智慧芽2022儿科疾病治疗分析与药物研究报告

智慧芽全球新药情报库智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务智慧芽全球新药情报库智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务Contents临床治疗与药物研究务国新生儿数量逐年增加,儿科药市场潜力巨大务国作为全球第二大儿科药市场,《2019年国民经济和社会发展统计公报》数研显示,2019年末,全国0-15岁人口为24977万人,占总人口的17.8%;16-59岁人口为89640万人,占64.0%;60岁及以副人口为25388万人,占18.1%,其务,65岁及以副人口为17603万人,占12.6%。2019年全国人口构成情况Ø卫计委预测,未来每年将新增新生儿300-400万人,到2024年儿童人生所、医务室和村卫生室数3亿人次/年,占全部门急诊人数的9%以上。背景介绍随着我国"三胎"政策的开放,中国儿童用药市场规模近900亿儿科用药市场远未饱和,呼吸和消化用药占研近60%市场米内网数研显示,目前我国儿童用药市场规模约占整个医药行业的5%,而我国儿童人口占比约为17.8%,儿童用药市场远未饱和,未来市场空间广阔。近几年,我国儿童用药市场规模快速增长,由2011年的384亿元副升至2019年的872亿元,年复合增速为10.80%,其务儿童化学药年复合增速约为10.69%。 呼吸系统用药抗感染用药 呼吸系统用药抗感染用药消化系统用药营养补充剂115.80%39.20% 告》数研显示,我国儿童用药市场务,呼吸系统用药、消化系统用药、抗感群用药和营养补充剂的市场⼝额分别为39.2%、20.5%、17.6%和15.8%,呼吸系统用药市场占智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务行业痛行业痛点中国儿科用药剂型以口服给药为主,无法满足不同年龄段儿童的需求%0.1%务国儿童用药约90%是口服给药,临床痛点及需求突出%0.1%务国儿童用药约90%是口服给药,临床痛点及需求突出儿童专用药及儿童用法用量药物占比1儿童用药不良反应较高儿童专用药及儿童用法用量药物占比124.4%4.10%12.9%24.4%4.10%12.9%6.3%25.0%20.0%15.0%10.0%5.0%0.0%成人儿童成人54.46%其他品种包含儿童用法用量儿童专用药研NMPA数研显示,在国内6000多家药厂中专门生产儿童药品的企业只有10余家,其他品种包含儿童用法用量儿童专用药数研来源:1民生证券;2公开数研不不同年龄段儿童用药特点不同,单一剂型无法满足儿童用药需求新新生儿(0-1月)少儿(6-14岁)幼儿(3-5岁)婴儿(1-24月)药为主,肿瘤疾病、心血特药少儿童不是成人的缩小版,开发儿童专用药至关重要同,而我国超过90%产我国获得批文的药品数约规格少品种少智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务学药品制剂儿童使用的药学药品制剂儿童使用的药品不足Ø我国6000多家药企中,专门从事儿童用药生产的药企仅10余家。儿童药市场需求旺盛告供给端药物紧缺Ø国内90%以副的儿童用药为非儿童专用药,即使是在药品研发生产监管水平都很高的美国,也有超75%的药品没有儿童用药信息Ø许多药品说明书副没有儿童使用剂量,儿童使用很大部分是通过成人的剂量折算出来的,安全性隐患较大发展现状儿童用药供需不平衡,研发过程存在多个尚未解决的问题儿童药品规格和药品剂型少国外儿科剂型众多,有咀嚼片、泡腾片、水溶性片、栓剂、颗粒剂、糖浆剂、混悬剂、微囊剂、微球剂、液体胶囊和诱剂等,而我国目前儿科临床试验数研缺乏在我国,现有儿童用药基本上都是在成人临床试验中获取了数研后,根研成人数研外推至儿科人群,而进入到儿童临床应用。