2025年最值得关注的药物预测报告

关注的药物预测2025关注的药物预测新疗法即将迎来破茧成蝶的时刻惠及公众健康机构共同培育，医学进步硕果当前，生命科学领域正在经历一场激动人心以患者为中心的护理理念日益受到重视、深入人心。监管机构积极倡导医疗服务公平，高度重视患者偏好，这为制药和生物技术行业开辟了极为广阔的市场机遇。在这样的变革大背景下，从业组织在面对错综复杂的药物开发工作时，有机会采用新的直面健康差距。要在这个瞬息万变的环境中展现新医疗创新的益处，关键在于充分利用真实世界数据(RWD)和患者报告结局(AI)(ML)等前沿技术。这样不仅促进了创新，还为医疗健康行业描绘出更加光明的未来。纵然面临诸多挑战，但药物研发环境仍在不断进步，并孕育着广阔机遇。纵然存在监管障碍，但行业对创新的矢志不渝正在为构建更高效的审批流程铺平道路。对于企业，他们重视可靠数据的产生与获取，从而能够利PRORWD展示其疗法的长期增益与安全性，进而提升他们向监管机构提交的材料这种积极主动的做法同样大有裨益，有助于确保其评估工作的全面、深入和彻底。另外，数据安全和隐私保护始终是我们的重中之重，对这项工作的重视足以体现我们保护敏感信息的坚定决心。在所有这些因素的合力之下，必然可以为医疗行业注入革新动力，为公众健康带来福祉！

虽然在市场准入方面遇到了一些挑战，但新疗法仍在积极向前发展，为创新开辟了令人振奋的机遇。虽然定价和报销决策的延迟出台有时会延缓这些突破性疗法的面世，但令人欣慰的是，通过积极规划、主动应变，我们仍然能够收获成功。随着医疗环境的持续需要有全面的数据来展示真实世界的实际疗效，这鼓励和激发了利益相关方的合作精神。将创新疗法纳入现有医疗健康体系，是提升医疗服务提供者教育水平、优化治疗方案的一次契机。个性化医疗虽然复杂，但我们有机会识别合适的患者群体，并根据他们的个人基因图谱定制治疗方案。通过对相关临床结果进行评估，我们能够真正提升新疗法的治疗效果。伦理和社会因素的考量也不容忽视，它们会极大地影响公众对这些创新疗法的认知和态度。我们鼓励企业采取积极主动的做法，确保大众能够公平地获得先进疗法，尤其是那些费用高昂的治疗方案。生命科学公司若能提前进行战略规划，便能把潜在的挑战转化为切实的机遇，例如提升临床试验的多样性。这样做不仅可以深化我们对不同人群疾病表现的认识，而且符合科学研究的最佳实践。基因疗法开始兑现其潜力去年，我们将13种分子药物列为最值得关注的药物。这些药物全部获批并已上市，有些新药进入市场后的表现符合甚至超出预期，但也有一些新药在市场中显得步履缓慢。100%关注

且βPharmaceuticals的第三季度财报40名患者完成了至少一次细胞采集（人数是第二季度的两倍，同时，公司已在全球范围内建立了45个授权治疗中心。要获得足够的健康细胞用于治疗，可能需要采集三到四次。之后，这些细胞会被送回生产商进行编辑以促进胎儿血红蛋白在人体中的表达，最后再输回患者体内。β蓝鸟生物公司也报告称，关于患者在美国接受LYFGENIA治疗方面，他们取得了“重大进展”。该公司称，到目前为止，已从四名患者处收集了细胞，以启动针对SCD的LYFGENIA疗法。1把握当下，为患者带来福祉创新仍是药物开发的核心。2024年，针对罕见病和癌症的多种疗法获得批准，意义重大，标志着药物开发取得了非凡进步。新型放射治所见”的核药精准疗法，显著提高了癌症治疗的精确度。此外，肥胖症新药的激增也反映了人们对体重管理这一重要公共健康问

题的日益重视，有望为寻求有效解决方案的个体带来令人瞩目的成果。展望未来，生命科学领域将采取多元化的方法，大力加强研发力度、做好战略监管准备、深化相关方参与、持续积极推动创新。监管机构和生命科学行业之间的步调一致将变得尤为重要，因为这是我们携手填补治疗空白的关键所在。通过先进技术的积极利用，以及始终秉持以患者为中心的理念，我们不仅能够应对当今复杂的医疗环境，还能推动医疗健康的切实进步，为全球患者提供更加丰富有效的治疗选择。HenryLevy科睿唯安生命科学与医疗保健部门总裁目录06 方法学最值得关注的®CagriSema25 COBENFY™34 Fitusiran55 62 82 89 问题93 疗服务，关注患者偏好

95 年获批创新产品层101 治疗带来机遇个性化肿瘤活动103 激了整个生命科学领域的活动105 者提供改变人生的疗法患致行业高管的关键提示术语缩写112 参考文献5能在本年度进入市场，并且有望在未来五年成为重磅炸弹方法学科睿唯安最值得关注的药物预测致力于介绍近期上市或能在本年度进入市场，并且有望在未来五年成为重磅炸弹方法学/或改变治疗模式的药物（重磅炸弹定义为年销售额通10亿美元的里程碑。160们《5盖11个贯穿160临床试验结果、市场动态等因素，对每种药物的具体情况进行了人工评估，并添加了一些新药，虽然这些药物可能达不到重磅炸弹的标准，但有望改变治疗方式。药物遴选标准：IIIII年上市的候选药物作为分析对象，包括有新适应症获批且可能对行业带来2024年之前上市的药物不在评选范围内。203010亿美元的候选药物。在此基础上，科睿唯安专家补充了一些近期上市和即将上市的治疗药物，这些药物虽然可能不会在五年内达到“重磅炸弹”地位，但将极大地改变治疗方式。基于上述方法，我们确定了11种2025年最值得关注的药物：诺和期®（依柯胰岛素）CagriSema（）COBENFY(KarXT(lebrikizumab)FitusiranGSK-3536819(tarlatamab-dlle)mRESVIA(mRNA-1345)SEL-212Vepdegestrant(ARV-471)Zanzalintinib(XL092)20241031的角色、不断增长的肥胖症市场，以及基因编辑对药物研发的影响。请注意，本报告中的数据由科睿唯安分析师于值得关注的药fiitvIBES他行业来源。今年20241031的角色、不断增长的肥胖症市场，以及基因编辑对药物研发的影响。请注意，本报告中的数据由科睿唯安分析师于数据来源2013年以来，科睿唯安始终运用全球生命科学领域客户信任的专有技术和工具，编写年度《最值得关注的药物预测》报告。Cortellis竞争情报数据库™球会议和公司信息以及制药行业的最新动态和新闻稿。Cortellis竞争情报数据库的药物研发时间及注册成功率预测是一种应用统计建模和机器学习的分析工具，可对药物研发里程碑、时间线和成功率进行更加精准可靠的预测。Cortellis竞争情报数据库的检索功能利用人工智能进行了增强，支持用户使用疾病概况与预测报告85种适应症提供全面的市场情报，包括当前和新兴疗法、目标患者群体规模及市场前景，以帮助客户发现市场机会并优化长期的疾病策略。流行病学情报1,200多种疾病和手术的发病率和流行率相关文献进行综述，为评估市场规模和了解患者群体提供深入见解。针对220多种适应症，提供相应疾病的深度预测，并基于美国医疗索赔数据提供独特洞见。性的药物和医疗技术提供切实可行的情报。Cortellis全球药政法规情报数据库™全面的监管情报一体化来源，覆盖研发全生命周期的所有监管职能，提供一个单点访问入口，为药品、生物制品、医疗器械及体外(IVD)的当地监管要求和惯例提供详细总结。

