高第章药物经济学评价

长沙医学院药理教研室第十章药物经济学评价1【目的和要求】�掌握最小成本分析、成本-效果分析、成本-效用分析、成本-效益分析等；�熟悉开展药物经济学的步骤和方法；�了解近年国内外药物经济学的研究进展。2【历史背景】根本动因：全球性的药品费用的急剧上涨。美国药品价格的上升幅度是其它消费品的2-3倍。中国1990年418亿，2002年2676亿。药品费用占卫生事业费用的比例高达50%左右。药品费用的年增长率约为20%左右。远高于8%左右的国民生产总值增长率。34【费用上涨的因素分析】

合理因素�卫生保健的要求日益提高；�人口的老龄化趋势；�迅速上升的药品价格；不合理因素�医疗单位开支补偿机制不健全；�缺乏约束的药品促销活动；�不合理用药；5药物经济学产生的必然性根本原因：健康需求和卫生资源的供求矛盾。医疗保障制度改革的要求。临床医疗决策观念的更新。6药物经济学的产生与发展1、药物经济学学科的产生⑴研究思想和方法来源来源于经济学、工程学和运筹学。

中国宋朝，成本效果分析实例。比1844年，法国经济学家居利杜普提出修建公共设施道路和桥梁的成本效益思想早500多年。7据史书记载：宋朝京都开封府为火灾所毁，皇帝委派一名大臣主持重建。由于大量的建筑材料需从城外运来，费工费时。而且，皇帝对工程的时间限制很紧。怎么办？他命令挖掘一条从工地延伸到城外河流的人工运河。该故事收载于Quade所著的《AHistoryofCostEffectiveness》

药物经济学的产生与发展8目前世界上最早最长的人工河？

京杭大运河9�

1902年，通过《河流及码头法》，将成本效益分析运用于政府的经济决策。�

1936年，美国的《水灾控制法》，要求运用成本效益分析于政府决策。�

1962年，成立总统水资源委员会，颁布了水资源项目成本效益分析标准。�

60年代，美国国防部把成本效益分析作为武器开发的重要指标。

药物经济学的产生与发展美国102、卫生经济济学的发展成成熟�1966年，，瑞思的《疾疾病成本估计计》首次应用用成本效益和和成本效果分分析。发现健康的成成本和效益的的度量远难于于水利工程（（伦理和角度度问题）。�1970年，，埃可顿的《《心肌梗死预预防的成本效效果分析》是是一项比较系系统的研究。。�1975年，，纽荷赛和鲁鲁维奇应用边际增量的成成本效果分析析，确立了某一一临床诊疗标标准。药物经济学的的产生与发展展11�1977年，，温斯坦和史史太升系统地地阐明了应用成成本效益（或或效果）分析析进行卫生决决策的方法学问题题。�1980年，，美国国会技技术评定办公公室全面总结结了成本效益益（或效果））分析在医疗疗卫生领域的的应用。药物经济学的的产生与发展展123、药物经济济学的产生1989年，，范·爱莫恩恩和荷瑞思伯伯格主编了《《药物治疗的的社会经济评评价》阐明了了如何应用经济学方方法，评价药药物治疗的效效益和效果。。1991年，，希尔曼（Hillman）等人指出药药物经济学研研究可能存在在的偏差，并并提出减少这这种偏差的方方法。同年，，Bootman等人编写了第第一本专著，，《药物经济济学原理》。。1992年，，《药物经济学学》(Pharmacoeconomics)杂志出版，，标志着药物物经济学形成成一门独立的的学科。药物经济学的的产生与发展展13第一节、药物物经济学指标标及内容一、药物经济济学的概念?定义：是一门应用现现代经济学的的研究手段，，结合流行病病学、决策学学、统计学等等多学科研究究成果，全方方位地分析不同药物治疗疗方案、药物治疗方案案与其他方案以及不同医疗疗或社会服务务项目的成本本、效益或效效果及效用，，评价其经济济学价值的差差别的学科。。14�药物经济学研研究的目的：?从全社会角度度、运用药物物经济学的基基本理论和方方法、利用药药物流行病学学的“人群””概念，通过过对成本和相应效益两方面进行鉴鉴别、测量和和比较，决定出最佳的的医疗服务方方案，以最大限度地地合理利用现现有药物资源源。15药物经济学的的投入产出模模型药学服务项目投入资源消耗产出健康改善两要素：成本本，结果16二、药物经济济学评价的主主要指标（一）成本：在药物经济学学中，成本系系指社会在实实施某项卫生生服务方案（（药物治疗方方案）的整个个过程中所投投入的全部财财力资源、物物质资源和人人力资源的消消耗，包括公公共支付的和和个人支付的的。17（二）产出1.效果�指所关注的特特定卫生服务务（药物治疗疗方案）的临临床结果。即即一项干预措措施在一定人人群中实施后后，达到预期期目标的程度度。如：疾病的治治愈率，好转转率，细菌转转阴率。182.效益�指一项干预措措施、卫生服服务（药物治治疗方案）实实施后，在理理想情况下，，产生有用的的结果的货币币表现。适用于成本-效益分析。。193.效用�指一个人在占占有、使用或或消费某种产产品或卫生服服务（药物治治疗方案）过过程中得到的的快乐或满足足。主观结果适用于成本-效用分析。。204.贴现率(Discountrate)与贴现（Discounting）货币具有时间间价值。贴现率是指把未来一事实上时时间的货币金额，折算成现在在价值（即现值）的利率。贴现即在未来某一一或若干规定定时间收到或或支付的款项项，按一定利利率（即贴现现率）折算成成现在价值的的一种方法。。