第七章-药物经济学评价中的模型技术课件

药物经济学24张小玲171药物经济学24张小玲171风险决策的方法主观概率估计法期望收益分析决策方法决策树分析方法边际分析决策方法2风险决策的方法主观概率估计法2决策树分析方法实例介绍见P118例6-5例6-6例：p61成本效果分析中的决策树分析实例3决策树分析方法实例介绍见P1183在决策方案与客观状态有关联时，不同的决策方案可能出现不同的客观状态，或者出现同样的客观状态，但概率分布各不相同，需要用决策树法来分析。决策树就是把方案的一连串因素按照相互关系，用树形图表示出来的一种图解。4在决策方案与客观状态有关联时，不同的决策方案可能出现不同的客例6-5，高危妇女人群中对乳腺癌采用的两个方案的决策树分析两个方案：方案①筛检试验，方案②不做筛检。方案①：

③4.79%筛检阳性，进一步确诊治疗，其中，59.5%最终被确诊,进一步检查的费用1000元。还有40.5%被排除，进一步检查的费用150元。④95.21%筛检阴性随访,其中，99.8%未得癌,费用0；0.2%被确诊，费用2000元。方案②：未筛检，最后有3%患乳腺癌,费用1700元，有97%未得癌，费用0。各种状态的概率及结果点树形图表示，进行决策树分析5例6-5，高危妇女人群中对乳腺癌采用的两个方案的决策树分析两例6-5，高危妇女人群中对乳腺癌采用的两个方案的决策树分析分析解法：五个步骤计算方法：概率6例6-5，高危妇女人群中对乳腺癌采用的两个方案的决策树分析分例6-6，巨细胞病毒性视网膜治疗三个用药方案的决策树分析描述决策树的建立过程三种方案，①②③，三种治疗方法可能性结果：无并发症、眼内并发症、转移到其他器官估算概率、损益值、计算期望值、选出适当的治疗方案优点：不足之处和措施：去掉非重要的被选方案注意假设条件7例6-6，巨细胞病毒性视网膜治疗三个用药方案的决策树分析描述结合成本效果分析实例进一步学习决策树分析方法p61-62方案资料成本确定决策树分析：三种方案的决策树模型1例的期望成本：方案的成本效果比例累计概率：最终结果的发生概率三个方案的合计成本：最初成本+额外成本*额外治疗的比例8结合成本效果分析实例进一步学习决策树分析方法p61-6药物经济学24张小玲189药物经济学24张小玲189p61成本效果分析实例的决策树分析三种方案的决策树模型累计概率：最终结果的发生概率三个方案的合计成本：最初成本+额外成本*额外治疗的比例治愈率：每个方案的显效率1例的期望成本=方案的成本效果比例：=合计成本/治愈率10p61成本效果分析实例的决策树分析三种方案的决策树模型101111药物经济学24张小玲1912药物经济学24张小玲1912第七章药物经济学（见教材P125）学习要求：了解药物经济学评价模型类型13第七章药物经济学（见教材P125）13模型概述（第七章第一节）决策的概念决策的分类模型引入14模型概述（第七章第一节）14决策的概念—为了解决当前或未来可能发生的问题，从确定行动目标，到根据客观条件提出各种备选方案，以至经过必要的分析、计算和判断，从中选出一个最佳方案作为目前和今后行动的指南，并付诸实施的过程。15决策的概念—为了解决当前或未来可能发生的问题，从确决策的分类

按照决策的可靠性程度分：确定性决策

已知备选方案的所需条件和必然结果风险性决策

针对期望目标，有两个或以上不可控自然状态，但可预估可能性或利用文献不确定性决策

无法确定各种自然状态发生的可能性16决策的分类

按照决策的可靠性程度分：16模型引入模型是常用的一种风险决策方法模型的作用：见教材17模型引入模型是常用的一种风险决策方法17决策树模型（第七章第二节）原理与构成建模步骤建模示例及注意事项局限性18决策树模型（第七章第二节）18决策树模型的原理与构成分析的主要步骤：三步节点：决策节点、方案节点、结果节点

