基因治疗行业投资未来发展趋势

基因治疗行业投资未来发展趋势202X-XX-XXCONTENTS行业分析报告基因治疗行业定义有限制的自由发展期产业链产业链政治环境1政治环境2政治环境2经济环境社会环境1社会环境2行业驱动因素行业驱动因素行业现状行业现状行业现状行业现状行业热点行业制约因素行业问题行业发展建议竞争格局行业发展趋势行业发展趋势代表企业1代表企业201基因治疗行业定义基因治疗行业定义广义的基因治疗指通过纠正或补偿异常基因缺陷以达到治疗疾病的一种治疗方法。基因作为遗传物质的基本单位，具有控制遗传性状表达和活性调节的作用。基因治疗可根据实现手段的不同分为离体治疗和体内治疗两大类。体内基因治疗和体外基因治疗的研发管线各占一半，病毒仍是最常用的基因载体。采用体内方法还是体外方法由很多因素决定，比如疾病产生部位、体内细胞的获取难度等等，总体来说，体内方法和体外方法没有显著的优劣差异。基因治疗的临床用途主要包括基因改正、基因修饰、基因激活、基因屏蔽、复合编辑等。02有限制的自由发展期有限制的自由发展期☆2002年发布的《药品注册管理办法(试行)》中将基因治疗产品作为治疗性生物制品三类进行管理。☆2009年原国家卫生部发文将细胞疗法作为第三类医疗技术进行管理，允许临床应用和收费。全面叫停的整顿期鼓励发展的规范化道路全面叫停的整顿期☆2015年爆发“魏则西”事件，原国家卫计委全面叫停所有免疫细胞治疗的临床应用，仅可用于临床研究。鼓励发展的规范化道路☆2017年12月CDE发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》，制定了细胞疗法的技术要求，迈出了规范化要求的第一步。☆随后CAR-T疗法被原国家药品食品监督管理局列入优先审查名单。☆2019年至今连续颁布4个细胞和基因治疗管理条例和技术指导文件。03产业链产业链产业链上游产业链中游产业链下游04产业链产业链产业链上游产业链中游产业链下游产业链上游基因治疗行业上游龙头企业已开始对产业链进行延伸，逐渐进军原材料生产领域，以规避高额进口原料的成本支出，攫取上游毛利。此外，伴随着上游原料生产企业的重组进程加快以及中国市场参与者技术水平的提高，基因治疗行业上游原材料供应有望朝着专业化和规模化的方向继续发展，逐渐抢夺外资企业在行业内的话语权。产业链中游基因治疗行业中游企业原材料大部分依靠进口，主要原因是下游消费终端为保障科研成果，对行业产品的质量稳定性要求较高，因此，中游科研用制备厂商更倾向于选择仪器先进、供应链稳定的进口原材料供应商。企业产品价格主要受市场供求关系的影响。由于基因治疗企业的产品毛利较高，原材料价格波动不会对企业的盈利能力产生重大影响。产业链下游基因治疗行业下游企业市场空间广阔、销售范围广、用户分散、单批数量少、销售单价高等特点。随着全球范围内生物医药行业研究的深入及产业化程度的提升，中国行业产品种类进一步丰富，应用领域持续增加，个性化、高端化的产品将逐渐获得更广阔的应用空间。05政治环境1政治环境19页1政策文件9页2政策文件9页3政策文件06政治环境2政治环境210页1政策文件10页2政策文件07政治环境2政治环境210页3政策文件10页4政策文件08经济环境经济环境从2017-2022年以来，我国国内生产总值呈现上涨的趋势，同比增速处于持续正增长的态势，其中2021年国内生产总值为1143670亿元，同比2020年增长了184%。2022年1-9月我国国内生产总值为870269亿元，同比增长了6.2%。在疫情得到有效控制的情形下，我国经济开始逐渐复苏，之前受疫情影响而停滞的各个行业，也开始恢复运行，常态化增长趋势基本形成，未来中国基因治疗行业的发展必然有很大的上升空间。09社会环境1社会环境1010201中国当前的环境下，挑战与危机并存，中国正面临着最好的发展机遇期，在风险中寻求机遇，抓住机遇，不断壮大自己。自改革开放以来，政治体系日趋完善、法治化进程也逐步趋近完美，市场经济体系也在不断蓬勃发展；虽在一些方面上弊端漏洞仍存，但在整体上，我国总体发展稳中向好，宏观环境稳定繁荣，二十一世纪的华夏繁荣美好，对于青年人来说，也是机遇无限的时代。02改革开放以来，我国经济不断发展，几度赶超世界各国，一跃而上，成为GDP总量仅次于美国的唯一一个发展中国家。但同时我们也应看到其中的不足之处，最基本的问题便是就业问题，我国人口基数大，在改革开放后，人才的竞争更显得尤为激烈，大学生面对毕业后的就业情况、失业人士一直困扰着我国发展过程中，对于国家来说，促进社会就业公平问题需持续关注并及时解决；对于个人来说提前做好职业规划、人生规划也是人生发展的重中之重。