2024年中盘点-核酸多肽研发进展白皮书-2024.07-26正式版

核酸和多肽类疗法2024年上半年盘点药明康德内容团队出品2024年

6月目录：2024年核酸和多肽类疗法亮点总结

–

第

1页2024年核酸和多肽类新药获批趋势

-第

2–4页2024年核酸和多肽类新药研发趋势

-第

5–11页2024年核酸和多肽类疗法早期投融资趋势

-第

12–13页2024年获得早期投融资的核酸和多肽类疗法新锐列表

–

第

14–16页2024年获得大额投融资的核酸和多肽类疗法新锐介绍–

第

17–23页药明康德内容团队微信矩阵介绍

–

第

24页ForPersonalUseOnly亮点总结⚫2024上半年两款核酸疗法首次获批上市，都体现了重要技术创新：Rytelo是全球首款端粒酶靶向疗法，mRESVIA是首款基于

mRNA技术的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗。⚫多肽领域在

2024年上半年迎来一款重磅疗法，超长效基础胰岛素类似物诺和期先后获得瑞士、加拿大、欧盟、中国的监管机构批准上市。⚫⚫2024下半年两款核酸类疗法和

4款多肽类疗法有望获批。全球大型药企临床在研管线涵盖近

40款核酸类疗法。RNA干扰（RNAi）疗法大多治疗心血管疾病、脂肪肝等常见代谢类疾病。RNA疫苗除了应用于传染性疾病预防，也正在变革癌症治疗。⚫⚫全球大型药企临床在研管线涵盖超

20款多肽类疗法。近一半聚焦肥胖、糖尿病等代谢内分泌疾病；其余覆盖癌症、心血管疾病、自身免疫性疾病等方向。口服环肽、抗体-多肽偶联药物的涌现反映了肽类设计技术的进步。2024年分别有

11家核酸类疗法新锐和

7家多肽类疗法新锐完成早期融资。多肽新锐的技术聚焦于开发包括大环肽在内的大环分子来解决难以成药靶点，以及结合其他分子类型的复杂多肽。更受风投青睐的核酸新锐所采取的技术包括寡核苷酸偶联药物、通过

mRNA编码安全插入全新基因、潜在治疗多种疾病的反义寡核苷酸（ASO）疗法。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。本报告数据来源截至

2024年

6月末，根据公司新闻稿等公开信息整理和分析。1ForPersonalUseOnly2024上半年两款突破性核酸类疗法获批，下半年或再迎两款近

10年全球范围内获批的核酸类疗法预计获批全球首批82*553322212013

2014

2015

2016

2017

2018

2019

2020

2021

2022

2023

2024注：数据来源为美国细胞和基因治疗学会（ASCGT）及全球监管机构公开信息，以全球首次批准计算。数据截至

2024年

6月

30日。2024年全球范围内首次批准的核酸类疗法首批日期药物公司适应症作用机制及批准机构mRNA疫苗；编码

RSV的稳定融合前

F糖蛋白mRESVIA（mRNA-1345）呼吸道合胞病毒感染2024/5/31美国

FDAModernaRytelo（imetelstat）骨髓增生异

寡核苷酸；端粒酶

2024/6/6常综合征

抑制剂美国

FDAGeron⚫⚫2024上半年两款核酸疗法首次获批上市，都体现了重要技术创新。Rytelo是全球首款端粒酶靶向疗法，自

1984年端粒酶被发现以来，经过近

40年科研耕耘终于开花结果。端粒是染色体末端的保护帽，每次细胞分裂时都会自然缩短。在骨髓增生异常综合征中，异常骨髓细胞通常表达端粒酶，端粒酶会重建端粒，从而导致不受控制的细胞分裂。Rytelo通过抑制端粒酶活性，可以抑制癌变干细胞和祖细胞不可控制的增殖，诱导癌变细胞凋亡，改变疾病进程。2ForPersonalUseOnly⚫mRESVIA是首款基于

