医学实验设计与调查设计

医学科研设计3/9/20231流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第1页1、试验设计——试验研究设计特点是：能够人为施加干预办法。2、调查设计——调查研究设计特点是：客观反应情况。3/9/20232流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第2页试验设计（DOE）

即试验研究计划、方案、构想；试验研究中，研究者能人为给予干预办法。例：Ⅰ组小白鼠+处理原因观察结果，比较两组指标Ⅱ组小白鼠（无处理原因）3/9/20233流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第3页总体随机抽样样本随机分配试验组对照组（+处理原因）（无处理原因）观察结果，比较两组指标3/9/20234流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第4页一、基本要素例：高血压病人+降压药血压值三个基本要素：受试对象处理原因试验效应3/9/20235流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第5页（一）受试对象

1、种类：动物————————动物试验人病人—————临床试验

健康人————小区干预试验2、要求：1）对处理原因敏感，反应稳定；2）明确纳入标准和排除标准。3/9/20236流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第6页（二）处理原因

又称研究原因，普通是外部施加原因。确定处理原因时应注意：

1、分清处理原因和混杂原因处理原因不宜过多，也不能过少；混杂原因在试验组和对照组中保持均衡，方便控制其干扰作用。2、处理原因恒定不变，以保持结果稳定性。3/9/20237流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第7页（三）试验效应

即处理原因效果。

1、正确选取观察指标来反应试验效应，所选指标要灵敏、特异、准确、客观，最好选取定量指标。

2、指标观察时应防止偏性，可采取盲法（单盲、双盲、三盲）。

3/9/20238流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第8页二、基本标准（一）对照标准1、原因：有比较才有判别，抵消混杂原因作用，突出处理原因效应。2、形式：惯用对照有：抚慰剂对照、空白对照、试验对照、本身对照、标准对照等。

3/9/20239流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第9页形式试验组对照组优、缺点抚慰剂对照+处理原因+抚慰剂消除心理差异空白对照+处理原因——存在心理差异试验对照+处理原因试验原因+试验原因抵消试验原因影响本身对照+处理原因后+处理原因前简单；前后环境改变会影响结果标准对照+处理原因现有标准、常规、参考值不存在伦理道德方面问题3/9/202310流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第10页（二）随机化标准

1、定义：使每个受试对象都有同等机会被分到不一样组，以均衡试验组与对照组混杂原因作用。

2、表达：1）随机抽样样本含有代表性，方便推广2）随机分配（分组）组间均衡、可比3）随机接收处理试验次序影响均衡3/9/202311流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第11页3、方法：抽签、掷硬币随机数字表（主要介绍）随机数计算机伪随机数发生器

3/9/202312流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第12页（1）完全随机化直接对受试对象进行随机化分组。例：将30只小白鼠完全随机地分成2组。步骤：①先编号，0、1、2、…、29；②采取随机数字表，抄录30个两位数随机数字于对应编号之下；③要求奇数进A组、偶数进B组。3/9/202313流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第13页若将30只小白鼠完全随机地分成3组。步骤：①先编号，0、1、2、…、29；②采取随机数字表，抄录30个两位数随机数字于对应编号之下；③将随机数除以3，要求余数为0进A组、余数为1进B组、余数为2进C组。3/9/202314流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第14页（2）分层随机化①配对随机化：例将20只小白鼠按体重配成10对，每对中2只随机地分别进入两组。ⅰ编号（1.1，1.2）（2.1，2.2）…（10.1，10.2）ⅱ抄录一行中10个随机数字于10对编号之下；ⅲ要求：随机数字为奇数时，.1A，.2B随机数字为偶数时，.1B，.2A。3/9/202315流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第15页②区组随机化：例将32只小白鼠按体重配成8个区组，每个区组4只随机地分别进入4组。ⅰ编号（1，2，3，4）（5，6，7，8）…（29，30，31，32）

81467761

……ⅱ抄录32个随机数字于32个编号之下；ⅲ要求：每个区组内按4个随机数大小次序，分别对应4个组别A、B、C、D。3/9/202316流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第16页（三）重复标准1、类型：1）试验次数（整个试验重复）2）样本大小（多个受试对象）3）同一受试对象重复2、作用预计并降低试验误差。3/9/202317流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第17页三、惯用试验设计方案

1.完全随机设计

将试验对象随机分配至两个或多个处理组去进行试验观察，又称单原因设计、成组设计。

优点：简单，易实施；

缺点：效率低，只能分析单原因效应。

3/9/202318流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第18页方差分析3/9/202319流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第19页2.配对（伍）设计

将受试对象配成对子或配伍组，以消除非试验原因影响。配伍设计又称随机区组设计。配对有本身配对和不一样个体配对，配伍实际上是配正确推广。

优点：效率较高，很好地控制了混杂原因作用。

缺点：配对困难。

3/9/202320流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第20页3/9/202321流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第21页3.交叉设计：在配对设计基础上再加入时间原因，可分析不一样阶段效应。

