血脂调控的药物经济学考量(石冰)

国家基本药物政策概述（一）背景随着药物及其治疗手段的日新月异，医疗费用逐年增长，药品资源不足与药品过度利用现象并存，控制药品费用、降低成本、确保基本医疗、提高人们对药品需求的可及性,是我国医药卫生管理的艰巨任务。制定和实施围家基本药物制度是完成此项任务的重要措施，科学合理的基本药物目录，是实施国家基本药物制度的必要保障。当前第1页\共有38页\编于星期四\12点国家基本药物政策概述（二）基本药物政策概念1.国家基本药物（nationalessentialdrugs）是国家为了使本国公众获得基本医疗保障，既要满足公众用药需求，又能从整体上控制医药费用，减少药品浪费和不合理用药，由国家主管部门从目前应用的各类药物中经过科学评价而遴选出具有代表性的、可供临床选择的药物。2.基本药物的特点是疗效好、不良反应小、质量稳定、价格合理、使用方便等，是能够负担得起的最好、最适用的药物，不能将其误解为适用于贫穷地区的二等药、廉价药，它应是临床用药过程中的首选药物。3.基本药物政策是根据药品研制、生产、流通、使用和监督管理等环节制定的有利于促进合理用药推广基本药物的有关法律、条例、策略和措施。其目的是既满足公众防病治病的需要，又使国家有限的卫生资源得到有效利用，达到最佳的社会效益和经济效益。当前第2页\共有38页\编于星期四\12点国家基本药物政策概述（三）基本药物政策应具有的基本功能1.确保公众能够方便、及时地通过各种渠道获得适当的治疗药物，从而提高和保障药品的可获得性。2.确保药品价格的适宜与合理，从而提高和保障公众对药品的可支付性。3.确保研制、生产与供应的药物能针对所有疾病（包括普通病和罕病），实现安全、有效的治疗，从而提高和保障公众药物治疗的合理性。其中，提高药品可获得性和促进合理用药是国家基本药物政策的核心功能。药品可获得性（AccesstoDrugs）指一国药品政策的目标应当是追求所有需要药品的人能够以可承受的价格获得所需的药品。

当前第3页\共有38页\编于星期四\12点国家基本药物政策概述（四）基本药物的遴选原则国家基本药物主要来源于国家药品标准收载的品种以及新药和进口药品。其范围应包括预防、诊断、治疗各类疾病的药物，品种数约占现有品种的40％～50％左右。临床必需、安全有效、价格合理、应用方便当前第4页\共有38页\编于星期四\12点国家基本药物政策概述发展史及定义沿革当前第5页\共有38页\编于星期四\12点国家基本药物政策概述SS现有所有药品注册药品国家基本药物目录不同使用层面补充的专科药品CHWDispensary医疗中心医院教学/参考医院私立医院基本药物的目标当前第6页\共有38页\编于星期四\12点国家基本药物政策概述基本药物观察中文版2006:8NationalEssentialDrugsList<5years(127)>5years(29)NoNEDL(19)Unknown(16)全球156个国家建立了基本药物目录1/3within2years3/4within5years当前第7页\共有38页\编于星期四\12点基本药物观察中文版2006:8什么是循证医学(EvidenceBasedMedicine，EBM)？"...theconscientious,explicit,andjudicioususeofcurrentbestevidenceinmakingdecisionsaboutthecareofindividualpatients."(Sackett,1996)循证医学是有意识地、明确地、审慎地利用现有最好的研究证据制定关于个体病人的诊治方案。循证医学在药物遴选中的应用当前第8页\共有38页\编于星期四\12点循证医学在药物遴选中的应用基本药物观察中文版2006:8已应用：临床医疗、护理、预防、卫生经济、卫生决策、医疗质量促进、医疗保险、医疗教育等在内的一切医疗卫生领域。人们开始把它自觉地当作一个科学的方法来使用。EBM在临床药学上的应用也毫无例外,是药物治疗学的重要内容,也将成为临床药学工作的一个重要方法。

EBM是应用非常广泛的一门学科当前第9页\共有38页\编于星期四\12点循证医学在药物遴选中的应用基本药物观察中文版2006:8

提高医疗保健干预措施的效率，帮助人们制定遵循证据的医疗决策，以推动医药发展，保证医疗、教学、科研、制药各环节优质高效，节省资源，避免重复性劳动，以最小的投入，创造尽可能大的效益，在重大卫生决策上不致失误。尽可能少的卫生资源→最佳的临床效果循证医学的目的当前第10页\共有38页\编于星期四\12点治疗一种疾病有多类作用机制各异的药物，哪一类的有效性和安全性最高？同样作用机制的一类药物又有多个品种，选用哪一种更好？如果为了控制病情，需要使用某种药物，而这种药物又有副作用，到底该不该用？…作为医生，经常面临的询问所有这些问题，其实都是药物遴选的问题循证医学在药物遴选中的应用当前第11页\共有38页\编于星期四\12点应该利用“循证医学”的标准来客观评价药物的优劣，遴选出最好的药物循证医学在药物遴选中的应用原则：安全、有效、经济安全性、ADR临床疗效生物等效性、药动学等药物经济学药剂学指标等药物遴选的评价指标当前第12页\共有38页\编于星期四\12点请补充一个有关辛伐他汀循证依据的事例(如临床研究)以印证循证医学在药物遴选中的重要作用循证医学在药物遴选中的应用当前第13页\共有38页\编于星期四\12点层出不穷的新药到底“新”在何处？对“新”药的正确认知2005年，药监局批准了药品注册申请事项11086件，包括批准临床实验和上市生产。其中，批准新药1113个、改变剂型的品种1198个、仿制药品8075个。同期美国FDA只批准了81个新药