Cortellis临床试验情报数据库™床研究中心和试验方案的综合来源（包括生物标志物、靶点和适应症，可优化临床试验方案。Cortellis交易情报数据库™的交易情报来源和最优质数据的新版可视化用户界面，帮助您在不影响尽职调查效果的前提下快速寻找最佳交易。Cortellis交易情报数据库的交易预测分析技术采用了统计建模和机器学习方法来实现首屈一指的交易价值预测技术。市场准入和报销支付方研究：从品牌层面分析了支付方政策对医生处方行为的影响，以便客户可以优化其市场准入策略，并确定如何针对特定利益方制定产品最佳定位。科睿唯安真实世界数据和分析：通过医疗索赔、电子健康记录(EHR)、处方药医保数据等提供了全面的市场信息，并提供了所有利益相关方和服务中心的深层、客观的信息。WebofScience™：是全球最大的且独立于出版机构的引文索引和科研信息平台，通过组织整理全球科研信息来帮助学术界、企业、出版机构和政府加速科研步伐。德温特创新平台™(DerwentInnovation市场领先的专利研究和分析平台，提供全球值得信赖的专利和科学文献。具备增强的内容、专有的检索和数据情报技术，帮助全球40,000多名创新者和法律专业人员找到复杂问题的答案。科睿唯安编著者MichaelWard科学领袖、生命MichaelWard科学领袖、生命SukhvinderSingh析师（传KaranVermaMScaDepth医疗研究和数据MatthewArnold生命科学与医疗保健首席分析师PreetiAttri分析师（传染病、GideonHeapMSc管、代谢、肾脏和血液学高总监管、代谢、肾脏和血液学GraemeGreenPhD,MScAliceZeng生命科学与医疗健康高级顾问SayaniDattaMSc心血管、代谢、肾脏和血液学经理BethanyKiernan总监（传染LauraRamosGarciaPhD肿瘤学医疗研究和数据分析师ShambhaviShuklaMTech、代谢、肾脏和血液学首物类似药医疗研究和RachelWebsterDPhil,MSc,BA(Hons)PhD肿瘤学医疗研究和数据分析师CatherineE.WilloughyTejPalMPharm、代谢、肾脏和血液学高PrakharSaxena医疗研究和数据分析师Vandana肿瘤学医疗研究和数据分析师GlendaWalker肿瘤学高级分析师诺和期12（A28DMT2D）12本报告来源于三个皮匠报告站（）,由用户Id:768394下载,文档Id:402185,下载日期:2025-01-10诺和期概览生产商诺和诺德类型长效基础胰岛素类似物用法每周一次皮下注射，用于治疗T2DM影响180

T1DM和

审批状态20234月BLAMAAEMA2023年8月NDA（PMDA）20245月(EMA)2024年6月（PMA、中国国家药品监督2023G7T1DM180万例1,0602,0T2DM

管理局（NMPA）约 2024年7约 CRL实际和预期上市时间：2024（2型糖尿病治疗、英国2025预计专利从2023年开始陆续到期，T1DMT2DM患者因胰岛素治疗而产为什么列为值得关注的药物？诺和期是一种每周皮下注射一次的基础胰岛素类81型糖尿(T1DM)2(T2DM)。此外，诺和诺德还开发了一款名为“DoseGuide”的剂量指南App，可与诺和期配合使用，帮助患者根据自己之前的剂量和血糖水平找到最合适的胰岛素剂量。然FDA根据内分泌和代谢药物咨询委员会(CRL)，导致该药CRL要求提供有关1型糖尿病适应症的详细信息。目前，诺和诺德正与FDA紧密合作以解决问题，但预计2024年内无法满足这些要求。诺和期在其他国家和地区的获批离不开III期ONWARDS临床试验项目的数据支持，该项目报告了积极的疗效并提供了安全性数据，且与其他胰岛素类似物相比，诺和期的低血糖发生率没有统计学上的显著差异。

涉及2型糖尿病患者的试验涵盖了所有可能接受诺和期治疗的主要群体：ONWARDS1：未接受过胰岛素治疗的T2DM成年患者52周，HbA1c1.55%1.35%（有统计学显著差异）与甘精胰岛素相比，接受诺和期治疗的患者中，7%HbA1c23级低血糖的比例更高使用诺和期的每名患者每年发生有临床意义或严0.30次，使用甘精胰岛0.16次（无统计学显著差异）ONWARDS2：曾接受过胰岛素治疗的T2DM成年患者26周，HbA1c0.93%0.71%（有统计学显著差异）使用诺和期的每名患者每年发生有临床意义或严0.73次，使用德谷胰岛0.27次（无统计学显著差异）ONWARDS3：未接受过胰岛素治疗的T2DM成年患者26周，HbA1c1.57%1.36%（有统计学显著差异）使用诺和期的每名患者每年发生有临床意义或严0.31次，使用德谷胰岛0.15次（无统计学显著差异）ONWARDS4T2DM成年患者诺和期（每周一次皮下注射）（每4次，对比甘精胰岛素（每日一+426周，HbA1c1.16%1.18%（有统计学显著差异）使用诺和期的每名患者每年发生有临床意义或严5.64次，使用甘精胰岛

ONWARDS5：未接受过胰岛素治疗的T2DM成年患者诺和期（DoseGuideApp使用）对比甘精胰岛素（每日一次皮注射52周，HbA1c1.68%1.35%（有统计学显著差异）使用诺和期的每名患者每年发生有临床意义或严0.19次，使用甘精胰岛0.14次（无统计学显著差异）ONWARDS6：T1DM成年患者诺和期（每周一次皮下注射）（每日三次餐时皮下注射，对比德谷胰岛素（每日一次皮下注射）（每日三次餐时皮下注射）26周，HbA1c0.47%0.51%使用诺和期的每名患者每年发生有临床意义或严19.9310.37次（有统计学显著差异）5.62次（无统计学显著差异

在II期试验中，相比甘精胰岛素，诺和期低血糖的发作率更高。然而，III期试验的结果表明，对于2型糖尿病患者而言，诺和期组的低血糖发作次数与对照组相差不大。诺和期将如何影响1型糖尿病和2型糖尿病市场？从人口统计方面来看，由于肥胖和心血管病风险增加以及人口老龄化等因素，T2DM市场预计将持续增长。T2DM的治疗管线已是极为拥挤，目前有超过150种药物正处于临床开发阶段。进一步来看，GLP-1受体激动剂(GLP-1RA)在临床III期管线中占据主导地位，包括更方便的口服方案（如礼来的roglipo、GLP-1联合疗法（如诺和诺德的IcoSemaCagriSema[+]（efsitoraalfa胰岛素。T1DM的一线治疗方案，但T1DMT2DM熟，但改良的胰岛素制剂仍在研究中。efsitoraalfa更早进入市场，具有先发优势。随着接受药物治疗的患者数量不断增加，诺和期预计将部分抵消主要市场长效胰岛素销售额下降的趋势，使该市场规模从2022年的170亿美元增长至2032年的230亿美元。总体而言，诺和期的上市对胰岛素市场的整体扩张作用有限，因为大多数需要胰岛素治疗的患者已经在使用每日给药的长效胰岛素。

不过，胰岛素类似物的无品牌版本、生物类似物或可互换版本的出现（如甘精胰岛素和德谷胰岛素胰岛素泵使用的增加，以及GLP-1RA产品的广泛T2DM患者开始接受胰岛素治疗的时间，这些因素都将对诺和期构成挑战。诺和期填补了哪些治疗空白？诺和期的上市有望显著减轻胰岛素注射带来的用药负担，从而提高许多患者的生活质量，不过这种改T1DMT2DM患者更为显著。有可能间接提高患者遵医嘱用药的治疗依从性。要成为重磅炸弹药物，可能需要克服哪些障碍？商业成功的障碍之一是有关胰岛素周制剂在安全方面的不确定性，尤其体现在低血糖风险上，特别是对T2DM患者而言。另外，对于未按计划给药会发生的情况存在担忧，对于更低频次的每周给药应如何调整剂量或者如何进行剂量滴定也缺乏了解。再者，还需要长期的真实世界数据来增强人们对胰岛素周制剂疗效和安全性的信心。来自其他疗法的竞争也可能对诺和期的市场造成制约。1型和2型糖尿病的现状和预测。元市场概要元472030年在G7市场的预期销售额“对于那些确实需要胰岛素治疗、但又无法自己用药的老年患者来说，每周给药一次的胰岛素类似物很有市场前景。从家庭护理的角度，依柯胰岛素和basalinsulin-Fc能让这些患者受益。”内分泌科医生，来自日本95%ellis据表明，诺和期在美国注册成功的95%数据来源：Cortellis竞争情报数据库的药物研发时间及注册成功率预测，数据时间2024年10月31日CagriSema（卡格列肽+司美格鲁肽）肥胖症和2型糖尿病CagriSema概览生产商诺和诺德类型）素类似物（卡格列肽）(FDC)药物用法每周一次皮下注射，用于治疗肥胖症和T2DM约 约 332约 2024G7332约 4,5402024G7T2DM4540万例

