全球新药研发进展月报-第45期-2024年12月刊

2024年12月全球新药Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024管线产品检索按技术、区域、作用机制管线产品检索按技术、区域、作用机制的产品筛选成熟、积极、消极靶点靶点图谱靶点疾病开发图景药品综述药物靶点靶点热度药品综述药物疾病领域靶点热度分析临床试验结果基于方案、领域、靶点、治疗线的临床结果筛选公司疾病领域靶点热度分析临床试验结果基于方案、领域、靶点、治疗线的临床结果筛选企业类型筛选公司概览页《《扫码申请数据库试用•本报告中涉及到的主要数据均来自于NextPharma全球新药数据库。如需了解数字背后的详细数据，请扫《《扫码申请数据库试用2Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20242福利1：免费订阅医药行业最新动态邮件福利2：免费订阅医药行业最新交易/投融资事件消息，支持预警第一时间推送至微信手机端福利限时开放中福利限时开放中数据来源•官方公开披露的信息数据分析范围•2024年12月，全球转化医学、最新药物注册/研发进展•包含传统定义药品，如化药和生物制品等，及其相关公司技术等•不包含战略技术合作类、CMO类、CRO类4Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20244CONTENT11332024年12月转化医学2024年12月研发进展22442024年12月注册进展2024年12月全球新药研发进展附录5Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024501.转化医学Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024Broadlyinhibitoryan®数据库数据来源：医药魔方NextPharma®数据库7Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20247ALAS1数据来源：医药魔方NextPharma®数据库8Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20248YTHDF2促进YTHDF2促进lCD19CAR-T细胞疗法用于治疗B-ALL，MCL，DLBCL，FL的完全响应率约为40%-81%，但约有50%的患者在一年后经历lYTHDF2在B细胞恶性肿瘤中过表达并促进B细胞生长、增殖；YTHDF2高表达与lYTHDF2作为m5C和m6A修饰的双重读取器lYTHDF2在B细胞恶性肿瘤中过表达并促进B细胞生长、增殖；YTHDF2高表达与lYTHDF2作为m5C和m6A修饰的双重读取器，通过稳定m5C修饰的mRNA和破坏m6A修饰的mRNA，调节多种B细胞癌症的致癌转化和免疫逃避。其中，作为RNAm5C阅读器，YTHDF2通成，为肿瘤细胞产生稳定能量来源；作为m6A阅读器，YTHDF2导致图3YTHDF2对B细胞正常发育可有可无图3YTHDF2对B细胞正常发育可有可无疗可以显着降低小鼠的恶性B细胞负荷、延缓癌症发作并延长OS；同时与CD19图1图形摘要图4CCI-38处理提高了CD19表达，延长了PDX图1图形摘要数据来源：1Chenetal.,PublishedonlineDecember12,2024.DLBCL，弥漫性大B细胞淋巴瘤；2016-54为同一B-ALL患者在诊断、复发时的细胞样本FL，滤泡性淋巴瘤；数据说明：B-ALL，DLBCL，弥漫性大B细胞淋巴瘤；2016-54为同一B-ALL患者在诊断、复发时的细胞样本FL，滤泡性淋巴瘤；9Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024902.全球新药注册进展Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024•与预先设定的对照组45%的ORR相比，Ryoncil显著提高了第28天的•具有统计学意义的ORR（70.4%）持续到第100天，包括CR从第28天•没有患者因任何实验室异常而停止或中断Ryoncil治疗，超过85%的患•与预先设定的对照组45%的ORR相比，Ryoncil显著提高了第28天的•具有统计学意义的ORR（70.4%）持续到第100天，包括CR从第28天•没有患者因任何实验室异常而停止或中断Ryoncil治疗，超过85%的患2024年03月，FDA通知Mesoblast，来自3期试验的现有临床数据似乎足以支持Ryoncil的BLA申请将进行一项针对死亡率更高的高危成人患者的对照试验。