开放式能力与技术平台赋能新药发现

开放式能力与技术平台赋能新药发现2议题健康需求平台赋能新药发现ZEPATIER®(择必达®)IDHIFA®3议题健康需求平台赋能新药发现ZEPATIER®(择必达®)IDHIFA®4治病救人5从“治病救人”到“升级健康”6从“升级健康”到“追求永生”7000种罕见病，500个药物201320142015201620172018-2741452246462,0004,0006,0008,000$10,0001965-

59‘75-

79‘85-

89‘95-

99‘05-

09新药产出低下癌症用药月均费用用不上新药用不起新药FDA每年批准新药7未满足需求8新药研发高投入、高风险、长周期StevePaul,NatureReviewDrugDiscovery,VOLUME9|MARCH2010|203-214

9议题健康需求平台赋能新药发现ZEPATIER®(择必达®)IDHIFA®我们的愿景成为全球医药健康产业最高、最宽和最深的能力和技术平台，让天下没有难做的药，难治的病。药明康德集团20012018到一个平台全球30多个分支机构到3,000多家创新合作伙伴到22,000名全球精英团队18,000多名科研人员从一个通风橱从一个客户从4名创始人药明康德集团亚洲第一、国际领先的开放式能力与技术平台化学药研发和生产细胞及基因疗法研发生产药物研发和医疗器械测试生物药研发和生产基因组学及大数据平台

体外及临床诊断———————————————

药明康德——————————————

（603259.SH）———药明生物———（02269.HK）———药明明码——————药明奥测———药明康德集团全球主要分支机构分布美国以色列德国中国韩国冰岛日本爱尔兰新加坡英国上海

研发总部石家庄

临床研究、研发生产上海

临床/注册事务上海

药物研究与开发服务常州

化学药研发和生产金山

化学药生产苏州

动物实验中心南京

生物分析和药性评价启东

化学药研发天津

化学研究成都

生命健康产业园武汉

化学研究北京

临床/注册事务广州

项目管理中国无锡

生物制药生产平原市

新泽西州

药性评价和生物分析美国费城

宾夕法尼亚州

细胞治疗生产圣地亚哥

加利福尼亚州

化学药研发和生产奥斯汀

德克萨斯州

临床研究圣保罗

明尼苏达州

医疗器械测试亚特兰大

乔治亚州

医疗器械和生物制药测试波士顿

马萨诸塞州

基因组学和生物制药生产爱尔兰敦多克

爱尔兰

生物制药生产新加坡新加坡

新加坡

生物制药生产德国慕尼黑

德国

药物发现冰岛雷克雅未克

冰岛

基因组学药明康德集团14开放式能力与技术平台赋能新药发现非盈利性机构科学家医生病人创业者投资机构科研机构药企生物科技公司医院15赋能全球创新2017-2017年药明康德合作伙伴获得FDA批准的上市新药数/总上市新药数31/41201420152016201733/4516/2236/4616研究服务部：全球领先的化学、生物学技术和能力平台药物发现和药物化学平台化学合成服务DNA编码化合物库化学分析服务肿瘤和免疫学研究平台结构生物学研究平台体内、体外药理药效平台为全球客户提供全方位一体化、覆盖各个疾病领域的药物发现及药理药效技术服务和解决方案。助力并加速药物研发进程。药明康德研究服务部：1617不断扩大的平台规模，以满足全球客户研发需求6,000全球员工数量1,900全球客户及合作伙伴数量100,000全球实验室总面积(平方米)7,000平均每天化学反应的数量170参与项目中进入临床阶段的数量11全球研发基地和办事处(中国、美国、欧洲)研究服务部从药明康德2001年诞生之日即开始运营，见证了药明康德18年的成长历程。18议题健康需求平台赋能新药发现ZEPATIER®(择必达®)IDHIFA®19助推丙肝新药ZEPATIER®成功上市，造福全球病患国际药企默沙东突破性新药ZEPATIER®于2016年1月28日获美国FDA批准上市，用于治疗1、4型慢性丙肝患者。药明康德于2008年5月启动与默沙东的研发服务合作，仅用7年多时间即帮助新药成功获批。2018年5月8日，ZEPATIER®“择必达”获国家药品监督管理局批准并在中国正式上市，为中国丙肝患者带来福音，具有里程碑式的意义。2017年8月20日，美国默沙东突破性丙肝新药ZEPATIER®的研发团队获得化学英雄奖，其中三位药明康德员工因为此项目做出的创造性贡献和发明被列入化学英雄奖名单。12M0.8M30M18M1.5M0.9M2.6M0.8M5.8M5.4M0.2M0.02M0.8M0.6MPopulationinfecteddata:Lavanchy.2011.20全球超1亿人感染丙肝病毒21丙型肝炎感染的治疗历史1990199719982001-20102010-20141McHutchison,NEJM(339)1998;2Poynard,Lancet(352)1998;3Manns,Lancet(358)2001;4Sulkowski/McHutchisonEASL2008;5Poordad,NEJM2011~40%328-31%1,216-18%3干扰素利巴韦林24周7%-11%1,2干扰素