21三、药物经济济学评价的内内容（一）成本分分析（二）药物治治疗方案评价价（三）新药研研发项目的评评价（四）医疗疗保险中的的药物经济济学评价22四、药物经经济学评价价的实际应应用23四、药物经经济学评价价的实际应应用24一、最小成成本分析Cost-MinimizationAnalysis二、成本——效益分析析Cost-BenefitAnalysis三、成本——效果分析析Cost-EffectivenessAnalysis四、成本——效用分析析Cost-UtilityAnalysis第二节药药物经济学学评价基本本方法251、成本的的概念�经济评价价中，成本是指从事某某项经济活活动，所必必须支付的的代价，通通常以货币支出的形式予以以计量。�药物经济济学中，成本是指实施预预防、诊断断或治疗项项目所消耗耗的资源（（人、财、物物、时间等）或所付付出的代价价（恐惧、痛苦苦、不便等）。一、最小成成本分析262、成本的的分类（一）固定定成本和可可变成本（1）固定成本（（fixedcost）�在一定时期期和一定业业务范围内内，不随产产出量（产产量或服务务量等）的的变动而变变动的成本本。�如：医院的的建筑、大大型医疗设设备、工作作人员的差差旅费。（2）变动成本（（variablecost）�随产出量的的变动而变变动的成本本。�如：医院的的食品、服服务收费、、药品成本本。27（3）半可变（半半固定）成成本（semi-fixedcost）�成本总额随随着产量或或服务量的的增减而变变化，但不不是成本比比例地变化化，通常呈呈现出阶段段性的固定定属性或变变动属性。。28（二）直接接成本与间间接成本◈直接成本�在卫生服务务过程中，，无需分摊摊而能够直直接计入某某项目的成成本。其中中又可分为为直接医疗成成本（如药品耗耗费、防治治疾病过程程中直接消消耗的卫生生材料费和和低值易耗耗费）以及及直接非医疗疗成本（如患者的的交通成本本等）。◈间接成本�不能直接计计入，而需需要按一定定标准分摊摊计入各种种相关项目目的成本。。如：医院的的行政管理理成本、辅辅助科室成成本、固定定资产折旧旧等。29案例◈一天有个骗骗子来到王王老板的店店里买了一一件礼物这这件礼物成成本是18元，标价价是21元元。◈结果是这个个年轻人掏掏出100元要买这这件礼物。。王老板当当时没有零零钱，用那那100元元向街坊换换了100元的零钱钱，找给年年轻人79元。◈但是街坊后后来发现那那100元元是假钞，，王老板无无奈还了街街坊100元。◈请问：从经经济学角度度,王老板在这这次交易中中到底损失失了多少钱钱?骗子又得到到了多少钱钱？30答案？A.76元B.97元C.100元元；D.176元元；E.197元元从经济学角角度：100元31第一节成成本的基本本概念和分分类（三）有形形成本与无无形成本◈有形成本�指在实施或或接受医疗疗服务中所所消耗的产产品或服务务的成本，，其特点是是伴随着资资源的消耗耗而发生。。◈无形成本�指因疾病引引起的或因因实施医疗疗服务引起起的患者及其亲亲人在肉体或精精神上的不不便、痛苦苦、忧虑或或紧张等负负面情绪波波动，以及及引起的意意愿、声誉誉受损或社社会不安定定等。32（四）平均均成本与边边际成本◈平均成本�单位产出或或服务的资资源消耗，，即总成本本/总服务务量或总产产出。◈边际成本�多指提供一一单位产品品或医疗服服务所需增增加的成本本量。33（五）疾病病成本与疾疾病治疗成成本◈疾病成本�疾病的经济负负担。即因疾疾病而造成的的资源耗费和和代价。包括括因病而导致致的生产能力力丧失以及死死亡的损失，，患者及其家家属的误工损损失，以及疼疼痛或痛苦等等无形成本等等。◈疾病治疗成本本�诊断、治愈、、缓解或控制制疾病所耗费费的资源或代代价。34（六）机会成成本与沉没成成本◈机会成本（opportunitycost）�将某种具有多多种用途的有有限资源用于于某种特定用用途时所放弃弃的，但置于于其他用途可可能带来的最最大收益。◈举例：�市场上有A、、B两种疗效效相近的药物物可供药房采采购，A、B两药采购的的数量相同，，采购成本都都是10万元元，但B药优优惠较多，采采购A药每年年可赢利1万万元，如果采采购B药每年年可赢利1.2万元。35（六）机会成成本与沉没成成本◈沉没成本（sunkcost）�指以往发生的的、与当前决决策无关的成成本。36【成本与费用用的异同】（1）成本是指从事某项项经济活动所所必须支付的的代价。实际费用=所消耗的产产品或服务量量*单位价格（单位价格是评价主体购购买产品或服服务所支付的的实际的交易易价格。）（2）导致成本和费费用存在异同同的关键要素素是单位价格格。�在非全社会观观点下，“单单位价格”就就是交易时发发生的实际价价格，成本就就是实际发生生的费用，亦亦即成本与费费用等同。�在全社会观点点下，所用的的“单位价格格”并不能真真实反映资源源的实际价值值时，成本仅仅是实际发生生的费用，两两者不等同。。37成本界定与评评价的角度直直接有关�成本界定的不不同角度：◈受众：：病人◈施于者：医疗疗服务单位◈管理者：卫生生行政管理部部门◈第三付费方：：医疗保险部部门或公司38举例：幼儿上上呼吸道感染染药物治疗◈案例：3岁儿儿童上呼吸道道感染，可选选方案：方案1：口服服抗感染药物物39方案2：输液液治疗40不同角度决定定的方案决策策◈病人家属：自费病人：医保病人：◈医疗服务单位位：◈卫生行政管理理部门：◈医疗保险：方案1或方案案2方案2方案1方案2方案1413、成本的识识别与计量原原则（1）成本的的识别原则�成本的识别是是药物经济评评价中成本研研究的第一步。即罗列并识别别备选方案所所消耗的资源源或代价；成本的识别是是否准确、合合理，直接关关系到后续分分析工作的效效率和准确性性。�成本是对目标标而言的，是是对目标的负负贡献。