《医学统计学2》课件

医学统计学谭盛葵副教授9/21/20231医学统计学7/23/20231第一章绪论9/21/20232第一章绪论7/23/20232学习目的与要求1.掌握医学统计学的基本概念。2.掌握医学统计学的基本步骤。3.掌握统计资料的类型。9/21/20233学习目的与要求1.掌握医学统计学的基本概念。7/23/202呋喃硝胺100人西米替丁100人疗效85人疗效90人例如：某医生比较两种疗法对活动期十二二指肠球部溃疡的疗效。据此能否立即下结论，呋喃硝胺的疗效高于西米替丁？9/21/20234呋喃硝胺西米替丁疗效疗效例如：某医生比较两种疗法对显效有效无效合计单纯西药925640冠心灵1918542冠心灵与单纯西药疗效对比

问题：某医师用“冠心灵”治疗冠心病，其疗效是否优于单纯西药？9/21/20235显效有效无效药物临床疗效研究疗效药物患者的状况（性别、年龄）其他因素混杂因素病情心理因素9/21/20236药物临床疗效研究疗效药物患者的状况（性别、年龄）其他因素混杂一、统计学的概念

统计学是应用概率论和数理统计的原理、方法研究数据的收集、整理、分析和推断的一门学科。它在不同领域的应用，就形成不同的统计学。如医学统计学、生物统计学和卫生统计学等。

第一节医学统计学的定义和内容9/21/20237一、统计学的概念第一节医学统计学的定义和内容7/23/201、医学统计学定义：运用统计学的原理和方法，研究医学科研中有关数据的收集、整理和分析的一门应用学科。9/21/202381、医学统计学定义：7/23/202382、与生物统计学和卫生统计学联系与区别：

生物统计学应用于整个生物学范畴有关的研究，比医学统计学范围更广。

卫生统计学用于医学与卫生学领域的有关研究，更侧重于医学与卫生学的社会方面。如居民健康状况统计和卫生服务统计等。9/21/202392、与生物统计学和卫生统计学联系与区别：7/23/20239二、医学统计学的主要内容

1、统计研究设计2、常用基本统计方法如统计描述和统计推断、直线回归与相关等。3、临床医学中常用的统计方法如随机对照试验、生存分析等。4、多因素分析的统计分析方法……………..9/21/202310二、医学统计学的主要内容7/23/202310第二节统计学中的几个基本概念一、总体与样本1、总体(population)

根据研究目的所确定的同质的所有观察单位某项变量值的集合。

有关总体的三个要点：

研究目的、同质的、全体9/21/202311第二节统计学中的几个基本概念一、总体与样本有关总体的三个观察对象：该地2002年全部正常成人同质：

同一地区、同一年份、同为正常成人全体：该地2002年全部正常成人白细胞数目的：了解某地2002年正常成人白细胞数观察单位：每个人

观察值：测得的白细胞数例如：了解某地2002年正常成人白细胞数9/21/202312观察对象：该地2002年全部正常成人同质：同一地区、同一年总体有限总体无限总体

2002年某地全部正常成人白细胞数高血压患者①有限总体：个体数量是有限的总体。②无限总体：个体数量是无限的总体。总体的分类9/21/202313总体有限总体无限总体2002年某地全部高血压患者①有限（二）样本(sample)：

从总体中随机抽取部分观察单位，其某项变量值的集合。

总体样本抽样目的用样本信息来推断总体特征

例如：了解某地2002年正常成人白细胞数9/21/202314（二）样本(sample)：总体样本抽样目的用样本信息来推断样本信息推论总体特征的前提：

1、样本的可靠性：

明确划清总体的同质范围，且样本的每个个体确属预先确定的总体。2、样本的代表性：

（1）样本必须遵循随机化原则（2）有足够的样本例数

9/21/202315样本信息推论总体特征的前提：7/23/202315（三）抽样

指从总体中抽取部分个体的过程。（1）代表性样本中的每一个体必须符合总体的规定。（2）随机性确保总体中的每一个体有相同的概率被抽作样本。9/21/202316（三）抽样7/23/202316（3）可靠性用样本结果推测总体的结论的可信度。确保可靠性，样本含量必须“足够大”。（4）可比性如果进行两个或多个样本之间的比较，要求资料具有可比性。9/21/202317（3）可靠性7/23/2023171、变量