审批状态实际和预期上市时间：2026（肥胖症）2027（肥胖症、日本（肥胖症、中国大陆（T2DM）8英国（T2DM、美国（T2DM）预计专利从2026年开始陆续到期/诺和盈®）和替尔泊肽（穆峰达/ Crie(D/诺和盈®）和替尔泊肽（穆峰达/ GLP-1制剂不仅继承了GLP-1的传统优势（如促进胰岛β细胞餐后分泌胰岛素、减缓胃排空以降低食欲，还结合了胰淀素的活性（如减缓肠道葡萄糖吸收和减少餐后肝糖释放。一旦获得批准，CagriSemaT2DMGLP-1RA(FDC)药物。为什么列为值得关注的药物？2型糖尿病是两种普遍存在的疾病，在全球均有很高的发病率和死亡率，因为心血管疾)是其主要并发症。以GLP-1受体激动剂(GLP-1RA)为主导、基于肠促胰岛素的疗法正逐渐T2DM的首选方案。此外，现有临床证据表明，这些药物还可能对心血管和肾脏具有保护作用。CagriSema是一种每周皮下注射一次的FDC制

每周一次皮下注射CagriSema，分别对比司美68周安慰剂校正后，相较于基线的平均体重变化5%的受试者比例10月年龄≥ 岁， ≥ . /2剂，在一项针对体重指数BMI≥27.0kg/m2的

REDEFINE2

18

270kgmT2DM患者进行的II期临床试验中，CagriSema显著减轻了患者的体重：CagriSema对比卡格列肽和司美格鲁肽进行了32周的临床试验vs8.1%vs5.1%CagriSema具有良好耐受性。针对肥胖症的临床试验目前处于III期阶段，其中

且患有T2DM的成年患者每周一次皮下注射CagriSema，对比皮下注射68周安慰剂校正后，相较于基线的平均体重变化5%的受试者比例CagriSema(2.4mg)与诺和盈用于肥胖症T2DM的获批剂量（0.5mg、1mg和2mg）：REDEFINE118岁、BMI27.0kg/m2（血脂异常、阻塞性睡眠呼吸暂停或心血管疾病）的成年患者

–%s%s%s2516.26.0%vs0.9%–最高剂量比例：57.3%vs70.2%vs82.5%REDEFINE318岁，BMI27.0T2DM成年患者每周一次皮下注射CagriSema163周首次发生MACE-3（性心肌梗死、非致死性卒中）的时间5月预计REDEFINE1和REDEFINE2的结果将为新药上市申请（NDA）提供支持。以下针对2型糖尿病的试验也在进行中，试验中和试验间的CagriSema剂量有所不同：REIMAGINE118T2DM成年患者•CagriSema16每周一次皮下注射 （ 周的剂量增期和24周的剂量维持期，对比安慰剂•CagriSema16HbA1c的变化12月

REIMAGINE2：年龄≥18岁，使用二甲双胍、联合或不联合SGLT2抑制剂且无法充分控制的T2DM成年患者每周一次皮下注射CagriSema，分别对比司美68周HbA1c的变化体重的相对变化5月REIMAGINE3：年龄≥18岁，每日注射一次胰岛素、使用或不使用二甲双胍的T2DM成年患者每周一次皮下注射CagriSema（8周的剂量递32周的剂量维持期，对比安慰剂HbA1c的变化11月REIMAGINE5：年龄≥18岁，使用二甲双胍、使用SGLT2抑制剂、或两者联合使用均无法充分控制的T2DM成年患者每周一次皮下注射CagriSema（8周的剂量递52周的剂量维持期，对比每周一次皮下注射替尔泊肽（456周剂量维持期）HbA1c的变化体重的相对变化8月CagriSema将如何影响肥胖症和2型糖尿病市场？肥胖症治疗市场有望迎来大幅增长，其中品牌药、仿制药和超药品说明书肥胖症治疗药物在主要市场20222820322202023年，GLP-1RA分别占美国和欧盟五国肥胖症9691%，是市场上的销售主力。T2DM市场也有望扩大，主要市场的销售额预计将20221,02020321,270亿美元以上。这一稳健增长的动力源自多重因素，包括新兴疗法的推出和普及、品牌疗法（GLP-1RA产品）使用的增加，以及接受药物治疗的患者T2DM相应的无品牌版本药物的进入预计将对市场销售额产生下行压力。2032年，GLP-1RA产品的销售额将继续显著增长。在整个预测期内，这些药物或许仍将是获利最丰厚的种类，2032年主要市场的总销售额估740亿美元。尽管诺和盈（WEGOVY）在GLP-1RA销售额中占据领先地位，但ZEPBOUND和CagriSema在疗效和定价方面有可能更具优势，预计会蚕食诺和盈的患者份额。而ZEPBOUND和CagriSema两者之间也会产生竞争，相互制约对方的销售业绩。

随着肥胖症和T2DM患病率和治疗率的上升，药物使用便捷度的提升，以及由于肥胖症和T2DM以外其他病症治疗效果改善而放宽的准入和报销限制，高端、高效药物将继续推动市场增长。T2DM的治疗管线竞争正变得异常激烈，GLP-1RA或者作为单（联合用药，目前已纷纷进入早期和晚期研发管线。这预示着该领域未来将变得更加拥挤，竞争也将更为激烈。双重和三重RA有希望以相似的安全性和耐受性提供更为显著的疗效，且价格等于或低于市场上已有的GLP-1RA和GLP-1/GIPRA。GLP-1RA在血糖管理、心血管疾病、肾病和减轻体重等方面的功效推动了其市场接受度，这将有助于未来几年上市的CagriSema等新药的差异化，在新药参与报销方面也会起到帮助作用。T2DM业已成熟，以司美格鲁肽为骨架的CagriSema有望因此而受益。据科睿唯安采访的表示，对于T2DM，由于GLP-1RA已得到广泛认可，因此新兴疗法可能难以从现有药物类别中脱颖而出。在主要市场上，GLP-1RAGLP-1/GIPRA的使用已经取代了其他抗糖尿病药物类别，如格列奈类药物和噻唑烷二酮类药物。CagriSema填补了哪些治疗空白？/2型糖尿病患者而言，改用的治疗方法疗效有限，GLP-1RA产品又有胃肠道副作用，往往会导致治疗中断、体重反弹以及控糖效果不佳。T2DM病变和肾病，而长期以来的传统治疗方法都无法解GLP-1RAGLP-1/GIPRA在2型糖尿病方面具有潜力，但在美国等市场上，它们的价格仍然很昂贵，并且除非患者患有心血管疾病风险，否则报销支付方覆盖的范围有CagriSema以及其他对肥胖症和2GLP-1RA上市，报销支付方面的障碍有望得到改善，使更多患者能够使用这些药物。

要成为重磅炸弹药物，可能需要克服哪些障碍？迄今为止，唯一获批的胰淀素类似物是SYMLIN®（，该药物目前仅在美国2型糖尿病的治疗。出于安全方面的担忧，如严重低血糖风险，该药在欧盟和日本没有获得批准。为了获得批准并提升医生对该药的正面看法，CagriSemaIII期临床试验项目需要解决与卡格列肽相关的所有安全问题。即便CagriSema拥有可靠的安全性数据，但医生和患者仍可能更倾向于选择那些已经成熟且知名度更高的GLP-1RAGLP-1/GIPRA2型糖尿III期临床试验中，CagriSema还需确定在减HbA1c控制方面的可比疗效。此外，尽CagriSema在治疗效果方面具有不错的前景，但在销售方面则可能受到诸多因素的限制，包括报销环境的挑战、高昂的自付费用以及医生对胰淀素类似物的了解有限。深入了解深入了解肥胖症和2型糖尿病现状和预测。2030G7肥胖症治疗47领域的预期销售额

