临床研究相关概念综述-课件

临床研究相关概念综述科研科王羿升2020年7月23日临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述1临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述2临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述2精品资料精品资料3精品资料精品资料3你怎么称呼老师？如果老师最后没有总结一节课的重点的难点，你是否会认为老师的教学方法需要改进？你所经历的课堂，是讲座式还是讨论式？教师的教鞭“不怕太阳晒，也不怕那风雨狂，只怕先生骂我笨，没有学问无颜见爹娘……”“太阳当空照，花儿对我笑，小鸟说早早早……”临床研究相关概念综述-课件4临床研究相关概念综述-课件4一临床问题的分类

临床研究相关概念综述一临床问题的分类

临床研究相关概念综述5一临床问题的分类

临床研究相关概念综述一临床问题的分类

一临床问题的分类

临床研究相关概念综述一临床问题的分类

临床研究相关概念综述6一临床问题的分类

临床研究相关概念综述一临床问题的分类

二临床问题的几个要素临床问题一般都要包括以下几个要素，也就是我们通常说的PICOP:问题的对象patientorpopulation,患者或人群I:干预措施intervention，如诊bai断治疗方法C:其他备选措施comparison，即比较因素O:outcom，即干预措施的诊疗效果临床研究相关概念综述二临床问题的几个要素临床问题一般都要包括以下几个要素，也就7二临床问题的几个要素临床问题一般都要包括以下几个要素，也就2.1病人，研究的人群或者某个问题怎么将你要研究的病人和其他病人区分开来，你研究的病人最重要的特征是什么？

2.2干预(影响因素）同结局你采取的主要干预措施有哪些，你想怎样干预治疗过程，有没有可供选择的替代性干预措施？你的研究要完成的目标是什么，想要测量的指标是什么？病人的预后有没有得到改善？

2.3对有没有可以用来和你的干预措施相比较的替代措施？你要将一种药和另一种药比较，比较吃和不吃该药，比较一种药和安慰剂，或者比较两种诊断方法？

患慢性心衰的老年病人，左室射血分数为40%，服用血管紧张素II受体抑制剂后能否降低病人的再入院率？临床研究相关概念综述2.1病人，研究的人群或者某个问题患慢性心衰的老年病人82.1病人，研究的人群或者某个问题患慢性心衰的老年病人临床问题举例临床研究相关概念综述临床问题举例临床研究相关概念综述9临床问题举例临床研究相关概念综述临床问题举例临床研究相关概念临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述10临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述10设计方案的选择临床研究相关概念综述设计方案的选择临床研究相关概念综述11设计方案的选择临床研究相关概念综述设计方案的选择临床研究相关横断面研究横断面研究(cross-sectionalstudy)又称现况研究，对一定人群在某一特定时间内患病情况或健康情况及其相关因素的调查。临床研究相关概念综述横断面研究横断面研究(cross-sectiona12横断面研究横断面研究(cross-sectiona横断面研究应用范围掌握目标人群中疾病或健康状况分布；提供疾病病因研究的线索；确定高危人群；评价疾病监测、预防措施等的防治效果。临床研究相关概念综述横断面研究应用范围临床研究相关概念综述13横断面研究应用范围临床研究相关概念综述横断面研究横断面研究举例临床研究相关概念综述横断面研究举例临床研究相关概念综述14横断面研究举例临床研究相关概念综述横断面研究举例临床研究相关优点：方便、简单成本低反应调查当时个体暴露和结局状况有助于提出病因假设局限性：样本选择不是基于暴露或者结局研究者同时评估暴露和结局，但无时序性发病率的估计受病程影响：病程长的疾病更容易被检测出临床研究相关概念综述优点：临床研究相关概念综述15优点：临床研究相关概念综述优点：临床研究相关概念综述15病例对照研究1.定义：选定患某病病例和未患该病的对照，分别调查其既往暴露于某个（或某些）危险因子的情况及程度，以判断暴露危险因子与某病有无关联及其关联程度大小的一种观察研究方法。临床研究相关概念综述病例对照研究1.定义：临床研究相关概念综述16病例对照研究1.定义：临床研究相关概念综述病例对照研究1.定3.有关概念（1）暴露：指曾经接触过某种研究因素或具备某种特征。（2）危险因素：能使人群发病率升高的因素。（3）保护因素：能使人群发病率降低的因素。临床研究相关概念综述3.有关概念临床研究相关概念综述173.有关概念临床研究相关概念综述3.有关概念临床研究相关概念基本原理（1）a/a+c=b/b+d暴露因素与疾病无关（2）a/a+c>b/b+d暴露因素为疾病危险因素（3）a/a+c<b/b+d暴露因素为疾病保护因素临床研究相关概念综述基本原理（1）a/a+c=b/b+d暴露因素与疾病无18基本原理（1）a/a+c=b/b+d暴露因素与疾病无二、用途：1.广泛探索疾病的危险因素。2.深入检验某个或某几个病因假说。临床研究相关概念综述二、用途：临床研究相关概念综述19二、用途：临床研究相关概念综述二、用途：临床研究相关概念综述第八节病例对照研究的优缺点（一）优点：1.特别适用于罕见病的研究。2.省时间、省人力、省经费，易于组织实施。3.一次可调查多个因素。临床研究相关概念综述第八节病例对照研究的优缺点（一）优点：临床研究相关概念综述20第八节病例对照研究的优缺点（一）优点：临床研究相关概念综述（二）缺点：1.不能判断因果联系。2.不能计算发病率、相对危险度。3.易产生偏倚：回忆偏倚、选择偏倚等。临床研究相关概念综述（二）缺点：临床研究相关概念综述21（二）缺点：临床研究相关概念综述（二）缺点：临床研究相关概念临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述22临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述22临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述23临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述23临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述24临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述24队列研究定义选择一个尚未发生所研究疾病的人群，根据研究因素的暴露，与否分为两组(暴露组和非暴露组)，随访观察一定时间后，比较两组的发病率或死亡率的差异，以判断研究因素与疾病之间有无关联及其关联程度。临床研究相关概念综述队列研究定义临床研究相关概念综述25队列研究定义临床研究相关概念综述队列研究定义临床研究相关概念临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述26临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述26队列研究特点研究对象按暴露与否进行分组，属于观察性研究由因到果，符合时间顺序确证暴露和结局因果关系临床研究相关概念综述队列研究特点研究对象按暴露与否进行分组，属于观察性研究由因到27队列研究特点研究对象按暴露与否进行分组，属于观察性研究由因到用途