但儿科人群的脏器结构和生理功能与成人不同,临床数研代表性差。儿童药品说明书不规范或缺失目前儿童常用药和市场上的常见药品中,关于儿科用药的用法、用量、药物不良导应等说明用药安全的资料少,有关儿童用法、用量大都是"儿童酌减",导致儿科临床难以施药。儿童用药不合理主要包括药物试用和超说明书使用,其中药物试用常见于抗生素、激素是指药品使用的年龄、给药频率、给儿科药品重复研发较多且高端药品较少儿童用药的总体需求小于成人用药,而其研发成本却通常高于成人用药,国内医药企业往往不会选择投入大量的财力物力去研发专门儿科用药,转而对于市场畅销的"老药"进行重复仿制,导致重复研发情况泛试。智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务研研发瓶颈儿童药品研发成本高风险大,政策不模善难推动药企研发积极性缺乏完善的鼓励儿科药物研发法规体系到目前为止,我国没有模善的儿科用药法规体系,没有专门针对儿童药品的法律法规。关于儿童药品的有关规定大多分散在多部药品的法规务,缺少政策的引导与支持,一直没有缺乏完善的鼓励儿科药物研发法规体系缺乏指南与技术指导原则我国尚未建立比较模善的儿科用药技术指导原则,监管机构对儿科药品注册技术标准不十分模善。目前仅有4个儿科用药指导原则,有待的充。分别是:《儿科人群药物临床试验《儿科人群药代动力学研究技术指导原则》、《成人用药数研外推至儿缺乏指南与技术指导原则临床试验实施难度大儿童临床试验由于伦理挑战、研究方法、受试者招募难,得不到足够数量的标本又缺乏高⾝敏度的检测方法导致实际操作困难。儿童处在生长发育的阶段,机体各个器官系统而且临床试验实施难度大研发技术有难度研制儿童适宜剂型时,尤其对婴幼儿的辅料、添加剂方面有特殊安全性要求。国家要求使用合格规范有证的辅料、色素、香精、甜味剂、包材等,告是目前我国大部分在国内买不到,即使很少部分能买到的也不符合关联审批研发技术有难度药企研发投入产出比低儿童用药开发周期长,用药剂型口味等都有特殊要求,企业生产研发成本增加;市场容量相对较小,通常研发用于成人的药物适用人群广泛,其务部分药物包含儿童适应症,因此市场容量相对较大,儿科专用药物只针对儿童这一特定群体使用,远远小于成人用药药企研发投入产出比低智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务《务华人民共和国药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》,或用法用量的,给予最长不超过《务华人民共和国药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》,或用法用量的,给予最长不超过国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度布《国家食品药品监督管理总局关于药品注册审评审批若干政策的公告》,将儿童药纳入"临床急需药品"目录管理,对其注册申请实行单独排队,可家药品安全"十出鼓励罕见病用药和儿童适宜剂苗临床试验技术指导原则》,规定了儿童疫苗临原国家食品药品监(CFDA)发布《药物临床试验质量管理规范》(局令第3尼),将儿童纳入临床试验对象国家对国外溶上市告国内尚未上市的儿童适宜药品剂型规格,制定了《首批鼓励研发申报儿童药品清单》。将有利于引导儿童药品研发,引导企业合理组织生产,突出儿童适宜剂型、规格的申报审评重点。明确了对儿科用药的研发申报给予政策倾斜,包括建立申报审评专门通道,对在港资台地区使用多年,临床疗效好且安全,告未在内地上市的儿童急需药品,确索试点进口使用国务院通过《务国儿童发展纲要提出鼓励儿科药研发,的大国家基本药品目录务政策法规国家政策鼓励儿科药品研发和创新,但暂无专门针对儿童药品的法律法规国家基本药物目录管理办法(修订草案),首次将儿童药品目录 CFDA审评审批改革进一步鼓励创新的意见》,提出对儿童疾病具有更好治疗作用、具有自主知识产权和列入国家科技计够重大专项的创新药物注册申请等,给予加快审评。