3620302030G7市场型糖尿病治疗II期临床试验中，CagriSema的疗效比司美格鲁肽似乎要好一点。如果它的效果与替尔泊肽相当，且在减重和降糖方面表现出类似的临床效果，那么未来的竞争格局将不再是GLP-1受体激动剂之间的竞争，而是CagriSema与替尔泊肽之间的较量。”内分泌科医生，来自意大利71%Creligie2糖71%数据来源：Cortellis竞争情报数据库的药物研发时间及注册成功率预测，数据时间2024年10月31日COBENFY™aXnlietsihlrid）COBENFY™概览生产商KarunaTherapeutics（已被百时美施贵宝收购）类型M1/M4用法每日两次口服，用于治疗成人精神分裂症同时，正在开发用于症状未得到充分缓解的精神分裂症患者以及与阿尔茨海默病相关的精神障碍约 约 540约 2024G7市场精神分裂症确诊病例数540约 3202024G7市场阿尔茨海默病相关精神320万例

审批状态20239月NDAFDA（精神分裂症）2024年9月NDAFDA（精神分裂症）实际和预期上市时间：2024（精神分裂症）2026（精神分裂症）202（AD精神障碍（]）2028（AD精神障碍）2029（AD精神障碍2030年开始陆续到期MinervaNeurosciencesroluperidone如acMinervaNeurosciencesroluperidoneCOBENFY的获批标志着精神分裂症治疗领域来到了一个变革性时刻。30多年来首个获批的具有全新作用机制的精神分裂症治疗药物。COBENFY占诺美林）trospium（曲司氯铵）FDCxanomelineM1M4tospium成分则是一种毒蕈碱受体拮抗剂，几乎不能透过血脑屏障BBB，主要xanomelineCOBENFY治疗阿尔茨海默病（AD）COBENFYAD精神障碍相关的幻觉和妄想症状，那么该药物可能具备巨大的商业潜力。为什么列为值得关注的药物？为所有精神分裂症患者找到有效的治疗方法是一项D2受体信号，这限制了治疗选择，使许多患者得到有效治疗这一任务变得更加困难。COBENFY的获批则为精神分裂症患者带来了另一种崭新的治疗选择，也标志着百时美施贵宝在神经精神病学领域的重新布局取得了重大进展。该公司还推出了COBENFY项目，旨在为采用COBENFY治疗的患者提供全方位支持。

20243月，百时美施贵宝完成了对COBENFYKarunaTherapeuticsInc的收购，该公司plc创立，专注于COBENFY的研发。208090年代研究发现，毒蕈碱受体与精神分裂症存在关联。此前，礼来公司曾xanomelineII期研发，但因其具有剂量限制性副作用（如胃肠道不适）xanomeline同时激M1M4受体。通过添加不chloride，外周M1/M4COBENFYFDA批准的依据是EMERGENT临床项目数据，该项目包括三项安慰剂对照试验和结果显示，与安慰剂相比，COBENFY可显著减轻精神分裂症的阳性症状，并在一定程度上减轻阴性

治疗效果最早可在两周内显现，这有助于推动其在急性住院治疗环境中的使用，以及在门诊环境中的持续使用。两项研究中，最常见的副作用包括恶心s4%、消化不良（18%s5%、便秘EMERGENT-2和症住院患者研究

EMERGENT-3

s7%、呕吐15%s1%、高血压11%2%、腹痛（8%s4%、腹泻（6%s2%动过速（5%s2%、头晕（5%s2%）管反流（5%s<1%COBENFY对比安慰剂，持续五周（PANSS）EMERGENT-221.2-11.6（=0.61）EMERGENT-320.6-12.2（=0.60）临床总体印象-严重性度量表（ -）评分••

值得注意的是，嗜睡、体重增加和锥体外系反应(EPS)的发生率与安慰剂组相似，这些都是现有疗法的典型副作用，也是导致治疗中断的几种可能原因。EMERGENT-4EMERGENT-2EMERGENT-3中期分析如下：COBENFY52周

CGIS

75%30%EMERGENT-2组-1.2，安慰剂0.7EMERGENT-3组-1.1，安慰剂0.6分CGI-S分EMERGENT-5：针对精神分裂症成年门诊患者的EMERGENT-2vs6%（COBENFYvs慰剂）EMEGENT-36.4%s5.5%（COBENFY安慰剂）

开放标签研究，COBENFY治疗最多52周与体重增加、代谢功能障碍和锥体外系反应无相关性此外，针对当前使用非典型抗精神病药物治疗反应不佳的患者，该公司正在开展一项III期及扩展临床试验，用于评估COBENFY作为辅助疗法对这类患者的疗效，预计该试验的结果将用于提交

10月ADEPT-2：55至90岁患有AD且病情严重程度不COBENFY作为辅助疗法的补充新药申请(sNDA)。ARISE：针对当前使用非典型抗精神病药物治疗反应不佳的精神分裂症成年患者的研究（受试者来自美国、欧洲、日本及其他国家/地区）COBENFY对比安慰剂，持续六周总体评分的变化情况2月AD（

一（MMSE为8-22分）的成年患者，同时伴有精神障碍症状（中度至重度妄想或幻觉）COBENFY14周NPI-C:H+D评分的变化情况7月ADEPT-3：对完成ADEPT-1或ADEPT-2的受试者进行的开放标签扩展研究COBENFY52周III

主要终点治疗中出现不良事件（ ）的发••ADEPT-1至90岁患有AD且病情严重程度不 生率一（MMSE为8-22分）的成年患者，同时伴有精

TEAE神障碍症状（中度至重度妄想或幻觉）COBENF（滴定至最大剂量12周26（10周或第12:C

4月ADEPT-4：随机、双盲、安慰剂对照、平行分组研究COBENFY14周NPI-C:H+D评分的变化情况10月COBENFY将如何影响精神分裂症和阿尔茨海默病相关精神障碍市场？G7862032152亿美元（6%，部分增长原因是药物治疗人群的增加。预计新兴疗法的销售额将超过仿制药进入市场所带来的影响。口服非典型抗精神病药物仍将牢牢占据精神分裂症一线治疗市场的主力地位，因为医生对这类药物的疗效、安全性和耐受性有着充分的了解和信任，并且有非专利药可用，尤其是在早期治疗中需要大量使用的药物，如阿立哌唑、利培酮和奥氮平。对于未来几年即将推出的两种新型药物——COBENFY和iclepertin（勃林格殷格翰，甘氨酸-1抑制剂，后者预计将对销售额产生更大的影响，因为它将用于治疗与精神分裂症相关的(CIAS)，而这一领域的需求目前尚未得到满足，且发病率较高。不过，COBENFY将有助于满足精神分裂症治疗市场对具有新型作用机制(MOA)的药物需求。COBENFY可以单药治疗，也可作为抗精神病药物的辅助疗法，用于对其他药物反应不佳或有副作用的2032年占据美国市场9.5%

