儿科学研究进展简版.ppt

,儿科学研究进展,19912018年5岁以下儿童死亡率、婴儿死亡率、新生儿死亡率变化趋势,新生儿死亡率、婴儿死亡率和5岁以下儿童死亡率分别从1991年的33.1、50.2和61.0，下降至2018年的3.9、6.1和8.4，分别下降了88.2%、87.8%和86.2%（图1）（数据来源：全国妇幼卫生监测系统）,城乡差距明显缩小。2018年农村和城市5岁以下儿童死亡率分别为10.2和4.4，比1991年分别下降了85.7%和78.9%。1991年城乡5岁以下儿童死亡率之比为1：3.4，2018年缩小到1：2.3（图2）（数据来源：全国妇幼卫生监测系统）,19912018年全国城乡5岁以下儿童死亡率比较,19912018年不同地区5岁以下死亡率变化趋势,地区差距持续缩小。2018年东、中、西部地区5岁以下儿童死亡率分别为4.2、7.2和12.7，较1991年分别下降了87.5%、89.1%和87.3%。东、西部5岁以下儿童死亡率差值由1991年的66.5缩小到2018年的8.5（图3）（数据来源：全国妇幼卫生监测系统）。,目录,什么是儿科学？我国儿科学的发展历程研究进展,儿科学是一门研究自胎儿至青少年时期生长发育、身心健康和疾病防治的医学科学。研究对象是胎儿至青春期(18岁)的儿童。研究内容包括:儿童生长发育的规律及其影响因素，不断提高儿童体格、智力发育水平和社会适应能力;研究儿童时期各种疾病的发生、发展规律以及临床诊断和治疗的理论和技术，不断降低疾病的发生率和病死率，提高疾病的治愈率；研究各种疾病的预防措施，包括免疫接种、先天遗传性疾病的筛查、科学知识普及教育等;研究儿童各种疾病的康复可能性及具体方法，尽可能帮助其提高生活质量乃至完全恢复健康。研究目的：保障儿童健康，提高生命质量！,近年来儿科学完成了从单纯临床儿科到儿童医学(广义儿科学)的历史演变。儿童医学不再是以成人医学为主的医学架构中的一个小小的年龄分支，它是以生长发育为主线的生命过程的医学。,我国儿科学发展历程,最早“小儿医”-扁鹊（2400余年前）,儿科之圣祖-北宋钱乙建议中医儿科体系（900年前）,16世纪中叶发明人痘接种预防天花,欧洲发明牛痘接种预防天花,19世纪后，西方儿科学发展迅速，随商品、教会进入我国。20世纪30年代，西医儿科在我国受到重视。20世纪40年代儿科临床规模初具。1943年，现代儿科学奠基人朱福堂教授主编的实用儿科学首版问世，标志着我国现代儿科学的建立。中华人民共和国成立后，在城乡各地建立和完善儿科医疗机构，并按照预防为主的方针政策在全国大部分地区建议了妇幼保健机构。2011年国务院发布中国妇女发展纲要（2011-2020年）和中国儿童发展纲要（2011-2020年），把妇女和儿童健康作为优先发展的领域之一。,我国儿科学发展历程,儿科疾病谱的变化,1.倪虹,等.安徽某医院2013-2017年住院儿童疾病谱变化研究J.中华疾病控制杂志,2019,23(02):238-241,结果：2013-2017年住院儿童人数和涉及病种数均大幅增加。儿童呼吸系统、消化系统和神经系统等常见疾病住院构成比下降;损伤和中毒，传染病和寄生虫、肿瘤和血液免疫等系统疾病住院构成比升高。呼吸系统疾病仍是住院儿童首位系统疾病，占住院儿童总数26.49%，肺炎为单病种首位疾病。20132017年住院儿童前5位病种为肺炎、支气管炎、疝气、呼吸道感染、新生儿肺炎。,儿科疾病谱的变化,五年间呼吸系统疾病位居首位，占28.24%，其次为神经系统疾疾病病，占18.21%,起源于围产期的疾病位居第三位，占15.01%,三者发病人数均逐年上升。,1杜旭.2013-2017年山东大学齐鲁医院儿科住院儿童疾病谱变化及分析D.山东大学,2019.,山东某医院013-2017年儿内科住院病人出院病例疾病系统构成情况,儿科疾病谱的变化,曾倩.20132016年山西住院儿童疾病谱及疾病负担分析D.武汉大学,2017.徐飞龙,等.2015年重庆市住院儿童疾病谱分析J.