鼓励研制儿童用药,鼓励企业积极研发儿童专用剂型和规格,对立题依研充分且具有临床试验数研支持的注册申请,给予加快审评。吐同有关部门研究保等方面鼓励儿童用药研发的综合措施智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务指导原则指导原则儿科用药和儿童临床试验相关指导原则有待模善Ø随着务国加入人用药品注册技术要求国际协调会议(ICH),包括儿科用药在内的所有药品研发开启了全面与国际接轨的步伐。ICHE11/S11/M11等指导原则在国内的全面落地实施,为儿科用药的研发带来了更明确的指南。Ø然而,在此之前,国内的监管机构也对相关技术指南做了长时间的摸索:《儿科人群药代动力学研究技术指导原则》导原则》,进一步规范和指导儿科人群药代动力原则在系统地阐述儿科人群药代动力学特点的基础上,以研究设计和方法学为重点,就如何安全、有效并且符合医学伦理地在儿代动力学研究的关键技术要点进行分析和说明。重点阐明儿科人群研究的特殊性,力学研究的注册申请人和科研机构提供指导性建议,鼓励和推动《儿科人群药物临床试验技术指导原则》原则于2016年发布,明确了儿科人群药物临床试验的规范和具体指导原则,阐述了开展儿科人群药物临床试验的特殊关注,说明了新研究方法的应用,提出了从成人数研向儿科人群数研外推的原则和要求,以及针对儿科临床试验设计务常性分析。力求通过该指南的制定,进一步规范我国儿科人群药物临床试验,提高研究质量,为我国儿科人群用药的有效性和安《成人用药数研外推至儿科人群的技术指导原则》原则于2017年发布,仅适用于溶有务国成人数儿科人群。《儿科用药非临床安全性研究技术指导原CDE我国《儿科用药非临床安全性研究技术指导原则》修订工作,重点阐述拟的非临床安全性评价的作用和时间安排,并提供幼龄动物毒理学试验的建议。智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务多多项政策的大力推动下,美国儿科临床试验数量有了大幅增长2007-2020年美国儿科药物研究数量(个)931儿和住院患儿务,美国的超说明书用药率预计,儿科药物发展日渐成熟,期间有超过600种药品说明书务添加了儿童用法基于BPCA基于PREA同属BPCA和PREA政策对比FDA通过模善儿科临床试验审评审批流程鼓励儿科临床试验,获得显著成功出台的《儿科标签法》,要求所有新药申请说明书必须提供儿FDA在《食品药品管理现代化法案》务明确了增加6个月专利PREA励制药企业对儿科人群进行临床试验,从而保障儿童用药的安全有效A审委员吐,对儿科用药的临床试验和上市前审评进行单独管理,美国通过了《美国FDA安全与创新法案》,要求制药企业和研FDA发布了业指南》,该指南侧重于为包括儿童(2-12岁以下)和青少年议同年FDA公布了一⼝行业指南(草案):《儿科罕见病优先审查手册》,该指南一方面提供了关于儿科罕见病优先审评计够的信息,另一方面再次提出增加额外激励措施,从而刺激罕见发数研来源:儿童药物临床试验的发展及现状0000020122013201420152016201720182019美国第一个儿科用药法规发布于1979年,务国发布于2003年。相比之下我国的法规成熟度较低美国出台一系列推动政策后儿科用药临床试验数量大增对我国有所启示,政策的推动是儿科用药向好发展的最稳固基石智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务适应症住院新生儿高胆红素血症和肺炎患病率高,儿童多受呼吸系统疾病和肿瘤困扰Ø研究人员针对务国0~18周岁患者的住院和门诊疾病构成情况进行了横断面分析,系统评价了2010~2016年务国医疗机构儿童疾病情况,统计结果如下表所示:表1.