预计COBENFY最初将作为二线或后线单药疗法使用，因为当对其他疗法反应不佳或无法耐受副作用的患者出现阳性或阴性症状时，支付方可能会鼓励患者先使用非专利药，然后再考虑使用COBENFY。鉴于COBENFY起效时间为两周，因此也可适用于住院治疗的急性精神分裂症患者，如对治疗有反应，则患者可在门诊继续接受治疗。AD相关精神障碍方面，独特的作用机制、AD相关精神障碍的特殊标签，以及可能不会有针对老年人死亡风险的黑框警告，这些因素或许会推COBENFY随着人口老龄化的加剧，AD的发病率、诊断率和治疗率也在不断上升。COBENFY的成功可能会推动毒蕈碱类药物管线的持续增长，最近，对神经精神类药物感兴趣的大型制药公司已经在该管线进行了大量投资。COBENFY填补了哪些治疗空白？现有的精神分裂症治疗方法均靶向大脑中的多巴胺D2受体信号，能在一定程度上缓解幻觉和妄想等“阳性”症状，但不同患者的疗效存在差异。同时，这些疗法并不能解决“阴性”症状，如快感缺失和情感退缩，或与疾病相关的认知障碍。此外，副作用（如镇静、体重增加和运动障碍）也是沉重的负担，可能需要限制剂量。精神分裂症的异质性也给有效治疗带来了挑战，约有20%-30%的精神分裂症患者会出现难治或耐药表现。这些患者通常需要加大剂量或使用多种药物，从而增加了副作用和用药依从性差的风险。因此，市场迫切需要疗效更好、安全性更高的抗精神病药物。COBENFY凭借其新颖的作用机制，有望对精神分裂症的治疗模式产生重大影响。与阿尔茨海默病相关的精神错乱和躁动不仅让患者倍感痛苦，还加重了护理人员的负担，也是患者被送入医疗机构的主要原因。考虑到REXULTI®（锐思定，大冢美国制药公司和灵北制药公司）是唯一获批用于该适应症的药物，因此，针对这些症状的安全有效疗法仍存在尚未得到满足的巨大需求。但是，尽管抗精神病药物的疗效有限，而且脑血管发病率增加，对失智症患者使用抗精神病药物可能会带来安全隐患，但医生仍经常超说明书使用抗精神病药物以及催眠药等其他药物。

要成为重磅炸弹药物，可能需要克服哪些障碍？抗精神病药物的销售常因患者依从性差而受到限制。尽管COBENFY的耐受性优于其他现有的抗精神病药物，但它仍可能受到精神分裂症相关认知功能障碍的影响，这种障碍会导致患者难以按医嘱坚持繁琐且频繁的治疗方案。临床医生可能不愿意将COBENFY作为一线治疗药物，原因包括其适应期可能较长、面临普通抗精神病药物的竞争、临床试验治疗终止率较高，以及缺乏以阴性症状为主患者的相关记录结果。此外，COBENFY每月高达1,850美元的标价远超目前大多数普通抗精神病药物一年的费用，这可能会限制患者的药物可及性。特别是考虑到精神分裂症的失能特征，许多患者经济状况不佳，保险覆盖有限或完全没有保险，且医疗服务质量不尽如人意。COBENFY在欧洲和日本的上市时间可能会推迟，原因包括EMA要求精神分裂症药物必须有长期临床研究结果作为审批依据，部分市场的HTA程序冗长，以及已完成的III期临床试验未包含日本研究中心。深入了解深入了解精神分裂症、精神病学和阿尔茨海默病的现状和预测。亿美元市场概要亿美元162030年的预期销售额COBENFY与长效注射型抗精神病药物联合使用，以治疗那些对该类药物有部分反应的患者。这将有助于改善患者的认知能力，同时，M4激动剂很可能下调纹状体中的多巴胺水平，可增强抗精神病药物的疗效。”精神科医生，来自美国CreliE分数据来源：Cortellis竞争情报数据库的药物研发时间及注册成功率预测，数据时间2024年10月31日EBGLYSS特应性皮炎(lebrikizumab)特应性皮炎EBGLYSS概览生产商礼来Almirall类型IL-13靶向mAb用法88磅（40千克）的12岁及以上儿童的中重度特应性皮炎每两周一次注射，直至第16周出现足够的临床反应，之后改为每月一次注射以维持疗效约 , 约 , 70502023G7市场特应性皮炎病例数约为约7,050万例约40%40

审批状态201212月2023年10月CRL2023年11月EMA2023年12月（MHRA）20241月（MHLW）20249月实际和预期上市时间：202320242028预计专利从2024年开始陆续到期ADB®ADTRALZA®（tralokinumabADB®ADTRALZA®（tralokinumab；利奥制药）之后，第三种针对EBGS/™是继达必妥®（）由于其用药频率较低、对IL-13的抑制更具选择性以及拥有广泛的疗效和安全性数据，因此，当外用局部皮质类固醇(TCS)疗效不足时，EBGLYSS™很可能成为中重度特应性皮炎的一线治疗药物。为什么列为值得关注的药物？202011Dermira就此加入礼来以免疫领域为重点的研发管线。Almirall在欧洲市场取得销售许可后，目前正针对6个月大的儿童群体进行研究，这将进一步建立与现有特应性皮炎药物的竞争力。02周各注射两次，每250mg250mg，直至第16周或临床反应充分为止。初期阶段之后，每月注射一次以维持疗效。EBGLYSS与现有IL-13R靶向疗法的主要区别在于，EBGLYSS能够阻止IL-13R1/IL-4R异二聚体复合物的形成。EBGLYSS的获批是基于三项关键性全球III期临床试验所取得的积极数据：ADvocate1ADvocate2的成人和儿童（1218千克）为期

77%的缓解者在每月接受一次给药后，一年后仍能维持疗效16周时转为接受安慰剂治疗后，48%的缓解者一年后仍能维持疗效使用瘙痒数字评定量表（PNRS）1643%的患者瘙痒症状得到缓解（安慰剂12%）85%的瘙痒症状缓解者在每月接受一次给药后，一年后仍能维持疗效16周时转为接受安慰剂治疗后，66%的瘙痒症状缓解者一年后仍能维持疗效ADhere：针对基线时外用药物无法充分控制症状的患有中重度湿疹的成人和儿童（年龄12岁至<18岁，体重至少40千克）16周的随机、双盲、安慰剂对照、平行分组研究联合用药（2周各注 52周的随机、双盲、安慰剂对照、平行分组研究单药治疗（16周治疗诱导期：首次2500mgmg或安慰剂）在

500mg250mg慰剂S联合用药IGA01分；安慰剂+TCS：22.1%达到这一标准指标（湿疹面积和严 16周时，38%的患者研究者整体评分01分（410%

75%的改善）69.5%应答率以下是其他几项III期临床试验，预计将为未来药品标签扩展提供支持：ADore401218岁的中重度特应性皮炎青少年患者单药治疗（每两周给药两次，然后从452周每两周给药一次52周2.4%的患者因不良事件（AE）中断治疗，另有2.4%的患者因严重不良事件（SAE）中断治疗65%的患者报告了至少一次治疗相关不良事件（TEAE，大多数为轻度或中度62.6%IGA01分（2分）EASI-7581.9%EASI86.0%的改善ADmirable：在美国进行的开放标签研究，针对患有中重度特应性皮炎、自报为非白人种族的成人和儿童（≥12岁）单药治疗（每两周给药两次，然后从644周12月ADapt：在美国进行的开放标签研究，针对曾接受过达必妥治疗但外用药物未能充分控制病情的中重度特应性皮炎成人和儿童（≥12岁）单药治疗（每两周给药两次，然后从

ADhope：在德国、荷兰、西班牙和英国进行的开放标签研究，针对患有中重度特应性皮炎且外用药物治疗失败的成人和儿童（≥12岁）单药治疗（每两周给药两次，然后从1624周每四周给药一次）5月ADjoin接受过治疗、充分完成研究治疗以及完成母研究最后一次访视的成人和儿童（≥12岁）单药治疗（100周）4月ADlong：在德国和波兰开展的长期扩展研究，针ADjoin治疗以及完100周最后一次受试者评估访视的成人和儿童（≥12岁）单药治疗（每四周给药一次，持续104周）4月Aoable-1（T，针对患有中重度特应性皮炎的儿童（618岁）联合用药9月ADorable-2：全球长期扩展研究，针对患有中重度特应性皮炎、且已充分完成ADorable-1研究所有访视的儿童（6个月至<18岁）联合用药64412月