——也就是说说，在实施预预防、诊断或或治疗项目的的全过程中，，凡是对目标标构成负贡献献的，就是该该项目的成本本。42（2）成本的的计量原则a.识别所消消耗的资源或或代价；b.计数每一一种资源或代代价的单位量量；c.赋予资源源或代价以货货币价值；d.考虑资金金时间价值，，调整时间上上的差别（贴贴现）；e.进行敏感感度分析。434、成本的计计量（1）成本的的测算内容具具体包括六大大类：a.劳务费；；医院职工的的收入；b.公务费：：办公费用；；c.药品及其其他卫生材料料费；d.低值易耗耗品损耗费：：注射器等；；e.固定资产产折旧及大修修基金提成；；f.卫生业务务费用：水、、电、气等业业务需要的费费用。44（2）成本的的测算有三个个主要步骤：：�明确成本测算算的边界，确确定承担成本本的对象；�确定分摊系数数；�测算医疗成本本45�明确成本测算算的边界，确确定承担成本本的对象：医院成本的最最终表现形式式：医疗项目成本本。确定承担成本本的对象：直接成本科室室、间接成本本科室的确定。确定定了这两类科科室，就确定定了承担成本本的对象。46�确定分摊系数数间接成本科室室为直接成本科室室提供服务，直直接成本科室室消耗间接成成本科室的服服务量是不同同的，需要承承担的服务成成本也是不同同的。这种按按消耗的服务务量的多少进进行分摊比例就是是分摊系数。。分摊系数遵循循“受益原则”。间接成本科室室的总成本与分分摊系数的的的乘积就是该该分摊系数对对应的项目科科室的间接医医疗成本。47�医疗成成本的的测算算方法法一般般分为为三类类：综合法法是以门门诊部部和住住院部部为成成本测测算对对象，，测算算综合合成本本，得得出门门诊和和住院院的单单位平平均成成本；；病种法法是以病病种为为成本本测算算对象象，计计算出出每一一种病病种的的成本本；项目法法是以医医疗项项目为为成本本测算算对象象，归归集与与分摊摊项目目科室室极其其相关关的非非项目目科室室的费费用，，进而而测算算出医医疗项项目成成本。。48药物经经济学学评价价中成成本计计量项项目49药物经经济学学评价价中成成本计计量项项目50药物经经济学学评价价中成成本计计量项项目51�特点被比较的的两个治治疗方案案所获得得的效益益或效果果可认为为是相等等或相同同。�优点没有必要要测量方方案所获获得的效效益值或或效果。。�缺点证明两种种方案获获得的结结果相同同并不容容易。�应用比较同类类药物或或不同产产地的药药品。一、最小小成本分分析-小小结52�成本效益益分析（（cost-benefitanalysis，，CBA）53二、成成本效益益分析53（1）、、定义◈效益：�“效益””是有用用结果的的货币价价值表现现。换句句话说，，就是用货币值值表示药药物治疗疗或者干干预的有有用结果果，亦即效效果。�效益的概概念包括括:疾病指标标方案给给患者带带来的各各种影响响的货币币价值；；医疗成本本的节约约、健康康状态改改进的货货币价值值等；过程效用用的货币币价值，，如治疗疗信息的的价值等等。1、成成本效益益分析概概述54�效益的分分类：◈直接效益益——治治疗方案案节约的的直接成成本◈间接效益益——治治疗方案案节约的的间接成成本◈无形效益益——治治疗方案案节约的的无形成成本55�成本效效益分析析：?◈用于比较较某一项项目或者者干预措措施所消消耗的所所有资源源的价值值（成本本）和由由该项目目或者干干预措施施带来的的产出价价值（效效益）的的方法。。◈效益项目目和成本本项目都都是以货货币单位位进行测测量。56�成本效益益测量的的方法：：测量方法法人力资本本法陈述偏好好法显示偏好好法2、效效益的测测量意愿支付付法意愿接受受法573、成成本效益益分析方方法与应应用（1）、、成本-效益分分析方法法①决策指指标：净效益和和效益成成本比净效益（（netbenefit，NB）：某项项目带来来的贴现现后的社会总效效益与贴现后后的社会总成成本之间的差差值。NB：净净效益；；Bt：第t年年末发生生的收益益Ct：第t年年末发生生的成本本；n：：方案的的年限r：贴现现率58②效益成本本比值（benefitcostratio，，B/C）：某项目带带来的贴贴现后的的社会总效效益与贴现后后的社会总成成本之间的比比值。NB：净净效益；；Bt：第t年年末发生生的收益益Ct：第t年年末发生生的成本本；n：：方案的的年限r：贴现现率59③投资回回报率=净效益益/成本本（%））=(B-C)/C*100%602、成本本-效益益分析的的应用范范围①医疗卫卫生项目目的比较较、医疗疗卫生项项目与其其他领域域项目的的比较。。如：某农农村地区区甲肝预预防项目目与农田田水利项项目的成成本效益益比较。。61②多个卫卫生服务务项目之之间的经经济性比比较、单单个治疗疗方案的的经济性性评价。。③治疗结结果相似似的方案案比较、、治疗结结果不同同或不相相关的方方案比较较。如：预防防流感的的项目和和健康体体检项目目的比较较。④外部性性成本和和收益的的评价。。⑤对过程程效用的的评价。。613、成本本-效益益分析中中应该注注意的问问题：①“伪成成本效益益分析””②成本本的双重重计算③意愿愿支付法法测量的的偏倚6262案例分析析6363举例1：：项目接种疫苗苗预服糖丸丸成本效益效益-成成本比人均预防防用药费费用人均治疗疗用药费费用人均总费费用可避免的的平均工工资损失失可避免的的平均腹腹泻治疗疗费用人均总效效益120301505055540064010402003205206.9：19.5：1小儿秋季腹泻泻的成本及效效益分析64方案A治疗病病人的成本为为10元，效效益为30元元，方案B治治疗病人的成成本为200元，效益为为300元，，分别治疗100个病人人，试比较两两方案。