肿瘤常用临床疗效评价指标知识讲解

1、肿瘤常用临床疗效评价指标精品文档精品文档收集于网络，如有侵权请联系管理员删除收集于网络，如有侵权请联系管理员删除月中瘤常用临床疗效评价指标生存的疗效评价指标:1)总生存期(OS, Overall Survival):是指从随机化(random assignment)开始至因任何原因引 起死亡(death)的时间(失访患者为最后一次随访时间；研究结束时仍然存活患者，为随 访结束日)。2)中位生存期：又称半数生存期，表示恰好有50%的个体尚存活的时间。由于截尾数据的存在，计算不同于普通的中位数，利用生存曲线，令生存率为50%时，推算出生存时间。月中瘤反应的疗效评价指标：1)无病生存期(DFS, D

2、isease Free Survival)：是指从随机化开始至第一次肿瘤复发/转移或由于任何原因导致受试者死亡的时间(失访患者为最后一次随访时间；研究结束时仍然存活患者，为随访结束日)。通常作为根治术后的主要疗效指标。与OS相比需要样本量更少，两组间PFS的差异往往会比两组间OS的差异更大，也就是说我们需要更少的事件数来检验出差异。 目前对DFS存在不同定义和解释，不同研究者之间在判断疾病复发或进展时容易产生 偏倚。2)中位DFS又称半数无病生存期，表示恰好有50%的个体未出现复发/转移的时间。无进展生存期(PFS Progress Free Survival):指从随机分组开始到第一次肿瘤进

3、展或死 亡时间。通常作为晚期肿瘤疗效评价的重要指标。 目前对PFS存在不同定义和解释，不同研究者之间在判断疾病复发或进展时容易产生 偏倚。疾病进展时间(TTP, Time To Progress)：指从随机分组开始到第一次肿瘤客观进展的时 间。与PFS唯一不同在于 PFS包括死亡，而 TTP不包括死亡。因此 PFS更能预测和反应 临床收益，与OS一致性更好。在导致死亡的非肿瘤原因多于肿瘤原因的情况下，TTP是一个合适的指标。客观缓解率(ORR, Objective response rate):是指肿瘤缩小达到一定量并且保持一定时间的病人的比例(主要针对实体瘤),包含完全缓解(CR, Comp

4、lete Response)和部分缓解 (PR, Partial Response)的病例。客观缓解率是II期试验的主要疗效评价指标，可提供药物具有生物活性的初步证 据。但一般不作为III期临床试验的主要疗效指标。缓解持续时间(DOR, Duration of Response):是指肿瘤第一次评估为CR或PR开始到第一次评估为PD(Progressive Disease或任何原因死亡的时间。治疗失败的时间(TTF, Time To Failure):是指从随机化开始至治疗中止/终止的时间，包括任彳S中止/终止原因，如疾病进展、死亡、由于不良事件退出、受试者拒绝继续进 行研究或者使用了新治疗的

5、时间。TTF综合了有效性与毒性的评价，是一个具有综合特性的指标，不推荐作为单独支 持药物批准的疗效指标。疾病控制率(DCR, Disease Control Rate):是指肿瘤缩小或稳定且保持一定时间的病人的比例（主要针对实体瘤 ）,包含完全缓解（CR, Complete Response）、部分缓解（PR,Partial Response）和稳定（SD, Stable Disease两病例。疾病控制时间（DDC, duration of disease control）：是指肿瘤第一次评估为CR PR或SD开始到第一次评估为PD（Progressive Disease或任何原因死亡的时间。

6、国际TNM分期法是由国际抗癌协会”制定，得到国际公认的临床分期方法。不 仅对乳腺癌的治疗有着重要的指导意义，而且对判定癌症预后也具有重要的指 导意义。国际TNM分期法并不对月中瘤的病理组织类型作鉴别，只是对月中瘤的 严重程度和侵犯范围作出客观判断。国际 TNM分期法首先将癌月中的临床情况 分为三个方面：原发月中瘤：取英文Tumor的字头“T”淋巴转移：取英文 Node的字头N远处转移：取英文 Metastasis的字头“M在每个字母下面 再附加上0、1、2、3等数字，以表示癌细胞在每个方面侵犯的严重程度和范 围，从而清楚地表示恶性癌月中的原发灶、淋巴转移及其他远处转移的程度。根 据TNM分期，