ⅠⅡ1组A+B2组B+A（A、B为两种处理方法）

3/9/202322流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第22页优点：能够分析①A与B之间差异；②试验次序差异；③Ⅰ和Ⅱ阶段之间差异。注意事项：①试验先后A与B不能相互影响；②盲法观察效应；③不适合用于病程短疾病研究。3/9/202323流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第23页4.析因设计将多个试验原因各水平进行组合，对各种可能组合都进行试验。3/9/202324流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第24页作用：1）分析每个试验原因不一样水平之间有没有差异（主效应）；2）分析各原因之间是否存在交互作用a*b——一阶交互作用a*b*c——二阶交互作用；3）寻求最正确组合；4）试验次数少。3/9/202325流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第25页四、样本含量预计（一）意义样本含量过小指标不稳定，结果不可靠，检验功效低；样本含量过大浪费人力、物力、时间，质量控制困难。∴确保结果含有一定可靠性前提下，确定最少受试对象数即为样本含量。3/9/202326流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第26页（二）影响原因1、：越小，所需n越大；2、：越小，所需n越大，1-≥0.80；3、允许误差：越小，所需n越大，=|x-|或|p-|4、或：越大，所需n越大，≈0.5时，所需n越大。3/9/202327流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第27页五、临床试验设计1、临床试验主要目标：1）疗效2）安全性2、特点：1）以人为试验对象；2）前瞻性追踪研究；3）会出现偏倚；4）试验病例需一定时间积累。3/9/202328流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第28页调查设计

一、概述

1.概念

对客观事物不加任何人工干预观察研究称为“调查研究”。

“调查设计”是对调查研究做周密计划。

3/9/202329流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第29页示意图：总体

随机抽样

样本客观反应某指标3/9/202330流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第30页二、调查计划制订

1.明确调查目标并将其详细化到指标：

确定调查目标时应注意是要了解总体参数还是研究相关联络。

指标要精选，尽可能用客观、灵敏、准确定量指标。

2.确定调查对象和调查单位：

首先要确定调查总体及其同质范围，观察单位可为人、物、群体、地域等。3/9/202331流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第31页3.确定并选择调查方法，有以下几个。

普查：对总体中全部观察单位进行调查。

抽样调查：从总体中随机抽取一定数量具代表性观察单位组成样本进行调查。

经典调查：有目标选择经典人和单位进行调查。

3/9/202332流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第32页4.确定资料搜集方式：

直接观察法：直接观察、检验、测量。

采访法：调查者直接或间接与被调查者交谈，又分访谈、信访和开调查会三种。

5.预计样本所需样本含量3/9/202333流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第33页6.确定调查项目和调查表依据调查目标确定预期分析指标（项目），与备查项目组成调查项目，按逻辑次序列成表格即是调查表。

7.制订调查组织计划

包含组织领导、时间进度、分工与联络、经费预算等。3/9/202334流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第34页三、整理、分析计划制订

1.资料核查

2.设计分组

3.数据计算机录入

4.确定整理表和分析表

5.归纳汇总

6.统计分法（方法选择）

3/9/202335流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第35页四、调查误差控制

抽样误差在设计时可加以控制，非抽样误差控制贯通于设计、资料搜集、整理、分析全过程。3/9/202336流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第36页四种基本抽样方法

单纯随机抽样系统抽样分层抽样整群抽样3/9/202337流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第37页优点：操作简单，均数、率及对应标准误计算简单。

缺点：总体较大时，编号困难。N=1000人，n=100人1）将1000人编号：0，1，2，…，999；2）利用随机数字表抄录下100个无重复三位随机数字；3）与这100个随机数字相同编号即组成样本。1.单纯随机抽样3/9/202338流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第38页

优点：易于了解、简便易行。

缺点：总体有周期或增减趋势时，易产生偏性。2.系统抽样N=1000人，n=100人。将1000人按某特征编号，如按学生证编号：1，2，…，1011，12，…，20

…991，…

…，1000从第一行中随机抽取某号（如4号），则等间隔地（距离10个）依次从其它行中取出另外99个号（14，24，…，994），组成样本。3/9/202339流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第39页将总体按某项特征分层，如将总体1000人按性别分成两层（男、女）；再从每层内随机抽取观察单位组成样本，从男性中随机抽取60人，从女性中随机抽取40人。Nn男60060女400403.分层抽样优点：样本代表性好，抽样误差小。3/9/202340流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第40页4.整群抽样将总体分成K个群，如1000名大学生分布在5个班级中；再从中随机抽取k（k<K）个群，如随机抽取2个班级；k个群内全部观察单位组成样本。

优点：便于组织、节约经费。

缺点：抽样误差大于单纯随机抽样。3/9/202341流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第41页以上四种基本抽样方法都属单阶段抽样，实际应用中常依据实际情况将整个抽样过程分为若干阶段来进行，称为多阶段抽样。若同一样本进行四种方法抽样，抽样误差大小为：整群抽样≧单纯随机抽样≧系统抽样≧分层抽样3/9/202342流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第42页六、调查表（questionnaire）组成标题说明基本情况主要内容编码作业证实记载3/9/202343流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第43页

吸毒者吸毒情况及社会影响原因调查表编号说明：本调查表是为了配合您生存质量测定，深入了解您吸毒情况而设置；不记名，请填写真实情况。…一、基本情况3.性别①男②女二、吸毒情况12.主要用药方式：①静脉注射②鼻吸③其它三、家庭社会影响原因21.周围熟人对您态度：①厌恶②瞧不起③冷漠④同情审核员署名：审核日期：3/9/202344流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第44页七、调查表制订步骤设置研究工作组提出调查项目，形成项目池项目筛选确定每个项目标提问形式和类型直接性、间接性、假设性开放性、封闭性确定