药品审评审批制度改革ppt课件

深化药品审评审批制度改革 1 内容提要 二、药品注册法律法规修订思路 一、深化药品审评审批改革鼓励创新 三、 CFD保障儿童用药的主要措施 四、药品注册管理中数据完整性内涵 3 219号文 41号文8号文44号文 2015年 8月，国务院印发 关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见 ，改革大幕正式拉 开。核心就是提高药品质量，通过改革实现上市药品的有效性、安全性和质量可控，使之达 到国际先进水准，满足公众用药需求。 药品 审评审批制度 改革（文件） 4 提高质量 提高药品审批 标准，实 施 化药注册分类 改革； 开展 仿制药一致性评价 鼓励创新 开展药品上市许可持有 人制度试点 实行优先审评审批 开展临床试验数据核查 提高效率 增加审评人员 建立沟通交流机制 完善审评制度 推行 BE备案管理 实行药品与药 包材 药用辅料 关联审评审批 公开透明 信息公开 电子 申报 （ CTD、 eCTD） 进度查询 药品 审评审批制度 改革 （目标） 5 鼓励药品创新 鼓励药 品创新 1.改革临 床试验管 理 2.加快上 市审评审 批 3.促进药 品创新和 仿制药发 展 5.提升技 术支撑能 力 6.加强组 织实施 4.加强药品医 疗器械全生命 周期管理 6 鼓励药品创新 -改革临床试验管理 临床试验机构资格认定改 为备案管理 具备临床试验条件的机构在指 定网站登记 备案 后，可接受药 品注册申请人委托开展临床试 验。 支持临床试验机构和人员 开展临床试验 将临床试验条件 和能力评价纳入 医疗机构等级评 审。设立 单独评 价考核 体系。 仅用于临床试验 的病床 不计入 医 疗机构总病床， 不规定病床效益 等考评指标。 完善绩效工资分 配激励机制，保 障研究者收入水 平。 研究者在职务提 升、职称晋升等 方面与临床医生 一视同仁。 允许境外企业和 科研机构在中国 同步 开展新药临 床试验。 7 鼓励药品创新 -改革临床试验管理 完善伦理委员会机制 签署知情同意书， 保护 受 试者安全、健康和权益。 提高伦理审查效率 在中国境内开展 MRCT的 ，经临床试验组长单位伦 理审查后，其他成员单位 应 认可 组长单位对方案的 审查结论。 8 鼓励药品创新 -改革临床试验管理 支持拓展性临床试验 开展临床试验的、治疗严重危 及生命、初步观察可能获益、 符合伦理要求的，知情同意后 ，开展临床试验的机构内用于 其他患者，其 安全性数据 可用 于注册申请。 严肃查处数据造假行为 临床试验委托协议 签署人 和临 床试验 研究者 是临床试验数据 的第一责任人，需对临床试验 数据可靠性承担法律责任。 按照 两高司法解释 ，依法追究 相关非临床研究结构和临床试 验机构责任。 9 鼓励药品创新 -改革临床试验管理 优化临床试验审批程序 受理药物临床试验前，审评机 构应安排与注册申请人进行会 议 沟通 。 受理临床试验申请后食药监管 部门未给出否定或质疑的意见 即视为同意。 发现存在安全性及其他风险的 ，应及时 修改 临床试验方案、 暂停或终止 临床试验。 接受境外临床试验数据 在境外多中心取得的临床试验 数据， 符合 中国药品医疗器械 注册相关要求的，可用于在中 国申报注册申请。 在中国首次申请上市的药品， 提供是否存在 人种差异 的临床 试验数据。 10 加快临床急需药品 医疗器械审评审批 1 治疗 严重 危及生命 且尚 无有效治疗手 段 的以及公共卫生 方面等 急需 药品医 疗器械 。临床早期 中期指标显示疗效 并可预测其临床价 值的，附条件批准 上市。 支持罕见病治疗药 品医疗器械研发 2 公布罕见病目录。 