分枝：方案分枝、概率分枝19决策树模型的原理与构成分析的主要步骤：19决策树模型的原理与构成路径路径概率

期望值某种决策的所有路径的加权结果求和20决策树模型的原理与构成路径20建模建模基础：足够多的总体人数建模前提：明确分析角度、备选方案、决策标准、决策分析的时间范围等建模步骤：四步法21建模建模基础：21建模步骤建立决策树模型画决策树估算每种状态的发生概率和每种结果的损益值计算每种方案的期望效益值根据各方案的期望效益值进行决策选择原则：期望效益值最大22建模步骤建立决策树模型22药物经济学24张小玲2023药物经济学24张小玲2023建模示例及注意事项示例：见教材P129GCA筛查和治疗三个策略间选择：疑似不用甾体抗炎药疑似都用甾体抗炎药活检后阳性用甾体抗炎药

24建模示例及注意事项示例：见教材P12924建模示例及注意事项注意事项：决策树必须保持平衡：反映收益和风险权衡关系无嵌入式决策节点：准确表达最优策略决策树必须是对称的所有相关状态在所有分枝中都应有所反映不需要担心产出顺序概率为权重*每个效用，然后加和，顺序不重要25建模示例及注意事项注意事项：25建模示例及注意事项P132图7-826建模示例及注意事项P132图7-826局限性很难评价经济学研究中随时间变化的因素用于复杂、长期的预测时，决策树模型就会非常复杂27局限性很难评价经济学研究中随时间变化的因素27药物经济学24张小玲2228药物经济学24张小玲2228结合成本效用分析应用实例进一步学习决策树模型p88“血管紧张素转换酶抑制剂治疗糖尿病肾病的研究”提出问题，确立角度收集相关资料确定研究方案决策树模型图5-829结合成本效用分析应用实例进一步学习决策树模型p88第八章药物经济学研究中的关键问题学习要求：了解药物经济学研究设计的基本要素与步骤了解常见研究设计类型选择研究时机和对照方案的选择了解样本、样本容量的概念和抽样方法；了解研究设计中的伦理问题。30第八章药物经济学研究中的关键问题30药物经济学研究设计的基本要素三个基本要素：处理因素受试对象试验效应

例：观察抗高血压药物的疗效高血压药物一定数量的高血压患者用药后血压变化31药物经济学研究设计的基本要素三个基本要素：31处理因素一般是研究对象标准化、固定单因素、多因素因素水平突出主要因素因素与研究的深度、广度32处理因素一般是研究对象32受试对象处理因素所作用的客体根据研究目标而确定的观察目标的总体条件标准，纳入标准和排除标准33受试对象处理因素所作用的客体33试验效应——是处理因素作用于受试对象的特有反应，是研究结果的最终体现。通过观察指标来表达观察指标的要求：关联性、客观性、灵敏性精确性、重现性、特异性34试验效应——是处理因素作用于受试对象的特有反应，是研究结果的药物经济学研究设计的基本步骤选择研究问题与定义研究目的考虑3方面：迫切性、成本和结果、评价观点、重要程度全面描述备选方案首选方案评价方法的选择35药物经济学研究设计的基本步骤选择研究问题与定义研究目的35药物经济学研究设计的基本步骤选择观察指标定性观察：不能用度量衡单位来测量，只能用“频率”、“比例”表达。定量观察：指标测量得到数据设立相应对照对照均衡原则；对照多种形式；哪些情况必须建立对照：

36药物经济学研究设计的基本步骤选择观察指标36药物经济学研究设计的基本步骤决定样本大小随机化分组概念、方法原始数据的收集来源与记录、收集方式、整理统计方法选择关注所有重要的和相关的成本与收益37药物经济学研究设计的基本步骤决定样本大小37药物经济学研究设计的基本步骤调整时间方面的偏差贴现敏感性分析常见的不确定性表述研究结果数据指标或比例，相关比较38药物经济学研究设计的基本步骤调整时间方面的偏差38研究设计需要注意的问题研究者的立场伦理问题技术保障基于研究条件的限制的研究结果可比性问题齐同性、可推广性39研究设计需要注意的问题研究者的立场39药物经济学24张小玲2340药物经济学24张小玲2340常见研究设计类型选择单因素与多因素设计几个方案：完全随机、随机区组、自身比较、交叉、正交试验、序贯实验设计等41常见研究设计类型选择单因素与多因素设计41现场调查设计描述性研究分析性研究