mRNA技术的

RSV疫苗，也是在

COVID-19疫苗之外首个基于

mRNA技术的获批产品，标志着

mRNA疗法的开发和应用扩展至更广泛疾病领域。2024下半年有望获批的核酸类疗法在研疗法公司潜在适应证靶点/机制监管审评进展NDA已于

2024年

5月获中国

NMPA受理；于

2024年

6月获美

国

FDA受

理

，PDUFA日期为

2025年

3月

28日siRNA；降低抗凝血酶水平，促进凝血酶生成，重新平衡止血功能并预防出血治疗血友病

A与血友病

BFitusiran赛诺菲NDA已于

2024年

6月获美国

FDA接受并获优先审评资格，预计在

2024年

12月

19日前完成审评；同时准备在欧盟和加拿大递交上市申请家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）ASO；抑制机体产生

apoC3OlezarsenIonis⚫展望

2024下半年，两款治疗核酸类疗法有望首次获批，分别为治疗血友病的小干扰

RNA（siRNA）疗法

fitusiran，和用于降脂的

ASO疗法olezarsen。3ForPersonalUseOnly超长效胰岛素获批，2024下半年

4款多肽疗法有望获批⚫在多肽领域，2024年上半年不可不提的一款重磅疗法是诺和诺德开发的超长效基础胰岛素类似物诺和期（Awiqli，insulinicodec），自

2024年

3月起先后获得瑞士、加拿大、欧盟、中国监管机构批准上市。这款胰岛素每周一次皮下注射即可满足一整周的基础胰岛素需求，其氨基酸结构有三处进行了替换，有助于减少

icodec的酶促降解，同时

icodec的结构上附加了二十烷脂肪二酸链，使该分子能够更强有力且可逆地与白蛋白结合，从而将半衰期延长至

196小时（约

8天），并在经过

3-4次每周一次注射后血液中药物浓度达到稳定状态。⚫展望

2024下半年，全球范围内

4款多肽类疗法有望迎来获批，作用机制主要集中在

GLP-1相关通路。在研疗法公司潜在适应证靶点/机制监管审评进展依

赖

肠

外

营

养支

持

的

短

肠

综合征（SBS）PDUFA日

期

为2024年

12月

22日ZealandPharma长效

GLP-2激动剂GlepaglutideNDA于

2023年

9月

获

中

国

NMPA受理，预计最早将于

2024年第四季度获批单

药

或

联

合

二维派那肽（PB-119）长效

GLP-1受体激动剂派格生物

甲双胍治疗

2型糖尿病成

人

肥

胖

或

超长效GLP-NDA于

2024年

2玛仕度肽（IBI-362）信达生物

重

患

者

的

长

期

1/GCG受体双

月

获

中

国

NMPA体重控制重激动剂受理NDA于

2024年

4月

获

中

国

NMPA受理长效

GLP-1受体激动剂艾本那肽常山药业

2型糖尿病4ForPersonalUseOnly大型药企已对核酸和多肽类疗法进行深入布局20家大型药企中的核酸类（左）与多肽类（右）管线分布RNAi多肽RNA疫苗1411ASO10其他337557511141期2期3期注册1期2期3期注：数据来源为各药企公开信息，截至