6月EBGLYSS将如何影响特应性皮炎市场？局部皮质类固醇(TCS)一直是特应性皮炎治疗的基础，因其疗效确切、成本低廉、副作用可控，且临床医生对此类药物非常熟悉。然而，我们仍然需要比TCS更有效的系统疗法。2020未来五年还将有数种新兴疗法面世，这将显著增加接受药物治疗的患者数量。新兴疗法将使中重度特应性皮炎患者受益，而这部分患者或将推动市场增长。目前，生物制剂市场主要由达必妥(DUPIXENT)

EBGLYSS填补了哪些治疗空白？对于许多中重度特应性皮炎患者而言，他们采用目前可用疗法之后仍难以控制病情，尤其是难以长期控制，或者会出现耐药性，而严重的瘙痒症状会极大地影响他们的日常生活。其他负面影响还包括心理健康受损、遭受社会歧视、睡眠不佳以及工作和学业受到影响。此外，特应性皮炎会减弱皮肤的屏障功能，加之搔抓行为，会加剧病毒、细菌及真菌类皮肤感染，以及链球菌咽喉炎、耳部感染和尿路感染的风险。不过，坚持使用保湿剂等其他治疗方案可以减轻上述风险，这可能给患者带来一定的负担，且需要持续使用和全面涂抹。达必妥据主导地位，该药物于年扩展至

占2017

ADBRY/ADTRALZA的注射频率较高，可能会给部分患者和他们的护理人员带来不便，因此具有6个月大儿童。2预计这种主导地位在短期内不会改变，尤其是考虑到真实世界数据对临床试验结果的支持，且医生对其使用非常熟悉。不过，EBGLYSS等更多生物制剂的问世可能会推动治疗模式更多地转向生物制剂的使用，进而提升生物制剂的总体市场份额。在这一方面，靶向IL-13的疗法预计将成为销售的主力。EBGLYSS在耐受性方面的逐步提升以及更便捷的给药方式，将有助于其占据一定的市场份额。JAKCIBINQO®、礼来的OLUMIANT®RINVOQ®，在一些国家和地区也被批准用于治疗特应性皮炎，为患者提供了高效的口服治疗选择。这些药物有望在这一领域这些既有效又安全的靶向疗法虽然价格较高，但潜力不小，有望部分取代特应性皮炎价格较低、多为普通外用药和全身用药的主流治疗手段。

一定的挑战性。针对现有外用疗法无法有效控制的中重度特应性皮炎患者，以及对达必妥和其他新型疗法反应不佳的患者，亟需更加方便、有效且安全的非激素类外用或全身治疗药物。相较于达必妥，EBGLYSS每月仅需给药一次，且结膜炎风险更低，这或许会成为EBGLYSS的一大优势。要成为重磅炸弹药物，可能需要克服哪些障碍？作为第三种上市的IL-13靶向疗法，的推广可能会受到现有口服JAK抑制剂的竞争制约。此外，许多特应性皮炎患者可通过使用非处方药)或普通药物获得良好疗效。同时，许多治疗提TCS（每周使用一到两次，作为预防中重度特应性皮炎反复发作的手段。这可能会减少愿意接受高价靶向疗法的患者数量。此外，这类价格较高的生物疗法可能面临报销方面的困难。深入了解深入了解特应性皮炎的现状和预测。亿美元市场概要亿美元602030年在G7市场的预期销售额“我们仍有一些重症患者无法使用达必妥进JAK“我们仍有一些重症患者无法使用达必妥进JAK抑制剂不耐受，因此我们需要更多的治疗选择。”皮肤科医生，来自法国reli6EBGSS在中国大陆注数据来源：Cortellis竞争情报数据库的药物研发时间及注册成功率预测，数据时间2024年10月31日FitusiranA型和B型血友病Fitusiran概览生产商Alnylam®赛诺菲类型抗凝血酶靶向小干扰RNA(siRNA)用法皮下注射，每月一次或每两个月一次，用于预防性治疗伴有或不伴有抑制物的AB型血友病约 . 约 . 45约 . 2023年G7市场A型血友病确诊病例数约为4.约 . 112023年G7市场B型血友病确诊病例数约为1.1万例

审批状态20147月•孤儿药资格认定：欧盟EMA（A型血友病）2021年2月•授予快速通道资格：美国FDA2023年12月•突破性疗法认定（伴有抑制物的B型血友病）美国FDA2024年5月•MAH提交：中国国家药品监督管理局（NMPA）2024年6月•NDA受理：美国FDA2025年3月28日•PDUFA日期实际和预期上市时间：•2025美国预计专利从2022年开始陆续到期FitusiranIIIAB型血友病有效，无论患是否伴有抑制物。因此，该药有望为所有血友病患者带来一种变革FitusiransiRNASerpinPC1mRNA)水平。这将促进凝FitusiranAlylam®SC-alNcRNA分子降低抗凝血酶的疗法。为什么列为值得关注的药物？III期临床试验数据显示，与按需使用凝血Fitusiran进行预防性治疗可(ABR)，约有一半的受试者未发生出血事件。此外，无论是否伴有抑制物，血友AB2020年底临床试验因安全问题暂停后，2021年恢复试

•(Fitusiranvs5.0%（使用浓缩物）•Fitusiran组中，有19%的患者报告了TEAE，包括丙氨酸氨基转移酶(ALT)或天冬氨酸氨基转移酶(AST)升高（超过正常值上限的3倍）ATLAS-INH研究：60名伴有抑制物的A型或B型验时采用了一种基于抗凝血酶的给药方案(AT-DR)，并从这些研究获得了更多安全性数据。配合使用AT-DR后，Fitusiran可有效降低血栓事件的风险，并减少肝酶升高、胆囊炎及胆结石的发病率。ATLAS临床开发项目正在对Fitusiran的疗效和安全性展开研究，以下是已完成的各项临床III期研究报告的结果：ATLAS-A/B研究：120名不伴有抑制物的A型或B型血友病患者（≥12岁）Fitusira9对比按需使用浓缩物Fitusiran组治疗后，ABR89.9%ABR(Fitusiranvs21.8（按需使用浓缩物）

血友病患者（≥12岁）•9对比按需使用旁路药物•Fitusiran组治疗后，ABR降低90.8%•ABR(Fitusiranvs16.8（按需使用旁路药物）•Fitusiran25(65.8%)出血事件•Fitusiran组中，有10名患者(24.4%)报告了TEAE，包括ALT或AST升高（超过正常值上限的3倍）以及疑似或确诊的血栓栓塞事件ATLAS-PPXAB（≥岁，伴有或不伴有抑制物•Fitusiran7（对比之前接受的疗法）•ABR(Fitusiranvs7.5（前接受浓缩物或旁路药物预防性疗法）•(Fitusiranvs5.0（缩物或旁路药物预防性疗法）•例（67.7%22例（33.8%性疗法）严重不良事件：••

IIIATLAS-PEDS32名伴有或AB型血友病儿童患者（112岁）Fitusiran256周8月IIIATLAS-NEO研究，75名伴有或不伴有抑制AB型血友病重症男性患者（≥12岁之前曾接受过标准治疗标准治疗（ATIIIC]）6Fitusiran366个月例（ 9例（13.4%57.7%；之前接受浓缩物或旁路药物预防性疗法）以下临床试验正在进行中：ATLAS-OLEATLAS-A/B、ATLAS-INH和ATLAS-PPX的开放标签扩展研究，有281名伴有或不伴有抑制物的AB型血友病重症患者（≥12岁）AT-DR，每月一次或每两个月一次预防性Fitusiran4815%-35%（低剂量，低给药频率）TEAE的受试者人数加上三项指标11月

