临床决策分析

1、基本概念 决策决策(decision making) 为达到某一目标，而从多个备选方案中选定最佳 方案的过程。 临床决策临床决策(clinical decision) 医务人员在临床实践过程中，根据国内外医学科 研的最新进展，不断提出新方案，互相进行比较， 并与传统方案进行比较，取其最优者进行实践， 从而提高疾病诊治水平的过程。 临床决策分析临床决策分析 在充分评价不同方案的风险及利益之后选取一个 最好的方案，帮助医师选择诊断试验，挑选治疗 方案，提高医疗质量，促进患者的康复，可以最 大限度地保障患者权益，是减少临床实践失误或 者涉及全局的卫生决策失误的科学方法。 临床决策的过程 将外部证据与

2、个体患者具体情况相结合、理 论与实践统一的过程； 应用集体的智慧、社会的知识积累与患者自 身的喜好相结合而寻求最佳治疗方案的过程； 应用临床流行病学与循证医学指导临床实践 的过程。 为什么要进行临床决策分析？为什么要进行临床决策分析？ 现实条件（不确定性）决定 临床表现有别临床表现有别 诊断方法各异诊断方法各异 治疗方案不同治疗方案不同 临床资料存偏临床资料存偏 现实需要所决定 如：一青年登山意外发生开放性骨折、伤口感如：一青年登山意外发生开放性骨折、伤口感 染，医生要选择保守治疗？还是截肢？染，医生要选择保守治疗？还是截肢？ 临床决策必须遵循的原则 第一，真实性第一，真实性 即决策方案的依据

3、是真实的，经过科学试验验证的；即决策方案的依据是真实的，经过科学试验验证的； 第二，先进性第二，先进性 即决策的全过程必须充分利用现代信息手段，必须是在即决策的全过程必须充分利用现代信息手段，必须是在 尽可能收集并严格评价国内外证据的基础上进行，使决尽可能收集并严格评价国内外证据的基础上进行，使决 策摆脱个体经验的局限性；策摆脱个体经验的局限性； 第三，效益性第三，效益性 即遵循汰劣选优的原则，选择的方案必须是更有效、更即遵循汰劣选优的原则，选择的方案必须是更有效、更 安全、更经济的，以能获得最大的社会效益与经济效益安全、更经济的，以能获得最大的社会效益与经济效益 者为首选；者为首选； 第四，

4、重要性第四，重要性 即重要的决策分析所选择的方案与其他备选方案相比，即重要的决策分析所选择的方案与其他备选方案相比， 其差异应该具有重要的临床意义。其差异应该具有重要的临床意义。 决策分析的基本条件 1.首先应当寻找系统综述文献、决策分析的文献作为参考首先应当寻找系统综述文献、决策分析的文献作为参考 系统综述系统综述收集了大量质量较高的临床研究报告，有严格的纳入 排除标准，并按严格规范的程序进行综合，对原始研究报告的方法 学质量进行了严格的评价，应用统计学方法进行质量分析，从而对 治疗获益的情况或治疗带来不良反应的危险进行了正确的评价。 决策分析文献决策分析文献对所采用的文献证据进行了系统审查

5、，充分考虑 了公众及患者对预后价值的判断，对每种治疗方法均进行了质量评 价，还考虑到成本及成本效益因素，可提供更多有价值的信息。 2.必须有可供选择的备选方案必须有可供选择的备选方案 3.方案本身具有临床重要性及实用性方案本身具有临床重要性及实用性 提高效益，然而成本花费反而减少，即具有更好的成 本效益比及更高的效力风险比。 4.备选方案要有真实的证据支持备选方案要有真实的证据支持 常用的临床决策方法和程序 决策方法决策方法 决策树模型决策树模型(decision tree model)分析法分析法 阈值(threshold)分析法 决策程序（包括三个阶段）决策程序（包括三个阶段） 收集资料信