◈净效益：A为2000元，B为10000元元◈效益—成本比比：A为3:1，，B为3:2举例2：65举例3：效益净效益成本时间1000001年3年5年效益-成本比比80000150000400000-2000050000300000-20%50%300%0.8:11.5:15:1某药在未来5年的成本-效益分析投资回报率66�优点：适用于单个或或多个不相关关的治疗方案案的评估。如如类风关病病人的药物治治疗和康复性性锻炼；化疗疗住院治疗和和预防性治疗疗方案比较等等。�缺点：有时结果难以以转化成货币币单位。如如疗效、副作作用、生命质质量评价等�应用：卫生经费预算算和政策评估估。二、成本效效益分析-小小结67�成本-效果分分析（cost-effectivenessanalysis，CEA）：◈同时评价不同同卫生保健干干预措施（如如药物治疗、、预防、诊断断、康复等））的成本和效效果，从而判判断各种干预预措施优劣的的一种经济学学分析方法。。三、成本效效果分析68（1）、定义义◈效果是研究医医疗卫生干预预措施的最终终效果，即该该措施是否改改善了个体患患者或人群的的健康结果或或健康状况。。1、效果的的概述69（2）、分类类①中间指标�通常指由于无无法直接测量量临床结果时时，用于间接接反映临床结结果的观察指指标。◈如试验室检测测结果、仪器器或影像学检检测结果（包包括血压、血糖、、血脂，或其其他生理、生生化、免疫学学等指标，或或X线片、CT及MRI检测的结果）②终点指标�临床研究（包包括药物经济济学研究）通通常优先采用用终点指标（（endpoint））。临床常用终点点指标包括治愈率、死亡亡率、伤残率率、获得的生生命年等。70③其他指标�其他如症状（（胸痛、心绞绞痛分级等主主观指标）、、躯体功能（（心功能分级级、运动耐量量等客观指标标等，有时也也是临床研究究可供选择的的指标）。71（3）、效果果指标应用中中的注意事项项:①效果与效用用、效益◈效果：研究药物干预预措施的最终终效果，即该该措施是否改改善了个体患患者或人群的的健康结果或或健康状况。。◈效用：经济学及心理理学上的概念念，指对一种种特殊结果的的选择和偏好好。◈效益：药物物干干预预措措施施的的价价值值，，通通过过消消费费者者意意愿愿支支付付可可以以测测量量。。72②效效果果与与功功效效的的区区别别◈功效效（（也也叫叫效效能能））：：指一一种种药药物物在在严严格格条条件件控控制制下下的的表表现现，，即即根根据据严严格格设设计计（（包包括括对对受受试试者者严严格格的的纳纳入入排排除除标标准准筛筛选选、、严严格格的的试试验验控控制制、、严严密密的的结结果果测测量量等等）），，由由研研究究经经验验丰丰富富的的临临床床医医师师管管理理，，所所得得到到的的结结果果表表现现是是一一种种理理想想化化状状态态。。73③硬硬指指标标””与与““软软指指标标””的的区区别别与与联联系系◈理想想的的指指标标应应具具备备以以下下特特征征：：㈠相相关关性性；；㈡㈡可可定定量量；；㈢㈢有有效效性性；；㈣㈣客客观观；；㈤可可靠靠；；㈥㈥敏敏感感；；㈦㈦特特异异；；㈧㈧精精确确。。◈“硬指指标标”：：对对上上述述特特征征符符合合程程度度较较高高，，往往往往能能较较为为客客观观地地测测量量，，受受主主观观因因素素和和测测量量偏偏倚倚影影响响较较小小。。◈“软指指标标”：：对对上上述述特特征征符符合合程程度度较较低低，，且且易易受受主主观观因因素素影影响响，，如如某某些些症症状状或或情情绪绪指指标标（（疼疼痛痛、、焦焦虑虑等等））。。74④临床床研研究究结结果果指指标标与与经经济济学学结结果果指指标标的的区区别别与与联联系系。。⑤谨慎慎使使用用中中间间指指标标。。75（1））、、效效果果的的测测量量原原则则①效效果果测测量量工工作作必必须须满满足足需需求求；；②确确定定效效果果测测量量的的内内容容；；③关关注注效效果果资资料料的的来来源源；；④要要考考虑虑效效果果信信息息的的使使用用者者；；⑤要要考考虑虑患患者者的的期期望望、、价价值值观观和和选选择择；；⑥考考虑虑效效果果的的贴贴现现及及贴贴现现率率；；⑦健健康康结结果果的的测测量量和和评评价价易易受受主主观观因因素素影影响响；；2、、效效果果的的测测量量76（2））、、资资料料收收集集�患者者的的资资料料；；�患者者疾疾病病的的情情况况；；�患者者的的治治疗疗反反应应；；�研究究者者的的评评定定结结果果等等；；77（3））、、效效果果研研究究的的证证据据级级别别及及常常用用研研究究设设计计①效效果果研研究究的的证证据据级级别别一级级、、二二级级、、三三级级、、四四级级、、五五级级②效效果果研研究究常常用用研研究究设设计计的的优优缺缺点点78（1））成成本本-效效果果分分析析方方法法①成本-效效果比（costeffectiveness，C/E）每单位效果果消耗的成成本，如每每诞生一个个生命年、、每挽回一一例死亡、、每改变一一个结果单单位所消耗耗的成本。。——成本效效果比值越越小越有效效。�例如：抗血血小板药物物预防脑卒卒中的成本本效果分析析3、成本本-效果分分析方法与与应用79②增量成本本效果比（（△C/△△E））按增量成本本除以增量量健康产出出，即每获获得一个增增加的效果果所消耗的的增量成本本（增量比比）。802、成本-效果分析析的评价与与应用㈠真实性评评价①是否提出出一个恰当当和具体的的定义？