2024年

6月。20家大型药企参考行业媒体FiercePharma2024年

4月榜单。部分疗法已有适应症获批，但仍在推进更多适应症/地区的研究与监管申请：包括

2款新适应症注册阶段的核酸类疗法、1款新适应症

3期在研核酸类疗法；4款新适应症

3期在研多肽类疗法。⚫全球大型药企临床在研管线涵盖近

40款核酸类疗法。其中以

RNAi疗法最为常见，且RNAi疗法大多治疗心血管疾病、脂肪肝等常见代谢类疾病，反映出新模式对常见疾病治疗格局的深远影响。⚫核酸类在研数量第二多的为

RNA疫苗，值得关注的是，在传染性疾病以外，两款个体化新抗原

mRNA疫苗用于癌症：默沙东和

Moderna联合开发的疫苗

V940（mRNA-4157）正在针对黑色素瘤、非小细胞肺癌（NSCLC）开展

3期临床研究，针对皮肤鳞状细胞癌开展

2/3期临床研究；罗氏和BioNTech联合开发的

autogenecevumeran（RG6180）正在实体瘤患者中开展

2期临床研究。⚫全球大型药企临床在研管线涵盖超

20款多肽类疗法。其中近一半聚焦于肥胖、糖尿病等代谢内分泌疾病，其中

9款靶向

GLP-1等肠促胰岛素信号通路，4款靶向胰淀素，这些疗法大多已处于

2/3期。5ForPersonalUseOnly⚫⚫在研肽类其他治疗方向还包括癌症、心血管疾病、自身免疫性疾病等。其中多款已处于临床

3期研发阶段，例如：武田的天然激素铁调素的肽模拟物

rusfertide（TAK-121），治疗罕见癌症真性红细胞增多症；默沙东的PCSK9抑制剂

MK-0616，治疗高胆固醇血症；强生靶向

IL-23的

JNJ-2113，拟治疗银屑病。在肽类分子类型上，除了常规多肽，罗氏正在临床

1期开发中的

LUNA18为口服环肽、辉瑞正在临床

2期开发的

PF-08046045和安进正在临床

2期开发的

MariTide均为抗体-多肽偶联药物，反映了肽类设计技术的进步。6ForPersonalUseOnly全球大型药企近

40款在研核酸类疗法一览公司安进在研疗法靶点/机制拟治疗疾病在研最高阶段动脉粥样硬化性心血管疾（ASCVD）Olpasiran（AMG890）siRNA，降低Lp(a)3期欧盟、加拿大监管机构审评中（已获美国

FDA批准治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病（ATTRCM）ASO，抑制转甲状腺素蛋白产生Wainua（eplontersen）阿斯利康ATTRv-PN）COVIDmRNAVLPvaccine阿斯利康阿斯利康阿斯利康礼来mRNA疫苗COVID-19肾脏病1期1期1期1期3期1期1期2期3期2期siRNA，靶向补体因子

C3ALXN2030AZD6912siRNA，靶向CFB类风湿关节炎心血管疾病ASCVDsiRNA，靶向APOC3APOC3siRNALepodisiran（LY3819469）siRNA，抑制Apo(a)合成礼来代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）siRNA，靶向PNPLA3礼来PNPLA3siRNASCAPsiRNAsiRNA，靶向SCAP礼来MASHsiRNA，减少ANGPTL3蛋

ASCVD白表达Solbinsiran（LY3561774）礼来Bepirovirsen（GSK3228836）

肝病毒复制ASO，中止乙葛兰素史克葛兰素史克慢性乙肝流感GSK4382276mRNA疫苗7ForPersonalUseOnly葛兰素史克葛兰素史克葛兰素史克葛兰素史克默沙东GSK4396687GSK5462688mRNA疫苗COVID-192期1期2期2期3期3期RNA编辑寡

α1

抗胰蛋白酶缺核苷酸乏症Daplusiran+tomligisiran（GSK5637608）siRNA，靶向乙肝病毒慢性乙肝siRNA，沉默HSD17B13GSK4532990MASHV940个体化新抗原

黑色素瘤、（mRNA-4157）

mRNA疫苗NSCLCPelacarsen（TQJ230）ASO，降低Lp(a)诺华预防心血管事件儿童高血脂、LDL-C升高患者的心血管事件预防3期（已在多地获批其他适应症）Leqvio（inclisiran）ASO，降低PCSK9诺华siRNA，靶向LXRα诺和诺德诺和诺德LXRαMASHMASH1期1期siRNA，靶向MARC1MARC1美国

FDA审评中（已获美国

FDA批准用于成人，针对儿童为紧急使用授权）Comirnaty（tozinameran）预防儿童COVID-19辉瑞mRNA疫苗辉瑞辉瑞辉瑞辉瑞PF-07252220PF-07911145PF-07926307PF-07960613mRNA疫苗mRNA疫苗mRNA疫苗预防成人流感预防水痘3期1期3期2期预防

COVID-19和流感mRNA疫苗预防

COVID-198ForPersonalUseOnly辉瑞PF-07845104mRNA疫苗预防成人流感1期3期2期2期2期2期2期2期1期RG6299（IONIS-FB-LRx）ASO，抑制补体因子