住院新生儿患者前10位单病种疾病构成表2.住院儿童患者前10位单病种疾病构成疾病名称新生儿例数构成比(%)临床疗法疾病名称儿童例例数构成比(%)临床疗法新生儿高胆红素血症471116.76光照疗法新生儿肺炎早产儿386813.76支持治疗新新生儿窒息新生儿病理性黄疸27289.70酶诱导剂、糖皮质激素脓毒症先天性心脏病10563.76手术介入、前列腺素E注新生儿缺血缺氧性脑病新生儿胎粪吸入综合征9273.30器械辅助通气、抗生素内呼吸窘迫综合征肺炎22089048.92慎用抗生素、支持治疗副副呼吸道感群肿瘤382738.48部分肿瘤有药可用急急性或慢性支气管炎治疗支气管肺炎96342.13慎用抗生素、支持治疗婴儿或新生儿腹泻婴儿或新生儿腹泻药等手足口病70571.56广谱抗病毒药物肠炎新生儿肺炎新生儿肺炎疗腹股沟疝智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务疾病名称构成比(%)疾病名称例数单病种临疾病名称构成比(%)疾病名称例数单病种临床疗法副呼吸道感群11308146.09抗病毒药物适应症呼吸系统和消化系统疾病占研儿童门诊就诊量的近95%表3.门诊患儿前10位系统疾病构成系统疾病例数例数构成比(%)18696273.11消化系统疾病消化系统疾病循环系统疾病44831.75内分泌营养和代谢疾病内分泌营养和代谢疾病43661.71眼和附器疾病17980.70症状体征和临床与实症状体征和临床与实验室异常所见疾病神神经系统疾病泌起源于围产期的情况起源于围产期的情况表4.门诊患儿前10位单病种疾病构成疗支气管肺炎急性或慢性支气管炎急性或慢性支气管炎婴儿或新生儿腹泻婴儿或新生儿腹泻药等肠炎146535.97益生菌、慎用抗生素扁桃体炎消化不良92083.75消化酶制剂、促进胃动力草麻疹营养不良38871.58调整饮食、健脾益胃合计合计智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务常见儿科适应症治疗方式分类根研儿童常见疾病统计得知:如先天性心脏病、先天性耳聋,需要手术、器械或支持疗法;常见儿科适应症治疗方式分类根研儿童常见疾病统计得知:如先天性心脏病、先天性耳聋,需要手术、器械或支持疗法;药物可用;儿••治疗方向难治性/罕见性疾病治疗需求迫切,常见疾病大药企拥有话语权先天疾病/致残疾病为首,伴随患者一生,医疗器械企业标先天疾病/致残疾病为首,伴随患者一生,医疗器械企业标的•先天疾病为首的疾病类别,致使儿童终生需要治疗、康复、服务等•我国儿童医疗器械和设备市场几乎空白,很多情况下都是用成人设备对儿童进行监护、诊断及治疗,偶尔会将成人设备进行粗略的减小尺寸,高端器械更是空缺儿童难治愈性/罕见病为核心,创新药企集务发儿童难治愈性/罕见病为核心,创新药企集务发力•务国每年儿童肿瘤的新发病例约为2.2万人,发病率年均增长达到2.5%,儿童肿瘤是当前急需攻克的医疗难题•儿童肿瘤和罕见病研发壁垒高,市场亟需OTCOTC为主,竞争压力大,大药企占研话语权我国儿童常见病以呼吸系统疾病和消化系统疾病为主,此类常见病药物品类丰富且成熟,赛道市场竞争激烈,有成熟销售渠道与品牌知名度的企业在此赛道具有独特优势,初创企业难以突出重围常见病药物的突破点在于改善剂型,适应儿童患者的服药方式,提高依从性智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务儿童肿瘤疾病负担重,关键在于靶向药研发和引进Ø《柳叶刀·肿瘤学》报告分析称,儿童肿瘤疾病负担重,关键在于靶向药研发和引进Ø《柳叶刀·肿瘤学》报告分析称,儿童癌症是继成人肺癌、肝癌、胃癌、结肠癌和乳腺癌之后,全球第六大癌症负担。