重庆医学,2017,46(17):2389-2391+2395,20132016年山西住院儿童疾病谱分析,2015年重庆市儿童疾病谱分析,儿科疾病谱的变化,尽管从总体上来看我国住院患儿中仍以感染性疾病和多发病常见病为主，但是相对于20世纪而言，这些疾病的发生率和严重性已经降低，尤其是一些发达地区营养不良性疾病和传染性疾病已经少见！疾病谱的转变则预示着我们儿科学的任务不仅要赵忠降低发病率和死亡率，更应该着眼于保障儿童健康，提高生命质量的远大目标。,临床儿科学,儿童康复医学,儿科学专业不断向细化发展,儿童保健学,儿科学专业不断向细化发展,研究进展,儿科学的研究和发展依托现代医学的进步展开。,新诊断技术的涌现治疗方式的突破儿童保健学的兴起,人类的DNA序列是人类的真谛，这个世界上发生的一切事情都与这一序列息息相关，包括癌症在内的人类的疾病的发生都与基因直接或间接有关.,研究进展-新诊断技术方面,罗纳托杜尔贝科1975年诺贝尔生理学与医学奖获得者,2005年人类基因组DNA序列测定最终完成-人类生命科学进入基因应用时代（对人类攻克目前威胁生命健康的疑难顽症具有里程碑意义）！,研究进展-新诊断技术方面,基因检测技术的发展,研究进展-新诊断技术,基因测序技术在临床的应用,随着技术的进步，测序技术将更多应用于药物试验以及药物基因组学研究，包括临床诊断、遗传检测、帮助捕获范围更广的基因变异、监测实验变化，真正推动个体化医疗的实现。在肿瘤治疗研究中，测序技术也会扮演更重要的角色，它能够有效鉴定体细胞突变、获取样本的多种变异类型、助力癌症的治疗以及药物的研发。,分子影像学的发展:分子影像学是运用影像学手段显示组织水平、细胞和亚细胞水平的特定分子，反映活体状态下分子水平变化。因此分子影像学是把分子生物学和现代医学影像学相结合的产物，在探索疾病的发生、发展和转归中起着桥梁作用。分子影像技术与经典的医学影像技术相比，具有“看得早”的特点。分子影像技术能够探查疾病过程中细胞和分子水平的异常，在尚无解剖改变的疾病前检出异常，为探索疾病的发生、发展和转归，评价药物的疗效中，起到连接分子生物学与临床医学之间的桥梁作用。,研究进展-新诊断技术,分子影像学的发展:,研究进展-新诊断技术,目前临床应用的正电子发射断层扫描（PET）或单光子发射计算机断层扫描（SPECT）技术。,分子成像的技术,磁共振成像（MRI）光学成像近红外线成像,危重新生儿、极低出生体重儿的救治,研究进展-治疗方式的突破,静脉营养的技术提高,我省救治最小胎龄新生儿胎龄24周出生体重370g,全世界最小体重新生儿280g,胎龄20周+6,全国最小胎龄新生儿，胎龄22周，出生体重550g,根据2019年全国新生儿峰会相关统计数据显示，该患儿的成功救治刷新了我国可救治存活最小体重危重症早产儿的纪录。,干细胞移植:随着现代医学的不断进步，危重病、疑难病的救治成功率不断提高。然而，目前医学领域还存在着相当的局限性，现有的临床干预和治疗手段还不能很好地改善某些疾病的预后，干细胞治疗技术应运而生，成为了当今医学领域最热门、最前沿的研究之一，成为未来最有希望的治疗手段。近年来，干细胞移植技术在儿科疾病治疗中发挥着重要的作用，研究结果显示，干细胞在治疗许多神经系统疾病、血液系统疾病、自身免疫疾病、内分泌疾病、心血管疾病中显示了良好的效果和应用前景。其中，神经干细胞(NSCs)移植已经在动物实验中显示出对儿童缺血缺氧性脑病、脊髓损伤、脑瘫等的良好疗效，但仍有一些争议。,研究进展-治疗方式的突破,干细胞移植:目前干细胞移植治疗新生儿支气管肺发育不良和新生儿缺氧缺血性脑病的研究已进入临床一期研究。,研究进展-治疗方式的突破,治疗BPD的临床研究主要集中在脐带血来源的MSC、脐带来源的MSC及骨髓MSC。在国际临床试验注册平台（/ictrp/unambiguous_identification/utn/en/）进行注册的临床研究主要来自中国、韩国和美国，主要机构包括重庆医科大学附属儿童医院、厦门妇幼保健院、第三军医大学附属大坪医院、国立成功大学附属医院、中国医药大学附属医院、韩国首尔峨山医学中心、韩国首尔三星医疗中心、美国芝加哥拉什大学医疗中心。,干细胞移植面临的问题和挑战MSC的异质性问题。MSC生物学效力的检测方法。MSC衍生物的问题。MSC移植治疗的伦理学问题。在进行临床试验之前需要进行伦理学审查与评估。