B罗氏IgA肾病ASO，抑制所有亨廷顿蛋白

亨廷顿病Tominersen（RG6042）罗氏的表达Autogenecevumeran（RG6180）个体化新抗原罗氏实体瘤mRNA疫苗siRNA，选择性敲低乙肝病

慢性乙肝毒基因表达Xalnesiran（RG6346）罗氏Zilebesiran（RG6615）siRNA，减少血管紧张素原罗氏高血压单链寡核苷酸，靶向

PD-慢性乙肝L1的

mRNARG6084（PD-L1LNA）罗氏呼吸道合胞病赛诺菲赛诺菲赛诺菲武田SP0256SP0273Fitusiran毒

mRNA疫

RSV感染苗四价流感mRNA疫苗流感siRNA，降低抗凝血酶含量以增加凝血酶血友病

A、血友

中国、美国监管病

B机构审评中RNAi，降低AAT和

Z-AAT水平Fazirsiran（TAK-999）α1

抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病3期注：按公司英文名首字母排序9ForPersonalUseOnly全球大型药企超

20款在研多肽类疗法一览最高研发阶段拟治疗疾病公司在研疗法靶点/机制最高研发阶段艾伯维CLF065GLP-2受体激动剂

炎症性肠病1期3期小儿继发性甲Parsabiv（etelcalcetide）安进钙敏感受体激动剂

状旁腺功能亢

（已在多地获批用进于成人治疗）MariTide（AMG133）靶向

GIP受体单抗偶联

GLP-1类似物安进肥胖2期肥胖及相关并发症阿斯利康AZD6234长效胰淀素类似物1期1期3期1期1期2期2期勃林格殷格翰

C3结合多肽结合

C3视网膜健康肥胖Survodutide（BI456906）GLP-1/GCG受体双重激动剂勃林格殷格翰礼来LA-ANP长效心房钠尿肽未公布心衰礼来Nisotirostide糖尿病Eloralintide（LY3841136）礼来长效胰淀素激动剂

肥胖Mazdutide（LY3305677）

重激动剂GLP-1/GCG受体双礼来肥胖Retatrutide（LY3437943）

体三重激动剂GLP-1/GIP/GCG受礼来肥胖、糖尿病3期3期Mounjaro/ZepboGLP-1/GIP受

体

双

肥胖、心血管

（已获美国

FDA批礼来und（tirzepatide）重激动剂疾病、OSA准治疗

2型糖尿病、肥胖）结合肝脏细胞表面3期（已在欧盟、英国、瑞士获批）Hepcludex（bulevirtide）的

NTCP受体，抑制病毒进入细胞及扩散吉利德强生慢性丁肝银屑病JNJ-2113IL-233期10ForPersonalUseOnlyEfinopegdutideGLP-1/GCG受体双默沙东MASH2期3期1期（MK-6024）重激动剂默沙东MK-0616PCSK9抑制剂高胆固醇血症肥胖胰淀素/GLP-1受体双重受体激动剂诺和诺德Amycretin胰淀素类似物、GLP-诺和诺德诺和诺德CagriSema1受体激动剂固定剂

糖尿病、肥胖量组合3期3期Ozempic/Rybelsus/Wegovy糖尿病、肥胖、GLP-1受体激动剂

MASH、阿尔

（已在多地获批其（semaglutide）茨海默病他适应症）PF-08046045（SGN-35T）实体瘤、淋巴瘤辉瑞罗氏武田靶向

CD302期LUNA18RAS抑制剂实体瘤1期3期Rusfertide（TAK-121）天然激素铁调素的

真性红细胞增肽模拟物多症注：按公司英文名首字母排序11ForPersonalUseOnly近

3年核酸和多肽类疗法新锐早期融资趋势近

3年核酸类疗法研发新锐早期投融资趋势7.276.645.203.903.183.15132.602.222.11101.97977766552022Q12022Q22022Q32022Q42023Q12023Q22023Q32023Q42024Q12024Q2投融资总金额（亿美元）投融资事件数量近

