临床药物治疗学药品经济学

药物经济学

pharmacoeconomics1

不同时期化合物的成功率0年2468101214165000－10000个筛检250个临床前期试验5个临床试验1个被FDA批准发现期（2－10年）临床前期（实验及动物试验）I期临床（20－80例安全及剂量）II期临床（100－300例效能及付作用）III期临床（1000－5000例监测长期使用副反应）FDA评估及审批附加的上市后试验2

药品市场的供需双方关系保险方支付医师处方药师调剂医药公司消费者3什么是药物经济学？4药物经济学是经济学原理与方法在药品领域内的具体运用。广义的药物经济学（pharmaceuticaleconomics）主要研究药品供需方的经济行为，供需双方相互作用下的药品市场定价，以及药品领域的各种干预政策措施等。狭义的药物经济学（pharmacoeconomics）是一门将经济学基本原理、方法和分析技术运用于临床药物治疗过程，并以药物流行病学的人群观为指导，从全社会角度展开研究，以求最大限度的合理利用现有医药卫生资源的综合性应用科学。5药物流行病学（Pharmacoepidemiology)是用流行病学的理论方法及知识研究药物在人群中的效应、应用及其影响因素的一门科学，是临床药理学与流行病学的一门交叉性学科。

6药物经济学的用途宏观药品政策研究药品的定价研究药品经济学评价（研究成本及结果，在新药临床试验II、III、IV期时进行药物经济学评价）制定保险及医院的药物目录（临床疗效及成本效果分析）有效配置药品资源帮助药品市场营销循证医学研究（bestdrug）7药物经济学的作用提高药物资源的技术效率和配置效率促进临床合理用药控制药品费用的不合理增长药物定价与报销补偿提供市场营销依据提供药品政策决策依据8药物经济学在我国的发展药物经济学研究在我国已有10余年的历史药物经济学研究在国内仍然是一门新兴发展的学科不同学科背景的研究者对药物经济学有不同的理解研究结果正逐渐被应用到药品定价、医疗保险药品目录的制定、促进临床合理用药等领域9国内药物经济学与药物流行病学论文数量比较（1993-2002）发表论文数年度10结果研究究的定义义结果研究究是药物物经济学学相关的的学科。。研究日常常治疗过过程中医医学的、、社会的的和经济济的结果果。其内容与与上市后后药物经经济学的的研究有有关。对疾病管管理项目目（diseasemanagementprogram）的分分析与评评价特别别重要。。11结果研究究医学参数数经济参数数社会参数数结果12什么时间间进行药药物经济济学研究究药物临床床试验II、III、IV期药品列入入报销目目录前（（临床疗疗效及成成本效果果分析））药品需要要单独定定价时13前瞻性与与回顾性性研究的的框架20082009201020122013200220032004200520062007开始经济济学评价价开始使用用新药回顾性前瞻性收集资料料14药物经济济学的研研究人群群根据药物物注册的的适应症症病人组，，疾病亚亚组，疾疾病严重重程度，，有无合合并症的的亚人群群注意分析析的统计计效能（（分组的的大小））15举例：糖糖尿病并并发症的的发病率率及及成成本估计计以发病率率为基础础的估计计（incidence-basedestimation）选择糖尿尿病及非非糖尿病病组进行行回顾队队列调调查（（retrospectivecohortstudy））观察三年年，计算算发病人人数及年年度治疗疗费用用比较心肌肌梗死，，高血压压，足部部溃疡，，终末期期肾病，，脑卒中中及眼疾疾的发病病率及治治疗成本本16各种糖尿尿病并发发症超额额医疗费费用比较较（65岁以上上组）并发症糖糖尿尿病组非非糖糖尿病组平平均成成本心肌梗死4.103.903378脑卒中3.512.813394终末期肾病病4.323.233442足部溃疡4.01.883537眼疾2.461.443490高血压2.561.653067*以非糖尿尿病组无并并发症者治治疗费用为为1（Ramsey1999)17对照人群的的选择对照通常是是标准的治治疗方法或或常用方法法，可以是是药物或非非药物治疗疗对照是常规规医疗中效效果被证明明的首选的的治疗方法法随着医生的的用药行为为和治疗方方案的变化化，对照药药品的选择择也会不断断变化18药物的经济济学评价方方法最小成本分分析(cost-minimazationanalysis，CMA)成本效果分分析(cost-effetivenessanalysis，CEA)成本效用分分析(cost-utilityanalysis，，CUA)成本效益分分析(cost-benefitanalysis，，CBA)成本效率分分析(cost-efficiencyanalysis,CEA)效益风险分分析(benefit-riskanalysis,BRA)19直接成本医疗直接成成本：疾病病的检测、、治疗与预预防有关的的成本：如如初级保保健、社区区服务、门门诊和住院院、诊断断、试验、、药品、手手术（包括括OTC药药物，医用用设备）。。非医疗直接接成本：如如交通、病病人营养及及家属的的其他开支支。