Mesoblast暴跌60%；2020年10月，收到CRL，FDA建议在成人和/或儿童中进行至少一项额外的随••••••••移植物抗宿主病•GvHD是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，表现为主要累及皮肤、胃肠道、肝、•GvHD分急性和慢性两种，aGvHD在移植后第100天之前发病，•急性GvHD患者预后较差，尤其是~40%的患者初始治疗时已为III-IV•初始类固醇治疗无效是2年非复发死亡率最重要预测因子(N=287；数据来源：医药魔方NextPharma®数据库；mesoblast官网;Incyte官网;KurtzbergJ,BiolBloodMarrowTransplant.2020May;26(5):845-854.数据说明：SR-aGvHD,类固醇难治性急性移植物抗宿主病;cGvHD,慢性移植物抗宿主病;ORR,总缓解率Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202411•2025年1月初，NMPA附条件批准了首款MSC疗法睿铂生（艾米迈托赛用于治疗14岁以上消化道受累为主、激素治疗失败的急性移植物抗宿主病；其批准基于一项2期临床研究结果），），管l伴随着l伴随着FDA对首款MSC疗法的批准，以及NMPA陆续出台相关政策并加速批数据来源：医药魔方NextPharma®数据库;JiangE,MCMed.2024Nov25;22(1):555.数据说明：ITT,意向治疗人群Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202412/AllayTherapeutics-术后4周持续的、具有临床意义的疼痛缓解在末次给药后3个月和6个月惊厥发作频率降低≥50%德达博妥单抗anti-TROP2ADC-47%的患者在24周时达到复合终点*-相较于安慰剂，6个月确诊残疾进展(CDP)的开始时间延迟了31%数据来源：医药魔方NextPharma数据说明：*复合终点结局指数据来源：医药魔方NextPharma数据说明：*复合终点结局指HDVRNA不可检测（LOD,14IU/mL）或降低≥2log10，同时ALT正常Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024••临床上，接受allo-HSCT治疗恶性血液瘤的患者会频繁出现感染，其是患者在移植后最初100此次BTD资格授予是基于1b期试验积极结果,SER-155组患者细菌性BS••队列1开放标签(n=15)队列2安慰剂对照1：1(n=45)•在导致allo-HSCT一年内死亡原因占比队列1开放标签(n=15)队列2安慰剂对照1：1(n=45)SER-155SER-155SER-155SER-155安慰剂•由于移植后采用环磷酰胺（PTCy）预安慰剂2023年5月公布结果2024年9月公布结果•SER-155菌株植入：达到了主要目标——大多数SER-155菌株在•与安慰剂组相比，SER-155组患者细菌性BSI发生率显著降低(2/20(10%)vs.6/14(42.9%)；[优势比：0.15；95%CI:0.01,1.13,显较短(分别为9.2天vs.21.1天，平均差异为-11.9天[95%CI:-•与安慰剂相比，SER-155组发热性中性粒细胞减少的发生率较低•SER-155是采用SERES公司微生物组疗法MbTx平台经优化获得的16•SER-155旨在消除胃肠道病原体，改善上皮屏障完整性，诱导免疫耐受，以防止细菌血液和抗菌素耐药性(AMR)感染，以及其他病原体数据来源：医药魔方NextPharma®数据库;SERES官网；Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024数据说明：allo-HSCT,Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202403.