6、息 选择最佳证据阶段，或可称谓循证阶段 拟定决策方案的科研设计阶段以及对决策方案进 行评价的抉择阶段 决策树分析决策树分析 (decision tree analysis) 通过决策树图形展示临床重要结局，明 确思路，比较各种备选方案的预期结果 进行决策的方法。 决策树分析法的六个步骤决策树分析法的六个步骤 第一步：明确决策题，确定备选方案第一步：明确决策题，确定备选方案 在决策树上决策的选择应用决策结 (decision node，又称选择结choice node)来代表，通常用方框表示 每个备选方案用从方框引出的臂表示， 决策结总是放在决策树的左端。 第二步：通过决策结、机会结直至结 局结

7、的连结，展示事件的客观顺序 决策树的画法是自左至右，最初的决策结在左端，最终结局 用小三角形表示，称为结局结结局结(final outcome node)，总是 放在决策树最右端。 患者的最终结局取决于一系列的机会事件，在决策树上受机 遇控制的事件如治疗结局、检验结果和诊断等，用圆圈符号 表示，称为机会结机会结(chance node)。 每一个作为直接结局的机会事件用与圆圈连结的臂表示。 从左至右机会结的顺序应该依照事件的时间先后关系而定。 一个机会结可以有多个直接结局，例如治疗有三个结局(治 愈、改善、药物毒性致死)，则机会结有三个臂。 但不管机会结有多少个结局，从每个机会结引出的结局必须

8、 是互相排斥的、明确的状态，在各种状态之间不能互相包容、 涵盖或交叉。 第三步：明确各种结局出现的概率第三步：明确各种结局出现的概率 可以从文献中类似的患者去查找相关的概率， 也可以从临床经验凭直觉进行推测。 所有这些概率都要在决策树上标示出来。在 为每一个机会结发出的直接结局臂标记发生 概率时，必须注意各概率相加之和必须为1.0。 如果对某一个事件不能确定其概率时，可应 用其最高或最低的可能概率进行估计，并注 明概率变动的范围。 第四步：结局用适宜的效用值赋值第四步：结局用适宜的效用值赋值 在进行决策分析时，应该为每一个最终结局 确定合理的效用值。 效用值是患者对健康状态偏好程度的测量， 通

9、常应用0-1的数字表示，一般最好的健康状 态设定为1，死亡设定为0。 有时也可以用寿命年、质量调整寿命年等表 示。 第五步：计算每种备选方案的期望值, 选择期望值最高的备选方案作为决策方案 计算期望值的方法是从“树尖”开始向“树根”的 方向进行计算，将每一个机会结所有的不同状态的 效用值与其发生概率分别相乘，其总和为该机会结 的期望效用值。 在每一个决策臂中，各机会结的期望效用值分别与 其发生概率相乘，其总和为该决策方案的期望效用 值。 在决策树中如果有次级决策结时，应选择可提供最 大期望效用值的决策臂，而忽略其他臂。 第六步：应用敏感性试验对决策分析 的结论进行测试 敏感分析的目的是测试决策

10、分析结论的真实 性。 尽管每个机会结的直接结局的概率以及结局 的效用值可能是较好的估计值，这些概率值 及效用值常常可在一定范围内变动。 敏感分析要回答的问题是：当结局的概率及 效用值在一个合理的范围内变动时，决策分 析的结论会改变吗? 决策树分析举例之一 全髋关节置换术后人造股骨头全髋关节置换术后人造股骨头 假体松动的治疗决策假体松动的治疗决策 背景材料 63岁家庭主妇，岁家庭主妇，10年心绞痛史，因为原发性骨关节年心绞痛史，因为原发性骨关节 炎行全髋关节置换术后炎行全髋关节置换术后8年。术后可自由活动，没年。术后可自由活动，没 有疼痛症状。有疼痛症状。 一年来负重行走时发现髋部疼痛，进行性加