验证病因假设评价保护因素自发的预防效果

描述疾病自然史

临床研究相关概念综述用途验证病因假设临床研究相关概念综述28用途验证病因假设临床研究相关概念综述用途验证Framinhamheartstudy

弗明汉心血管疾病研究美国学者于1948年在弗明汉镇(马萨诸塞州波士顿以西25公里）建立了一个由5209人组成的研究队列，并通过体检和生活方式调查收集了基线资料。临床研究相关概念综述29Framinhamheartstudy

弗明汉心血管疾病Framinhamheartstudy

弗明汉心血管疾病FraminhamheartstudyhealthoutcomeStudybegins高血压无高血压临床研究相关概念综述30FraminhamheartstudyhealthouFraminhamheartstudyhealthou1948研究开始1957高血压可以增加患心血管病的风险1970高血压可以增加患卒中的风险………弗明汉心血管疾病研究的重要成果大部分心血管危险因素来源于

弗明汉心血管病研究临床研究相关概念综述311948研究开始弗明汉心血管疾病研究的重要成果大部分心1948研究开始弗明汉心血管疾病研究的重要成果大部分心优点：收集的资料完整可靠，不存在回忆偏倚可以直接估计RR、AR等指标获得一种暴露与多种结局的关系可直接估计暴露与发病的联系强度，且先因后果，时间关系明确，所得联系比较可靠便于计算剂量反应关系在有完整资料记录条件下，可作回顾性队列研究临床研究相关概念综述32优点：收集的资料完整可靠，不存在回忆偏倚临床研究相关概念综述优点：收集的资料完整可靠，不存在回忆偏倚临床研究相关概念综述缺点：不适于发病率很低的疾病的病因研究研究费时间、人力、物力易产生失访偏倚研究因素未选准，则损失较大设计的科学性要求高，实施难度大不适用多病因的疾病临床研究相关概念综述33缺点：不适于发病率很低的疾病的病因研究临床研究相关概念综述3缺点：不适于发病率很低的疾病的病因研究临床研究相关概念综述3临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述34临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述34随机对照试验的概念随机对照试验（randomizedcontrolledtrial，RCT）是在人群中进行的、前瞻性的、用于评估医学干预措施效果的实验性对照研究。它把研究对象随机分配到不同的比较组，每组施加不同的干预措施，然后通过适当时间的随访观察，估计比较组间重要临床结局发生频率的差别，以定量估计不同措施的作用或效果的差别。除对照和随机分组外，随机对照试验通常还会采用分组隐匿、安慰剂、盲法、提高依从性和随访率、使用维持原随机分组分析等降低偏倚的措施。随机对照试验是目前评估医学干预措施效果最严谨、最可靠的科学方法。临床研究相关概念综述随机对照试验的概念随机对照试验（randomizedcon35随机对照试验的概念随机对照试验（randomizedcon设计方案的选择临床研究相关概念综述设计方案的选择临床研究相关概念综述36设计方案的选择临床研究相关概念综述设计方案的选择临床研究相关随机对照试验的基本原则伦理性与科学性科学性包括随机、对照、重复、均衡、盲法等原则。临床研究相关概念综述随机对照试验的基本原则伦理性与科学性临床研究相关概念综述37随机对照试验的基本原则伦理性与科学性临床研究相关概念综述随机对照原则对照即在研究过程中，确立可供相互比较的组别，其目的在于控制各种混杂因素、鉴别处理因素与非处理因素的差异，消除和减小实验误差，提高研究结果的真实性和可靠性。对照的种类有很多，可根据研究目的和内容加以选择。临床研究相关概念综述对照原则对照即在研究过程中，确立可供相互比较的组别，其目的在38对照原则对照即在研究过程中，确立可供相互比较的组别，其目的在随机原则