②是否全面面描述了所所要比较的的方案，包包括比较方方案实施的的时间、地地点、对象象、方法等等，是否有有重要的方方案遗漏？？是否需要要考虑空白白对照？③是否证实实了干预措措施的效果果？④成本和效效果的识别别与测量是是否恰当？？⑤对方案的的成本和效效果时是否否做了增量量分析？⑥估计成本本和效果时时是否考虑虑到不确定定性？⑦给出的研研究效果和和讨论是否否包含了研研究效果使使用者所关关心的所有有问题？81㈡重要性评评价——证证据的临床床重要性①增量成本本效果是多多少？②各亚组的的增量成本本效果有无无不同？③不确定因因素对研究究效果影响响的大小？？㈢适用性评评价①实际临床床治疗的患患者情况是是否与寻找找研究证据据中的患者者情况相似似？②这项治疗疗能否用于于实际的患患者？③所选治疗疗措施的利利弊和成本本如何？④要考虑患患者的选择择㈣后效评价价，不断改改进82案例分析83骨质疏松治治疗的成本-效效果分析�步骤一、确确定成本84结果：85�步骤二、、效果比较较86第四节案案例分析�步骤三、、4种方案案比较的成成本-效果果分析那个方案最最好？C/E9.8116.8428.6223.48△C/△E--26.2-36.5-31.987�优点指标相对容容易获得，，具有直观观性并容易易定性和定定量。�缺点缺乏综合指指标。�应用新药研发、、临床评价价三、成本本效果分析析-小结881、效用与与生存质量量㈠效用的概概念�效用：◈指人们通过过医疗卫生生服务和药药物治疗后后对健康状状况改善和和提高的满满意程度。。◈判定医疗卫卫生服务和和药品治疗疗的结果和和满意程度度，并主要要体现在对对生存质量量的判定上上。◈效用判定的的主体可以以是医疗卫生人人员，也可以是是接受治疗的的患者。死亡效用值值：0健健康效用值值：1四、成本本效用分析析89㈡健康与生生存质量�健康：不仅指没有有疾病和组组织器官功功能的良好好状态，而而且包括心心理的良好好状态和对对社会的适适应能力。。WHO认为为，健康是是指人的““生理的、、心理的和和社会的良良好状态而而不仅是没没有疾病或或虚弱”。。◈描述人群健健康状况常常用的指标标有：①死亡率；；②发病率率；③伤残残率④不舒服；；⑤不满意意9090�生存质量◈为了适应新新的健康观观念的需要要，对健康康的评价，，人们逐步步从对疾病病和生理功功能的评价价，发展到到对人们生生存质量（（qualityoflife，QOL）的评价，，即对人们们“生理的、心心理的和社社会的良好好状态而不不仅是没有有疾病或虚虚弱”进行评价价。9191㈢成本-效效用分析（（cost-utilityanalysis，CUA）◈概念：�对不同疾病病、伤残和和健康状况况下效用值值及其量表表的分析。。�效用值通常由人们们对健康状状况的判断断而获得，，得出的一一系列效用用值形成效用值量表表。�效用值量表表则可用于不不同人群健健康状况的的比较，用用于医疗卫卫生服务和和药物治疗疗的经济学学评价。9292㈢成本-效效用分析（（cost-utilityanalysis，CUA）◈主要指标：：�质量调整生生命年（qualityadjustedlifeyear，QALY）�伤残调整生生命年（disabilityadjustedlifeyear，DALY）9393�质量调整生生命年（QALY）◈不仅考虑人人的寿命长长短，而且且考虑人活活着时的生生存质量，，即将一个个人的实际际生存年数数换算成相相当于完全全健康的人人生存了几几年。◈可用于对人人的健康状状况的评价价和比较。。�伤残调整生生命年（DALY）◈不仅考虑死死亡所造成成人的寿命命的损失，而且考虑虑疾病和其其他因素所所造成人的的健康的损失，是将死亡亡指标和非非死亡健康康指标结合合在一起、、考虑各种种影响因素素的综合结结果指标。。◈常被用于不不同国家、、地区、人人群之间的的健康状况况的比较。。9494㈠、生存质质量量表的的制定①直接分级级法◈研究者根据据研究目的的和内容，，设计包括括相应健康康和疾病情情况项目的的调查表，，同时注明明0为死亡亡，100为健康，，0-100之间分分为100等分。◈由被调查者者根据自己己的健康状状况和满意意程度如实实填写，在在0-100之间选选择最能反反映自己健健康状况的的百分点（（visualanalogscale，VAS）。952、效用用的测量与与分类95②访谈法◈研究者通过过与被研究究对象的直直接交谈，，制定生存存质量测定定的量表。。◈假设各种不不同的健康康状况或疾疾病发生概概率的情况况下，由被被研究对象象根据自己己的偏好，，对各种健健康状况做做出评估，，得出相应应的效用值值。◈根据研究目目的和要求求，设计调调查提纲、、内容和具具体的项目目，精心设设计问题和和提问的方方式方法，，编制调查查表和调查查说明。9696第二节效效用的测量量与分类③观察法◈适用于对某某些特殊疾疾病患者或或伤残者的的健康状况况或生存质质量的测量量，例如聋聋哑人、盲盲人、精神神病患者、、植物人、、阿尔茨海海默患者、、危重患者者等。◈由研究者对对无法自我我判断或告告知健康状状况者的机机体功能、、疾病症状状、治疗效效果、生活活和社会活活动能力等等进行观察察，对其健健康状况或或生存质量量做出判断断。9797㈡标准化量量表◈通常为了对对不同国家家、地区、、人群生存存质量测量量的结果进进行比较，，人们在大大量研究和和实践的基基础上，选选择具有较高信度、效度和反应度的生存质量量测量量表表作为标准准化量表，，对被调查查人群的健健康状况和和生存质量量进行测量量。