20直接成本只计算与疾疾病有关的的成本(attributablecost)，不包包括其他伴伴随疾病的的治疗费用用不同年份的的医疗成本本需要用消消费物价指指数(CPI)校校正。21间接成本目前尚未标标准化它是指因病病缺勤误工工、病休、、失能、死死亡、提提早退休、、失业对病病人及家属属劳动力力的影响。。22药物的成本本研究药品的购置置成本(acquisitioncost)消耗成本(consumables)药品监测成成本药物副作用用成本耐药及治疗疗失败的成成本住院成本23药物经济学学研究的角角度社会卫生部门医院24从全社会角角度分析疾疾病的治疗疗费用病人－直接接负担的医医疗费用及及非医疗费费用医院－直接接的医疗成成本医保－支付付的社会统统筹基金政府－全部部的社会成成本，包括括直接医疗疗成本及间接成成本25成本研究从全社会角角度（要考考虑间接的的生产力成成本）成本的收集集（文献、、DRG费费用、病史史分析、数数据库、Delphi专家家咨询）受各国经济济、医疗实实践、卫生生资源利用用、贴现率率的影响多国、、多中中心研研究结结果的的可比比性26我国文文献报报道中中成本本测算算的差差异百分比比（%）271.药药物物的最最小成成本分分析相同效效果时时的成成本比比较直接成成本（（资源源的交交易成成本，，直接接医疗疗服务务的住住院，，诊疗疗，护护理，，药品品，诊诊断，，手手术，，家庭庭服务务费。。非非医疗疗成本本的交交通费费，伙伙食费费）间接成本本（生产产力损失失）无形成本本（疼痛痛，忧虑虑）282.药药物的成成本效果果分析效果用自自然单位位表示-治愈愈率-寿寿命年-并并发症症-生理理参数-中中间结果果（血压压，血血糖，胆胆固醇醇）-功能能状态29新胰岛岛素增增敏剂剂的成成本效效果分分析增量成成本效效果分分析包包括降降低HbA1C，餐餐后血血糖，，改善善空腹腹血浆浆胰岛岛素，，C多多肽，，降降低低心血血管及及视网网膜事事件30综合数数量与与生命命质量量的信信息AB00.60.71.0生命质质量69年生命数数量A6年年QoL为为0.7=4.2QALYsB9年年QoL为为0.6=5.4QALYsB-A=1.2QALYs31健康有有关的的生存存质量量由病人人自我我测量量健康康结果果（patient-reportedoutcomemethodology，PRO）常用的的调查查表有有WHO-QoL,SF-36,SF-12,EuroQol（（EQ-5D））,Nottinghamhealthprofile（（NHP）,Rosserindex,Sicknessimpactprofile（（SIP））等32冠状动动脉搭搭桥手手术与与生命命质量量生命质质量1.00.90511生命数数量年数CABG内科治疗死亡手术33生命质质量与与成本本效用用分析析AB死亡0新药干干预无干预预获得的的生命命质量年年（QALY）完全健康1.0生存期期34肾透析析与肾肾移植植的生生命质质量比比较肾移植植肾透析析开始情情景死亡期望寿寿命（（年））完全健健康10生命质量标准化ABA面积积：QALY损损失B面积积：QALY获获得353.药药物物的成成本效效用分分析生命质质量（（¥/QALY,¥¥/DALY，，¥/YOLS)功能状状态(认认知知，心心理理功能能，疲疲劳，，生理理活动动，性性功功能，，社社会活活动，，一一般健健康））生活质质量（（SF-36,总总体体精神神健康康指数数(PGWB),胃胃肠道道症状状分级级体系系（GSRS)364.药药物物的的成成本本效效益益分分析析成本本与与效效益益均均为为货货币币单单位位可计计算算成成本本效效益益比比(BCR)可计计算算净净效效益益（（效效益益-成成本本））375.药药物物增增量量成成本本效效果果(效效用用)分分析析决策策点点新药药A老药药BD成本本=成本本A-成成本本BD结果果=结果果A-结结果果B比较较成本本A成本本B结果果A结果果B38治疗疗糖糖尿尿病病边边际际成成本本效效果果分分析析曲格格列列酮酮磺磺脲脲类类双双胍胍类类治疗疗成成本本($)778136673655存活活年年数数6.2546.1616.181边际际成成本本44,23756,888效果果比比值值(ICER)(Oh.PIetal.2000)396.药物边边际成本和边边际效益分析析常用于新药比比较研究边际成本效益益比B1-B2/C1-C2=B/C40我国药物经济济学论文主要要撰写者及应应用的主要评评价方法经济学评价方方法论文报告比例%41国内药物经济济学研究的设设计和角度42期望效果分析析基本情况的估估计分析（basecaseestimateanalysis）敏感度分析（（sensitivityanalysis）--最好的的情景（best-casescenario）--最差差的情景（（worst-casescenario））43药物经济学学评价敏感感度分析双向敏感度度分析改变总住院院费用，床床日费用用，平均住住院日改变治愈率率（%）改变生存率率改变贴现率率（5%））44药物经济学学评价的四四种可能结结果+/+-/+改进临床效效果临临床床效果差降低成本降降低成本本+/--/-改进临床效效果临临床床效果差增加成本增增加成本本45我国药物经经济学研究究中存在的的