11、重。一年来负重行走时发现髋部疼痛，进行性加重。 在室内可依靠拐杖走动短距离在室内可依靠拐杖走动短距离。 乘坐轮椅前来就诊。乘坐轮椅前来就诊。 8个月前，曾患前壁内膜下心肌梗死，尽管有所恢个月前，曾患前壁内膜下心肌梗死，尽管有所恢 复，但长期有心绞痛存在，限制其行走活动。复，但长期有心绞痛存在，限制其行走活动。 临床诊断为人工股骨头松动临床诊断为人工股骨头松动 该病人如何选择治疗方法该病人如何选择治疗方法 手术治疗？ 保守治疗？ 决策分析要寻求其它证据： 仅需要更换人工髋臼的可能性为仅需要更换人工髋臼的可能性为25，该手术取得较好的效，该手术取得较好的效 果如自由行走的可能性为果如自由行走的可能

12、性为80，较差的结果如仍需乘坐轮椅，较差的结果如仍需乘坐轮椅 的可能性为的可能性为20。由于心血管疾患，在围手术期死亡的可能。由于心血管疾患，在围手术期死亡的可能 性为性为5。 仅需要更换人工股骨头的可能性为仅需要更换人工股骨头的可能性为65，该手术成功的可能，该手术成功的可能 性为性为60，失败的可能性为，失败的可能性为40，围手术期死亡的可能性，围手术期死亡的可能性 为为10。 需要同时更换人工髋臼与人工股骨头的可能性为需要同时更换人工髋臼与人工股骨头的可能性为10，该手，该手 术成功的可能性为术成功的可能性为45，手术失败继续使用轮椅的可能性为，手术失败继续使用轮椅的可能性为 55，围手

13、术期死亡的可能性为，围手术期死亡的可能性为15。 如果不进行手术，病情维持现状的可能性为如果不进行手术，病情维持现状的可能性为20，病情加重，病情加重 需要永久性乘坐轮椅的可能性为需要永久性乘坐轮椅的可能性为80。 决策分析还需要确定效用值：决策分析还需要确定效用值： 手术成功能自由行走的效用值为手术成功能自由行走的效用值为1.0 死亡为死亡为0 手术失败需乘坐轮椅为手术失败需乘坐轮椅为0.25 病情保持不变为病情保持不变为0.40 病情加重为病情加重为0.20 画出决策树 计算结果 从右向左，依次计算每一个机会结各臂事件概率值从右向左，依次计算每一个机会结各臂事件概率值 与该事件结局效用值的

14、乘积，其和为该机会结的预与该事件结局效用值的乘积，其和为该机会结的预 期效用值。期效用值。 A2结的预期效用值 =0.761.0+0.190.25+0.050=0.81； A3结的预期效用值 =0.541.0+0.360.25+0.100=0.63； A4鲒的预期效用值 =0.381.0+0.470.25+0.150=0.50； A1结的预期效用值 =0.250. 81+0.0650.63+0.100.50=0.66； B结的预期效用值 =0.200.40+0.800.20=0.24。 决策结论决策结论 A1结的预期效用值表示患者如果接受手术时可能 达到的生命质量，为0.66； B结的预期效用

15、值表示患者如果不接受手术时可 能达到的生命质量，为0.24 ； 两者相比较，显然前者为最佳决策 方案，即接受手术治疗接受手术治疗！ 决策树分析举例之二 粟粒性肺结核和肺结节病诊断粟粒性肺结核和肺结节病诊断 不明时的治疗决策不明时的治疗决策 基本病情 病历摘要：患者，男，44岁，医生。自觉疲乏及上楼时气促 三周、干咳、盗汗一周，伴午后低热、寒战、肌痛等症状。 自服乙胺苯酚(解热镇痛药)症状无明显改善。后因上腹部疼 痛在当地医院就诊，查体无明显异常；血常规、电解质、泌 尿系统X线检查均无异常。患者近六个月来体重减轻约2.7kg。 既往史：既往健康。起病前一个月曾与水痘患者有过接触， 未排除结核接触