◈目前WHO生存质量量测量量表表WHOQOL-100和WHOQOL-BREF被公认为是是一种具有有较高信度度、效度和和反应度的的生存质量量测量量表表。◈其中文版已已被我国政政府列为卫卫生行业标标准。9898㈢生存质量量量表的分分类①通用生存存质量测量量量表◈本表用于生生存质量的的测量，如如：WHOQOL-100，WHOQOL-BREF，SF-36，EQ-5D等，，是对健康和和卫生服务、、疾病治疗的的结果进行评评价。◈WHOQOL-100包括6个范畴畴和24个方方面的内容，，反映一个人人的整体性生生存质量与健健康。9999100世界卫生组织织生存质量量量表（WHOQOL-100）100101世界卫生组织织生存质量测测定简表（WHOQ0L-BREF）以下问题设计计您对生存质质量、健康或或生活其他方方面的看法。。在我读出每每一个问题的的同时，请您您做出选择。。请选择最适适当的答案。。如果您暂时时不能确定，，则头脑中的的第一反应往往往是最正确确的。所有问题都请请您按照自己己的标准，愿愿望或自己的的感觉来回答答。注意所有有问题都是您您最近4周内内的情况。101下列问题是有有关您再过去去4周中经历历某些事情的的感觉。102103下列问题是有有关您再过去去4周中做事事情的能力。。103104下列问题是有有关您再过去去4周中做事事情的能力。。下列问题是关关于您在过去去4周中经历历某些事情的的频繁程度。。104105您需要对以上上评估进行解解释吗？下列列表格应在访访谈结束后完完成。105②特异性生存存质量测量量量表�该表用于特定定疾病或疾病病特征人群生生存质量的测测量，主要有有：（1）癌症患者量表表，除癌症患者者核心量表QLQ-C30外，涉及具体体癌症的特异异性量表有肺肺癌QLQ-LC13、乳腺癌QLQ-BR24、食管癌QLQ-OES24等。（2）慢性患者量表表，如糖尿病患患者量表（DCCT）、、慢性阻塞性性肺疾病患者者量表（COPD）等。。（3）老年人、残疾疾者量表，如老人综合合评价量表COPE、ADL等。（4）吸毒者、劳教教者等特殊人人群量表，如QOL-DA等。106106107欧洲癌症研究究与治疗组织织EORTCQLQ-C30（V3.0））各子量表及及计分（原始始分）方法子子量表107③特定领域测测量量表◈该表用于测量量某一领域生生存质量的量量表1081083、成本效用用分析方法与与应用109109110案例一：两种非甾体抗抗炎药物方案案治疗类风湿湿关节炎的成成本效用分析析一、效用的测测量：基本情况调查查、临床治疗疗方法及疗效效评价、自我我评价、不良良反应等；同同时使用自编编类风湿关节节炎疾病专用用生存质量量量表测量两组组治疗患者的的效用值。110111二、成本的计计算：包括直接成本和间间接成本。①直接成本包括括直接医疗成成本和直接非非医疗成本。直接医疗成本本包括：药物费费用、各种检检查费、挂号号费，由于药药物不良反应应而进行治疗疗的费用及住住院患者的全全部费用等。。直接非医疗成成本包括：患者及及陪员就诊时时往返的交通通费，因病而而导致的饮食食费等。②间接成本包括：患者因因病就诊而造造成的误工费，以患者每日日的平均收入入乘以天数计计算，家属因因照顾患者造造成的误工费费，无业者则则按其期望工工资的日均报报酬进行计算算。111112两组治疗类风风湿关节炎的的成本112113三、效用值的的计算：采用用评分法（ratingscale，RS）RS效用值由由QOL-RA量表得到到，但是生存存质量量表得得分鼻血经过过转换才能作作为RS效用用值。12345量表得分效用值1500.250.50.751效用值与等级级评分的转化化示意图如某患者得分分是4分，计计算效用值（（U），则U=（4-1）/（5-1）=0.75113114四、QALYs值的计算算：QALYs=U×延长长的生命年114方案A成本:总费用用时间效用：QALYs延长的生命年年生活质量指数数成本-效用比比方案B1500030.51800050.25两种药物治疗疗方案的成本本-效用分析析1.5100001.2514400那个方案最好好？115第四节药药物经济学学的方案设计计与基本步骤骤一、药物经济济学研究设计计（一）确定研究目的的◈目的一般是评评价某种药物物或治疗方案案在治疗、预预防、保健某某种疾病中的的经济学效果果。◈研究目的要明明确、可行。。如：探讨不同同的治疗方案案对治疗儿童童幽门螺旋杆杆菌的经济效效果。116（二）明确研究对象象研究对象主要要是药物治疗疗方案所针对对疾病的患病病人群。在确定研究对对象时，需设设定纳入标准准和排除标准准。117例：◈上述对幽门螺螺旋杆菌（Hp）感染患患者的选择◈纳入标准如下下：①年龄3-15岁的的儿童，②病病程1月以上上，③2周内内胃镜检查证证实上消化道道溃疡，④胃胃窦粘膜活检检证实Hp感感染阳性等；；◈排除标准如下下：①对治疗疗用药物（青青霉素、甲硝硝唑、呋喃唑唑酮、克拉霉霉素等）过敏敏者，②正在在服用NSAID或皮质质激素类药物物者，③合并并心血管、肝肝、肾和造血血系统等严重重疾病者。118（三）选择样本◈样本的选择必必须具有代表表性，方能使使研究结果能能够推广适用用于研究总体体，保证研究究结论的可靠靠性。◈选择样本时要要保证抽样的的随机性，常常采用的抽样样方法包括随随机抽样、分分层抽样、分分段类集抽样样等。119（四）考虑分析方法法◈需要要对对成成本本、、结结果果值值进进行行测测量量和和分分析析后后才才能能确确定定，，但但在在研研究究设设计计时时应应先先根根据据研研究究实实际际情情况况提提出出备备选选分分析析方方法法。。