48

周2%1干扰素

24周~56%~63-75%5默沙东一直是丙肝药物研发的主力军2001年发明了聚乙二醇干扰素（佩乐能）2014年发明了第一个蛋白酶抑制剂（博赛泼维）?2014->90%干扰素利巴韦林

48

周聚乙二醇干扰素利巴韦林

48

周聚乙二醇干扰素利巴韦林

蛋白酶抑制剂

24周聚乙二醇干扰素利巴韦林

蛋白酶抑制剂反应指导疗法

全口服直接作用抗病毒药物鸡尾酒疗法12周22ZEPATIER®（择必达®）ZEPATIER®（择必达®）:艾尔巴韦和格拉瑞韦的固定剂量组合产品HCVNS5A抑制剂50毫克/天，口服HCVNS3/4A蛋白酶抑制剂100毫克/天，口服Elbasvir(艾尔巴韦)Grazoprevir(格拉瑞韦)艾尔巴韦和格拉瑞韦的结合对治疗丙肝病毒基因1型取得97%的应答率，对基因4型取得>97%的应答率美国FDA授予择必达两项突破性疗法优先评审择必达于2016年1月28号被FDA批准上市，随后在多国被批准上市，2018年5月8日在中国上市23丙肝患者的故事/zepatier-and-you/#real-patient-videos24议题健康需求平台赋能新药发现ZEPATIER®(择必达®)IDHIFA®25助力急性骨髓性白血病新药IDHIFA®提前获批上市药明康德研究服务部于2011年7月与生物技术公司Agios开始药物化学合作，仅用12个月即成功提交候选化合物2014年6月该化合物获得美国FDA颁发的“优先审评”资格和“孤儿药”认定2017年8月1日，IDHIFA®正式获得美国FDA批准上市，用于治疗罹患复发性或难治性急性骨髓性白血病(AML)，且带有IDH2突变的成人患者IDHIFA®的获批比预定日期提前了将近1个月时间，从与药明康德研究服务部的合作开始至药物上市，仅用6年时间201120122013201720142011年7月药物化学合作开始2012年7月AG-221被确定为候选化合物2014年6月FDA授予AG-221孤儿药认定2017年3月FDA接受AG-221新药申请并授予优先审批权2017年8月1日IDHIFA®正式获批上市2013年7月候选化合物AG-221进入临床试验26新药发明4篇美国批准授权专利共同发明人27急性骨髓性白血病Celgene,/media/20170801006281/en/604221/5/AML_infographic_8117---FINAL.jpg致癌风险发病率症状治疗方法预后28IDHIFA®作用机理IDHIFA抑制致癌代谢物2-HG的生成，解除对原始细胞分化成正常血细胞的阻碍/idhifa-efficacy/原始细胞红细胞血小板白细胞分化受阻分化恢复29IDHIFA®临床试验结果/idhifa-efficacy/完全缓解