MSC移植治疗BPD、HIE的临床方案制定。虽然目前已有较多MSC移植治疗BPD的动物实验研究，但目前没有MSC移植治疗新生儿BPD、HIE统一的临床方案，其最佳适应证、最佳途径、最佳治疗时间窗、最佳剂量等尚需在未来的临床试验中不断探索及完善。,研究进展-治疗方式的突破,儿童白血病有望迎来新的细胞疗法日前，位于休斯顿的癌症免疫疗法新锐BellicumPharma-ceuticals宣布，其创新细胞疗法BPX-501在治疗罹患急性骨髓性白血病(AML)和原发性免疫缺陷(PID)的儿童患者中，取得了持久的可喜效果。BPX-501是一款辅助T细胞疗法。在白血病和免疫缺陷患者中，常见的治疗手段是异基因的造血干细胞移植。而BPX-501能在移植后输注入患者体内，加速免疫系统的重建，增强对病毒感染的控制，并在不增加移植物抗宿主风险的前提下，加强移植物抗白血病的效果。其CaspaCIDe安全锁设计将Caspase-9的信号域和一个“化学诱导双聚”(CID)的结合域相偶合。如患者出现了严重的不良反应，可通过药物rimiducid激活安全锁，让输注入患者体内的T细胞凋亡，从而对安全性进行调控。,研究进展-治疗方式的突破,儿童微创诊疗纤维支气管镜和鼻咽喉纤维镜国内消化内镜和呼吸道内镜受检者范围已经扩大到新生儿，其中，纤维支气管镜受检者最小体重仅为900g。消化内镜技术脑室镜下脑室造瘘术借助脑室镜在内镜电视摄像系统下脑室造瘘，疏通堵塞的脑脊液循环通路，为脑积水致残的患儿带来福音。微创外科技术是21世纪外科学发展的新的里程碑，儿童腹腔镜手术的发展虽然只有近20年的历史，但其发展极为迅速。如今，是否开展儿童微创手术已作为衡量儿童外科水准的指标之一。,研究进展-治疗方式的突破,儿童介入治疗:数字减影设备催生了介入诊疗技术，儿科介入诊疗涉及到机体的每一个区域，尤其是在实体瘤和心、脑血管病的诊疗领域成绩斐然。儿童先天性或后天性的心血管疾病介入性治疗技术飞速发展。尤其在许多心血管畸形的治疗，如心房交通的开放术、异常心血管交通的关闭术、球囊瓣膜成形术、球囊扩张血管成形术、支架植入术等，已经取代了传统的手术。,研究进展-治疗方式的突破,儿童介入治疗:脑血管介入诊疗拓开了儿童脑血管病变的广阔视野，从认识论的根本上更新了许多神经系统疾病诊疗策略。但目前儿童介入诊疗仍存在很多问题，如:缺乏新的统一操作标准;在中长期的效果方面与外科相比尚缺乏足够的资料，特别是尚无多中心、随机的、长期的临床病例对照研究结果;在器械方面型号较少且固定，根据患儿自身情况进行调整的余地较小。,研究进展-治疗方式的突破,如果说20世界中国的儿童保健解决了儿童的生存问题，那么本世纪的儿童保健解决的是儿童发展的问题，特别是在儿童发育行为和心理领域，出现了许多新的疾病。,研究进展-儿童保健的兴起,研究进展-儿童保健进展,1.多资源的诊断方式：过去的儿童保健临床在生长方面的硬指标如身高,体重,头围,胸围的数值已不能完全代表儿童的健康水平,还需使用各种标准化的发育测试,心理测试,行为测试等以反映儿童生理和心理功能,客观地评估各种能力和潜能,与儿童发育行为和心理领域发展相呼应。2.综合性的治疗方法：近10年来,临床治疗开发了一系列的新技术,诸如多动症的行为治疗和父母小组,发育迟缓儿童的游戏治疗,进食技能问题的口腔功能训练,遗尿症的报警器使用等。针对就诊儿童的发育水平、症状和特点采取有的放矢的治疗,并结合其他治疗,大大提高了治疗的含金量和疗效。,3.保健意念方针医学模式:生物一心理一社会一环境的综合模式。从治病一防病,医院一社区。体质内涵:体格生长(形态)、神经心理(智慧)、机体功能(生理)、运动能力(体能)、适应能力(社会性专业人员的要求:全才多能,即医疗保健供给者、决策者、宣传交流者、社区领导者及管理者。,研究进展-儿童保健进展,4.新的疾病的认识,MR定义、治疗、父母咨询ADHD的治疗+预后孤独症的诊断与治疗发育延迟的早期识别和干预睡眠障碍的健康教育营养不良的环境干预遗尿症的生理心理智力治疗过敏性疾病,研究进展-儿童保健进展,5.保健临床新技术的开展,研究进展-儿童保健进展,各种筛查方法语言和语音治疗物理治疗作业治