010社会环境2社会环境2传统基因治疗行业市场门槛低、缺乏统一行业标准，服务过程没有专业的监督等问题影响行业发展。互联网与电烙铁的结合，缩减中间环节,为用户提供高性价比的服务。90后、00后等各类人群，逐步成为基因治疗行业的消费主力。011行业驱动因素行业驱动因素1研究资源投入稳健增长1罕见病的治疗需求强烈1研究资源投入稳健增长1为促进行业科技创新事业发展，全面提升科技创新能力，中国逐步加大行业经费投入、落实税收优惠、鼓励科研人才发展，全面推动科研事业发展，同时带动科研服务市场增长，广泛运用于各个研究领域，未来市场空间将进一步释放1罕见病的治疗需求强烈12015年中国罕见病人数约为1680万人，而到2020年中国罕见病患者增至约2000万人，超过了癌症（457万人）和艾滋病（6.22万例）。但是罕见病出现的“确诊难、没有药”困境尚未解决，现阶段大多数罕见病缺乏有效治疗手段，并且绝大多数罕见病由遗传基因导致，所以基因治疗为罕见和遗传性疾病以及无法治愈疾病的治疗带来了巨大希望。012行业驱动因素行业驱动因素商业应用领域不断拓展行业竞争促进行业正向发展商业应用领域不断拓展从应用领域来看，基因治疗行业产品广泛的运用于医学、药学、检验学、卫生免疫学、食品安全、农业科学等民营领域行业竞争促进行业正向发展在市场发展中，行业企业为争取竞争优势，尤其是大中型企业，越来越重视自主研发实力，在企业科研方面投入逐年增长，企业科研服务市场逐步打开，未来科研用检测试剂的服务主体趋于多元化013行业现状行业现状全球基因治疗市场保持高速发展，市场规模由2016年的0.5亿美元增长至2020年的20.75亿美元，CAGR高达153%。于2025年市场规模将突破300亿美元。数据显示，2020年中国基因治疗市场规模约为0.24亿元，同比下滑69%。由于国内基因治疗尚处于导入阶段，随着细胞基因产品陆续获批上市以及国内相关产业政策的扶持，未来基因治疗的市场规模将不断壮大，到2025年将达到178.85亿元左右。014行业现状行业现状20页行业现状标题描述220页行业现状标题描述1015行业现状行业现状行业得以保持快速增长，主要因为受到以下三个因素的影响：（1）基因治疗行业的发展需要大量科学实验的支持，拉动产品的需求提升；（2）本土基因治疗企业的研发技术不断提高，逐渐发展扩大，丰富了基因治疗行业产品的种类，扩大了市场规模；3）相关政策的逐渐完善，使得基因治疗的监管愈加完善，生产、消费、使用流程得到安全保障，促进了行业的发展。近五年来，相关法律政策相继出台，基因治疗企业的技术研发水平不断提高，促使基因治疗行业市场规模从2014年的215亿元增长至2020年的548.5亿元，年复合增长率高达15%。未来五年，预计中国基因治疗行业市场规模将以18%的增长率持续增长，并于2023年达到829亿元左右的市场规模。016行业现状017行业热点行业热点热点一基因治疗应用领域广泛热点二科研服务市场持续增长热点三行业产品质量整体提高热点一基因治疗应用领域广泛热点二科研服务市场持续增长基因治疗行业具有市场空间广阔、销售范围广、用户分散、单批数量少、销售单价高等特点。热点三行业产品质量整体提高基因治疗行业技术提升，多元化科研服务平台持续扩张，促进高价值服务企业品牌形成。行业产品化发展，集研发、生产、销售于一体的综合性科研服务企业逐渐增多。018行业制约因素行业制约因素质量参差不齐行业监管难度大高端产品发展落后质量参差不齐基因治疗行业缺乏完备的质量控制和质量保证体系，生产商缺乏统一的生产标准，行业内产品质量良莠不齐，导致产品的可靠性难以保证，丧失产品市场竞争力行业监管难度大政府秉承创新开放的态度，支持和鼓励科学研究创新，对科学研究试验不设置严格限制，因此，基因治疗行业不存在统一的监督管理规范，产品质量主要依靠生产企业自主检测，基因治疗行业产品质量的监管难度加大高端产品发展落后在中低端产品领域，仍然有较大比例的产品依赖于进口渠道。此外，基因治疗行业企业缺乏创新研发能力以及仿制能力，加重下游消费端对进口科研用检测试剂的依赖，不利于基因治疗行业的发展019行业问题行业问题质量参差不齐行业监管难度大高端产品发展落后质量参差不齐基因治疗行业缺乏完备的质量控制和质量保证体系，生产商缺乏统一的生产标准，行业内产品质量良莠不齐，导致产品的可靠性难以保证，丧失产品市场竞争力。