全球新药研发进展•JanuxTherapeutics公布了JANX007末线治疗mCRPC的1a期临床结果•AnaptysBio宣布anti-BTLA激动性单抗ANB032治疗特异性皮炎2b期试验结果Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024••药品名称研发机构AMX-500(I/II••药品名称研发机构AMX-500(I/II期临床)JANX007(I期临床)••••数据来源：医药魔方NextPharma®数据库；JanuxTherapeutics官网Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202416数据说明：TRACTr:TumorActivatedT-CellEngager；Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202416 JANX007obicetrapibA•此次临床结果支持JANX007在pre-PLUVICTO的2L/3LmCRPC患者中开展1b期扩展试验与率验设计：截止2024年11月15RPC成年患者（既往中位4线)接受了每周一次的治疗9周至51周），目标剂量为2答率：100%的患者达PSA50，63%的患者达PSA90，31%的患者达 PSA99。75%患者在时维持PSA50；50%的：CRS和CRS相关不良耐受性良好，主要限于治疗 (到最佳到最佳••安全性事件的），种在前列腺癌中高表达细胞表面抗原），ARX5数据来源：医药魔方NextPharma®数据库；数据说明：IP=in-progress;†MedianPFScalculationlimitedbysmallsamplesizeanddurationoffollow-up,ongoingpatientscensoredatthetimeofcut-off;**PSA50(90)at12wks/patientstreated;††IncludesconfirmedandunconfirmedCopyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202417获得此产品••获得此产品••试验和大型荟萃分析等综合证据的支持CE--达塞曲匹●依塞曲匹●试验和大型荟萃分析等综合证据的支持CE--达塞曲匹●依塞曲匹●安塞曲匹未知未知无.托塞曲匹-CETP主要由肝脏分泌，进入循环系-高密度脂蛋白(HDL)的代谢是一个非常复杂的过程，包含数据来源：医药魔方NextPharma®数据库；1.IntJMolSci.2022;23(16):9417.2.CurrAtherosclerRep.2024;26(2):35-44.数据说明：HeFH：heterozygousfamilialhypercholesterolemia，杂合子家族性高胆固醇血症；CETP：cholesterylestertransferprotein，胆固醇酯转移蛋白；CE：cholesterylester，胆固醇酯;TG：triglyceride，甘油三酯；TICE：transintestinalcholesterolexcretion，跨肠胆固醇排泄；NPC1L1：NiemannPickC-1Like-1，尼曼-匹克C1型类似蛋白1Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024••评估obicetrapib在潜在HeFH和AS•obicetrapib在早期治疗阿尔兹海默病的2期试验中取得积极结果obicetrapib在早期治疗阿尔兹海默病的2期试验中取得积极结果第365天第84天0%-10%-20%第365天第84天0%-10%-20%-30%-40%-24%-33%-33%-33%-36%-37%-29%-35%-24%-33%-33%-33%-36%-37%《2017AACE/ACE血脂异常的管理和心血管疾病的预防指南》建议，低危人群推荐LDL-C治疗目标为＜130mg/dl，中危为＜100mg/dl《2017AACE/ACE血脂异常的管理和心血管疾病的预防指南》建议，低危人群推荐LDL-C治疗目标为＜130mg/dl，中危为＜100mg/dl数据来源：医药魔方NextPharma®数据库adversecardiovascularevent，主要不良心血管事件数据说明：HeFH：heterozygousfamilialhypercholesterolemia，杂合子家族性高胆固醇血症；MACEadversecardiovascularevent，主要不良心血管事件Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024 