新药是指我国未生产过的药品，在我国已生产的药品改变剂型、改变给药途径、增加新的适应症或制成新的复方制剂，亦按新药管理。美国FDA的新药申请，则不包括更改剂型等所谓“新药”。近5年来我国真正意义上的新药不到100种，真正的新分子实体更是凤毛麟角，我国已经被列入全球最大的“仿制药”大国之一。当前第14页\共有38页\编于星期四\12点原研药与仿制药仿制药只是复制了原研药的主要成分的分子结构，其余成分的添加和制造工艺与原研药都不尽相同，因此其吸收进入血液循环的速度和程度与原研药会有所差别美国药物使用委员会历时2年的时间对仿制药品的研究公布的“针对仿制药的白皮书”指出，原研药的疗效和安全性是仿制药不可替代的，尤其在治疗危急患者危重疾病时更是如此目前国内一年仿制近万种药物，但是没有一只新药质量超过原研药物，真正被临床认可的国产同类品种亦很少。对“新”药的正确认知当前第15页\共有38页\编于星期四\12点FDASFDA

2004新分子实体360结构改造77仿制药改变剂型、给药途径，新组方等总共113100092005新分子实体180结构改造6311131198仿制药改变剂型、给药途径，新组方等8775总共8111086对“新”药的正确认知当前第16页\共有38页\编于星期四\12点如何选择－原研药?仿制药?不是我不明白，这世界创新快！当前第17页\共有38页\编于星期四\12点血脂调控的药物经济学考量国家基本药物目录(基层医疗卫生机构配备使用部分)(2009版）第一部分化学药品和生物制品序号品种名称英文名称剂型备注（六）调脂及抗动脉粥样硬化药102辛伐他汀Simvastatin口服常释剂型

辛伐他汀是唯一入选《基本药物目录》的调脂及抗动脉粥样硬化用药当前第18页\共有38页\编于星期四\12点目的：比较5种用药方案治疗高脂血症的经济效果。方法：运用药物经济学方法对洛伐他汀(A)、辛伐他汀(B)、阿托伐他汀(C)、非诺贝特(D)及血脂康(E)治疗高脂血症进行成本—效果分析。结果：治疗成本----A、B、C、D、E5组的药物治疗成本分别为166.41元、173.88元、358.8元、12.96元、304.83元；总有效率----80.00％、82.61％、81.82％、76.92％、84.62％成本效果----2.08、2.10、4.39、0.17、3.60血脂调控的药物经济学考量案例一:5种药物治疗高脂血症成本—效果分析当前第19页\共有38页\编于星期四\12点血脂调控的药物经济学考量1.1

一般资料根据诊断标准选择门诊或住院患者：2周内未服用影响血脂代谢的药物，2次空腹TC≥6.5mmol/L，TG＞1.58mmol/L，低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)≥4.16mmol/L，男性HDL-C＜1.04mmol/L，女性的＜1.17mmol/L，符合上述标准者98例，其中男58例，女40例，年龄41～65岁，并将符合标准者根据所用药物分成5组。A组(洛伐他汀组)25例，B组(辛伐他汀组)23例，C组(阿托伐他汀组)11例，D组(非诺贝特组)13例，E组(血脂康组)26例。5组患者年龄、症状、实验室检查结果差异无显著性，具有可比性。当前第20页\共有38页\编于星期四\12点血脂调控的药物经济学考量1.2

疗效评定标准

根据1993年7月卫生部制定的《新药临床研究指导原则》中《调整血脂药物临床试验指导原则》的标准进行。显效：TC下降≥20％，TG下降≥40％，HDL-C上升≥0.26mmol/L，和(或)TC-HDL-C/HDL-C下降≥20％；有效：TC下降10％～19％，TG下降20％～39％，HDL-C上升0.10～0.25mmol/L。无效：未达有效指标者。当前第21页\共有38页\编于星期四\12点血脂调控的药物经济学考量1.3

