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文档简介
POEMS综合征的治疗
POEMS综合征
?POEMS综合征是由于浆细胞异常增生或浆细胞瘤所导致多系统损害的一种疾病。
?临床表现为多发性神经病变（polyneuropathy，P）、脏器肿大（organomegaly，O）、内分泌紊乱（endocrinopathy，E）、M蛋白增高（M-protein，M）和皮肤改变（skinchanges，S），并可出现全身凹陷型水肿、胸腹水、杵壮指和心力衰竭等症状。
期为5-7年。而梅奥诊所数据为13年。
?虽然POEMS综合征发病率低，但是误诊率高，致残率高，国内中位生存POEMS治疗现状
?目前对于POEMS综合征没有标准的治疗方法，也没有随机对照临床试验的相关数据发表。
行药物治疗。
?总体上而言，放疗和手术在局限性骨硬化时应用，全身性疾病则需要进?目前常用药物包括皮质激素及烷化剂，单用皮质激素有效率仅为15%。马法兰联合地塞米松（泼尼松）是最常用的治疗方案，症状改善率约40%。
应，应慎重使用。
?对于硼替佐米和沙利度胺，个案报道有效，但均有周围神经系统不良反Auto-PBSCT历史背景
?考虑到多发性骨髓瘤、系统性淀粉样变性等克隆性浆细胞病经过大剂量化疗及自体外周血造血干细胞移植（autologousperipheralbloodstemcelltransplantation,auto-PBSCT）后均能取得较好疗效，因此部分学者开始尝试以此方法治疗POEMS综合征。
Auto-PBSCT?造血干细胞移植是指对患者进行全身照射、化疗和免疫抑制预处理后，将正常供体或自体的造血细胞注入患者体内，使之重建正常的造血和免疫功能。
外周血干细胞移植和脐血移植。
?按照造血干细胞取自骨髓、外周血和脐带血，又区分为骨髓干细胞移植、Auto-PBSCT疗效
?梅奥诊所59例POEMS综合征患者在接受PBSCT治疗后，几乎所有患者均出现了临床症状的缓解。
?随访显示五年总体生存率可达到94%，其中疾病无进展率为75%。3例死
亡患者死因分别为4年后POEMS复发，大细胞淋巴瘤和急性移植并发症。
Auto-PBSCT疗效
?目前国内研究例数最多的中心是北京协和医院血液科。
?截止2012年，其共完成了45例POEMS综合征患者的自体外周血造血干细胞移植。移植后1个月内死亡3例，25%患者出现植入综合征。
善率在80%以上。
?可评价疗效的34例患者中，神经系统改善率100%，水肿和脏器肿大的改总结
?自体造血干细胞移植可成为POEMS综合征治疗的一线选择
?马法兰+地塞米松可
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