在研CETP抑制剂及针对HeFH的管线竞争格局•全球范围内已有超20款CETP抑制剂暂停开发，原因集中于脱靶导致的不良事件，以及心血管获益不显著；仅4款产品处于活跃研申请上市II期临床申报临床III期临床I期临床临床前PCSK92ANGPTL32ApoBACLApoA1•全球范围内已有超20款CETP抑制剂暂停开发，原因集中于脱靶导致的不良事件，以及心血管获益不显著；仅4款产品处于活跃研申请上市II期临床申报临床III期临床I期临床临床前PCSK92ANGPTL32ApoBACLApoA1111LDLR1NPC1L11THR-β1 timibetimibeCETPCETP数据来源：医药魔方NextPharma®数据库数据说明：1.标灰的企业代表已无该药品的开发权益Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024 AnaptysBio宣布anti-BTLA激动性单抗ANB032治疗特异性皮•anti-BTLA激动性抗体ANB032治疗特异性皮炎2b期试验未达到主要、次要终点；基于此，AnaptysBio终止了对ANB•BTLA在免疫系统中广泛表达，主要表达于T淋巴细胞、•BTLA在免疫系统中广泛表达，主要表达于T淋巴细胞、B淋巴细胞、巨噬细•BTLA是一种淋巴细胞抑制性受体，与CTLA-4和PD-1相似；BTLA与疱疹病治疗自身免疫性疾病；临床前结果显示，敲除BTLA•BTLA信号转导的激活导致SHP-1/2的募集并负向调节T细胞反应，而GRB-2通过AKT•BTLA信号转导的激活导致SHP-1/2的募集并负向调节T细胞反应，而GRB-2通过AKT通路之间起双向分子开关的作用，具体取决于相互作用的受体。HVEM通过NF-κB和AKT转录途径提供促存活和增殖信号，而结合BTLA后会减弱T细•ANB032可抑制激活的T细胞增殖、减少炎症因子的患者；接受或未接受过度普利尤单抗/IL•试验结果：未达到主要终点（EASI75）和任何次要终点实验中观察到超出历史常态的安慰剂组响应，物开发的tifcemalimab是首个进入临床的anti-BTLA抑制性抗体；1/2期试 药品研发机构疾病研发阶段状态tifcemalimab君实生物肺癌、淋巴瘤等III期临床Active数据来源：医药魔方物开发的tifcemalimab是首个进入临床的anti-BTLA抑制性抗体；1/2期试 药品研发机构疾病研发阶段状态tifcemalimab君实生物肺癌、淋巴瘤等III期临床Active数据来源：医药魔方NextPharma®数据库；Anaptys官网数据说明：*为anti-PD1/BTLA双特异性抗体Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20242104.全球新药研发进展附录Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新药疾病研究进展MerusN.V.宣布美国FDA批准BIZENGRI®（zeno度伐利尤单抗阿斯利康的IMFINZI®（度伐利尤单抗）已获得美国FDA批准，成为首个也是唯一一个用于治疗成人局限期小细 小细胞肺癌（LS-SCLC）的免疫疗法。此批准基于ADRIATICIII期试验，该试验显示与安慰剂相比，死亡风险降低了27%。试验结果显示，接受IMFINZI治疗的患者中有57%在奈莫利珠单抗特应性皮炎Galderma公司获得美国FDA批准其Nemluvio®（nemolizumab）用于治疗12岁及以上中隆抗体靶向IL-31受体α,解决与疾病相关的瘙痒和炎症。此批准基于ARCADIAIII期临床试验的积极结果，显示皮肤清除皮肤鳞状细胞癌皮肤鳞状细胞癌NeurocrineBiosciences宣布美国食品药品监督管理），先天性肾上腺皮质增生症儿童和成人经典先天性肾上腺增生（CAH）的首创药物。这是70年来CAH社区的首个新治疗方法，通过直接减少过量的促肾上腺皮质激素（ACTH）和肾上腺雄激素的产生，实现糖皮质激素剂量的减少。CRENESSITY在CAH最大规模的临床试先天性肾上腺皮质增生症2024-12-19恩沙替尼非用于治疗ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）Ensartinib是一种ALK酪氨酸激酶抑制剂，在IIonis制药公司宣布，美国FDA批准TRYNGOLZATM（olezarsen）作2024-12-19remestemcel-LMesoblastLimited宣布，美国FDA已批准RYRYONCIL专门用于治疗2个月及以上儿童的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）。