（概率论与数理统计专业论文）a+new++for+the+ratio+of+marginal+probabilities+the+matchedpair+setting.pdf

1丫llf111tflt17hih6tlliil8tiit13tu3i19tll 目录 摘要一l 中文摘戛2 1 介绍。3 2 检验统计量5 3 样本量与功效8 4 模拟研究一1 2 4 1 第一类错误的比较1 2 4 2 功效的比较1 3 4 3 统计量所需样本量的比较1 3 5 实例研究1 5 6 结论与讨论1 6 参考文献 致谢1 9 表格列表 表1 在口一0 0 5 的条件下比较第一类错误1 2 表2 功效的比较1 3 表3 样本量的比较一1 4 an e wh 旺汀h o df o r 砸r a t l oo f 劓魄r g i a lp r o b a b i i x i i e si n1 啊em a t c h f _ i ) - p a i rs e i t i n g s 1 u m m 噙皿y i nm e d i c i n e ，w h e nd e v e l o p e dan e wm e d i c a lm e t h o d so rn e wd r u g s ，i no r d e rt of i n d o u tt h e i re f f i c a c yo f t e nr e q u i r et oc o m p a r et h en e wt r e a t m e n tw i t he x i s t i n gm e t h o d s , u s u a l l ye q u i v a l e n c ea n dn o n i n f e r i o r i t ya r ed e t e r m i n e d w e r c c o n s i d e r i n g t h e p r o b l e m o f t e s t i n gt h en o n i n f e r i o r i t y i na2x2 m a t c h e d p a i r ss a m p l e s w bi n t r o d u c eaf i e l l e r - t y p es t a t i s t i cb a s e do nc o n s t r a i n e d m a x i m u ml i k e l i h o o d ( c m ue s t i m a t i o no fn u i s a n c ep a r a m e t e r s o u rs t a t i s t i c a l m e t h o d si sb a s e d0 1 1m u l t i n o m i a ld i s t r i b u t i o n t h ep a r a m e t e r sa r ee s t i m a t e db a s e do n t h em e t h o do fm a x i m u ml i k e l i h o o d ( c m l ) e s t i m a t i o n w ec r c a t e dan e ws t a t i s t i c st o t e s tt h en o n i n f e r i o r i t yp r o b l e m w r cp r e s e n tf o r m u l a ef o ra p p r o x i m a t ep o w e ra n d s a m p l es i z ef o rc m l a n dj lt e s t s o u rs t a t i s t i c sj li ss e e nt oh a v eao b v i o u sa d v a n t a g e o v e rt h ec m ls t a t i s t i c s ，e s p e c i a l l yf o rs m a l lo rm o d e r a t es a m p l es i z e s a n dt h es a m p l e s i z eo fj lt e s ti ss m a l l e rt h a nt h ec m lu n d e rt h es a m et y p eia n dt y p ei ie r r o r s k e yw o r d s ：c o n s t r a i n e dm a x i m u ml i k e l i h o o d e s t i m a t o r ；e f f i c i e n c y o f m a t c h i n g ；n o n - - i n f e r i o r i t y ； 2x2 m a t c h e d p a i r ss a m p l e ；p o w e r ；s a m p l e s i z e d e t e r m i n a t i o n ；r a t i oo fm a r g i n a lp r o b a b i l i t i e s ；m u l t i n o m i a ld i s t r i b u t i o n an e wm e i t i o df o rt h er a t i oo fm a r g n lp r o b a b 岫s 矾1 砸m a t c h e d - p a i rs e i t i n g 摘要 在医学上，当出现一种新的医疗方法和药物时，为了证明新方法的效用通常 都要将新方法和现有方法进行比较。这种比较通常用等价性和非劣性两个指标进 行判定。 本文研究的是2 2 配对试验数据的非劣行检验问题。本文先引入了在渐进正 态分布下的具约束条件f i e l l e r 型的极大似然估计估计方法。本文则重新定义了 统计量，用极大似然估计的方法去估计参数，并在配对表中数据服从四项分布的 基础上进行非劣性检验。本文得出了检验功效和计算样本量的函数。我们的统计 量在中小样本中能更好的控制第一类错误，并有很好的功效。而且在第一类错误 和第二类错误相同的条件下，本文的放法所需的样本量更小。 