•主要终点：ABR•预计完成时间：2028年3月Fitusiran将如何影响A型和B型血友病市场？未来四到五年，随着多种非因子疗法和基因疗法的面世，B型血友病的治疗模式预计将发生重大革新，临床医生在治疗各类型血友病患者时，将拥有更多有效且方便的治疗选择。相较于因子浓缩物的治疗方法而言，止血平衡非因、Alhemo™（concizumab，诺和诺德），辉瑞B型血友病患者提供一种更便捷的治疗方案。不过，延长半衰期的FIX疗法具有相似的疗效和安全性，且用药负担更低，因此可能已成为接受该疗法且病情控制良好的患者的首选。得益于舒友立乐®（艾美赛珠单抗，罗氏旗下基因泰克和日本中外制药株式会社）及刚获批准的®和赛诺菲A型血友病患者现在可选择每周一次的非因子或因子给药方案。因此，缺乏显著疗效或安全性优势且用药负担相似的新兴疗法预计不会取代现有的成熟疗法。Fitusiran和HYMPAVZI的皮下注射给药途径及更低的给药频次可能会促使已接受治疗的患者考虑更换治疗方案。这对市场份额而言十分重要，因为该领域药物治疗率已经很高，进一步提升的空间有限。事实上，未来十年整体市场的增速可能会十分缓慢。

随着患者转向具有更佳临床表现、安全性相当、更为方便且（非因子疗法情况下）费用更低的非因子疗法和基因疗法，如HEMGENIX®（etranacogenedezaparvovec，CSLBehring）和BEQVEZ™（fidanaogeneelapare，辉瑞，注射负担重NovoSeven®（武田）和Biologics）等，其使用可能会减少。预计Fitusiran将对四大市场（伴有或不伴有抑制物的A型和B型血友病）产生重要影响：B型血友病患者。A型血友病患者而言，相(HEMLIBRA)，Fitusiran具有与之/药一次，这可能是后者的一项优势。但舒友立乐临床疗效上有所欠缺。深入了解深入了解A型和B型血友病的现状和预测。Fitusiran填补了哪些治疗空白？AB型血友病的主要治疗目标是防止出血，特别是关节出血，因为这会引起永久性关节损伤。另一个重要成果是可以提高生活质量。然而，当前FVIIIFIX替代疗法的给药途径（静脉注射）以及FVIII替代疗法的给药频次（每周一次或两次并导致患者的治疗依从性不够理想。作为一种每月或每两月一次的皮下注射疗法，Fitusiran能够提升患者的便利性、减轻治疗负担并增强治疗依从性。20%-30有望填补这一空白。

要成为重磅炸弹药物，可能需要克服哪些障碍？Fitusiran进入的是一个高度竞争的市场，该市场患者群体相对狭窄，且已有成熟的预防性治疗和按需治疗方案供患者和临床医生选择，他们对此都颇为熟悉。诸如治疗A型血友病的ATUVIII、Eloct®/Elocta®（Sobi和赛诺菲武田）和舒友立乐，以及治疗B型血友病的IDELVION®（CSLBehring）等疗法，其给药频率相较于标准半衰期和延长半衰期疗法也都更为便捷。因此，对于正在使用这些药物的患者而言，改用其他疗法可能并不具备太大吸引力。在不伴有抑制物的患者群体中，许多患者通过因子浓缩物治疗取得了良好疗效，这可能会让新推出的非因子疗法面临挑战，使新疗法难以产生影响。临床医生对安全性的顾虑，如血栓事件的发生，可能会Fitusiran的初期应用，这一情况至少需等到收集足够的真实世界数据后才能有所缓解。亿美元市场概要亿美元102030年在G7市场的预期销售额“Fitusiran的用药很方便。每月只需给药一次，且目前他们正朝着每两个月给药一次的方向发展。而且它还可在室温下保存，用量也极低。单从便利性角度来看，这种药物实际上比舒友立乐更具优势。”血液科医生，来自美国95%CreliitsnB血友病95%数据来源：Cortellis竞争情报数据库的药物研发时间及注册成功率预测，数据时间2024年10月31日GSK-3536819脑膜炎球菌病GSK-3536819概览生产商葛兰素史克类型ABC（WY偶联五价疫苗ABC用法两剂肌肉注射（6个月25岁人群的主动免疫万影响万6,400约2024年美国和欧洲市场有6,400万人符合MenABCWY疫苗接种条件约6002024年G7市场新增侵袭性脑膜炎球菌病(IMD)病例数约为600例

审批状态20244月BLA2025年2月14日PDUFA日期实际和预期上市时间：2025YMenABCWYGK-536819膜YMenABCWY性脑膜炎球菌病（IMD）病例均由这几类菌群导致。它融合了葛兰素史克已获许可的脑膜炎球菌疫苗BEXSERO（B型脑膜炎球菌[MenB]）和MENVEO（MenACWY）的抗原成分，这两种疫苗的有效性和安全性均已得到充分验证。为什么列为值得关注的药物？将MenB和MenACWY两种疫苗合二为一，可减少达到相同保护水平所需的注射次数，从而有望提高疫苗接种的覆盖率和接种依从性。GSK-3536819在上市时间上稍晚于辉瑞公司的五价™GSK-3536819的优势在于其组分BEXSERO已在欧盟获得批准，适用人群覆盖从2个月大的婴儿到成人，而则受组分的限制，仅获批适用于10岁及以上的接种者。这会使欧盟有资格接种3536819疫苗的人数更多。这些多价疫苗或可推动世界卫生组织到2030年根除脑膜炎这一战略目标的实现。

GSK-3536819在所有五个血清群上均表现出非劣效性，并且在诱发免疫反应方面的安全性与BEXSERO和MENVEO（对照组）相似：在一项关键性的全球III期临床试验中，该疫苗（1181天3,6501025也是对BEXSERO的确证试验。试验结果表明，110种不同的乙型脑膜炎侵袭性菌株有效。IIIB1,2471525岁的健康个体，他们先前已在第1181天接种MENVEO211GSK-35368191天接种MENVEO181211天接种两剂BEXSERO，作为活性对照组。是首款且目前唯一获批用于预防W和Y的竞赛诺菲）和。PENBRAYA和GSK-3536819这种简化了的接种方案受到医生们的青睐，这两款产品应该都会有市场空间。随着五价疫苗的普及，预计两家公司的ACWY和B型疫苗的使用量均会有所下降。2023年，BEXSERO（50/市）MENVEO（60/8.493.8亿英镑，增长率1412%。3GSK-3536819进入市场，这当中的部分销售额和增长率可能会转移至该产品。

GSK-3536819填补了哪些治疗空白？IMD虽然罕见，但却是一种非常严重的疾病，可导致脑损伤、截肢、危及生命的并发症甚至死亡等长外，GSK-3536819为预防全球IMD病例所涉及的五大脑膜炎球菌血清群提供了另一种选择。有了该药物之后，就不需要接种两种疫苗，注射次数也减少到两次。这有助于提高疫苗接种的依从性，并鼓励在高危人群中扩大接种范围。要成为重磅炸弹药物，可能需要克服哪些障碍？疾病认知度低会导致接种率低，例如在美国，只31B型脑膜炎疫苗，且按12%。4具有“先发”优势，它是首个获批的五价（A、BC、WY）20239月起10-25GSK-3536819即使在全球范围均获批准，它在某些地区的推广速度也可能较慢，因为在某些资源有限的国家和地区，GSK-3536819比目前用于预防最流行毒株的单价疫苗更昂贵。深入了解深入了解脑膜炎球菌病的现状和预测。亿美元市场概要亿美元9.052030年在美国和欧盟市场的预期销售额“因为无论在欧洲还是美国，Trumenba都没能成功获批用于低龄人群，所以基于Trumenba的五价疫苗不能用于儿童，只能用于青少年。一旦葛兰素史克的五价疫苗上Bexsero疫苗。”传染病专家，来自德国reli0GS-3536819在欧盟注数据来源：Cortellis竞争情报数据库的药物研发时间及注册成功率预测，数据时间2024年10月31日IMDELLTRA™小细胞肺癌(tarlatamab)小细胞肺癌(SCLC)IMDELLTRA™概览生产商安进类型DLL3CD3BiTE®

审批状态202310月2023年12月优先审评：美国•用法 2024年5

FDA每两周一次静脉输注，用于治疗铂类化疗期间或化疗之后疾病出现进展的广泛期SCLC(ES-SCLC)成年患者此外，目前还在对其他癌症适应症进行评估，包括神经内分泌前列腺癌约 . 约 . 812024G7市场新增复发性或难治性C1万例