研究者对每个观察单位的某项特征进行观察或测量，这种特征能表现观察单位的变异性，称为变量。

例如：身高、体重、性别等。二、变量及其分类9/21/2023181、变量二、变量及其分类7/23/2023182、变量值变量的观察指标的结果称为变量值。（1）定量的变量值（如身高值等）（2）定性的变量值（如性别等）

9/21/2023192、变量值7/23/202319（1）同质（homogeneity)：指被研究指标的影响因素相同。实际工作中，指被研究指标中可控制的主要因素要尽可能相同或基本相同。

3、同质与变异9/21/202320（1）同质（homogeneity)：指被研究指标的影响因素（2）变异在同质的基础上，个体之间的值各不相同。

例如：同性别、同年龄、同种族的儿童其身高有高有矮。9/21/202321（2）变异7/23/2023214、资料

所有的变量值集合构成资料。按变量是定量或定性，可将资料分为：（1）计量资料（数值变量）（2）计数资料（无序分类）（3）等级资料（有序分类）分类变量9/21/2023224、资料分类变量7/23/202322（1）计量资料（定量资料或数值变量）

对每一观察对象用定量的方法，测定某项指标所得的资料。其变量值是定量的，表现为数值的大小，一般有度量衡单位。

①连续型计量资料（如身高、体重等）②离散型计量资料（如某医院每年的病死人数等）9/21/202323（1）计量资料（定量资料或数值变量）对每一某年某地健康成人空腹血糖值(mmol/L)血糖频数3.60-33.80-34.00-84.20-234.40-244.60-254.80-205.00-125.20-105.40-5.604合计132

特点：①有单位②可计算平均数9/21/202324某年某地健康成人空腹血糖值(mmol/L)血糖（2）计数资料（定性资料或无序分类变量）

对观察对象按属性或类型分组计数所得的资料。每个对象之间没有量的差异，只有质的不同。其变量值的定性的，表现为互不相容的属性或类别。可分为：

①二分类计数资料（如阳性或阴性等）②多分类计数资料（如血型分O型、A型、AB型、B型）9/21/202325（2）计数资料（定性资料或无序分类变量）对观察特点：①无单位②可计算率或比分组发病人数未发病人数合计发病率％服药组4019023017.39对照组5013018027.78合计9032041021.95两组人群流感发病率比较9/21/202326特点：分组发病人数未发病（3）等级资料（有序分类）

又称半定量资料或有序分类变量。是对观察对象按属性或类型程度的不同分组计数，分类汇总各组观察单位数后所得的资料。其变量是半定量性质，表现为等级大小或属性程度。如：疗效分为治愈、显效、好转、无效9/21/202327（3）等级资料（有序分类）又称半定量资料或有－12＋25＋＋36＋＋＋10检查结果人数某组病人某指标结果特点：①无确切定量②分组有程度差别9/21/202328－12检查结果人数某组病人显效有效无效合计单纯西药925640冠心灵1918542冠心灵与单纯西药疗效对比特点：①无确切定量②分组有程度差别9/21/202329显效有效无效对观察对象按属性或类型分组计数所得的资料。每个对象之间没有量的差异，只有质的不同。

资料的类型

计量资料（数值变量或定量资料）

计数资料（无序分类变量或定性资料）

等级资料（有序分类变量或半定量资料）

对每一观察对象用定量的方法，测定某项指标所得的资料。一般有度量衡单位，每个对象之间有量的区别。

对观察对象按属性或类型程度的不同分组计数，但各属性或类型之间又有程度的差别。

9/21/202330对观察对象按属性或类型分组计数所得的资料。每个对象之间没有量注意：（1）不同类型的资料采用的统计分析方法不同；（2）三类资料类型可以相互转化。

9/21/202331注意：7/23/202331例：某地调查高血压的患病情况。每人的血压：以mmHg计计量资料以舒张压≥90mmHg为高血压，结果在1000人中有10名高血压患者，990名非高血压患者，整理后的资料

计数资料按低血压、正常、高血压分组所得资料。等级资料9/21/202332例：某地调查高血压的患病情况。每人的血压：以mmHg计计量资三、误差1、误差：误差是指对事物某一特征的度量值偏离真实值的部分，即实测值与真实值之差。2、按其产生的原因和性质可分为（1）随机误差（2）非随机误差

①系统误差②非系统误差。9/21/202333三、误差7/23/202333（1）随机误差是指在实验过程中，在同一条件下对同一对象反复进行测量，每次测量结果仍会出现一些随机变化。是一类不恒定的、随机变化的误差，是无法控制的因素引起的。