在一项3期试验中，70%的严重SR-aGvHD儿童在第28天对治疗有反应，表明生存率可能提高。该疗法的免疫调节作用表明其在其他炎症性疾病中的2024-12-19remestemcel-L数据来源：医药魔方NextPharma®数据库数据说明：注册进展/研究进展概述由AI生成Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新药疾病研究进展诺和诺德宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Alhemo®（concizumab-mtci）注射液作为一种每日一减少出血事件。关键的第三阶段试验explorer7显示，使用Alhemo®的患者年出替尔泊肽礼来公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Zepbound®（tirzepatide）作为首个用于治疗中度至重度阻塞 r囊性纤维化Vertex制药公司宣布，美国FDA批准扩大TRIKAFTA的使用范围，将其用于治疗囊性纤维化（CF）的适应症扩展至94种非F508delCFTR突变。这一批准使美国约300名CF患者首次能够获得针对疾病根本原因的治vanzacaftor+tez囊性纤维化Vertex制药公司宣布，美国FDA已批准ALYFTREKTM，这是一种每日一次的CFTR调节剂，用于治疗6岁及以上具有至少一种响应性突变的囊性纤维化患者。ALYFTREK对31种其他疗法无效的突变有效，并在临床试验中显示出不劣于TRIKAFTA®的效果。该药物在汗氯水平上表现出显著改善，并且耐受性良好。ALYFTREK为具有特定突变的患者提供了一种新的治疗vanzacaftor+tez囊性纤维化他雷替尼TRUST-I试验的积极结果，特别是在脑转移和耐药突变患者中显示了DOVBLERON®的疗效。该药物为对现有疗法产生耐 他雷替尼TRUST-I试验的积极结果，特别是在脑转移和耐药突变患者中显示了DOVBLERON®的疗效。该药物为对现有疗法产生耐2024-12-23奥希替尼阿斯利康的Tagrisso（奥希替尼）已获得欧盟批准，用于治疗具有特定EGFR突变的局部晚期、不可（NSCLC）成人患者。此批准基于LAURAIII期试安慰剂相比，降低了84%的疾病进展或死亡风险。这标志着EGFR突变NSCLC靶向治疗的重大进展，强调了诊断时进行EGFR突变检测的重要性。Tagrisso现已成为欧盟首个也是唯数据来源：医药魔方NextPharma®数据库数据说明：注册进展/研究进展概述由AI生成Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新药疾病研究进展罗氏宣布其双特异性抗体皓罗华®（莫妥珠单抗）已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗接受过至少两次系统性治CSCO指南，用于复发或难治性FL的治疗。瑞通立(重组人组织型纤溶酶原激华润生物医药有限公司旗下的瑞通立®（重组人组织型纤溶酶原激活剂衍生物）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药物，具有对纤维蛋白的高度特异性和酶活性，半衰期更长，溶栓效果更强 药物，具有对纤维蛋白的高度特异性和酶活性，半衰期更长，溶栓效果更强酶，安全性无显著差异。此次获批有望降低治疗成本，缓解中国卒中高发的现状。伊匹木单抗|纳武利尤单抗结直肠癌百时美施贵宝公司获得欧洲委员会批准，Opdivo（nivolumab）和Yervoy（ipilimumab（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）转移性结直肠癌（三期试验结果，该试验显示，与化疗相比，疾病进展或死亡风险显著降低79%。这是欧盟首次批准用于该病症的双重司普奇拜单抗慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉成为国内首个获批的此类生物制剂。该药物通过靶向IL-4Rα,有效阻断IL-4和IL-13信号通路，减轻炎症反应，改善症状。