是指采用随机的方式，使每个受试对象均有同等的机会被抽取或分配到实验组和对照组。随机抽样随机分组实验顺序随机临床研究相关概念综述随机原则是指采用随机的方式，使每个受试对象均有同等的机会被39随机原则是指采用随机的方式，使每个受试对象均有同等的机会被随机分组的原则医生和患者不能事先知道或决定患者将分配到哪一组接受治疗。医生和患者都不能从一个患者已经进入的组别推测出下一个患者将分配到哪一组。每个实验对象分配到不同处理组的机会相同。临床研究相关概念综述40随机分组的原则医生和患者不能事先知道或决定患者将分配到哪一组随机分组的原则医生和患者不能事先知道或决定患者将分配到哪一组均衡原则均衡指试验组与对照组(或相互比较的组)之间非处理因素的相同或相近。均衡的意义在于使非处理因素在组间达到均衡性或可比性，提高结论的真实性。临床研究的主要非处理因素为：年龄、性别、病情、病程、疾病分期、体重、疾病史、家族史、经济条件、初始病情等；随机原则可以部分解决均衡问题，在小样本情况下还需结合配对、分层、区组等措施来实现。在贯彻均衡原则的时候，除了做好随机以外，很重要的一点是对基线资料的收集与评价。临床研究相关概念综述均衡原则均衡指试验组与对照组(或相互比较的组)之间非处理因素41均衡原则均衡指试验组与对照组(或相互比较的组)之间非处理因素重复原则重复包括足够的样本含量和重复试验(或平行试验)结果的可重现性两个方面。重复的主要作用在于控制和估计实验(试验)中的随机误差，使样本的统计量更好地代表总体的参数。临床研究相关概念综述重复原则临床研究相关概念综述42重复原则临床研究相关概念综述重复原则临床研究相关概念综述42盲法原则盲法指在临床试验中研究者或受试者不知道试验对象分配所在组接受的是试验措施还是对照措施的试验方法。盲法的目的是克服可能来自研究者或受试对象的主观因素所导致的偏倚，但是在实施中通常存在一定程度的伦理问题，应注意其可行性。临床研究相关概念综述盲法原则临床研究相关概念综述43盲法原则临床研究相关概念综述盲法原则临床研究相关概念综述研究方案选择时考虑的因素

临床研究相关概念综述研究方案选择时考虑的因素

临床研究相关概念综述44研究方案选择时考虑的因素

临床研究相关概念综述研究方案选择时临床研究相关概念综述科研科王羿升2020年7月23日临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述45临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述46临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述46精品资料精品资料47精品资料精品资料47你怎么称呼老师？如果老师最后没有总结一节课的重点的难点，你是否会认为老师的教学方法需要改进？你所经历的课堂，是讲座式还是讨论式？教师的教鞭“不怕太阳晒，也不怕那风雨狂，只怕先生骂我笨，没有学问无颜见爹娘……”“太阳当空照，花儿对我笑，小鸟说早早早……”临床研究相关概念综述-课件48临床研究相关概念综述-课件48一临床问题的分类