9/21/202334（1）随机误差7/23/202334由于生物个体变异的客观存在，由随机抽样引起的样本指标与总体指标的差异，称抽样误差。抽样误差愈小，用样本推断总体的准确性就愈高，反之亦然。抽样误差是不可避免的，但有一定规律，可运用这些规律进行控制和加以估计的。

抽样误差的定义9/21/202335由于生物个体变异的客观存在，由随机抽样引起的样本指

是实验过程中产生的误差，它的值或恒定不变，或遵守一定的变化规律，其产生的原因往往是可知的或可能掌握的。

如：来自于受试者抽样不均匀，分配不随机；不同实验者个人感觉或操作上的差异；不标准的仪器等。(2)系统误差9/21/202336(2)系统误差7/23/202336(3)非系统误差也称过失误差。在实验过程中，研究者偶然失误而造成的误差。如：仪器失灵，抄错数字，点错小数点，写错单位等。9/21/202337(3)非系统误差7/23/2023371、频率：在相同条件下重复某试验，某事件重复发生次数的比例。

如：投硬币试验。

四、频率和概率9/21/2023381、频率：在相同条件下重复某试验，某事件重复发生次数投掷试验9/21/202339投掷试验7/23/2023392、随机事件(randomevent)：

在一定条件下某一现象可以发生也可以不发生，可以这样发生也可以那样发生的事件。亦称偶然事件。

9/21/2023402、随机事件(randomevent)：7/23/20233、概率(probability)：

描述随机事件发生可能性大小的数值，记作Ｐ，其取值范围0≤P≤1，一般用小数表示。

Ｐ＝0，事件不可能发生；Ｐ＝1，事件必然发生；

Ｐ→0，事件发生的可能性愈小；

Ｐ→1，事件发生的可能性愈大

9/21/2023413、概率(probability)：Ｐ＝0，事4、小概率事件：

习惯上将Ｐ≤0.05或Ｐ≤0.01的随机事件称小概率事件。表示某事件发生的可能性很小。

9/21/2023424、小概率事件：7/23/202342五、参数与统计量根据总体个体值计算出来的描述总体特征的指标统称参数。一般用希腊字母表示，如总体均数μ，总体率π，总体标准差σ。根据样本个体值计算出来的描述样本特征的指标统称统计量。一般以拉丁字母表示，如样本均数，样本率p，样本标准差s。9/21/202343五、参数与统计量7/23/202343注意：总体参数一般是未知的或假设的，而样本统计量是研究者从样本中计算得到的。总体参数是固定不变的，样本统计量随样本不同而不同。9/21/202344注意：7/23/202344第三节医学统计学的基本步骤设计(design)收集资料(collectionofdata)

整理资料(sortingdata)

分析资料(analysisofdata)

9/21/202345第三节医学统计学的基本步骤设计(design)收集资料一、设计(design)统计设计：对资料收集、整理和分析全过程总的设想和安排。是后续步骤的依据，是最关键的一环。是提高观察或实验质量的重要保证。科研设计专业设计统计设计成果：先进性、创新性科学性和可行性9/21/202346一、设计(design)统计设计：对资料收集、整理和分析全过统计设计可分为：

（1）观察性研究设计（2）实验性研究设计①实验设计②临床试验9/21/202347统计设计可分为：7/23/202347（1）观察性研究设计

是指研究者旨在客观地描述研究总体，不对研究对象施加任何干预措施，其目的在于了解某一事物的水平和分布现状。如：某地某年某人群恶性肿瘤死亡率。9/21/202348（1）观察性研究设计7/23/202348（2）实验性研究设计