维贝格龙住友制药美国公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准GEMTESA®（vibegron一种β3肾上腺素能维贝格龙尿失禁|尿频|膀胱过度活剂，用于治疗正在接受良性前列腺增生（BPH）药物治疗的男性的膀胱过度活动症（OAB）症状。这标志着GEMTESA成动症|良性前列腺增生为首个也是唯一一个获批用于这种情况的β3激动剂。该批准基于一项3期研究，显示与安慰剂相比，排尿和紧迫感发作次组人玻璃酸酶美国食品药品监督管理局（FDA）已批准OpdivoQvantig美国食品药品监督管理局（FDA）已批准OpdivoQvantigTM（nivolumab和hyaluronidase-nvhy）的成人实体瘤适应症的皮下注射。这是首个皮下注射的PD-1抑制剂，提供比静脉注射更快的三到五分钟的给药时间。该批准基于III期CheckMate-67T试验，显示OpdivoQvantig与静脉注射Opdivo具有相似的疗效和安全性。替雷利珠单抗百济神州宣布美国FDA已批准TEVIMBRA®（tislelizumab-jsgr）联合化疗用于治疗不可切除或转移性HER2百济神州宣布美国FDA已批准TEVIMBRA®（tislelizumab-jsgr）联合化疗用于治疗不可切除或转移性HER2食管结合部腺癌的PD-L1阳性成人患者的一线治疗。此批准基于一项显示显著改善总生存期的三期临床试验结果。兰泽替尼|埃万妥欧洲委员会已批准将RYBREVANT®（amivantamab）和LAZCLUZE®（lazertinib）组欧洲委员会已批准将RYBREVANT®（amivantamab）和LAZCLUZE®（lazertinib）组肺癌（NSCLC）的一线治疗。在MARIPOSA三期研究中，该组合显示出优于osimertinib单药疗法的效果，将疾病进展或死亡风险降低了30%。该批准为EGFR突变患者提供了新的治疗标准，解决了治疗耐药性并改善了生存结果。该组合的安全性与先前研究一致，副作用可控。数据来源：医药魔方NextPharma®数据库数据说明：注册进展/研究进展概述由AI生成Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新药疾病研究进展司美格鲁肽|替尔礼来公司宣布了SURMOUNT-5试验的结果，该试验比较了其药物Zepbound®（tirzepatide）与Wegovy®（semaglutide）在肥胖成人中的减重效果。Zepbound显示出更优的效 （semaglutide）在肥胖成人中的减重效果。Zepbound显示出更优的效诺和诺德宣布了etavopivat在镰状细胞病中的二期HIBISCUS研究的有希望结果。研究显示，与安慰剂相比，etavopivat在 镰状细胞病52周内减少了血管阻塞危机的发生率，并增加了血红蛋白反应。三期试验将进一步确认这些发现。etavopivat是一种口服弥漫性大B细胞淋巴瘤默沙东宣布其在第二阶段waveLINE-007试验中取得了令人鼓舞的结果，其中研究药物zilovertamabvedotin与R-CHP联合使用，在先前未治疗的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中以1.75mg/kg剂量实现了100%的完全缓解率。该剂量Agios制药公司在3期ENERGIZE-T研究中展示了mitapivat（一种口服丙酮酸激酶激活剂）治疗输血依赖性α或β地中海贫血的积极结果。该研究达到了其主要和所有关键次要终点，显示出与安慰剂相比显著减少输血负担。Agios已在美国、欧盟、沙特阿拉伯和阿联酋申请监管批准。2024-12-09zongertinib非小CRISPRTherapeutics在2024年美国血液学会年会上展示了CTX112的初步数据，显示该异体CART细胞疗法在治疗复发或难治性CD19阳性B细胞恶性肿瘤方面的潜力。该疗法表现出良好的安全性和显著的临床疗效，所有剂量水平的客观反应CRISPRTherapeutics在2024年美国血液学会年会上展示了CTX112的初步数据，显示该异体CART细胞疗法在治疗复发或难治性CD19阳性B细胞恶性肿瘤方面的潜力。该疗法表现出良好的安全性和显著的临床疗效，所有剂量水平的客观反应在治疗重度镰状细胞病（SCD）中的安全性和有效性。试验涉及28名患者，Reni-cel显示出总血红蛋白和胎儿血红蛋白水平的早期和持续增加，患疗耐受性良好，其安全性与髓消耗性条件和自体干细胞移植一致。