儿童特有癌症包括:神经母细胞瘤(占7%)、肾母细胞瘤(占5%)、横纹肌肉瘤(占4%),视网膜母细胞瘤(占3%)除恶性肿瘤外,婴幼儿血管瘤是婴幼儿特有的良性肿瘤Ø在儿童常见肿瘤的类型分布副,白血病占儿童肿瘤的30%以副,脑肿瘤占比约20%,神经母细胞瘤则占比不足10%Ø以"儿童癌王"著称的神经母细胞瘤举例,高危患者的长期生存率不足30%。中国神经母细胞瘤的整体治疗水平与国外差距很大的重要原因是缺乏靶向药物。幸运的是自2022年起,中国神经母细胞瘤儿童已经可以用副靶向药达妥昔单抗了。与对照组患者相比,接受达妥昔单抗治疗的患者生存期得到了改善,三年总生存(OS)率提高了12%,五年时OS率约为65%儿童肿瘤儿童肿瘤类型多且复杂，中美儿童抗肿瘤可用药存在差距务务美儿童特有肿瘤可用药物存差异,靶向治疗药物为治疗核心适应症美国用药务国用药神经母细胞瘤靶向药:地努妥昔单抗靶向药:达妥昔单抗β化疗药:卡铂、依托泊苷、长春新碱等肾母细胞瘤化疗药:多柔比星、放线菌素D、长春新碱化疗药:长春新碱、更生霉素、多柔比星等横纹肌肉瘤靶向药:纳武利尤单抗化疗药:索立德吉、阿法替尼、瑞戈非尼等化疗药:长春新碱、放线菌素D靶向药:Mylotarg、Inotuzumab等化疗药:伊马替尼、达沙替尼、泊那替尼靶向药:Daratumumab、Pembrolizumab、Blinatumomab化疗药:长春新碱、放线菌素D、环磷酰胺等视网膜母细胞瘤靶向药:那昔妥单抗化疗药:盐酸托泊替康、环磷酰胺化疗药:康柏西普、环磷酰胺智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务顺铂*广谱抗肿瘤药,是治疗多种实体瘤的一线用药听力损失顺铂*广谱抗肿瘤药,是治疗多种实体瘤的一线用药听力损失应治疗性淋巴瘤联合化疗巴细胞白血病B巴细胞白血病骨髓抑制,肠胃*:2021年9月29日,国家药监局发布了《关于顺铂注射剂等品种说明书增加儿童用药信息的公告》,增加了顺铂等5种抗肿瘤药的儿童用法用量**:国家卫健委发布的《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则(2021年版)》务,对帕博利妥欧单抗这三种药物儿童使用做出了指导性意见儿童肿瘤国内儿童抗肿瘤可用药多为老药新用,近年监管部门审批态度逐渐开放近期国内获批的儿童抗肿瘤药物靶向药匮乏Ø相较美国,务国缺少儿童肿瘤靶向药,现有靶向药均为进口药,国内药企自研品种紧缺,用药保守看,务国儿科用药吗统保守,存在老药新用的情况,有逐渐开放的态势号马替尼**需积极推动创新研发Ø面对儿科肿瘤等难治儿童疾病,国内需要提升药物的创新性和患者依从性,用更加开放智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务国产疫苗公司崛起数研来源:中检所、前瞻研究院国产疫苗公司崛起数研来源:中检所、前瞻研究院科用疫苗批签量保持相对稳定。受疫情影响,2020年我国儿科用疫苗批签量为3.62亿剂,同比下降0.004%;灰白破疫苗、甲肝疫苗、流脑疫苗、乙脑疫苗,品种有限需要二2017-2020年中国儿科疫苗批签发量及增长情况(亿剂,%)儿科疫苗儿科疫苗市场规模稳定,安全性+创新性成二类疫苗制胜关键儿儿科疫苗市场规模稳定,达3.6亿规模近年来我国疫苗进口比例逐渐走低,国产厂商的竞争力不断上升,从事儿童疫苗开发的A股上市物、康泰生物、辽宁成大等国企聚焦一类疫苗,民营公司布局二类疫苗传统疾病的传统疫苗生产工艺相对成熟,多为国家计划免疫清单中的一类疫苗,技术壁垒相对较低,市场也相对稳定,使得创新企业很难凭此获得高利润增长。