行业监管难度大高端产品发展落后020行业发展建议行业发展建议2加强基因治疗协同创新与转化2突破基因治疗关键技术2提升基因治疗企业竞争力2加强基因治疗协同创新与转化2基因治疗技术与药物研发是一项涉及多学科交叉的系统工程，需要在国际视野下进行系统创新，进行全链条设计，以更加主动的姿态融入全球创新网络，以更加开阔的胸怀吸纳全球创新资源，积极推动我国基因治疗相关研发活动的开展。在我国科技计划、2011计划等的实施过程中，要探索创新链与产业链的互动融合，通过高校、研究机构、大型综合性医院、企业、资本等的合作，建立涵盖基因治疗产品研发完整的“技术链”和全链条“上、中、下游”—体化设计的“产业链”，特别重视基因治疗产品相关的原创性研究、目标产品的自主创新、重点产品的中试生产和质量控制等研究，加快基因治疗技术或产品的成果转化和临床应用，从而加强我国基因治疗研发全链条的能力建设，并形成示范工程，推动我国基因治疗的原始创新、成果转化并提高整体水平和国际竞争力。2突破基因治疗关键技术2虽然我国在基因治疗领域已经取得了长足进步，但缺乏原始性创新成果，仿制产品重复生产严重，只有少数产品拥有自主知识产权，因此我国未来仍需要重点布局基因治疗产业规划，加强基因治疗关键技术的突破。一方面，加强基因编辑新技术研究，如开发新型脱靶检测与预防技术，准确、灵敏地检测到基因编辑方法是否会产生脱靶效应，降低基因编辑脱靶效应的可能性，推动精度更高、安全性更大的新一代基因编辑工具的研发，促进基因治疗产业的发展;另一方面，加强构建高效的基因治疗表达载体，有效地保护基因治疗药物免受组织或细胞中核酶的降解，稳定性好，容易制备可以实现大规模生产，而且能够帮助基因治疗药物实现高效和长期的表达。2提升基因治疗企业竞争力2虽然我国已经涌现一批聚焦基因治疗的创新公司，在研发进度、技术积累、技术创新性方面，从专利布局来看，国内同国外确买还存在一定差距。而缩小这种差距，不仅需要外部资本和政策的助推，更需要企业有强天的内功。因此，未来基因治疗创新企业仍需要在关键能力方面进行提升，如载体设计和优化能力、多元化载体开发能力、商业化生产能万、产品线规划能力、对疾病生物学理解能力等。因此，未来基因治疗企业通过技术创新，强化知识产权保护，不断提升国际竞争万。021竞争格局竞争格局竞争格局1竞争格局2竞争格局1医疗行业受经济周期影响较弱，于基因治疗企业而言具有“低风险、高收益”的特点，吸引众多新兴市场参与者加入其中。目前中国基因治疗行业市场企业数量众多，同质化竞争现象日趋严重，成为制约中国基因治疗行业行业发展的主要原因。中国基因治疗行业公司数量众多，但大多以简单融资租赁为主要业务方式，服务模式单一，同质化现象严重，为中国基因治疗行业行业的发展带来以下不良影响：（1）价格战引发收益率报价逐年下降：部分基因治疗行业公司为抓住优质客户资源，依靠价格战取得竞争优势，导致行业毛利率下降，医院选择合作企业时“唯价格论”，不利于行业良性发展；（2）过高授信加大财务风险：基因治疗行业公司对各家医院的总体授信额度偏高，甚至超过医院的偿还能力，为自身带来较大财务风险，不利于企业的长期发展。未来，基因治疗行业行业要想获得突破，首先需要企业间形成差异化竞争优势。竞争格局2中国政府正大力推动社会资本进入基因治疗行业，对基因治疗行业产品需求被迅速拉动，需求量呈现上升趋势，基因治疗行业企业进军国民经济大产业的战略窗口期已经来临。基因治疗行业各业态企业竞争激烈，当前，市场上50%以上的基因治疗行业企业有外资介入，包括中外独（合）资、台港澳与境内合资、外商独资等，纯内资本土基因治疗行业企业数目较少，约占基因治疗行业企业总数的25%。此外，商业银行逐步进入基因治疗行业，兴业银行、中心银行、民生银行等先后成立金融公司，涉足设备融资租赁业务。中国本土基因治疗行业企业根据租赁公司股东背景及运营机制的不同又可以划分为厂商系、独立系和银行系三类三类基因治疗行业企业各有优劣势：（1）基因治疗行业企业具有设备技术优势，主要与母公司设备销售联动，以设备、耗材的销售利润覆盖融资租赁成本；（2）独立系基因治疗行业企业产业化程度高，易形成差异化商业模式，提供专业化的融资租赁服务；（3）银行系基因治疗行业企业背靠银行股东，能够以较低成本获取资金，且在渠道体系等方面具备一定优势。022行业发展趋势行业发展趋势基因编辑技术兴起逐步纳入医保范围基因编辑技术兴起基因治疗的进步为许多疾病的治疗提供了新的思路，也让无数患者看到了希望。尽管一些基因