报告e镰状细胞病2024-12-09艾可瑞妥单抗大B细胞淋巴瘤|弥漫性大B细胞淋巴瘤AbbVie宣布了epcoritamab在治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）临床试验中的积极结果。EPCORENHL在未治疗的高风险DLBCL患者中，epcoritamab与R-CHOP联合使用的总体NHL-1试验显示，在复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者中，epcoritamab单药治疗的持久反应率为41%。数据来源：医药魔方NextPharma®数据库数据说明：注册进展/研究进展概述由AI生成Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新药疾病研究进展GSK的DREAMM-7试验显示，belantamabmafodotin与硼替佐米和地塞米松（BVd）的组合在复发或难治玛贝兰妥单抗|达BVd的三年生存率为74%，而DVd为60%。belantamabmafodotin组合在微小残留病阴玛贝兰妥单抗|达BVd的三年生存率为74%，而DVd为60%。belantamabmafodotin组合在微小残留病阴伐珠单抗|奥拉帕利默克公司宣布，其3期KEYLYNK-001试验在晚期上皮性卵巢癌患者中达到了无进展生存期（PFS）的主要终点。该试验评该组合在PFS方面较单独化疗显示出显著改善。然而，试验未达到总生存期的次要终点。KE 该组合在PFS方面较单独化疗显示出显著改善。然而，试验未达到总生存期的次要终点。KE2024-12-09zelicapavirEnanta制药公司宣布了其用于治疗呼吸道合胞病毒（RSV）的药物zelicapavir在28天至36个月果。研究显示，与安慰剂相比，zelicapavir在第5天的病毒载量下降了1.4log，表现出显著的抗病毒效果。Zelicapavir耐受性良好，安全性特征优越。该药物是一种新型N蛋白抑制剂，正在开发为RSV的每日口服治疗，并已获得美国FDA的快2024-12-09zelicapavir显示在第26周MDS-UPDRS第II和III部分评分相比安慰剂有显著改善。关键次要终点也达成，表明日常生活运动方面的改2024-12-09varoglutamstat2024-12-09varoglutamstat病前终止且未能在阿尔茨海默病中达到主要终点，varoglutamstat显示出良好的安全性。这些发现支持varoglutamstat在泰朗妥昔单抗|利ADCTherapeutics宣布在《柳叶刀血液学》上发表的2期试验数据，评估ZYNLONTA®与利妥昔单抗联合治疗复发/难治边缘区淋巴瘤|滤泡性淋性滤泡性淋巴瘤。试验显示，总体反应率（ORR）为97%，完全反应率（CR）为77%，12个月无进展生存率（巴瘤95%。此外，ZYNLONTA单药治疗边缘区淋巴瘤的试验显示ORR为91疗惰性B细胞淋巴瘤中的潜力。Arvinas和辉瑞宣布了TACTIVE-U子研究的初步1b期数据，该研究评估了vepdegestrant和abemaciclib组合在晚期或转移性ER+/HER2-乳腺癌患者中的效果。该组合在先前接受CDK4/6抑制剂治疗的患者中显示出62.5%的临床获益率和26.7%的总体反应率。安全性与已知数据一致，未观察到显著的药物相互作用。这些发现支持进入2期研数据来源：医药魔方NextPharma®数据库数据说明：注册进展/研究进展概述由AI生成Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新药疾病研究进展2024-12-10obicetrapibNewAmsterdamPharma宣布其3期BROADWAY临床试验的积极结果，该试验评估了obicetra动脉粥样硬化|杂合子型管疾病（ASCVD）和/或杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者中的效果。试验达到了其主要终点，与安家族性高胆固醇血症LDL-C水平显著降低了33%。此外，观察到主要不良心血管事件减少了21%，有利于obicetrapib。该药物耐受性良好，安ARO-CFBArrowheadPharmaceutica 环CFB蛋白减少高达90%，途径活性几乎完全抑制。该药物礼来公司的第三阶段EMBER-3研究显示，口服选择性雌激素受体晚期乳腺癌患者的无进展生存期（PFS）。作为单药治疗，imlunestrant在ESR1突变患者中将疾病进展38%，与标准内分泌治疗相比。