7、人们可以清楚地归纳出癌症患者的临床分期，判断预后，并指 导医生为病人制订出相应的最佳治疗方案。乳腺癌的国际TNM分期：（1）T原发癌月中分期：Tx原发月中瘤情况不详（或已被切除）。 T0原发月中瘤未 能扪及。Tis原位癌（包括小叶原位癌及导管内癌），Pagets病局限于乳头，乳房内未能扪及月中块。T1月中瘤最大直径小于2cm 0 T1a月中瘤最大直径在 0.5cm以下。T1b月中瘤最大直径在0.51cm。T1c月中瘤最大直径在1 2cm 0 T2月中瘤最大直径在25cm。T3月中瘤最大直径超过5cm。T4月中瘤任 何大小，直接侵犯胸壁和皮肤。T4a月中瘤直接侵犯胸壁。T4b乳房表面皮肤水月中（

8、包括橘皮样水月中），皮肤溃疡或月中瘤周围皮肤有卫星结节，但不超过同侧 乳房。T4c包括T4a及T4b。 T4d炎性乳腺癌。（2） N 区域淋巴结分 期：N0区域淋巴结未能扪及。Nx区域淋巴结情况不详（或以往已切除）。N1同侧腋淋巴结有月中大，可以活动。N2同侧腋淋巴结月中大，互相融合，或与其他组织粘连。N3同侧内乳淋巴结有转移。（3） M 远处转移分期：Mx有无远处转移不详。M0无远处转移。M1有远处转移（包括同侧锁骨上淋巴 结转移）。根据以上不同的TNM情况，可以组成临床不同的分期。0期：是 指处于原位癌阶段。此期是临床手术的最佳时机，可以做单纯切除。I期：是指癌细胞局限于原发部位。此期患者

9、治疗以外科根治切除为主。手术后病理检 查确定无腋窝淋巴结和锁骨上淋巴结转移者，可不做放射治疗。目前也有人认 为此期乳腺癌患者可以做局部切除加术后放疗。n期：是指癌细胞已经有明显的局部浸润，并有少数区域淋巴结转移。此期患者以行根治切除术为主，术后 应辅助以放疗。也可以做局部切除加放疗。田期：是指癌细胞已经有广泛的局部浸润或广泛的区域淋巴结转移。此期患者应以放射治疗、内分泌治疗等综合 治疗为主，也可合并施行单纯乳房切除术。IV期：是指癌细胞已经呈现远处转移。此期患者应以内分泌、化学药物治疗为主，需要时可以辅助放射治疗。国际TNM分期，为全球医学界客观评定乳腺癌的临床情况提供了统一标准，为指导临床医

10、师恰当地选择乳腺癌治疗方案提供了参考依据，也为国际间的学术 交流提供了可能TNM分期系统是目前国际上最为通用的分期系统。首先由法国人 Pierre Denoix于1943年至1952年间提出，后来美国癌症联合委员会（AJCC , American Joint Committee on Cancer） 和国际抗癌联盟（UICC , the International Union Against Cancer） 逐步开始建立国际性的分期标准，并于 1968年正式出版了第1版恶性月中瘤INM分类法手册。他已经成为临床医 生和医学科学工作者对于 恶性月中瘤进行分期的标准方法。TNM分期系统是基于月中瘤

11、的范围（“弛月中瘤一词英文“Tumo曲首字母），淋 巴结播散情况（“Na淋巴结一词英文“Nodew首字母），是否存在转移（ 是转移一词英文“ metastasis的首字母）分期符号临床意义TX原发肿瘤的情况无法评估T0没有证据说明存在原发肿瘤Tis早期肿瘤没有播散至相邻组织T1-4大小和/或原发肿瘤的范围NX区域淋巴结情况无法评估N0没有区域淋巴结受累（淋巴结未发现肿瘤）M0没有远处转移（肿瘤没有播散至体内其他部分）M1有远处转移（肿瘤播散至体内其他部分）每一种恶性月中瘤的TNM分期系统各不相同，因此TNM分期中字母和数字的含 义在不同月中瘤所代表的意思不同。TNM分期中T,N,M确定后就可以得出相应的 总的分期，即I期，II期，III期，IV期等。有时候也会与字母组合细分为IIa或 IIIb等等。I期的月中瘤通常是相对早期的月中瘤有着相对较好的预后。分期越高意 味着月中瘤进展程度越高。月中瘤的分类原则：组织发生十月中瘤性质（ 良性、恶性、交界性月中瘤）鳞状上皮：乳头状瘤、鳞状细胞癌；腺上皮：腺瘤、腺癌一、上皮组织月中瘤1、良性：乳头状瘤、腺瘤2、恶性：鳞状细胞癌、腺上皮癌3、癌前病变、非典型性增生、原位癌二、问叶组织月中瘤（一）良性问叶组织月中瘤：.纤维