3年多肽类疗法研发新锐早期投融资趋势3.002.562.041.891.671.401.281.121.02660.51555444332022Q12022Q22022Q32022Q42023Q12023Q22023Q32023Q42024Q12024Q2投融资总金额（亿美元）

投融资事件数量注：早期融资定义为

B轮及之前的融资轮次，且融资金额超过

1000万美元。如果融资事件的货币单位不是美元，则依据当时汇率进行换算。未符合以上条件的公司（如获得融资，但未公布金额/轮次）未被纳入。数据截至

2024年

6月

30日。12ForPersonalUseOnly⚫⚫2024年分别有

11家核酸类疗法新锐和

7家多肽类疗法新锐完成早期融资，融资总额逾

7亿美元。从技术特点来看，3家多肽新锐开发包括大环肽在内的大环分子，解决难以成药靶点，包括由蛋白设计先驱

DavidBaker教授联合创立的

Vilya公司；其他多肽新锐开发以多肽为配体的核药、多肽偶联药物、多肽融合蛋白。⚫核酸领域中，siRNA疗法新锐

AlysPharmaceuticals完成高达

1亿美元的种子轮融资。Alys公司致力于重新定义皮肤病治疗，具有多种平台技术与

10多条研发管线，在研疗法有多款为寡核苷酸偶联药物，也包括复杂抗体、小分子、多肽等。该公司的目标是

3年内完成

7至

10项临床概念验证，以及至少

1个项目进入临床注册研究。其他融资较高的核酸新锐同样拥有独特的技术，比如基于自然界中可编程遗传元件，通过

mRNA编码安全插入全新基因；开发有潜力治疗

9种疾病的

ASO疗法。13ForPersonalUseOnly近两年获得早期融资的核酸类疗法新锐公司列表公司名融资轮次融资金额融资时间ExsilioTherapeuticsVicoTherapeuticsEnvisagenicsA轮8200万美元1150万欧元2500万美元1340万美元近亿元人民币超

5000万美元近亿元人民币1亿美元2024-06-252024-06-242024-06-052024-05-232024-04-302024-04-082024-03-282024-02-122024-01-172024-01-052024-01-042023-12-062023-12-012023-11-282023-11-082023-11-012023-11-012023-10-262023-10-252023-10-092023-09-192023-09-062023-09-012023-08-24B轮B轮RadarTherapeutics星核迪赛种子轮天使轮A轮昂拓生物赫吉亚A1轮种子轮B轮AlysPharmaceuticalsComancheBiopharmaVicoTherapeuticsResalisTherapeutics荣灿生物7500万美元6000万美元1000万欧元超亿元人民币超

8000万美元4150万美元4000万美元1亿元人民币3亿元人民币近亿元人民币1000万美元6000万美元5000万美元1060万美元1800万美元1400万美元B轮A轮A轮圣因生物A+轮B轮AroBiotherapeuticsAscidianTherapeutics浩博医药A轮Pre-A+轮A+轮Pre-A轮种子轮B轮舶望制药凌泰氪生物FlashpointTherapeutics靖因药业ReCodeTherapeuticsB轮RejuvenationTechnologies种子轮Pre-A轮种子轮14InnovacTherapeuticsExcepGenForPersonalUseOnly环码生物A轮数千万美元2023-08-152023-08-092023-06-202023-06-132023-05-232023-05-122023-05-032023-04-262023-04-142023-03-142023-03-102023-03-092023-03-022023-02-272023-02-272023-02-232023-01-252023-01-202023-01-06AlltrnaB轮1.09亿美元3亿元人民币1650万美元超

3亿美元3610万美元4200万欧元2.7亿美元威斯津生物A轮FeldanTherapeuticsReNAgadeTherapeuticsComancheBiopharmaARTHExBiotechOrbitalTherapeuticsSynaptixBioB轮A轮A轮B轮A轮A轮1105万美元5200万美元超亿元人民币8800万美元超亿元人民币近亿美元SwitchTherapeutics慧疗生物A轮Pre-A轮B轮QurAlis星曜坤泽Pre-A轮A++轮Pre-A+轮种子轮A轮嘉晨西海仁景生物近亿元人民币1000万欧元3500万美元4600万美元近亿元人民币ResalisTherapeuticsAtomicAIADARxPharmaceuticals瑞吉生物B1轮Pre-B轮2024

