贝替定注射前30分钟使用第二十二页，共28页。曲氟尿苷盐酸替比拉西片Lonsurflable【中文药名】：曲氟尿苷盐酸替比拉西片【英文通用名】：

trifluridineandtipiracil【英文商品名】：Lonsurf【生产厂家】：日本大鹏药业【获批日期】：【适应症】：适用于有转移性结肠直肠癌的患者，并以前接受过含氟嘧啶，奥沙利铂和伊立替康的化疗、抗-VEGF治疗、和如果为RAS野生型接受过抗-EGFR的治疗。【机制】：本品是复方制剂，三氟尿苷是核苷代谢抑制剂，tipiracil是胸苷磷酸化酶抑制剂。【剂型和规格】：药片，15mg三氟尿苷/6.14mgtipiracil

或

20mg三氟尿苷/8.19mgtipiracil【剂量和给药方法】推荐剂量：35mg/m2口服每天2次，在每28天疗程第1至5天和第8至12天。早晨和傍晚餐完成后1小时内服用。第二十三页，共28页。索尼吉步Sonidegiblable【中文药名】：索尼吉步【英文通用名】：sonidegib【英文商品名】：Odomzo【生产厂家】：瑞士诺华制药【获批日期】：【适应症】：适用于术后或放疗后复发，或无法进行手术或放疗的局部晚期基底细胞癌(BCC)。【机制】：Smoothened拮抗剂，抑制刺猬信号通路。【剂型和规格】：胶囊，200mg【剂量和给药方法】空腹口服200mg/天，饭前一小时或饭后两小时。第二十四页，共28页。Dinutuximablable【英文通用名】：dinutuximab【英文商品名】：Unituxin【生产厂家】：UnitedTherapeutics【获批日期】：【适应症】：联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)，白介素-2(IL-2)，和13-顺-视黄酸(RA)治疗一线治疗中至少实现部分缓解的有高风险神经母细胞瘤儿童患者。【机制】：与细胞表面的糖脂GD2结合，通过抗体-依赖细胞-介导细胞毒性(ADCC)和补体-依赖细胞毒性(CDC)诱导GD2表达性细胞溶解。【剂型和规格】：注射液，单瓶17.5mg/5mL(3.5mg/mL)

【剂量和给药方法】17.5mg/m2/day，稀释至可静脉注射10to20小时，使用至少5个周期，每个周期连续四天使用。第二十五页，共28页。帕比司他Panobinostatlable【中文药名】：帕比司他【英文通用名】：panobinostat【英文商品名】：Farydak【生产厂家】：瑞士诺华【获批日期】：【适应症】：联合硼替佐米和地塞米松用于治疗既往接受至少2种治疗方案（包括硼替佐米和一种免疫调节（IMiD）药物）的多发性骨髓瘤患者。【机制】：组蛋白脱乙酰酶(HDACs)。【剂型和规格】：药片，10mg，15mg，20mg【剂量和给药方法】20mg/天，每个周期头两周用药，每周三次（Days1，3，5，8，1