临床试验研究必须注意的问题42现场调查设计描述性研究42研究时机选择研究时机：新药临床前研究、开发阶段临床试验阶段；药品上市后的药物经济学研究；药物临床试验中注意事项：43研究时机选择研究时机：43对照方案的选择

按照指南、评估程序；标准对照方案的选择：

44对照方案的选择44样本、样本容量的概念和抽样方法样本与样本容量总体：无限总体有限总体：随机抽样抽样方法随机抽样、非随机抽样随机化分组方法45样本、样本容量的概念和抽样方法样本与样本容量45研究设计中的伦理问题安慰剂的优劣总体要求与原则受试者权益的安全保障伦理委员会知情同意书

46研究设计中的伦理问题安慰剂的优劣46知情同意书概念内容注意事项47知情同意书概念47药物经济学24张小玲1748药物经济学24张小玲171风险决策的方法主观概率估计法期望收益分析决策方法决策树分析方法边际分析决策方法49风险决策的方法主观概率估计法2决策树分析方法实例介绍见P118例6-5例6-6例：p61成本效果分析中的决策树分析实例50决策树分析方法实例介绍见P1183在决策方案与客观状态有关联时，不同的决策方案可能出现不同的客观状态，或者出现同样的客观状态，但概率分布各不相同，需要用决策树法来分析。决策树就是把方案的一连串因素按照相互关系，用树形图表示出来的一种图解。51在决策方案与客观状态有关联时，不同的决策方案可能出现不同的客例6-5，高危妇女人群中对乳腺癌采用的两个方案的决策树分析两个方案：方案①筛检试验，方案②不做筛检。方案①：

③4.79%筛检阳性，进一步确诊治疗，其中，59.5%最终被确诊,进一步检查的费用1000元。还有40.5%被排除，进一步检查的费用150元。④95.21%筛检阴性随访,其中，99.8%未得癌,费用0；0.2%被确诊，费用2000元。方案②：未筛检，最后有3%患乳腺癌,费用1700元，有97%未得癌，费用0。各种状态的概率及结果点树形图表示，进行决策树分析52例6-5，高危妇女人群中对乳腺癌采用的两个方案的决策树分析两例6-5，高危妇女人群中对乳腺癌采用的两个方案的决策树分析分析解法：五个步骤计算方法：概率53例6-5，高危妇女人群中对乳腺癌采用的两个方案的决策树分析分例6-6，巨细胞病毒性视网膜治疗三个用药方案的决策树分析描述决策树的建立过程三种方案，①②③，三种治疗方法可能性结果：无并发症、眼内并发症、转移到其他器官估算概率、损益值、计算期望值、选出适当的治疗方案优点：不足之处和措施：去掉非重要的被选方案注意假设条件54例6-6，巨细胞病毒性视网膜治疗三个用药方案的决策树分析描述结合成本效果分析实例进一步学习决策树分析方法p61-62方案资料成本确定决策树分析：三种方案的决策树模型1例的期望成本：方案的成本效果比例累计概率：最终结果的发生概率三个方案的合计成本：最初成本+额外成本*额外治疗的比例55结合成本效果分析实例进一步学习决策树分析方法p61-6药物经济学24张小玲1856药物经济学24张小玲189p61成本效果分析实例的决策树分析三种方案的决策树模型累计概率：最终结果的发生概率三个方案的合计成本：最初成本+额外成本*额外治疗的比例治愈率：每个方案的显效率1例的期望成本=方案的成本效果比例：=合计成本/治愈率57p61成本效果分析实例的决策树分析三种方案的决策树模型105811药物经济学24张小玲1959药物经济学24张小玲1912第七章药物经济学（见教材P125）学习要求：了解药物经济学评价模型类型60第七章药物经济学（见教材P125）13模型概述（第七章第一节）决策的概念决策的分类模型引入61模型概述（第七章第一节）14决策的概念—为了解决当前或未来可能发生的问题，从确定行动目标，到根据客观条件提出各种备选方案，以至经过必要的分析、计算和判断，从中选出一个最佳方案作为目前和今后行动的指南，并付诸实施的过程。62决策的概念—为了解决当前或未来可能发生的问题，从确决策的分类