年获得

5000

万美元以上早期融资额的新锐详细介绍请见第

17-23

页。15ForPersonalUseOnly近两年获得早期融资的多肽类疗法新锐公司列表公司名融资轮次融资金额融资时间RapafusynPharmaceuticalsA轮2800万美元7100万美元2024-06-20VilyaA轮（含

2022年完成

2024-06-045000万美元）蓝纳成B+轮种子轮B轮3亿元人民币1200万美元5600万美元9000万元2024-04-252024-02-212024-02-062024-01-262024-01-042023-12-192023-11-272023-10-312023-10-252023-09-072023-09-072023-08-282023-07-262023-06-132023-04-182023-04-172023-03-142023-03-132023-03-062023-01-192023-01-092023-01-04InsamoAttralus星联肽Pre-A轮B轮辐联科技4730万美元3200万美元近

2亿元人民币3250万美元1000万美元1.75亿美元6500万欧元4600万美元1000万美元1650万美元2275万欧元数千万美元UnnaturalProducts质肽生物A轮B+轮A轮ImaginePharmaFlashpointTherapeuticsMarianaOncologyCorteriaPharmaceuticalsi2oTherapeuticsAsclepiXTherapeuticsFeldanTherapeuticsAriceumTherapeuticsN1Life种子轮B轮A轮A轮A3轮B轮A轮Pre-A轮A轮TeiturTrophics呈元科技2800万欧元数千万美元Pre-A轮B轮质肽生物近亿元人民币1000万美元3000万美元5.8亿元人民币EndevicaBioAethonTherapeutics惠升生物B轮A轮A+轮2024年获得

5000万美元以上早期融资额的新锐详细介绍请见第

17-23页。16ForPersonalUseOnlyAlysPharmaceuticalsAlysPharmaceuticals由投资公司

Medicxi和多位知名的皮肤病学和科学专家（其中包括诺贝尔奖得主

CraigMello博士）共同创立，致力于重新定义皮肤病治疗的前景。Alys是由

Medicxi将

6家专注于皮肤适应症的生物科技公司结合而推出的，具有多种平台技术与研发管线。Alys已确认了目标疾病中经过广泛验证的分子靶点，并对应开发不同分子类别的活性药物成分（API）与多种载体策略（包括共价结合和专有递送方法）。Alys目前正在推进

10多个活跃项目，在研疗法有多款为寡核苷酸偶联药物，也包括复杂抗体、小分子、肽等，致力于在特应性皮炎、白癜风、斑秃和慢性自发性荨麻疹等适应症中取得突破。除了专注在这些领域外，Alys的管线还包括具未竟医疗需求适应症的项目，例如肥大细胞增多症、皮肤

T细胞淋巴瘤或肿瘤治疗皮肤副作用的预防。凭借其尖端平台，其管线将可能进一步增长。Alys于

2024年

2月获得

1亿美元种子融资，用于免疫皮肤疾病领域当中创新疗法的开发，实现到

2026年底前完成

7至

10项概念验证（POC）以及至少一个项目进入临床注册研究的目标。17ForPersonalUseOnlyExsilioTherapeuticsExsilioTherapeutics公司于

2024年

6月宣布走出隐匿模式，并完成

8200万美元的

A轮融资。Exsilio致力于开发基于自然界中可编程遗传元件的基因药物，用于治疗多种疾病。这些元件可以通过

mRNA编码，它们能够精确地将新基因插入到细胞

DNA中的安全位点，具有可重复给药的潜力。Exsilio的跨学科团队已经建立了一个药物发现和开发平台，结合预测性的计算机模型和传统实验，以发现和设计这些用于将治疗性基因整合到安全位点的元件。由于

Exsilio的疗法使用

mRNA编码，它们可以使用现有的脂质纳米颗粒（LNP）平台进行递送。这些平台具有安全、高效、可扩展且成本效益高等多种特征。18ForPersonalUseOnlyComancheBiopharmaComancheBiopharma于