问题药物经济学学评价方法法多数不够够规范没有明确的的分析角度度，成本测测算差异大大研究结果在在临床合理理用药的运运用差距更更大应用药物经经济学评价价研究的模模型法国内内尚不多见见，与我国国疾病流行行病学、临临床疗效或或结果研究究还没有建建立大量实实证研究的的基础有关关46药物经济学学评价的内内容分析角度（（全社会，，卫生部门门）成本（直接接成本，间间接成本））结果测量分析方法（（CMA，，CEA，，CUA，，CBA））治疗对比药物物的选择资料获得的方方法（RCT，meta-analysis)模型测量（modelling）47药物经济学评评价的内容时间长短（timehorizon）成本与效果的的折旧（discounting））敏感度分析（（sensitivityanalysis）价格的选择（（pricelist）对社会财政的的影响报告格式（template）48世界各国药品品经济学评价价的发展大洋洲东东欧南南欧西西欧北北欧北北美西西亚PE指南新新西蓝匈匈牙利意意大大利比比利时巴巴替克加加拿拿大（21个）波波兰葡葡萄牙法法国芬芬兰美美国俄罗斯西西班牙牙德德国爱爱尔兰兰荷兰挪挪威瑞士苏苏格兰瑞典英格兰与威尔士药品目录澳澳大利亚比比利时英英格兰兰与加加拿大以以色列列（6个）威威尔士美美国国杂志发表BMJ*涉及23国家28个指南南49药物经济学学评价指南南的分类正式的药物物经济学评评价指南（（强制性））－－澳大利亚亚，加拿大大，芬兰，，荷兰，葡萄牙，英英国非正式的药药物经济学学评价指南南（自愿性性）－－丹麦，，爱尔兰，，新西兰，，挪威，美美国瑞士一般性的经经济学评价价指南50药品补偿政政策的研究究补偿用量定价PriceReimbursementVolume51药品政策研研究成本效果分分析决定药药品的补偿偿及价格谈谈判每QALY的增量成成本是决定定药品能否否列入报报销范围的的主要因素素加拿大对通通用药竞争争价格有一一个70/90的法法规，即第第一个通用用药的价格格不能超过过原研药的的70％,第二二个的通用用药价个不不能超过第第二个通用用药的90％药品品的的定定价价会会引引起起整整个个医医疗疗费费用用的的变变化化，，应应从从药药品品及及与与健健康康有有关关的的非非药药品品成成本本评评价价52药品品政政策策研研究究药品品专专利利期期过过后后在在定定价价上上仍仍具具有有原原研研药药与与仿仿制制药药品品的的区区别别(leader-followermodel)一般般仿仿制制药药比比较较便便宜宜但有时时专利利期过过后的的原研研药价价格不不降反反升升一部分分患者者转向向购买买便宜宜的仿仿制药药，另另一一部分分患者者仍然然忠于于原研研药(loyalty)53如何判判断新新药的的价格格要从是是否节