实际和预期上市时间：202420252027预计专利从2036年开始陆续到期IE小细胞肺癌(S-SC)的首个免疫疗法，IMDELTRAT细胞衔接剂iTE®）分子（一种融合蛋白T细胞上的CD3和肿瘤细胞上的DLL3。这样，T细胞就能识别并攻击肿瘤细胞，使其裂解。在85%-96%的小细胞肺癌患者中，无论是否接受化疗，DLL3都会在癌细胞表面表达，而在健康细胞中则很少表达，因此DLL3IMDELLTRA的乐观前景，预计它将成为S-SCC患者的标准疗法。为什么列为值得关注的药物？小细胞肺癌(SCLC)是一种极具侵袭性的恶性肿瘤，其特点是细胞生长迅速、不受控制、转移早。目前，复发性或难治性SCLC的主要治疗手段是化疗，但化疗的中位总生存期仅为5个月左右，这表明该治疗领域仍有未得到满足的巨大需求。IMDELLTRA在DeLLphi-301II期临床试验中取得了非常出色的疗效，因此获得了美国FDA的加速批准：

年世界肺癌大会10mg个月后的最新数据，为获批用于铂类化疗后疾病进展的复发性SCLCOS个月（20.7个月）6PFS个月ORRORRDOR个月PFS个月（10.6个月

•DOR中位•DOR

(CR)(PR)：.

99OS个月（10.6个月

个月3CRSIIIDeLLphi-304

IMDELLTRA将如何影响小细胞肺癌市场？SCLC药物治疗市场的销售额预计将从2022年主要市场的17亿美元增至2032年的58亿美元，年成年患者（以IMDELLTRA用于治疗复发性或难治性SCLC的常规批准为目标的确证试验）IMDELLTRA对比标准疗法（卢比替定、托泊替康、氨柔比星）主要终点：

均复合增长率13%。增长的部分原因在于，从2022年至2032年，确诊发病率上升将导致可接受药物治疗的患者人数增多，同时既往经治的SCLC患者的药物治疗率也将提高，而疾病复发和反复仍是SCLC的常见特征。OS7月DeLLphi-305IMFINZI®（durvalumab斯利康）联合化疗进行一线诱导治疗的一线ES-SCLC成年患者IMFINZI联合化疗进行一线诱导治疗后的S-SCC9月9月DeLLphi-306：同时接受放化疗后病情未见进展的局限期小细胞肺癌(LS-SCLC)成年患者IMDELLTRA对比安慰剂10月

因此，二线和三线药物治疗率将逐步上升，分别从约70%升至76%，从48%升至56%。此外，复发或难治患者现在是、将来也仍将是SCLC商业利润最丰厚的患者群体，占所有药物治疗机会的一半以上，并将持续到2032年。IMDELLTRA获准用于二线或二线以上治疗后，有望获得巨大的市场销售额。三线患者市场的销售额预计将从2022年的5,300万美元增长至2032年的8.17亿美元。其中，IMDELLTRA和ifinatamabderuxtecan（默克和第一三共）将对后线治疗的销售额做出显著贡献。晚期患者存在大量未被满足的更有效疗法需求，IMDELLTRA和ifinatamabderuxtecan将有助于满足这一需求，并为晚期治疗方案提供多样化选择。然而，由于其成本较高且毒性难以控制，因此很难与化疗方案竞争。SCLC对铂类化疗高度敏感，对于LS-SCLC和ES-SCLC患者，几乎总是推荐采用全身化疗方案。然而，像IMDELLTRA这样新型、有效的疗法，尤其是作为当前标准治疗的辅助手段，有望得到迅速推广。IMDELLTRA填补了哪些治疗空白？SCLC是一种侵袭性癌症，可供选择的治疗方案很3.65.3个月的(OS)8个月。LS-SCCS-SCC的治疗则旨在延长生存期、延缓疾病进展以及缓解症状。尽S-SCC对化疗高度敏感，但耐药性的产生不可避免。很少有患者能从后线治疗中获益，许多患者会出现严重的副作用，生活质量堪忧。越来越多S-SCC的一线治疗，但在二线和三线治疗中的应用却受到了限制。因此，LS-SCCS-SCCS并有效填补二线和三线治疗空白的疗法，IMDELLTRA则有望满足这一迫切需求。

要成为重磅炸弹药物，可能需要克服哪些障碍？鉴于合并症较多以及疾病本身的失能性，许多具有毒性或严重副作用的治疗方法并不适用于部分患IMDELLTRA定价高昂，每名患者的150,500美元，因此很难与化疗及普通细胞毒性药物展开竞争，化疗仍是该领域的标准治疗方法。此外，IMDELLTRA在安全性方面遇到挑战，尤其是针对细胞因子释放综合征(CRS)(ICANS)的黑框警告，可能会因其毒性管理的复杂性而让医生望而却步。IMDELLTRA未来的潜在竞争对手包括新DLL3CD3BI-764532（勃林格殷格翰DLL3、CD3CD137为靶默克罗氏。IMDELLTRA在后线治疗中的应用也将限制其销量，尤其是疾病进展迅速和存活期短导致的治疗周期短的问题。深入了解深入了解小细胞肺癌的现状和预测。亿美元市场概要亿美元212030年在G7市场的预期销售额“目前小细胞肺癌的有效治疗方案有限，所以我非常希望能看到像tarlatamab这样的新药。BiTE抗体的数据表现不错，因此，根据NEJM（《新英格兰医学杂志》）上发表的数据，我认为这类药物前景可期。”肿瘤内科医生，来自日本reli9IMDELTRA在欧盟注册数据来源：Cortellis竞争情报数据库的药物研发时间及注册成功率预测，数据时间2024年10月31日mRESVIA®(mRNA-1345)RSVmRESVIA®概览生产商ModernaInc类型编码稳定的融合前F序列用法单次给药，

糖蛋白的

mRNA

审批状态20218月2023年1月2024年5月0.5mL免疫，预防由呼吸道合胞病毒（RSV）引起的下呼吸道疾病LTD，适用于

2024年8月60岁及以上患者约 约 5002024G7RSV确诊的住院和门500万例

EMA实际和预期上市时间：20242025预计专利从2038年开始陆续到期(RSV)负担这一公共健康倡议给予了进一步支持。得关注的药物预测》榜单的AREXVY和ABRYSVO一道，成为目前60mRESVIA®于2024年5月获得批准，与双双入选《2024年最岁及以上成人可用的呼吸道合胞病毒 疫苗，为减轻RSV(RSV)负担这一公共健康倡议给予了进一步支持。得关注的药物预测》榜单的AREXVY和ABRYSVO一道，成为目前60即使有疫苗，RSV感染仍是一大公共健康问题，尤其是对婴儿和老年人（65岁及以上）群体。为什么列为值得关注的药物？mRESVIA疫苗基于ModernaInc公司mRNA平台之上，采用了与该公司COVID-19疫苗相同的脂质纳米颗粒(LNP)。mRESVIA不仅是首个基于mRNA的RSV疫苗，也是第一个获批用于治疗除COVID-19之外疾病的mRNA疫苗，更是目前唯一以单剂量预灌封注射器形式提供的RSV疫苗。该疫苗进一步证实了基于F蛋白的疫苗在临床上的功效，这一突破性发现极大推动了包括mRESVIA疫苗的获批是基于全球III期临床试验ConquerRSV所取得的积极数据：2237,00060及以上成年人。3.7个月的中位随访期间，疫苗对RSV相LRTD的有效性为83.7%（95%CI92.2%

对中位随访8.6个月的数据进行的补充分析显示，疫苗对RSV相关LRTD的持续有效性为：针对两种症状的有效性为63.3%（95%48.7%、73.7%）针对包括呼吸急促在内的两种或更多症状的有效74.6%（95%CI:50.7%、86.9%）针对三种或更多症状的有效性为63.0%（95%CI:37.3%、78.2%）最常报告的不良反应包括注射部位疼痛、疲劳、头痛、肌痛和关节痛。在美国获得批准后，美国疾病控制和预防中心(CDC)的免疫实践咨询委员会(ACIP)正式推荐60岁