申请人可提出 减免 临床试验申请。 对境外 已上市的罕 见 病药品 医疗器械 ， 附 条件 批准 上 市。 3 严格控制口服制剂 改 注射剂 ;严控 制 肌肉注射剂改静脉 注射 剂 ;大容量注 射剂、小容量注射 剂、注射用无菌粉 针之间互改剂型需 有明显 临床优势 。 鼓励药品创新 -加快上市审评审批 严格药品注射剂 审评审批 11 支持中药传承和 创新 5 l 建立完善符合中 药特点的注册管 理制度和技术评 价体系，处理好 保持中药传统优 势 与现代药品 研 发要求的 关系 。 l 经典名 方 l 天然药物 专利强制许可药品 优先审评审批 6 在 公共健康受到重 大威胁 情况下 ，对 取得实施 强制许可 的药品注册申请， 予以 优先审评审 批。 鼓励药品创新 -加快上市审评审批 4 实行药品与原辅 料、包材关联审批 l 原料药 不再单独 审评审批，原料 药、药用辅料和 包装材料在审批 药品注册申请时 一并审评审批 。 l 指定 平台公示。 12 完善和落实药品试验数据保护 制度 对 创新药、罕见病治疗药、儿童专用药、创 新治疗用生物制品 以及 挑战专利成功药品 给 予一定的数据保护期。数据保护期内不批准 其他申请人同品种上市。 促进药品仿制生产 发布 专利权到期 、终止和无效且尚无仿制申 请的药品清单，支持 生物类似药 、具有临床 价值的 药械组合 产品的仿制。 发挥企业的创新主体 作用 鼓励药品医疗器械企业增加研发投入，允许 科研机构和科研人员在承担相关 法律责任 的 前提下申报 临床试验。 建立药品上市目录集 新批准 上市或通过仿制药质量和疗效 一致性 评价 的药品载入中国上市药品目录集，注明 创新药、改良型新药及与原研药品质量和疗 效一致的仿制药等属性，以及有效成份、剂 型、规格、上市许可持有人、取得的专利 权、试验数据保护期等信息。 探索建立药品专利链接制度 探索建立药品审评审批与药品专利链接的制 度。 开展药品专利期限补偿制度试点 选择部分新药开展试点，对因 临床试验和审评 审批延误 上市的时间给予适当专利期限补偿。 鼓励药品创新 -促进药品创新和仿制药发展 支持新药临床应用 建立完善医保目录 动态调整 机制。 支持新药及时按规定纳入医保支付范围。 及时将新药纳入 公立医院药品集中采购 范围。 13 推动上市许可 持有人制度全 面实施 2 3 4 61 落实上市许可持有 人法律责任 建立上市许可持 有人直接报告不 良反应和不良事 件的制度 完善医疗器械再评 价制度 规范药品学术 推广行为 实施医药代表备案 药品 注册 开展药品注射剂再 评价 5 鼓励药品创新 -加强 药品医疗器械全 生命周期管理 药品 医疗器械 全生命 周期管理 14 01 02 05 03 04 技 术 支 撑 1.完善技术 审评制度 5.建设职业化 检查员队伍 2.落实国家工作 人员保密责任 3.加强审评检查 能力建设 4.落实全过程 检查责任 国家、省、市、县 监管责任 6.加强国际合作 鼓励药品创新 -提升技术支撑能力 内容提要 二、药品注册法律法规修订思路 一、深化药品审评审批改革鼓励创新 三、 CFD保障儿童用药的主要措施 四、药品注册管理中数据完整性内涵 药品注册法规体系 药品注册 法律法规 药品注册管理 配套技术文件 药品注册管理支撑体系 人力 信息 IT SOP手册 培训 技术支撑 。 17 临床 价值 围绕 临床价值 的制度构建 01 02 03 04 05 围绕 临床价值 的审评审批新 实践 围绕 临床价值 的研发（ R&D ）新理念 建立的 IND 价值 不以化学物新 旧论英雄：临 床疗效新为重 鼓励创新 三大环节 主要调整的内容 （一）借鉴国际通行做法，构建新药 临床试验管理制度。 （二）鼓励药物研发创新，调整药品 上市审批模式和监测期管理规定；调 整专利的规定 ,加大知识产权的保护 力度。 （三）提升检查检验效能，建立基于 风险的注册现场检查和检验模式。 （四）提升申报资料质量，调整药品 注册受理审查模式。 （五）优化补充资料的方式、完善补 充资料的途径。 （六）调整审评时限的规定。 （七）调整药品再注册的管理方式。 （八）严格审评审批标准，细化不批 准的情形。 （九）建立沟通交流、项目管理、专 家咨询、争议解决机制。 新增内容 1.新增原始编号管理理念。 2.新增临床试验过程的风险 管理。 3.新增上市许可管理的模 式。 4.新增药品上市申请审评过 程中变更的管理。 5.新增年度报告制度。 6.新增关联审评审批制度。 7.新增药品批件的要求。 8.新增监督管理的章节。 9.新增缴费要求。 10.有条件批准上市。 审评结论不明确 或有疑义 信函告知申请人 不批准 不同意 申请人 申请前沟通交流 申请人提交 临床试验申请 集中受理 发补 技术审评 提交新的数据 或申述 确定审评团队和 项目管理员 审批 临床试验审评审批流程 不批准 期临床试验 批准或默示 期临床试验 申请人对临床实验结果进行 评估，提交下一阶段临床试 验方案进行沟通交流 期临床试验 发出公告 审评团 队决定 临床试 验暂 停、恢 复和终 止 申请提交新药上市申请 停止研究或开展新 的临床试验 申请前沟通交流 有 条 件 批 准 临床试验登记 项目管理员制度：沟通交流 全程质量管理和监督检查 遵循 GCP 等质量管理 上市许可申请审评审批流程 集中受理 立卷审查 上市后评价与监管，实 施生命周期管理 申请人 审评 团队 技术审批 批准药品上市 申请前沟通交流 提交 上市 申请 做出审批结论 审批 提交新的数据 或申述 确定审评团队和 项目管理员 发补 信函告知申请人 公示公告 沟通及解决争议 全过程的质量管理和监督监察 不予受理 同意 提交年度报告 研究数据更新及上市 后风险控制情况 上市后补充申请 不同意 申请人对 审评结论 有异议 现场检查 申请人校核标 准和说明书 专家委员会复审 审评结论 不明确或 有疑义 内容提要 二、药品注册法律法规修订思路 一、深化药品审评审批改革鼓励创新 三、 CFD保障儿童用药的主要措施 四、药品注册管理中数据完整性内涵 24 CFDA保障儿童用药的主要措施 加快审评 鼓励创新 指导研发 2017年 关于深化审评 审批制度改革鼓励药品医 疗器械创新的意见 药品注册申请人在提交注 册申请时，可以同时提交 实验数据保护申请，对创 新药、罕见病治疗药品、 儿童用药、创新治疗用生 物制品给予一定的数据保 护期。数据保护期内不批 准其他申请人同品种上市 ，自行取得数据或上市许 可申请人同意的除外。 2016年 关于解决药品 注册申请积压实行优先 审评审批的意见 三大类 17种情形实施优 先审评审批。 具有明显临床优势的儿 童用药品的注册申请实 施优先审评审批。 建立完善儿科用用研发和 审评技术指导原则体系 2017年 成人用药数据 外推至儿科人群的技术指 导原则 2017年 儿科用药非临 床安全性研究技术指导原 则（征求意见稿） 2016年 儿科人群药物 临床试验技术指导原则 内容提要 二、药品注册法律法规修订思路 一、深化药品审评审批改革鼓励创新 三、 CFD保障儿童用药的主要措施 四、药品注册管理中数据完整性内涵 GCP 方案的科学性 过程的严谨性 伦理的合理性 监查 稽查 检查 (试验 目的 ) (试验设 计 ) (实际 操作 ) (结 果分析 ) (试验报 告 ) 质量保证 全过程规范 是管理、是规范、也是良好习惯的养成！ 临床试验管理质量保证 27 临床试验管理 数据管理 良好的记录和行为规范