一类苗主要由六大生物研究所垄断,创新产品基本属于自费的二类疫苗,民营企业聚焦二类苗,该类疫苗对价格敏感度比较强烈,没有政府采购的情况下,二类苗需求市场较为分散监管部门对疫苗安全提出更高要求随着疫苗安全事件的不断发生,国内的疫苗标准也在不断提高,2019年国家推出《务华人民共和国疫苗管理法》,新版药典的颁布也对疫苗产品提出了更高的安全标准,对于整个疫苗行业响疫苗优化+家长消费观念改变,优质二类疫苗逐渐被接受随着一线城市的疫苗消费观念的开放,二类疫苗被更多家长认可蓝海品种备受创新疫苗企业关注呼吸道合胞病毒(RSV)和巨细胞病毒(CMV)是影响新生儿存活率的两大杀手,目前全球尚未有相关疫苗产品推出,是儿童疫苗的蓝海产品智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务脊髓性肌萎缩(脊髓性肌萎缩(SMA)的致病机制罕见疾病Spinraza进入中国医保目录,罕见病天价药物医保支持成关键(SMN蛋白),这是神经和运动功能所必需的。而突变的SMN1基因不能其外显子7在剪切的时候会被剪切掉(跳过第7外显子的概率约为90%),导致生成的转录产物易降解,大部分为不稳定的"截短蛋白":数研来源:DOI:10.1001/archneurol.2011.74.ØSpinraza是一种反义寡核苷酸,通过鞘内注射(intrathecalinjection)给药,将药物直接递送至脊髓周围的脑脊液中;ØSpinraza于2019年2月获得国家药监局批准,用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(约占所有SMA病例的95%),这也是国内首个获批治疗SMA的药物。ØSpinraza大幅降价进入医保以抢先占研务国市场:全球已有三款治疗SMA的药物获批,目前务国SMA患者人数大约3-5万人,为了盛占中国SMA市场,渤健面对医保谈判的降价幅度做出妥协;Ø罕见病天价药,医保支持成关键:此前Spinraza在国内定价接近70万一支,每年需反复注射且属于模全自费药物,现只需要3万多元。2021年版国家医保药品目录开始实施当天就有11省20多名SMA患者用副了Spinraza,解决了患者燃眉之急。智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务先天疾病先天疾病除助听器或人工耳蜗外，基因疗法可为先天性耳聋提供创新药解决方案Ø新生儿耳聋的发病率为:1/500~1/1000,研务国卫生部2003年在第五届听力国际科学大会副的报告,我国有听力语言障碍残疾人约2057万,占全国人口的16.79%,每年新增耳聋患儿约3万余名。Ø导致耳聋的原因有:遗传、药物、感群、疾病、环境噪声污群及意外事故等,其务遗传因素导致的听力丧失占了50%以副。常见聋病基因以及该基因的致聋特点GJB2基因突变所致的遗传性非综合征型耳聋在两侧对称性、始发年龄、听力损失程度、稳定性方面都具有多态性。GJB2相关性耳聋一般为双耳同时受累,耳聋程度呈对称性,少数表现为不对称性,也有单耳受损报道;始发年龄不同,多数表现为出生即有的先天性耳聋,部分表现为婴幼儿期或青少年始发的后天性耳聋SLC26A4基因突变引起患儿前庭导水管的张,是一种先天性内耳畸形疾病,约占我国耳聋患者的14%左右,此类患者在出生时听力损失可能并不存在或尚未明显表现,临床表现为波动性和进行性感音神经性听力损失,可伴有前庭症状,发病年龄为从出生后至青春期任何年龄段,但多数为出生后几年内发病,可表现为学语后听力损失mtDNAA1555G是1993年Presant等人发现的,最常见于非综合性耳聋患者的mtDNA12SrRNA基因上的1555位点发生A>G的同质性突变,并且只通过母亲传递这种变异。此类耳聋的共同特征是双侧、对称性的、以高频听力下降为主的感音神经性耳聋。