2023CSCO儿童及青少年白血病诊疗指南

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csco'、中国临床肿瘤学会（csco）

儿童及青少年白血病诊疗指南

2023

GUIDELINESOFCHINESESOCIETYOFCLNICALONCOLOGY(CSCO

LEUKEMIASINCHILDRENANDADOLESCENT

4-

中国临床肿瘤学会(CSCO)

儿童及青少年白血病诊疗指南

2023

4-

CSCO诊疗指南证据类别

证据特征

CSCO专家共识度

类别水平来源

1A严谨的meta分析、大型随机对照研究TIM识

II（支持意见＞80%）

1B高严谨的meta分析、大型随机对照研究基本一致共识

（支持意见60%80%）

2A稍低一般质量的meta分析、小型随机对照研究、识

设计良好的大型回顾性研究、病例•对照研究（支持意见280%）

2B稍低一般质量的meta分析、小型随机对照研究、基本一致共识

设计良好的大型回顾性研究、病例-对照研究（支持意见60%80%）

3低三跳t照的单臂临床研究、病例报告、专家观点无共识，且争议大

（支持意见＜60%）

CSCO诊疗指南推荐等级

推荐等级标准

I级帏1A类证据和部分2A类证据

CSCO指南将1A类证据，以及部分专家共识度高且在中国可及性好的2A类

证据，作为I级推荐。具体为：适应证明确、可及性好、肿瘤治疗价值稳定，

纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》的诊治措施

nwg1B类证据和部分2A类证据

CSCO指南将1B类证据，以及部分在中国可及性欠佳，但专家共识度较高的

2A类证据，作为n级推荐。具体为：国内外随机对照研究，提供高级别证据，

但可及性差或者效价比不高；对于临床获益明显但价格较贵的措施，考虑患者可

能获益，也可作为n级推荐

ni级推荐2B类证据和3类证据

对于某些脸床上习惯使用，或有探索价值的诊治措施，虽然循证医学证据相对

不足，但专家组意见认为可以接受的，作为皿级推荐

一、总论

白血病是儿童及青少年时期占首位的恶性疾病，发病率为（3~5）/I0万，亦是导致儿童及青少

年时期死亡的主要疾病之一。儿童及青少年白血病90%以上为急性白血病，其中急性淋巴细胞白血

病（ALL）约占75%,急性髓系白血病（AML）约占25%。17号染色体上的维A酸受体a（RARa）

基因发生断裂，与15号染色体上的早幼粒细胞白血病（PML）基因发生融合，形成「MLRARa融合

基因的急性早幼粒细胞白血病（APL）占儿童及青少年AML的5%〜10%,核心结合因子相关AML

（CBF-AML）约占儿童及青少年AML的30%,使得儿童及青少年AML的亚型构成明显不同于成人

AML,儿童及青少年慢性髓性白血病（CML）发病率低，国内外研究报道，经典型CML的临床过

程与成人CML极为相似。其他少见的儿童及青少年特有类型，如婴儿白血病、唐氏综合征伴发的白

血病在预后和治疗也有各自的特点。

近半个世纪以来，根据形态学、免疫学、细胞遗传学及分子生物学的（MICM）分型和早期

治疗反应评估为基础的危险度分层联合化疗，结合有效的针对致病基因靶点的新型药物纳入方

案、更好的护理（深静脉置管技术的普及等）及支持治疗使儿童及青少年急性白血病的生存率及

生存质量得到明显提高。由于酪氨酸激酶抑制剂的问世，改变了以往儿童及青少年CML的造血

干细胞移植治疗模式。全反式维A酸及碎剂的联合应用，使儿童及青少年APL家庭模式治疗成为

现实。

血液学、免疫学、分子生物学及新药研发领域（包括靶向药物）的迅猛发展，促进了新技术、新

治疗法的临床转化，儿童及青少年白血病的诊疗水平得到了显著提高，但规范诊疗需要普及提高，通过

役专家讨论，根据循证医学证据，解决实际问题是编写该指南的初心。

4

我国地区间儿童及青少年白血病的诊疗及管理水平尚不平衡，不同地区同质化诊疗对于儿童及青

少年白血病的近、远期疗效的提高，不良反应的降低和生存质量的改善极为重要。鉴于此，CSCO儿

童及青少年血液病工作组在委员会的带领和指导下编写该指南，为促进儿童及青少年白血病整体诊治

水平提高尽绵薄之力。

总

论

5

二、儿童急性淋巴细胞白血病

1.治疗前评估

I级推荐jII级推荐IIII级推荐

病史与主诉，现病史，既往史，家族史，生长发育史、

体格放射线、化学毒物接触史；生命体征测量，贫

检查血和出血表现，皮疹，浅表淋巴结、肝脾、睾丸、

神经系统体征等

实验室全血细胞计数及分类，尿便常规，肝肾功能、心

检查功能，电解质，凝血功能，铁蛋白，G6PD活性

脑脊液a

病原微生物筛查

儿妊娠测试

童

急心电图，心脏彩超，腹部超声，淋巴结超声，全身

性影像学

淋检查翠丸超声，头颅CT/MRIbPET/CTc

巴

细

胞骨髓MICM分型（骨髓细胞形态学、骨髓组化染色、骨髓活检e,NGS,IgH/TCR

白免疫分型、染色体核型分析、检查、融重排定量PCR,RNAseq,

血检查dFISH

病合基因定性及定量RT-PCR）药物基因组测定（TPMT反

NUDTI5）r

8

【注释】

a腰椎穿刺的时机应与所选择的治疗方案一致，建议腰椎穿刺与初始IT治疗同时进行。

b对于诊断时有神经系统症状和或体征的患者，应进行适当的影像学检查。

c怀疑淋巴母细胞淋巴瘤的患者，可选择全身PE77CT。

d免疫分型。①幼稚淋巴细胞免疫分型标志：CD34、TdT、HLA-DR.CD10,CDla（有时可表

达CD13、CD33）；©B-ALL：表达CD19、CD79a、PAX5、CD22、CD20；@T-ALL：表达

cyCD3、CD2、CD4、CD5、CD7、CD8：④早前T-ALL（ETP-ALL）：缺乏表达CDla、CD8表达：

CD5弱表达或不表达；至少有一个髓系或干细胞抗原表达（CD13、CD33、CD117、CDIlb.

CD34、CD65、HLA-DR等）,但MPO阴性。

e骨髓干抽或骨髓坏死的患儿应进行骨髓活检。

f检测硫噂吟代谢相关TPMT和NUDT15基因，有助于指导有关药物剂量的调整二。

儿

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9

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