16、史；近期未有旅行和药物注射史。 系统回顾：无特殊病史。 个人史：患者出生于印度，十余岁时接种了卡介苗(BCG)， 二十余岁时曾作PPD试验，结果为阴性。每日抽烟约半包左 右，约有二十余年。患者曾在牙买加和巴哈马群岛居住，三 年前移民来美国。余无特殊。 体格检查：无明显异常。 实验室检查和特殊检查 (1)血电解质、肌酐、肝功能、血细胞计数等正常； (2)PPD：阴性； (3)血管紧张素转换酶：正常值范围内； (4)痰六亚甲基四胺染色找真菌：阴性； (5)支气管肺泡灌洗液：未见肿瘤征象； (6)痰抗酸染色：阴性； (7)胸片：双肺野遍布粟粒大小的结节；右肺门、右支气管区、 主动脉肺动脉窗稍有扩大，

17、考虑为增大的淋巴结所致； (8)支气管镜检：呈轻到中度炎性改变； (9)经支气管肺活检：提示致密的，非干酪化的肉芽肿，偶见 巨细胞，与肺结节病病理改变相符； (10)痰分枝杆菌培养：尚未有结果报告。 初步诊断与分析 结合临床和检验结果，考虑该患者可能的诊断是： 粟粒性肺结核；粟粒性肺结核； 肺结节病。肺结节病。 这两种疾病的鉴别比较困难，甚至有经验的医生也 感到棘手。因为两者前期症状都可表现有发热、肌 痛、精神不振、厌食、体重减轻；视肺部受影响的 程度可出现咳嗽甚至呼吸困难等症状；均可累及相 同的器官；都可出现肉芽肿，但组织学检查也不一 定能从中找到病原微生物和钙化灶。 其它资料 粟粒性肺结核

18、如不治疗其病死率(P1)达50 进行有效的抗结核治疗后病死率(P2)可降为 20 进行抗结核治疗，抗结核药物有导致药物性 肝炎的风险，其发生率约为2，其中又有约 7.6会因此而死亡(假设该患者除这两种疾 病外不再考虑有其他疾病)。 问题 1 现有的检查尚不能确诊该患者到底是粟粒性肺结核还是 肺结节病，而临床医生又必须采取进一步的诊治措施！ 由于肺结节病的预后相对较好，其病死率为8，那么现 在面临这样一种抉择： 目前对该患者是否应该进行抗结核 治疗? （假如该患者患粟粒性肺结核的可能性P(TB)为70， 肺结节病的可能性P(SA)则为30左右 ） 决策树1 计算结果与结论 根据根据P(TB)0.

19、70计算的结果：计算的结果： 不抗结核的期望生存率 (0.500.70)+(0.920.30)0.626 抗结核的期望生存率 (0.9240.020.800.70)+(0.980.80 0.70)+(0.9240.020.920.30)+(0.98 0.920.30)0.835 结论：选择抗结核治疗！结论：选择抗结核治疗！ 问题 2 假如该患者患粟粒性肺结核的可能性P(TB)为 37，肺结节病的可能性P(SA) 为63 还应该选择抗结核治疗吗? 决策树2 计算结果与结论 P(TB)0.37时计算结果：时计算结果： 不抗结核的期望生存率(0.500.37)十 (0.920.63)0.801 抗结

20、核的期望生存率 (0.9240.020.800.37)+(0.980.800.37) +(0.9240.020.920.63)+(0.980.920.63) 0.874 结论：比较二者的期望生存率，还是应该采结论：比较二者的期望生存率，还是应该采 取抗结核治疗！取抗结核治疗！ 问题3 假设P(TB)37，P(SA)63不变，由于 医学进展，粟粒性肺结核未接受抗结核治疗 其病死率(P1)降为20，有效的抗结核治疗 后病死率(P2)可降为10，那么此情况下是 否仍应首选抗结核治疗? 决策树3 计算结果与结论 P(TB)0.37时计算结果：时计算结果： 不抗结核的期望生存率(0.800.37)+(0