120（五）确定观察指指标◈观察指标包括成本测测算指标和和结果衡量量指标。◈成本指标应明确直接接成本和间间接成本分分别包括哪哪些项目；；◈结果指标应考虑采用用哪些临床床指标能够够最有效地地鉴别结果果，是否需需采用主观观指标，包包括哪些项项目等。121（六）设立适当的的对照◈对照组可采采用同类药药物，也可可使用目前前治疗此种种疾病最好好且费用较较便宜的药药品。◈采用抽签法法或随机数数字表法等等将样本随随机分配入入实验组和和对照组。。122（七）确定资料收收集与分析析方法◈收集资料的的时间划分分，药物经经济学研究究可分为：：回顾性研究究、现时性性研究和前前瞻性研究究。123◈制定原始记记录表◈内容包括基基本资料（如：病人人姓名、性性别、年龄龄、住院号号或门诊号号等）。◈成本指标的的具体项目目（如：挂号号费、手术术费、药品品费、误工工费等）。。◈结果指标的的具体项目目（如：住院院天数、治治愈率、转转阴率等）），以便于于资料登录录及检查核核对，以及及资料的统统计分析。。124（八）考虑统计分分析基本方方法◈根据收集资资料的性质质确定统计计分析方法法。一般计计量资料可可采用t检检验或方差差分析，如如比较两种种或多种药药物治疗方方案的治疗疗费用或效效益的差别别有无显著著性；计数数资料可采采用χ2检验。125（九）明确研究进进度和经费费预算◈药物经济学学研究设计计应制定切切实可行的的研究进度度，以及各各阶段预期期成果，进进行经费预预算，并明明确财力支支持、研究究人员、计计算机等辅辅助设施的的可得性。。126二、药物经经济学研究究的基本步步骤（一）确定药物经经济学问题题，分析研研究前景明确药物经经济学评价价的目的是是什么：评评价某种药药物的性价价比，确定定某种疾病病的最佳治治疗方案，，还是为某某项卫生干干预或计划划做决策。。分析对此此进行药物物经济学研研究的意义义和价值。。127（二）确立观察问问题的角度度◈观察问题的的立场、角角度不同，，会影响药药物经济学学分析的内内容和结果果。◈研究者观察察问题的角角度往往取取决于决策策者的立场场，或经费费支持者的的立场。128（三）区分和确定定可供选择择的方案◈应鉴别所有有需评价的的备选方案案，包括设设立对照方方案，排除除与治疗方方案或疾病病无关或超超出范围的的内容。129例：◈评价头孢噻噻肟治疗下下呼吸道感感染的成本本-效果，，备选方案案有四种：：头孢噻肟肟治疗方案案（待评价价方案），，青霉素治治疗方案、、环丙沙星星治疗方案案和氧氟沙沙星治疗方方案（对照照方案）130（四）选择适当的的药物经济济学分析方方法◈进行卫生经费投投入计划的决策分析析，可选择择成本-效效益分析法法；◈同一疾病不不同治疗方方案的比较，可可选择成本本-效果分分析法；◈对影响生活活质量的疾疾病的治疗方案案的比较可可采用成本本-效用分分析法。131（五）鉴别、计量量成本◈不同分析方方法对成本本的鉴别和和计量略有有不同。◈成本-效益益分析中，成本包包括所有被被消耗的资资源或提供供每个治疗疗干预、计计划或治疗疗方案的成成本，包括括直接成本本、间接成成本、隐性性成本等，，所有的成成本以相同同的货币单单位计量。。132◈成本-效果果和成本-效用分析析中，治疗方方案的成本本往往是指指其净成本。所谓净成本本（netcost），是指治治疗成本加上初期用于检检查、诊断断而消耗的的资源，再再减去在检查、诊诊断和治疗疗等资源消消耗过程中中被节约的的资源。在在实际运用用过程中，，间接成本本和隐性成成本在净成成本计算中中没有被包包括进去。。净成本是反反映某种治治疗方案获获得纯效果果在资源利利用方面的的指标。◈成本-效用用分析方法中中的成本往往往还要将将计量隐性成成本。133（六）鉴别结果◈药物经济学学分析方法法的主要区区别在于结结果计量方方式的不同同。◈成本-效益益分析的结果是效效益，其中中除可直接接用货币值值表示的外外，减少的的住院天数数等可用少少损失的病病人工资、、负的病床床日成本来来衡量，延延长的生命命年、降低低的发病率率等的效益益值可用人人力资本法法或意愿支支付法来衡衡量。134◈成本-效果果分析的结果是临临床指标，，如治愈率率、转阴率率、生命年年、发病率率等，一般般应选用对对治疗方案案最敏感的的指标单位位。有时某某一治疗方方案的临床床结果可用用多种指标标衡量，则则可采用复复合健康指指标，即通通过一定方方式将多种种指标结合合起来形成成一个非自自然的评价价指标。◈成本-效用用分析的结果是生生活质量的的调整，可可通过生活活质量调整整年等衡量量，不再多多述。135（七）确定贴现率率，计算贴贴现值◈国际研究中中，一般选选用一定的的贴现率，，如世界银银行建议采采用3-5%的贴现率，，英国国立健健康机构推荐选用6%的贴现率，，美国疾病控控制中心建议选用5%的贴现率。。最近美国卫生部部门建议药物经经济学研究究选用3%和5%的贴现率进进行计算。。136（八）对结果进行行统计分析析，确定最最佳方案◈运用所确定定的药物经经济学分析析方法，如如净现值法、、成本-效效果比值法法等对各治疗疗方案的成成本和结果果进行分析析，并决定定是否需要要进一步进进行增量成成本-效果果分析。采采用适当的的统计分析析方法（见见研究设计计）比较不不同治疗方方案间的成成本、结果果差异是否否具有统计计学意义，，进而通过过决策分析析确定最佳佳方案。137（九）区分不确定定因素并进进行敏感度度分析◈在药物经济济学研究，，尤其是在在成本-效效果和成本本-效用分分析中，很很多参数是是不确定的的，参数的的变化，如如成本、效效果、效用用的波动均均可能影响响结果的可可靠性，因因此需对研研究结果进进行敏感度度分析。。