按照决策的可靠性程度分：确定性决策

已知备选方案的所需条件和必然结果风险性决策

针对期望目标，有两个或以上不可控自然状态，但可预估可能性或利用文献不确定性决策

无法确定各种自然状态发生的可能性63决策的分类

按照决策的可靠性程度分：16模型引入模型是常用的一种风险决策方法模型的作用：见教材64模型引入模型是常用的一种风险决策方法17决策树模型（第七章第二节）原理与构成建模步骤建模示例及注意事项局限性65决策树模型（第七章第二节）18决策树模型的原理与构成分析的主要步骤：三步节点：决策节点、方案节点、结果节点

分枝：方案分枝、概率分枝66决策树模型的原理与构成分析的主要步骤：19决策树模型的原理与构成路径路径概率

期望值某种决策的所有路径的加权结果求和67决策树模型的原理与构成路径20建模建模基础：足够多的总体人数建模前提：明确分析角度、备选方案、决策标准、决策分析的时间范围等建模步骤：四步法68建模建模基础：21建模步骤建立决策树模型画决策树估算每种状态的发生概率和每种结果的损益值计算每种方案的期望效益值根据各方案的期望效益值进行决策选择原则：期望效益值最大69建模步骤建立决策树模型22药物经济学24张小玲2070药物经济学24张小玲2023建模示例及注意事项示例：见教材P129GCA筛查和治疗三个策略间选择：疑似不用甾体抗炎药疑似都用甾体抗炎药活检后阳性用甾体抗炎药

71建模示例及注意事项示例：见教材P12924建模示例及注意事项注意事项：决策树必须保持平衡：反映收益和风险权衡关系无嵌入式决策节点：准确表达最优策略决策树必须是对称的所有相关状态在所有分枝中都应有所反映不需要担心产出顺序概率为权重*每个效用，然后加和，顺序不重要72建模示例及注意事项注意事项：25建模示例及注意事项P132图7-873建模示例及注意事项P132图7-826局限性很难评价经济学研究中随时间变化的因素用于复杂、长期的预测时，决策树模型就会非常复杂74局限性很难评价经济学研究中随时间变化的因素27药物经济学24张小玲2275药物经济学24张小玲2228结合成本效用分析应用实例进一步学习决策树模型p88“血管紧张素转换酶抑制剂治疗糖尿病肾病的研究”提出问题，确立角度收集相关资料确定研究方案决策树模型图5-876结合成本效用分析应用实例进一步学习决策树模型p88第八章药物经济学研究中的关键问题学习要求：了解药物经济学研究设计的基本要素与步骤了解常见研究设计类型选择研究时机和对照方案的选择了解样本、样本容量的概念和抽样方法；了解研究设计中的伦理问题。77第八章药物经济学研究中的关键问题30药物经济学研究设计的基本要素三个基本要素：处理因素受试对象试验效应

例：观察抗高血压药物的疗效高血压药物一定数量的高血压患者用药后血压变化78药物经济学研究设计的基本要素三个基本要素：31处理因素一般是研究对象标准化、固定单因素、多因素因素水平突出主要因素因素与研究的深度、广度79处理因素一般是研究对象32受试对象处理因素所作用的客体根据研究目标而确定的观察目标的总体条件标准，纳入标准和排除标准80受试对象处理因素所作用的客体33试验效应——是处理因素作用于受试对象的特有反应，是研究结果的最终体现。通过观察指标来表达观察指标的要求：关联性、客观性、灵敏性精确性、重现性、特异性81试验效应——是处理因素作用于受试对象的特有反应，是研究结果的药物经济学研究设计的基本步骤选择研究问题与定义研究目的考虑3方面：迫切性、成本和结果、评价观点、重要程度全面描述备选方案首选方案评价方法的选择82药物经济学研究设计的基本步骤选择研究问题与定义研究目的35药物经济学研究设计的基本步骤选择观察指标定性观察：不能用度量衡单位来测量，只能用“频率”、“比例”表达。定量观察：指标测量得到数据设立相应对照对照均衡原则；对照多种形式；哪些情况必须建立对照：

83药物经济学研究设计的基本步骤选择观察指标36药物经济学研究设计的基本步骤决定样本大小随机化分组