21、.920.63) 0.876 抗结核的期望生存率 (0.9240.020.900.37)+(0.980.900.37+0.924 0.020.920.63)+(0.980.920.63)0.911 结论：结论：1、比较二者的期望生存率，还是应该、比较二者的期望生存率，还是应该 采取抗结核治疗！采取抗结核治疗！ 2、在在P1与与P2变化后方案的选择不变，也变化后方案的选择不变，也 说明了抗结核治疗的决策对说明了抗结核治疗的决策对P1和和P2在适当范围内在适当范围内 变动不敏感，这实质上属于敏感性分析。变动不敏感，这实质上属于敏感性分析。 阈值分析法 诊断阈值与诊断治疗阈值 在诊断与治疗个体患者时

22、，临床医生经常会 面临这样的决策：是应该否定诊断，停止某 种治疗方案；还是需要进行新的诊断试验、 根据新的试验结果确定是否需要治疗；或是 不用进行诊断试验而直接进行治疗呢? 回答这个问题，要应用阈值分析法，考虑诊断 试验的风险和可靠性，治疗的价值及其风险， 把这些因素予以量化，计算： 诊断阈值诊断阈值(testing threshold) 诊断诊断治疗阈值治疗阈值(test-treatment threshold)。 阈值分析法的假定条件 1.单个疾病，有明确有效的治疗方法，在证实 患有该病的情况下，接受治疗利大于弊，无 病接受治疗则有一定风险； 2.另外的诊断方法可以提供是否有病的新的信 息

23、，从而可以进一步确定治疗方案，但因其 是不完备的诊断性试验，既有假阴性、又有 假阳性存在，并且在进行这种诊断试验时具 有某种风险。 阈值分析法 诊断阈值与诊断治疗阈值 Tt 称为诊断阈值，在此点，停止治疗与进行 诊断试验的价值相当。 Ttrx称为诊断治疗阈值，在此点，进行诊断 试验与进行治疗的价值相当。 Tt和Ttrx两个阈值点把从0到1的患病概率分 成三个部分。 Tt与Ttrx的意义 患病概率位于两端时，试验结果不能改变治疗的抉择； 或者说诊断试验的风险超过诊断信息可能带来的利益。 pTtrx时，最好的决策是给予治疗； TtPTtrx时，需要作诊断试验来确定治疗决策。时，需要作诊断试验来确定

24、治疗决策。 阈值分析法将诊断试验与治疗的获益与风险联系起来， 确定治疗决策不受诊断试验影响情况，可以避免不必要 的诊断试验，减少由此引起的并发症以及经济负担。 Tt 和Ttrx的计算公式 Tt(FPRRrx十十Rt)(FPRRrx十十SNBrx) Ttrx(SPRrxRt)(SPRrx+FNRBrx) SN(sensitivity)为诊断试验的敏感度 FNR(false negative rate)为漏诊率(假阴性率) SP(specificity)为特异度 FPR(false positive rate)为误诊率(假阳性率) Rt(risk of diagnostic test)为诊断试验风

25、险 Brx(benefit of treatment inpatients with disease)为治疗收益 (患者治疗获益) Rrx(risk of treatment inpatients without disease)为治疗风险 (无病者接受治疗的风险) 临床决策分析评价临床决策分析评价 即要能回答以下三个问题：即要能回答以下三个问题： 1.这个临床决策分析的结果是真实的吗? 2.结果的重要性如何? 3.这个结果适用于我的具体患者吗? 第一个问题： 临床决策分析推荐的方案是否真正优 于另外的方案? 其所使用的方法学正确吗? 这个问题包含四个要点 1是否包括了所有重要的决策方案及结局

26、是否包括了所有重要的决策方案及结局 决策分析中至少应该有两个方案互相比较。其中应该包含您感兴趣 的决策方案。 在决策方案中，应该包括所有有关的结局。对威胁生命的疾病，预 期寿命应该是主要的测量指标。而对非致死性疾病，可以用不适和 残疾的时间来测量。 应该考虑到患者实际上可能承受的所有风险以及可能获得的利益。 对重要的影响决策的变量，应该计算其决策阈值。 2在确定事件概率时，是否全面收集和整合在确定事件概率时，是否全面收集和整合 了有关的证据了有关的证据 在进行决策分析时，可通过请教专家、调查患者 实际情况、收集有关的文献等多种方式确定事件 概率。 在收集文献过程中要注意避免偏倚，对文献的真 实

