2024年上半年盘点-核酸和多肽类疗法研发进展白皮书

2024年核酸和多肽类疗法亮点总结-第1页药明康德内容团队微信矩阵介绍-第24页l多肽领域在2024年上半年迎来一款重磅疗法，超长效基础胰岛素类似物诺和期先后获得瑞士、加拿大、欧盟、中国的监疗法大多治疗心血管疾病、脂肪肝等常见代谢类疾病。RNA疫苗除了应等方向。口服环肽、抗体-多肽偶联药物的涌现反映了肽类设计技术的进免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗1注：数据来源为美国细胞和基因治疗学会（ASCGT）及全球监管机构公开信息，以全球首次批准计算。数据截至2024年6月30日。呼吸道合胞mRNA疫苗；编骨髓增生异l2024上半年两款核酸疗法首次获批上市，都体现了重要技术创新。近40年科研耕耘终于开花结果。端粒是染色体末端的保护帽，每2治疗血友病A衡止血功能并预月获中国NMPA受家族性乳糜微粒血症综合征ASO；抑制机体获优先审评资格，预日前完成审评；同时准备在欧盟和加拿大l展望2024下半年，两款治疗核酸类疗法有望首次获批，分别为治疗血友病的小干扰RNA（siRNA）疗法fitusiran，和用于降脂的ASO疗法3l在多肽领域，2024年上半年不可不提的一款重磅疗法是诺和诺德开发的），加了二十烷脂肪二酸链，使该分子能够更强有力且可逆地与依赖肠外营养支持的短肠综日单药或联合二甲双胍治疗2型月获中国NMPA受理，预计最早将成人肥胖或超重患者的长期1/GCG受体双月获中国NMPA月获中国NMPA4143537417575注：数据来源为各药企公开信息，截至2024年6月。20家大型药企参考行业媒体FiercePharma2024年4月榜单。部分疗法已有适应症获批，但仍在推进更多适应症/地区的研究与监管申请：包括2款新适应症注册阶段的核酸类疗法、1款新适应症3期在研核酸类疗法；4款新适应症3期在研多肽类疗法。5物rusfertide（TAK-121治疗罕见癌症真性红细胞增多症；默沙东的6WainuaVLPvaccineALXN2030AZD6912APOC3siRNAAPOC3Apo(a)合成白表达ASCVDASCVD7tomligisiranV940防批准用于成人，8Autogene苗抗凝血酶含量以增加凝血酶RNAi，降低AAT水平注：按公司英文名首字母排序9最高研发阶段AZD6234靶向GIP受体单抗结合肝脏细胞表面病毒进入细胞及扩散小儿继发性甲状旁腺功能亢进肥胖及相关并肥胖、心血管Amycretin胰淀素/GLP-1受体天然激素铁调素的MASH、阿尔实体瘤、淋巴瘤真性红细胞增注：按公司英文名首字母排序77966766755投融资总金额（亿美元）投融资事件数量6565443333投融资总金额（亿美元）投融资事件数量注：早期融资定义为B轮及之前的融资轮次，且融资金额超过1000万美元。如果融资事件的货币单位不是美元，则依据当时汇率进行换算。未符合以上条件的公司（如获得融资，但未公布金额/轮次）未被纳入。数据截至2024年6月30日。VicoTherapeuticsVicoTherapeuticsAscidianTherapeuticsA轮天使轮A轮A+轮A轮A+轮A轮AlltrnaA轮A轮A轮A轮A轮A轮A++轮AtomicAIA轮AA轮AA轮AttralusA轮A轮A轮A轮AsclepiXTherapeuticsA3轮AriceumTherapeuticsA轮A轮AethonTherapeuticsA轮A+轮具有多种平台技术与研发管线。Alys已确认了目标疾病中经过广泛验证的分肿瘤治疗皮肤副作用的预防。凭借其尖端平台，其管线将可Exsilio的跨学科团队已经建立了一个药物发现和开发平台，结合预测性的计晚些时候启动CBP-4888在妊娠先兆子以在出现症状之前预测严重的先兆子痫。这种诊断将成为Comanche设计ScottJohnson博士是Comanche公司的首席执行官兼联合创始人。加入项研究揭示了发现具有更强疗效和选择性的大环分VicoTherapeuticsVicoTherapeutics是一家这笔融资还将有助于支持该公司进一步拓展其在其他遗传性神经疾病领域的Attralus疗和逆转所有类型淀粉样变