是以人或动物或生物材料为研究对象，在研究实施过程中研究者对研究对象施加各种干预措施，以判断采取干预措施的效果。可分为：①实验设计（以动物或生物材料为研究对象）②临床试验（以人为研究对象）9/21/202349（2）实验性研究设计7/23/202349研究者在统计设计过程中的几个关键问题：（1）如何进行抽样，如何安排设计所规定的干预措施？（2）要达到研究目的应抽取多少个观察单位？（3）如何在诸多的影响因素中，分离出研究因素对结果的效应？9/21/202350研究者在统计设计过程中的几个关键问题：7/23/202350常见医学科研设计的几种类型（一）完全随机设计将受试对象随机分配到各个处理组或对照组中，或分别从不同总体中随机抽样进行研究。优点：简单;缺点：效率不高，需要较多的例数才能得到与其他设计相似的结果。9/21/202351常见医学科研设计的几种类型7/23/202351（二）配对设计(1)同质的两个受试对象配成对子分别接受两种不同的处理(2)同一样品用两种方法（或仪器等）检验的结果或同一受试对象分别接受两种不同处理。(3)同一受试对象接受（一种）处理前后。（这是难点也是重点，易和成组设计的两样本T检验相混淆）9/21/202352（二）配对设计(1)同质的两个受试对象配成对子分别接受两种例：随机选择9窝中年大鼠，每窝中取两只雌性大鼠随机地分入甲、乙两组，甲组大鼠不接受任何处理(即空白对照)，乙组中的每只大鼠接受3mg/Kg的内毒素。分别测得两组大鼠的肌酐(mg/L)测定结果如下。

窝别编号：123456789甲(对照)组：6.23.75.82.73.96.16.77.83.8乙(处理)组：7.53.86.34.35.37.35.67.97.2

9/21/202353例：随机选择9窝中年大鼠，每窝中取两只雌性大鼠随机地分入甲、例：检验血磷含量有甲、乙两种方法，其中，乙法具有快速、简便等优点。现用甲、乙两法检测相同的血液样品，所得结果如下表。问：检验甲乙两法检出血磷是否相同，用何统计方法？

样本号1234567乙法2.740.541.205.003.851.826.51甲法4.491.212.137.525.813.359.61

9/21/202354例：检验血磷含量有甲、乙两种方法，其中，乙法具有快速、简便等例：某脑电图室观察家兔注射AT3前后脑电图波形的变化，观测结果如下。试分析注射AT3前后脑电图波形是否发生了显著性变化。

注射AT3前后脑电图波形的变化率（%）

家兔编号注射前注射后1293722844338524293553441641439/21/202355例：某脑电图室观察家兔注射AT3前后脑电图波形的变化，观测结医学研究中将配对计量资料也可分为：①同源配对：同一对象处理前后的数据，同一样品用两种方法测定的结果。②异源配对：将实验对象配成对子，对每一对子中的两个实验对象给予两种不同的处理，以推断两种处理的效果有无差别。9/21/202356医学研究中将配对计量资料也可分为：7/23/20235611062139374：

：

：n85病人号治疗前治疗后某药治疗前后的血沉（mm/h）同源配对（自身配对）9/21/20235711011062139374：

：

：n85样品号甲乙同一批样品用两方法测定的结果同源配对9/21/2023581101A1——a1962A2——a2833A3——a351：

：：：nAn——an105编号甲乙甲指标乙指标异源配对9/21/2023591A1——a19配对设计的优缺点优点：需用样本数量少，而效率比完全随机设计高；缺点：在实验的时间太长，受试者处理因素自身发生明显变化时，不能采用同源配对设计。如0-3岁儿童身高、体重等受时间因素影响较大。9/21/202360配对设计的优缺点优点：需用样本数量少，而效率比完全随机设计高（三）随机区组设计（配伍组设计）配伍设计：将实验对象按某些特征或相似条件按1：X配成相应对子，来减少实验误差。分同源配伍和异源配伍。（1）同源配伍:即实验者自身实验前、后若干时间作对比。（2）异源配伍：例如将同窝、同性别、同年龄、同体重的动物配成伍，每配伍中一头列入实验组，其余列入对照组。

优点：同配对设计。缺点：同配对设计。9/21/202361（三）随机区组设计（配伍组设计）7/23/202361矽肺患者经克矽平治疗4周血红蛋白含量治疗后

编号治疗前1周2周3周4周19.911.312.713.214.528.912.311.714.415.5310.911.013.114.014.9：同源配伍:9/21/202362同源配伍:7/23/202362异源配伍:SD大白鼠配对表配伍组对照实验组1mg/kg10mg/kg……1雄性，200g雄性，205g雄性，203g…….2雌性，150g雌性，153g雌性，148g…….3雄性，100g雄性，95g雄性，100g……..：N配伍条件：1、同性别2、体重控制在±5g以内9/21/202363异源配伍:配伍条件：1、同性别2、体重控制在±5g以内72、收集资料(collectionofdata)

根据设计方案，取得准确可靠的原始数据，是统计分析的基础。

来源统计报表资料经常性工作记录专题调查或实验研究统计年鉴和统计数据专辑9/21/2023642、收集资料(collectionof