关键词：约束条件最大似然估计；配对试验样本；检验的精确度；四项分布；边 缘概率的率比；非劣性检验；置信区间；功效函数 2 an e wm e t h o df o r t h er a t i oo fm a r g i n a lp r o b a b j 玎e si nt 髓m a t c h e d p ms e t i 矾g 1 i n t r o d u c t i o n i nm e d i c i n e ，w h e nd e v e l o p e dan e wm e d i c a lm e t h o d so rn e w d r u g s i no r d e rt of r e d o u tt h e i re f f i c a c yo f t e nr e q u i r et oc o m p a l et h en e wt r e a t m e n tw i t he x i s t i n gm e t h o d s 。 u s u a l l ye q u i v a l e n c ea n dn o n i n f e r i o r i t ya l ed e t e r m i n e d w | cg a l ld e s i g nt h ef o l l o w i n g e x p e r i m e n t ：c h o o s enp a t i e n t s ，t h ef i r s tt ou s et h eo l dt h e r a p y , o b s e r v e dt h en u m b e ro f p a t i e n t sw h ow e r ec u r e da n dw h oh a d n tc u r e d ；a n dt h e nu s et h en e wt r e a t m e n t m e t h o d st ot r e a tt h e s en p a t i e n t s ，o b s e r v e dt h en u m b e ro fp a t i e n t sw h o w e r ec u r e da n d w h oh a d n tc u r e d w eg e tf o u rr a n d o mv a r i a b l e ss u c ha s ：毛，i - 0 ，1 ；j ；o ，1 五l m e a n st h en u m b e ro fp a t i e n t sw h oc a nb ec u r e db yt w ot r e a t m e n t ；五。m e a n st h e n u m b e ro fp a t i e n t sw h oc a nb ec u r e db yn e wt r e a t m e n tb u tc a n tb ec u r e db yo l d t r e a t m e n t ；瓦lm e a n st h en u m b e ro fp a t i e n t sw h oc a l l tb ec u r e db yn e wt r e a t m e n t b u tc a nb ec u r e db yo l dt r e a t m e n t ； c u r e db yt w ot r e a t m e n t m e a n st h en u m b e ro fp a t i e n t sw h oc a n tb e o l dm e t h o d n e w m e t h o d1 0t o t a l 1 毛l 0 x o lx e , 1 陆t a i冗 i nt h es a m ew a yw eh a v e4m n d o mv a r i a b l e ss u c ha s ：p q ，i - 0 , 1 ；i - 0 ，1 p n m e a n st h ep r o b a b i l i t yo f p a t i e n t sw h oc a nb ec u r e db yt w ot r e a t m e n t ；p l 。 m e a n st h e p r o b a b i l i t yo fp a t i e n t sw h oc a nb ec u r e db yn e wt r e a t m e n tb u tc a n tb ec u r e db yo l d t r e a t m e n t ；p o l m e a n st h ep r o b a b i l i t yo fp a t i e n t sw h oc a n tb ec u r e db yn e wt r e a t m e n t b u tc a nb ec u r e d b yo l dt r e a t m e n t ；p 0 0m e a n st h ep r o b a b i l i t yo fp a t i e n t sw h oc a n tb e c u r e db yt w ot r e a t m e n t o 埘m e t h o d n e w m e t h o d1 0 t i o t a i 1 p l i a o 0 胁jp o o t o t a i 1 t e s t e dah y p o t h e s i so fan o n - z e r od i f f e r e n c eb e t w e e nm a r g i n a lp r o b a b i l i t i e si na m a t c h e dp a i r sd e s i g nh a sb e e nc o n s i d e rb yl ua n d b e a n 【1 】，n a m 2 】a n dt a n g o 3 ，4 】 i ns o m ec a s e si ti sm o r en a t u r a l ，h o w e v e r ，t oc o n s i d e rt h er a t i oo ft h em a r g i n a l 3 a n f m 砌0 d f o r t 哑r a = n 0 0 f m a r g d i a l 豫0 b a b n 瑾s l n l l - l e m 崖h 】压d - p a 琅s e i t i h o p r o b a b i l i t i e s ；f o ri n s t a n c e ，i nc o m p a r i n gt h es e n s i t i v i t i e so ft w ot e s t sw h e nt h en u l l v a l u ei sn o to n e l a c h e n b r u c ha n dl y n c h 5 1a p p r o a c h e dat w o s i d