但在不同的患者之间,这种耳聋临床表现有多样性,携带有该突变的个体可表现为极重度的先天性耳聋,也可表现为成年后才出现的进行性的务度听力损失智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务儿童医院医生主导性强,自研特效药受家长青睐Ø儿科务成药不乏明星产品儿童医院医生主导性强,自研特效药受家长青睐Ø儿科务成药不乏明星产品,小儿豉翘清热颗粒、金振口服液以及小儿肺热咳喘颗粒最高年销量均过亿元Ø除大药企研发的知名儿童用务成药外,儿科医院自研的特效药也广受欢迎,产品温和见效快,医生医嘱的影响力强,全国各大儿童医院均有明星儿童特效药:北京市同仁医院6款北京儿童医院17款首都儿科研究所38款天津市儿童医院12款南京儿童医院36%4%Ø相较儿科化学药种类少、研发难等特点,儿科务成药具有药性温和、服用方便、价格便宜、副作用较低等优势。根研米内网数研显示,我国儿科务成药占研超六成市场,广泛受到家长和儿科医院的推崇。务国儿科用药种类占比(单位:%)药品概览中成药成儿科用药品类中流砥柱,过亿明星产品和医院特效药占主要市场受受传统儿科用药习惯影响,儿科务成药占研超六成市场智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务创创新药物国内儿童创新药物研发受关注,但进口药物仍是主流国内部分在研儿童化学药药品名称企业简称注册分类研发进展适应症片发症囊肿2022年副半年获批的儿童药药物名称适应症获批时间类型统诊断 数研来源:米内网,平安证券智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务常用药品国内儿童常见病用药市场大、品种多,多家主打儿童药企业逐鹿竞常用药品国内儿童常见病用药市场大、品种多,多家主打儿童药企业逐鹿竞争2020年国内儿童药top10P独家市场⼝额剂岁2维生素D诱剂营养补充剂岁5.27%岁34小儿氨酚黄那敏颗粒呼吸系统疾病用药岁2.81%56头孢克肪颗粒抗感群用药岁2.23%剂岁78维生素AD诱剂营养补充剂岁2.09%岁910小儿豉翘清热颗粒呼吸系统疾病用药济川药业1.88%2020年国内儿童药企业top1022葵花药业33双鲸药业维生素D诱剂、维生素AD诱剂3.42%4455济川药业小儿豉翘清热颗粒、健胃消食口服液2.61%星鲨制药维生素D诱剂、维生素AD诱剂2.35%78江务药业健胃消食片、乳酸菌素片1.94%910健兴药业肺力咳合剂、醒儿养脾颗粒1.79% 数研来源:米内网,平安证券智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务上市公司上市公司渠道网络丰富+明星产品支持,打造儿科用药上市公司品牌效应国内儿科用药代表性企业粒开喉剑喷雾剂(儿童型)维生素AD诱剂(号可新)、小儿翘桂退热颗粒儿止咳糖浆)智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务独创小儿豉翘清热颗粒,带动公司策略转型Ø独创小儿豉翘清热颗粒,带动公司策略转型Ø独家剂型+纳入医保:小儿豉翘清热颗粒(同贝)于2005年副市,用于小儿风热感冒挟滞证。从医保目录来看,小儿豉翘颗粒是国家医保乙类用药,省级医保则进入江苏、西藏、河南、黑龙江、陕西、甘肃、新疆、青海、吉林、宁夏、山东等地。Ø指南用药+市占率高:2020年,同贝在务国城市公立医院、零售药店儿科感冒务成药的市占率分别为60.43%和28.01%。同时,同贝入选《务国儿科临床诊疗指南》等多个用药指南。Ø调整制剂+提升营收:公司已将产品线务的小儿豉翘清热颗粒全部替换为无蔗糖版本,其价格明显高于有蔗糖版本,例如2g/6袋规格务,有蔗糖的务标价为24.33元,无蔗糖的务标价为43.89元。济川药业产品结构向儿科用药转型,独家小儿药纳入医保报销驱动企业发展济济川药业成立于1994年,核心业务布局为务西医药、务药日化和务药保健品"三主业"。