138◈敏感感度度分分析析是对对研研究究中中的的某某些些不不确确定定因因素素进进行行波波动动分分析析，，验验证证不不同同假假设设或或估估算算数数据据的的变变动动对对分分析析结结果果的的影影响响。。成本本的不不确确定定因因素素主主要要是是:药品品价价格格的的波波动动，，以以及及固固定定资资产产折折旧旧率率、、提提成成率率的的估估计计值值；效果果的不不确确定定因因素素通通常常是是:疗效效率率、、不不良良反反应应率率、、未未经经治治疗疗病病人人的的死死亡亡率率等。。分析析:在固固定定其其他他变变量量的的情情况况下下，，给给一一个个变变量量赋赋予予适适当当波波动动值值，，考考察察药药物物经经济济学学结结论论是是否否改改变变。。139（十十））陈述述结结果果◈即撰撰写写药药物物经经济济学学研研究究报报告告。。在在陈陈述述药药物物经经济济学学研研究究结结果果时时，，应应对对干干预预方方案案、、对对照照物物等等作作详详细细说说明明，，增增强强方方法法和和资资料料的的透透明明度度，，了了解解结结果果的的局局限限性性和和适适用用性性。。140第五五节节药药物物经经济济学学研研究究报报告告或或论论文文的的评评价价一、、标题题（1））是是否否有有意意义义？？（2））是是否否提提供供了了研研究究主主题题信信息息？？141二、、摘要要（1））是是否否包包括括以以下下内内容容：：目目的的、、方方法法、、结结果果、、结结论论？？（2））如如果果有有假假设设，，是是否否明明确确阐阐述述之之？？（3））如如果果结结果果有有效效，，是是否否能能对对你你所所在在机机构构或或所所从从事事实实践践工工作作有有指指导导意意义义？？142三、、前言言（1））研研究究问问题题及及由由此此产产生生的的研研究究目目的的是是否否有有清清楚楚、、准准确确的的陈陈述述？？（2））如如果果设设立立了了假假设设，，待待检检验验的的假假设设是是否否以以可可检检验验的的形形式式陈陈述述？？（3））研研究究者者的的立立场场：：社社会会（（政政府府决决策策部部门门）），，保保险险付付费费方方，，病病人人，，还还是是保保健健提提供供者者（（医医疗疗机机构构））？？143四、、文献献综综述述（1））本本课课题题研研究究现现状状，，本本课课题题与与已已开开展展研研究究的的关关系系？？（2））是是否否有有开开展展本本课课题题研研究究的的必必要要性性和和意意义义的的论论述述？？144五、、研究究方方法法（1））分析析方方法法的的选选择择①比比较较了了哪哪些些分分析析方方法法？？是是否否对对各各方方法法进进行行了了适适当当描描述述？？②研研究究的的首首要要内内容容是是什什么么：：有有限限资资源源的的最最有有效效利利用用（（成成本本效效益益分分析析方方法法）），，用用成成本本最最小小的的方方法法达达到到预预期期目目标标（（成成本本效效果果分分析析）），，确确证证了了在在所所比比较较的的组组中中结结果果相相等等（（最最小小成成本本分分析析）），，还还是是将将自自然然单单位位调调整整为为生生活活质质量量（（成成本本效效用用分分析析））？？③是是否否对对适适当当的的分分析析方方法法进进行行了了比比较较分分析析？？分分析析时时是是否否与与当当前前的的应应用用标标准准进进行行了了比比较较？？相相关关的的分分析析方方法法是是否否都都考考虑虑到到了了？？145（2））经经济济学学变变量量①是是否否考考虑虑到到了了所所有有相相关关的的成成本本与与结结果果？？如如果果有有重重要要的的变变量量没没有有囊囊括括，，是是否否给给予予了了适适当当的的解解释释？？②包包括括了了哪哪些些变变量量：：医医疗疗资资源源（（基基本本的的和和中中间间的的）），，非非医医疗疗资资源源，，生生产产能能力力，，效效果果参参数数（（医医疗疗指指征征、、治治疗疗病病例例数数、、延延长长寿寿命命年年等等）），，健健康康状状况况参参数数（（质质量量调调整整生生命命年年））？？③成成本本和和结结果果如如何何测测算算和和计计量量？？④成成本本和和结结果果如如何何赋赋值值：：采采购购成成本本，，医医院院服服务务（（房房屋屋和和膳膳食食加加补补助助，，杂杂费费，，加加成成率率）），，工工资资（（正正效效益益））？？⑤数数据据来来源源是是什什么么：：医医疗疗记记录录，，数数据据收收集集形形式式（（回回顾顾性性，，同同时时性性））？？⑥以以上上项项目目是是否否对对额额外外成成本本和和额额外外效效益益进进行行了了比比较较（（增增量量分分析析））？？146（3））研研究究对对象象①是是否否描描述述了了抽抽样样设设计计和和抽抽样样方方法法？？②是是否否考考虑虑了了抽抽样样误误差差来来源源？？（4））研研究究工工具具①研研究究工工具具是是否否对对研研究究机机构构和和研研究究问问题题有有效效？？②研研究究工工具具是是否否能能得得到到可可信信的的观观察察资资料料？？③如如果果选选用用了了非非标标准准化化的的研研究究工工具具，，对对其其应应用用原原因因和和方方法法提提供供了了哪哪些些信信息息？？147（5）设设计①结合文文献综述述和研究究假设，，研究设设计是否否适当？？②研究设设计是否否有效？？③对设计计的描述述是否完完整，便便于研究究重现？？（6）假假设和限限制是否清楚楚描述了了研究假假设和局局限范围围？（7）分分析①数据是是如何分分析的？？②统计方方法是否否适当？？148六、结果果（1）分