e dv e r s i o no ft h i s p r o b l e mb ym e a n so faw a l ds t a t i s t i c t h a ti s ，s t a t i s t i c si nw h i c ht h ev a r i a n c ei s e s t i m a t e db ym a x i m u ml i k e l i h o o dw i t hn oc o n s t r a i n t s v a n r a d e ne ta l 6 】s u g g e s t e da l i k e l i h o o ds d ：, o r e sa p p r o a c ha sd e s c r i b e db yb a r t l e t t 7 ，b u tt h e yd i dn o tp r e s e n ta s o l u t i o ni nc l o s e df o r m j u n m on a ma n dw i l l i 孤nc b l a c k w e l d e ri nt h e i rp a p e rd e r i v e daf i e h e 卜t y p e s t a t i s t i cw h i c hs i m i l a rt ot h a to fl a c h e n b r u c ha n dl y n c h 5 1 ，b u tw i t ht h ev a r i a n c e e s t i m a t e db ym a x i m u ml i k e l i h o o dc o n s t r a i n e db yas p e c i f i e dv a l u eo ft h er a t i oo f m a r g i n a lp r o b a b i l i t i e s t h e ys h o wt h a tt h et y p eie r r o rr a t eo ft h er e s u l t i n gt e s t p r o d u r ei sq u i t ec l o s et on o m i n a lv a l u e sf o rr e a s o n a b l es a m p l es i z e s ，w h e r e a st h a to f t h ew a l ds t a t i s t i cm a yb ec o n s i d e r a b l yh i g h e rt h a nt h en o m i n a lv a l u e t h e ya l s o r e c o m m e n dt h ec m lm e t h o do v e rt h ew a l dm e t h o d , e s p e c i a l l yf o rs m a l lo rm o r d e r a t s a m p l es i z e s i nt h i sp a p e rw ea r ee s p a c i a l l yi n t e r e s ti nu s i n gar e l a t i v e l yc o m p l e xa n da c c u r a t e w a yt os o l v et h ep r o b l e mo ft e s t i n gn o n i n f e r i o r i t yi na2 x 2m a t c h e d p a i r ss a m p l e s 胎p r e s e n tf o r m u l a ef o ra p p r o x i m a t ep o w e ra n ds a m p l es i z ef o rc m l a n dj lt e s t s ， o u rt e s tj li ss e e nt oh a v eao b v i o u sa d v a n t a g eo v e rt h ec m lm e t h o d ，e s p e c i a l l yf o r s m a l lo rm o d e r a t es a m p l es i z e s w e d e f i n e 置- 见l + ，昂一a l + t h e n 只a n d 昂a r ct h ep r o b a b i l i t i e so f a p o s i t i v er e s p o n s ew i t ht h en e w t r e a t m e n ta n dt h eo l dt r e a t m e n lr e s p e c t i v e l y w eh a v e d i s p l a y e dt h eo b s e r v a t i o n sa n dp r o b a b i l i t i e sa ss h o w ni nt h et a b l ea b o v e w ea r ci n t e r e s t e di ni n f e r e c n c e s0 1 1t h er a t i oo ft h em a r g i n a l p r o b a b i l i t i e s 妒一e , e o n o t e t h a t ， f o r 妒一1 ，p l l 一0 1 0 一驴既1 ) ( 妒一1 ) a n d r p o o 一协( 1 一只o ) + 风l 一1 ) - i ) t h u sf o r 妒一lt h em u l t i o n a lp r o b a b i l i t i e sp 0 c a n b ee x p r e s s e da sf u n t i o n so f 驴，p l oa n d p 0 1 4 an e wm e t h o df o r t h er a t i oo fm a r g i h a lp l b a b 腼s 玎、| t h em a t c h e d - p a i rs e t y i n g 2 t e s t l n gs - r j 枷s t l c s t h el o g l i k e l i h o o df u n c t i o no fa b o v ei s h a la 五li n 瓴。