临床研究相关概念综述一临床问题的分类

临床研究相关概念综述49一临床问题的分类

临床研究相关概念综述一临床问题的分类

一临床问题的分类

临床研究相关概念综述一临床问题的分类

临床研究相关概念综述50一临床问题的分类

临床研究相关概念综述一临床问题的分类

二临床问题的几个要素临床问题一般都要包括以下几个要素，也就是我们通常说的PICOP:问题的对象patientorpopulation,患者或人群I:干预措施intervention，如诊bai断治疗方法C:其他备选措施comparison，即比较因素O:outcom，即干预措施的诊疗效果临床研究相关概念综述二临床问题的几个要素临床问题一般都要包括以下几个要素，也就51二临床问题的几个要素临床问题一般都要包括以下几个要素，也就2.1病人，研究的人群或者某个问题怎么将你要研究的病人和其他病人区分开来，你研究的病人最重要的特征是什么？

2.2干预(影响因素）同结局你采取的主要干预措施有哪些，你想怎样干预治疗过程，有没有可供选择的替代性干预措施？你的研究要完成的目标是什么，想要测量的指标是什么？病人的预后有没有得到改善？

2.3对有没有可以用来和你的干预措施相比较的替代措施？你要将一种药和另一种药比较，比较吃和不吃该药，比较一种药和安慰剂，或者比较两种诊断方法？

患慢性心衰的老年病人，左室射血分数为40%，服用血管紧张素II受体抑制剂后能否降低病人的再入院率？临床研究相关概念综述2.1病人，研究的人群或者某个问题患慢性心衰的老年病人522.1病人，研究的人群或者某个问题患慢性心衰的老年病人临床问题举例临床研究相关概念综述临床问题举例临床研究相关概念综述53临床问题举例临床研究相关概念综述临床问题举例临床研究相关概念临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述54临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述54设计方案的选择临床研究相关概念综述设计方案的选择临床研究相关概念综述55设计方案的选择临床研究相关概念综述设计方案的选择临床研究相关横断面研究横断面研究(cross-sectionalstudy)又称现况研究，对一定人群在某一特定时间内患病情况或健康情况及其相关因素的调查。临床研究相关概念综述横断面研究横断面研究(cross-sectiona56横断面研究横断面研究(cross-sectiona横断面研究应用范围掌握目标人群中疾病或健康状况分布；提供疾病病因研究的线索；确定高危人群；评价疾病监测、预防措施等的防治效果。临床研究相关概念综述横断面研究应用范围临床研究相关概念综述57横断面研究应用范围临床研究相关概念综述横断面研究横断面研究举例临床研究相关概念综述横断面研究举例临床研究相关概念综述58横断面研究举例临床研究相关概念综述横断面研究举例临床研究相关优点：方便、简单成本低反应调查当时个体暴露和结局状况有助于提出病因假设局限性：样本选择不是基于暴露或者结局研究者同时评估暴露和结局，但无时序性发病率的估计受病程影响：病程长的疾病更容易被检测出临床研究相关概念综述优点：临床研究相关概念综述59优点：临床研究相关概念综述优点：临床研究相关概念综述59病例对照研究1.定义：选定患某病病例和未患该病的对照，分别调查其既往暴露于某个（或某些）危险因子的情况及程度，以判断暴露危险因子与某病有无关联及其关联程度大小的一种观察研究方法。临床研究相关概念综述病例对照研究1.定义：临床研究相关概念综述60病例对照研究1.定义：临床研究相关概念综述病例对照研究1.定3.有关概念（1）暴露：指曾经接触过某种研究因素或具备某种特征。（2）危险因素：能使人群发病率升高的因素。（3）保护因素：能使人群发病率降低的因素。临床研究相关概念综述3.有关概念临床研究相关概念综述613.有关概念临床研究相关概念综述3.有关概念临床研究相关概念基本原理（1）a/a+c=b/b+d暴露因素与疾病无关（2）a/a+c>b/b+d暴露因素为疾病危险因素（3）a/a+c<b/b+d暴露因素为疾病保护因素临床研究相关概念综述基本原理（1）a/a+c=b/b+d暴露因素与疾病无62基本原理（1）a/a+c=b/b+d暴露因素与疾病无二、用途：1.广泛探索疾病的危险因素。2.深入检验某个或某几个病因假说。临床研究相关概念综述二、用途：临床研究相关概念综述63二、用途：临床研究相关概念综述二、用途：临床研究相关概念综述第八节病例对照研究的优缺点（一）优点：1.特别适用于罕见病的研究。2.省时间、省人力、省经费，易于组织实施。3.一次可调查多个因素。临床研究相关概念综述第八节病例对照研究的优缺点（一）优点：临床研究相关概念综述64第八节病例对照研究的优缺点（一）优点：临床研究相关概念综述（二）缺点：1.不能判断因果联系。2.不能计算发病率、相对危险度。3.易产生偏倚：回忆偏倚、选择偏倚等。临床研究相关概念综述（二）缺点：临床研究相关概念综述65（二）缺点：临床研究相关概念综述（二）缺点：临床研究相关概念临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述66临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述66临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述67临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述67临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述68临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述68队列研究定义选择一个尚未发生所研究疾病的人群，根据研究因素的暴露，与否分为两组(暴露组和非暴露组)，随访观察一定时间后，比较两组的发病率或死亡率的差异，以判断研究因素与疾病之间有无关联及其关联程度。临床研究相关概念综述队列研究定义临床研究相关概念综述69队列研究定义临床研究相关概念综述队列研究定义临床研究相关概念临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述70临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述70队列研究特点研究对象按暴露与否进行分组，属于观察性研究由因到果，符合时间顺序确证暴露和结局因果关系临床研究相关概念综述队列研究特点研究对象按暴露与否进行分组，属于观察性研究由因到71队列研究特点研究对象按暴露与否进行分组，属于观察性研究由因到用途