成本的确定根据药物经济学原理，某一特定治疗方案的成本应该包括直接成本、间接成本和隐性成本，并以货币单位量化。其中，直接成本是指与特定的医疗服务项目直接相关的支出，包括药品费用、治疗费用、检查费用以及因药品不良反应所增加的费用。间接成本指因疾病导致患者及其家庭产生的所有经济损失，如交通费，误工费等。隐性成本指患者因疾病而遭受的痛苦，悲伤，精神创伤等。鉴于高脂血症是长期性疾病，以门诊治疗为主，本文略去住院、护理、时间、检查等费用。其他如交通费、误工费等间接成本计算比较困难，对隐性成本的转换和计算无统一的方法，为避免造成数据偏差，本研究对间接成本和隐性成本忽略不计，故本研究中的成本仅对药品费用进行比较。当前第22页\共有38页\编于星期四\12点血脂调控的药物经济学考量治疗作用及有效率比较有效率(％)＝(显效病例＋有效病例)/总病例数×100％。当前第23页\共有38页\编于星期四\12点5组药物治疗高脂血症的作用(表一)血脂调控的药物经济学考量当前第24页\共有38页\编于星期四\12点5组药物治疗高脂血症疗效比较(表二)血脂调控的药物经济学考量当前第25页\共有38页\编于星期四\12点血脂调控的药物经济学考量2.2

成本—效果分析(表三)成本—效果分析的目的在于寻找达到效果的成本最低，采用单位效果所花费的成本表示，C/E表示单位疗效所花费的成本，△C/△E是以最低成本为参照，其他方案与之相比而得到的增量成本—效果比.当前第26页\共有38页\编于星期四\12点血脂调控的药物经济学考量

2.3

敏感度分析(表四)这里假设药品费用分别下降10％，进行敏感度分析当前第27页\共有38页\编于星期四\12点血脂调控的药物经济学考量从表三看出，每获得1个单位效果，A、B、C、D、E组的成本分别为166.41元、173.88元、358.80元、12.96元、304.83元，以D组成本最低，但成本效果分析的目的不仅是为了节约成本，更重要的是使药物得到合理利用，使费用效果比为最佳。由表三显示，B组方案为最佳，同时B组方案每增加1个效果单位所增加的费用也较A、C、E组低，敏感度分析验证了结果的可信度。B组(辛伐他汀)方案更符合药物经济学原则，有临床推广的价值当前第28页\共有38页\编于星期四\12点目的：评价进口与国产辛伐他汀治疗中青年高脂血症的成本---效果。方法：对58例中青年高脂血症患者随机分为两组，各29例，分别应用进口与国产辛伐他汀进行治疗，观察疗效，用药物经济学的成本---效果分析法进行评价。结果：两组治疗成本分别为440.16元、232.96元；有效率分别为86.21%、82.76%（P＞0.05）；成本---效果比分别为5.11、2.81；进口组相对于国产组的增量成本---效果比为60.06血脂调控的药物经济学考量案例二:进口与国产辛伐他汀治疗高脂血症的成本效果分析当前第29页\共有38页\编于星期四\12点血脂调控的药物经济学考量当前第30页\共有38页\编于星期四\12点血脂调控的药物经济学考量当前第31页\共有38页\编于星期四\12点血脂调控的药物经济学考量成本的确定

成本是指人们所关注的某一特定方法或药物治疗所消耗的资源价值,用货币单位表示。药物经济学的成本不仅指药品价格,还包括治疗费用、仪器损耗、实验检测、劳动消耗等一系列费用。由于本文患者均来自门诊,其他一系列费用可以认为是相同的,故只要计算2种方案中每位患者应用1个疗程药物的总费用。药品的费用根据2006年9月的价格计算。当前第32页\共有38页\编于星期四\12点血脂调控的药物经济学考量两组药物治疗高脂血症费用比(表一)两组药物临床疗效对比(表二)当前第33页\共有38页\编于星期四\12点血脂调控的药物经济学考量两组药物成本---效果分析(表三)两组药物敏感度分析(表四)当前第34页\共有38页\编于星期四\12点血脂调控的药物经济学考量辛伐他汀属他汀类降脂药物，是降低冠心病风险的一个有效治疗手段。4S（ScandinavianSimvastatnSurvivalStudy）研究结果显示辛伐他汀可以显著降低心血管病病死率及总病死率。近年来，医疗费用增长过速引起了全社会的普遍关注，降低医药成本，增强疗效是药物经济学中成本---效果分析的目的。这种方法的运用可使有限的资源得到相对合理的配置，给患者带来福音评价一种药物的应用是否合理，需要从其是否具备充分的循证依据、安全性、有效性，以及其经济性等方面进行综合考虑当前第35页\共有38页\编于星期四\12点血脂调控的药物经济学考量案例三:风险不同的患者终生服用辛伐他汀的费用效益比是否合理？心脏保护研究（HPS）协作组的一项分析表明，根据目前英国40mg普通剂型的辛伐他汀的价格，不同年龄段具有不同血管事件风险的患者应用他汀类药物治疗的费用效益比合理，每年血管事件风险1%以上的患者都应常规应用他汀类药物治疗。（BMJ2006,333：1145）大规模临床试验证实应用他汀类药物治疗可显著降低高危患者的心血管事件的危险。HPS研究显示，对更