一驴p 0 1 ) 一瓴1 + x o o ) i n ( 驴- 1 ) + x a o l l l a o + 而li n p o l + 工曲l i l 矿( 1 一p l o ) + 风l 一1 w h e r e 妒i st h ep a r a m e t e r o fr a t ea n d 墨a n de o a r ec o n s i d e r e dn u i s a n c e p a r a m e t e r s t h ec o n s t r a i n e dm a x i m u ml i k e l i h o o d ( c m l ) e s t i m a t o r s o fa oa n dp 0 1 f o rag i v e nv a l u eo f 币a r eo b t a i n e db ys o l v i n gt h et w oe q u a t i o n sai nl | a p m10 a n d o l n l o p o l = 0 w e h a v e a n d oi n l 。一兰! + 鱼一血生 ；o 国气op l o 一妒p o lp l o妒( 1 一p l o ) + 岛l 一1 o l n l ；一也一叶血+血一一二o o p o la o 一胁lp o l 驴( 1 一p 1 0 ) + 既1 一l d e n o t i n gt h es o l u t i o n sb y 磊oa n dp o l ，w eh a v e a 。一卜丘+ 2 俄+ 2 a 。) + 嘏一妒2 p o ) 2 + 却礁。a 。严2 】 却 + 1 ) ) a n d p o ，= 卯。一 - 1 ) ( 1 - 瓦) w h e r e 丘一_ n ，磊- - x l 加，a 。= x a 。n a n d p 。1 一x 0 1 n n o t et h a tv a l u e so f 磊oa n dp o l a r el o c a t e di n 【0 ，1 ) s u p p o s et h a tw ew i s ht od e m o n s t r a t et h a tt h ep r o p o r t i o no fp o s i t i v er e s u l t sw i t ha n e wt e s ti sa tl e a s taf a c t o r 丸o ft h ep r o p o r t i o no fp o s i t i v e sw i t ha ne s t a b l i s h e dt e s t t h e nw et e s tt h en u l l h y p o t h e s i sh o ：驴s 九a g a i n s tt h eo n e - s i d e da l l , e m a t i v e q ：妒 唬，f o r 九 唬 i f z ( 办) z 0 口，w h e r e 毛口i st h eu p p e r1 0 0 ( 1 - a ) p e r c e n t a g ep o i n to ft h es t a n d a r d n o r m a ld i s t r i b u t i o n c o m p a r ew i t ht h i ss t a t i s t i c , w ed e f i n ean e wt e s ts t a t i s t i c sa s f o l l o w s ： z 么( 唬) 一只一九咒 w h e r e 丘= _ ，l ，磊一置。，l i t so b v i o u st h a tv a r i a b l e 鼍1 ，置o ，x 0 1f o l l o wt h em u l t i n o m i a ld i s t r i b u t i o na n dt h a t i s ： 6 “l ，五o ，l ，n 一墨1 一五o - x 0 1 ；a l ，p l o ，p 0 1 ) 一_ i _ i 弋i 瓮_ 一见，- p l p o 产t ( 1 一p l l - p 1 。一p 0 1 ) o - 嘞嘞) 。i i j 瓦x i 五i 二i = 丽见，1 p l p o 产1 ( 1 一。一，) 妒嘞嘞嘞 w h e r et h e 见1 ，p l o ，p 0 1a l et h ep r o b a b i l i t i e so ft h es u c c e s sr a t eo ft h e x a l ，x a o ， l ，r e s p e c t i v e l y w ed e f i n ea p - v a l u eo f 气u n d e r t h e h o a sf o l l o w s ： 吃“1 ，而l ，五。卜似，叻等一如丢一砒山卅粤 彤叻苫z 五瓴- ，z ，) ) w h e r e 置a = 甩，磊一x 1 以a n dt h e nw eh a v e p z j ( x l l , x o l , x l o ) 2 伽鸬 ：警一南半p ：焉一确凰。粤 川曲z 五哗t ，- ，葺。) 一 _ i j _ v 南竺t 矗一九扁勘+ 玎n 。，u t v ! w ! ( n 一“一 ，一w ，) ! h ，“ x p ”n p x 0 p o ：( 1 - p l l p l o 一风1 ) ”w w h e r e 丘= 五n ，扇= t 1r l ，a 。= 五。肛a n dp 0 1 = x o ln w er e j e c t h o ：s 九w h e n 乞“l ，x 0 l ，五o ) 死，a r e a n d 7 墨佤) 一娩一宠峨 ：j t 舞 j 二j k ( 瓦) = ( 唬+ 衙) 昂- 2 诒o p 。一( 唬一纯) 2 砰l k f o rl a r g es a m p l e st h ea p p r o x i m a t ep o w e r1 - po ft h ec m ls t a t i s t i cf o rt e s t i n g h o ：妒s 九，g i v e nt h ea l t e r n a t i v et h a t 妒= 魂 唬，i so b t a i n e db y p o w e r l - 声一l m ) w h e r e h ；h 。戚佤) ) 班一臣佤) 】积( 瓦) ，2a n d 乞一。