27、性进行严格的评价。 在此基础上，直接引用有关概率或者将有关信息 转换为有关事件概率的量化估计值。 应当报告文献来源及数据转换的方法。 3效用值是否是从可信赖的来源取得效用值是否是从可信赖的来源取得 效用值是决策者对临床决策最终结局的量化测量 值，不同的临床决策应用不同的量化指标，都应 该报道量化方法的来源。 对于涉及个体患者的临床决策，最好的效用值量 化指标可能是患者自己对最终结局的量化估计。 如果是涉及卫生政策的临床决策分析，则结局的 测量指标可来源于涉及同类疾病的人群研究，同 类患者对生命质量价值的判断，以及正常人群的 流行病学调查。 4是否应用敏感分析对于临床决策方案的不是否应用敏感分析

28、对于临床决策方案的不 确定性程度进行了检验确定性程度进行了检验 临床决策分析应当应用敏感分析对所引用资料的 不确定性进行系统的检查，对结论的稳定程度作 出评价。 应注意在敏感性分析中包括了哪些变量，是否重 要的变量都包括进来了，每个变量的波动范围， 什么变量可以改变决策的选择。 变量值的变动范围取决于所引用原始文献研究质 量的高低，研究质量高则概率值变动范围小，反 之变动范围较大。 对效用值也应当进行敏感性试验，其变动范围也 取决于引用文献的研究质量。 第二个问题：决策分析结果的重要吗? 该问题包括三个要点。 1在基线分析中，是否优选的决策方案结果在基线分析中，是否优选的决策方案结果 对患者具

29、有临床重要性对患者具有临床重要性 如果不是，所有的方案等效吗?在这里，基线分 析的含义是应用最接近实际情况的概率值进行的 决策分析。 在应用其他效用值时，应当结合临床情况进行不 同决策方案间差异的重要性的评价。 2在决策分析中应用的证据，是否有足够的在决策分析中应用的证据，是否有足够的 论证强度吗论证强度吗 决策分析的论证强度，在很大程度上取决于所引 用证据的论证强度。因此应当对所引用的文献进 行方法学评价。 在采用方法学质量不太高的研究中的证据时，应 当对其局限性进行分析，并应用敏感分析方法予 以检验。 3证据的不确定性是否能改变分析的结果证据的不确定性是否能改变分析的结果 如果决策分析的结

30、果随着某个变量赋值的 改变而变化，则决策分析对此变量敏感； 如果决策分析的结果不随着变量赋值的改 变而变化，这可以认为决策分析结论稳定 可靠。 第三个问题： 这个结果适用于我的具体患者吗? 该问题包括两个要点。 1决策分析中事件概率的估计值符合我的患决策分析中事件概率的估计值符合我的患 者的实际情况吗者的实际情况吗 在实际应用决策分析结论时，要看其患者的特点 是否与自己的临床实际一致。 还要进一步检查决策分析引用的文献中，患者情 况是否与自己的临床实际一致。 如果决策基线分析中患者的情况与自己的患者情 况不一致，还可检查其敏感分析的结果，是否部 分地符合临床患者的特点。 否则，应该谨慎地对待决策分析中的结论。 2决策分析的效用值是否与实际患者对临床决策分析的效用值是否与实际患者对临床 结局的评价一致结局的评价一致 因为效用值与备选方案的选择有密切的关 系，必须考虑实际患者对临床结局的评价 是否与决策分析一致。 如果出入较大，可用实际患者的估计值重 新作敏感分析，看是否改变决策分析的结 论。 Thanks！ 基本概念 决策决策(decision making) 为达到某一目标，而从多