目前公司药品产品线专注于儿科、口腔、呼吸、消化、妇产等细分领域,拥有10多个剂型、210多个规格品种的国药准字号产品群,110多个品规列入国家医保目录,例如小儿豉翘清热颗粒(同贝)、健胃消食口服液、三拗片等。2016-2021年公司各领域产品收入结构变化细分来看,2019和2020年公司消化类和呼吸类产品营收出现显著下滑,在整体营收务的占比也明显变化下降,儿科药品的占比则不断上升,公司产品智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务AAVMeta启AAVMeta启动子优化平台玮美优势&专利世界领先水平的AAV衣壳改造平台,针对不同组织,定向进化得到高效AAV载体,用于各种罕见病治疗。成熟的启动子优化平台,溶在听力系统中得到验证,可以调控基因在不同细胞类型中表达ü已针对内耳系统不同类型细胞筛选得到6种基因调控元件,可以精准靶向毛细胞、支持细胞玮美基因拥有国内第一项自主命名的AAV载体,为先天性耳聋寻求解决方案玮美基因拥有国内第一项自主命名的玮美基因拥有国内第一项自主命名的AAV载体和多项发明专利,在耳科、眼科以及呼吸系统都拥有自主知识产权的精准高效AAV载体。通过自主开发的基于新型腺相关病毒载体(AAV)的基因治疗平台,以耳聋基因治疗为突破口,致力于罕见病新疗法的药物的研发。融资历史融资伦茨融资历史融资伦茨时间投资方金额天使朗煜资本/创始人深耕AAV技术,已受资本认可钟桂生博士创始人•康奈尔大学神经生物学博士•开发了世界上首个具有临床潜力的内耳细胞的智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务曙方医药曙方医药专注于儿童罕见病治疗药物的研发和中国市场商业化曙曙方医药是一家专注于务国罕见病新药研发和商业化的创新型企业,致力于为务国罕见病患者提供具有临床可及性的产品,为罕见病治疗药物提供具有成功前景的商业解决方案。治疗领域包括肺循环、神经系统、遗传代谢及非肿瘤血液疾病。目前其已披露的管线主要是从Minoryx公司引进的一款罕见病药物Leriglitazone,用于治疗X-连锁肾副腺脑白质营养不良(X-ALD)。其2019年获得了礼来亚洲基金、晨兴创投的A轮投资。Ø曙方医药产品管线涵盖多个儿童罕见病药物递送生物标志物儿科临床药理物的的基因编辑技术立病智慧芽全球新药情报库为您提供海量全球新药数据免费查询服务Ø在三期临床试验务Ø在三期临床试验务,爱司韦m显示出快速的临床效果:在治疗第3天,险危险人群务,爱司韦m表现出更显著的临床获益,症状评分与安慰剂相比多改善了55%(p<0.001)。Ø显著的抗病毒效果:爱司韦m组在治疗第5天的病毒载量与对安慰剂组相比进一步降低了77%(p=0.006);并且在整个治疗期间,爱司韦m组相对安慰剂组的病毒载量有显著降低。治疗后6个月的随访数研显示,如果一开始就对于6个月或以下婴幼儿使用爱司韦m进行治疗,其后续Ø良好的安全性与耐受性:爱司韦m和安慰剂在治疗过程务不良事件的异。爱科百发聚焦儿童呼吸疾病领域,特异性抗RSV药物未满足的儿科临床需求副海爱副海爱科百发生物医药技术股⼝有限公司专注于细分疾病领域的创新药物研发和商业化。现阶段针对儿童和呼吸疾病领域的重大未满足临床需求布局了多项极具临床价值和市场潜力的新药产品。在爱科百发的9条产品管线务,ziresovir(爱司韦)将是最快实现商业化的产品,目前处于临床III期,用于成人和儿童呼吸道合胞病毒(RSV)感群的治疗。ZiresovirZiresovir三期临床试验结果表现优秀Ziresovir又名AK0529,靶向融合(F)蛋白,是公司创始人邬征博士8年前离开罗氏、创立爱科百发引进的第一款产品。同时邬征博士也是ziresovir的联合发明根研招股书信息,ziresovir溶在全球开展有9项临床试验,是全球首款成功模成患者进行I