验证病因假设评价保护因素自发的预防效果

描述疾病自然史

临床研究相关概念综述用途验证病因假设临床研究相关概念综述72用途验证病因假设临床研究相关概念综述用途验证Framinhamheartstudy

弗明汉心血管疾病研究美国学者于1948年在弗明汉镇(马萨诸塞州波士顿以西25公里）建立了一个由5209人组成的研究队列，并通过体检和生活方式调查收集了基线资料。临床研究相关概念综述73Framinhamheartstudy

弗明汉心血管疾病Framinhamheartstudy

弗明汉心血管疾病FraminhamheartstudyhealthoutcomeStudybegins高血压无高血压临床研究相关概念综述74FraminhamheartstudyhealthouFraminhamheartstudyhealthou1948研究开始1957高血压可以增加患心血管病的风险1970高血压可以增加患卒中的风险………弗明汉心血管疾病研究的重要成果大部分心血管危险因素来源于

弗明汉心血管病研究临床研究相关概念综述751948研究开始弗明汉心血管疾病研究的重要成果大部分心1948研究开始弗明汉心血管疾病研究的重要成果大部分心优点：收集的资料完整可靠，不存在回忆偏倚可以直接估计RR、AR等指标获得一种暴露与多种结局的关系可直接估计暴露与发病的联系强度，且先因后果，时间关系明确，所得联系比较可靠便于计算剂量反应关系在有完整资料记录条件下，可作回顾性队列研究临床研究相关概念综述76优点：收集的资料完整可靠，不存在回忆偏倚临床研究相关概念综述优点：收集的资料完整可靠，不存在回忆偏倚临床研究相关概念综述缺点：不适于发病率很低的疾病的病因研究研究费时间、人力、物力易产生失访偏倚研究因素未选准，则损失较大设计的科学性要求高，实施难度大不适用多病因的疾病临床研究相关概念综述77缺点：不适于发病率很低的疾病的病因研究临床研究相关概念综述3缺点：不适于发病率很低的疾病的病因研究临床研究相关概念综述7临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述78临床研究相关概念综述临床研究相关概念综述78随机对照试验的概念随机对照试验（randomizedcontrolledtrial，RCT）是在人群中进行的、前瞻性的、用于评估医学干预措施效果的实验性对照研究。它把研究对象随机分配到不同的比较组，每组施加不同的干预措施，然后通过适当时间的随访观察，估计比较组间重要临床结局发生频率的差别，以定量估计不同措施的作用或效果的差别。除对照和随机分组外，随机对照试验通常还会采用分组隐匿、安慰剂、盲法、提高依从性和随访率、使用维持原随机分组分析等降低偏倚的措施。随机对照试验是目前评估医学干预措施效果最严谨、最可靠的科学方法。临床研究相关概念综述随机对照试验的概念随机对照试验（randomizedcon79随机对照试验的概念随机对照试验（randomizedcon设计方案的选择临床研究相关概念综述设计方案的选择临床研究相关概念综述80设计方案的选择临床研究相关概念综述设计方案的选择临床研究相关随机对照试验的基本原则伦理性与科学性科学性包括随机、对照、重复、均衡、盲法等原则。临床研究相关概念综述随机对照试验的基本原则伦理性与科学性临床研究相关概念综述81随机对照试验的基本原则伦