a n d 西a r et h eu p p e r o - a ) q u a n t i l ea n dc u m u l a t i v ed i s t r i b u t i o nf u n c t i o n ，r e s p e c t i v e l y , o ft h es t a n d a r d n o r m a ld i s t r i b u t i o n t h ee x a c ts i z ea n dp o w e ro fo u rs t a t i s t i c w ed e f i n eal e v e l - ar e j e c t i o nr e g i o no f & a s 8 ，垒型婴坚坠婴螋竺些些型坠呈婴型堡幽幽墅唑 d 乏一 ，h 叻：耽o ，1 ，叻s 口i h o ) a c c o r d i n gt ot h et h e o r yb e f o r e , w ec a no b t a i n 一p眠1 ，：c o l ，x x o ) )“ ( n l 埔，p 。l 溉， 。 “ a m d t h e n w e h a v e 芝 坐。荟池。瓦面而- - u - - v - - w ) 尻瓦鹾( 1 一a - 一风一磊y 一“s 口 半。h 2 v2 w2 02 n u1 0 枷1 、一1 1n 0 1 7 一 w h e r e 丘a ( 葛。+ 墨。) n ，磊= “。+ x o 。) n ，a 。一x x o n a n dp o 。x o ，n 磊。- t - b ，+ 菇( 磊+ 2 p l 。) + ( 丘一菇磊) 2 + 4 筛2 见a 。p o 。妒】 2 丸( 碗+ 1 ) t h ep o w e r o f & p 。；九磊。一纸- 1 ) ( 1 - 丸) 删唬一 半九半胡一搋e b i 一月 。 a 。= ( 反。一九成。) ( 九一1 ) 咒! “i v ! w 1 0 一“一y 一曲! w “ 碱懿( 1 一a 。一磊。一磊。y 一” w h e r e 丘一( x l + t 。) n ，怠一瓴1 + x 0 1 ) 厅，a 。一x a 。n a n dp 0 1 。：c 0 1n 磊。一卜毒+ 衙哦+ 2 a 。) + 嘏一菇磊) 2 + 4 菇a 。a ，严献觋仇+ 聃 眈。= 畹a o 一纸- 1 ) ( 1 - 丸) 磊，= ( a o 一九风。) ( 九一1 ) t h e nt h ea p p r o x i m a t es a m p l es i z ef o r t e s t i n gt h eo n e - s i d e dh y p o t h e s i sh oa g a i n s t t h ea l t e r n a t i v e h 1 b a s e do nt h ec m ls t a t i s t i c ，u s i n g t h e e x p e c t a t i o n 墨吼) = ( 唬- 咖o ) p o ，i s w h e r e 咒一怯一。啄v 2 + 五一卢口2 r ( 唬一哓) 昂) 2 瓦一丸甑。+ 磊。) ( 1 ) v ot 九慨o + 风1 ) a n d h = ( 唬+ 菇) 昂- 2 4 b o p l l 一( 唬一九) 2 砰f o rt e s t i n g t h et w o s i d e d h y p o t h e s i s t h a t 驴s 九，w h e r e 九s1 , i ft h et r u ev a l u e s 日a n d 昂a r ea s s u m e dt ob ee q u a l ，t h e nt h e 9 a n e w m e t h o d f o r t h e r a t i o o f m a r g 玳a l p r o b a 朋册s t h e m a l c 啦d _ p a 琅s e r 玎口f g a p p r o x i m a t es a m p l es i z e ( u n d e rt h eg i v e nt y p eia n dt y p ei ie o r s ) c a nb ec a l c u l a t e d f r o mt h ef o m u l a ( 1 ) a b o v e i no u rs t a t i s t i c a lm e t h o d ，w eu s e dt h ep a r a m e t e r s e o ，7 1 0 ，c o ，唬t oc a l c u l a t et h e s a m p l es i z e sn f i r s tw eg e tt h e l i m to f a l ，a o ，p o l u n d e rt h e h y p o t h e s i s e sh oa n dh l ， r e s p e c t i v e l y i ti se a s yt ok n o wt h a tt h el i m t so fh oa r e 4 一c o 昂 a l l 一4 一p l o a o l 一昂一a 1 1 a = l a 1 1 一见。一a 0 1 t h ec o n s t r a i n e dm a x i m u ml i k e l i h o o de s t i m a t o r so fa 1 ，a o ，p 0 1a r e c 1 1 ，c l o ，c 0 1 c a o 墨【1 4 + 菇僻+ 2 p l o ) + 似一c 0 2 e o ) 2 + 蟒a 。口。妒以弛纸+ 1 ) ) t h el i m t so fh la r e c o i 一纰。一仇- 1 ) ( 1 - a ) lj ：，l ，i ， c l 。一( c l a ：一如c 0 。) ( 九一1 ) li 建 皿一唬c o 6 l 。= 马一a o ，；e o 一岛。 6 0 l d 一1 6 l l p l o - t o l t h ec o n s t r a i n e dm a x i m u ml i k e l i h o o de s t i m a t o r so f a l ，a o ，p o l a r e d l l , d x o ，d 0 1 d 。_ 【一旦+ c 0 2 ( e o + 弛。) + 慨一c p o ) 2 + 锎a 如，2 】 硫纸+ 1 ) ) d 。= c o d l 。一( c o - 1 ) ( 1 - ) d 。一慨。- c o d 。，) ( c o - 1 ) 1 0 垒型! 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