2024年初宣布完成

7500万美元的

B轮融资。获得资金将用于开发治疗先兆子痫（preeclampsia）的

RNAi疗法，其新闻稿指出，该疗法有望成为首款治疗这一疾病根本原因的疗法。先兆子痫是一种常见且严重的妊娠并发症，每年全球约有

1000万妇女受到影响。它可能导致母亲和婴儿出现严重并发症，包括多器官损伤、癫痫发作和早产。目前，唯一可停止先兆子痫进展的方法是提早分娩。先兆子痫的原因之前一直未得到澄清。Comanche的科学创始人发现，患有先兆子痫的妇女血液中

sFlt1蛋白的水平过高。这种蛋白质由胎盘产生，水平过高时对母亲的血管造成严重损害，并妨碍新血管的生长。过量产生的

sFlt1及随之而来的血管损伤导致了先兆子痫的常见母体症状。Comanche公司的主要

RNAi候选药物

CBP-4888由两种

siRNA构成，靶向胎盘产生的

sFLT1mRNA亚型。它通过减少胎盘产生的

sFLT1蛋白，降低母体血液中的

sFLT1蛋白水平。该公司计划使用

B轮融资获得的资金，于今年晚些时候启动

CBP-4888在妊娠先兆子痫患者中的临床研究。该公司最近已完成一项在育龄女性健康志愿者中进行的

1期临床试验。基于

sFlt1的预测性诊断已经问世。2023年，FDA批准了一种血液检测，可以在出现症状之前预测严重的先兆子痫。这种诊断将成为

Comanche设计CBP-4888临床试验的重要工具，用于识别靶标蛋白水平升高的妊娠，排除那些有其他潜在疾病的妊娠。ScottJohnson博士是

Comanche公司的首席执行官兼联合创始人。加入Comanche之前，他是

TheMedicinesCompany的联合创始人，并在

1996-2009年担任该公司董事，负责评估该公司的长期全球战略以及创新产品的许可或收购，其中包括

RNAi疗法

inclisiran。19ForPersonalUseOnlyVilya随着

AlphaFold等人工智能（AI）工具的出现，蛋白质的结构预测和设计成为最先受益的领域之一，该领域的重大突破正以“日新月异”的速度不断涌现。华盛顿大学蛋白质设计研究所所长

DavidBaker教授带领团队一次又一次地颠覆蛋白设计的规则。2024年

4月，Baker教授团队在顶尖学术杂志《科学》上发表最新研究，其团队开发的人工智能平台能够系统性地生成近

1500万个全新环肽，而且它们具有吸引人的药学特征。与抗体等生物制品相比，大环分子的分子量更小，可以口服使用，并且穿过细胞膜靶向细胞内的蛋白。而与传统小分子相比，环状结构让大环分子更容易影响蛋白质之间的相互作用，从而靶向传统小分子药物和线性多肽难于靶向的靶点。这项研究在系统性地生成大环分子方面带来了突破。Baker教授指出，这项研究揭示了发现具有更强疗效和选择性的大环分子药物的新方向。这家名为

Vilya的初创公司正是基于这篇论文中的核心技术，由

Baker教授联合创建，正在利用其平台专注于既往难以成药的治疗靶点。2024年

6月，这家

AI大环类药物研发初创公司宣布完成了

7100万美元的

A轮扩展融资。Vilya的基础技术利用先进的计算方法，以原子级精度和增强的药物样属性设计新颖的环状大分子。而传统的发现方法依赖于随机筛查和临时性来识别候选药物，仅探索了广阔的化学空间的一小部分，并常常产生药物动力学属性差的环状大分子药物。有了

Vilya的技术，该公司能够精确地针对那些仍然需要创新治疗方法的疾病部位进行疗法开发。20ForPersonalUseOnlyVicoTherapeuticsVicoTherapeutics是一家临床阶段的基因药物公司，专注于为患有严重神经系统疾病的患者开发

ASORNA调节疗法，通过应用精