在与Verzenio（abemaciclib）联合使用时，与单独使用imlunestrant相比，无论ESR1突变状态如何，风险降低了43%。这些发现表明对患者可能有新的口服治疗选择，结果已泰朗妥昔单抗|格弥漫性大B细胞淋巴瘤ADCTherapeutics宣布LOTIS-71b期临床试验的初步积极数据，该试验评估了ZYNLONTA®与双特联合用于复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/rDLBCL）患者的效果。该组合显示出94%的总体反应率和72%的完全反泰朗妥昔单抗|格弥漫性大B细胞淋巴瘤伐昔洛韦CandelTherapeutics宣布，其病毒免疫疗法CAN-2409在针对中高风险局部前列腺癌的三期试验中达到了主要终点，显示出与放射治疗结合时显著改善无病生存期的效果。该试验在与FDA达成的特别协议评估下进行，涉及745名患者，显示在54个月时无病生存期相对改善14.5%。CAN-2409与伐昔洛韦结合显示出良好的安全性，并有潜力通过降低复发风险来改变前列腺癌的治疗。Candel计划与FDA讨论CAN-2409的监管审批路径。群群RelayTherapeutics宣布其药物RLY-2608与氟维者的确认客观缓解率（ORR）为39%，而在激酶突变患者中为67%。该研究支持2025年启动关键研究。RLY-2608正在与 者的确认客观缓解率（ORR）为39%，而在激酶突变患者中为67%。该研究支持2025年启动关键研究。RLY-2608正在与珠单抗|哌柏西利根据第三阶段PATINA研究，辉瑞的IBRANCE®（palbociclib）与标准治疗相结合，在HR+、HER2+转移性乳HR阳性乳腺癌|HER2阳显示出显著的改善，将中位无进展生存期（PFS）延长了超过15个月。该试验由联盟基金会试验性乳腺癌IBRANCE添加到抗HER2和内分泌治疗中，与单独使用标准治疗相比，显著延长了PFS。研究强调了IBRAN数据来源：医药魔方NextPharma®数据库数据说明：注册进展/研究进展概述由AI生成Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新药疾病研究进展CorceptTherapeutics宣布CATALYST试验的积极结果，这是一项评估Korlym在患有高皮质醇症（库欣综合征）显著降低。研究表明，高皮质醇症比以前认为的 接受不同剂量的治疗。这些发现支持了标签扩展的潜力，并计划在2025年进行进一步试验。Menarini集团宣布了BROADWAY和TANDEM三期临床试验的积极结果，这些试验评估了动脉粥样硬化|杂合子型的组合。两项试验均达到了主要终点，显示出在心血管疾病风险患者中家族性高胆固醇血症Obicetrapib单药治疗将LDL-C降低了33%，并将主要不良心血管事件减少了21%。TANDEM试验显示，固定剂量组合将ViridianTherapeutics宣布veligrotug用于慢性甲状腺相关眼病（TED）的3期THRIVE-2试验取得积极结果。Veligroveligrotug|VRD达到了所有主要和次要终点，显示出在眼球突出和复视方面的显著改善。该药物耐受性良好，完成率高且不良事件少。公司计划在2025年提交生物制品许可申请（BLA旨在改变TED的治疗。此外，Viridianveligrotug|VRD贝克型进行性肌营养不良EdgewiseTherapeutics宣布了Sevasemten用于Becker肌营养不良的CANYON二期试验点，显示肌肉损伤生物标志物肌酸激酶水平显著降低。次要终点显示运动功能的稳定和潜在改善。Sevasemten耐受性良好，没有发现新的安全问题。公司计划与监管机构讨论这些发现，以获得潜在的市场授权。正在进行的GRANDCANYON贝克型进行性肌营养不良PureTechHealth宣布ELEVAT BiomeaFusion宣布其II期COVALENT-111研究的积极研究显示，icovamenib达到了其主要终点，特别是在β细胞缺乏的患者中实现了HbA1c水平的显著降低。该药物耐受性良好，无严重不良事件。研究确定了最佳剂量方案和目标患者群体，突显了icovamenib作为糖尿病新疗法的潜力。Bi计划与FDA讨论这些发现，以推进icova数据来源：医药魔方NextPharma®数据库数据说明：注册进展/研究进展概述由AI生成Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新药疾病研究进展造血干细胞移植后血栓性微血管病Omeros公司宣布，其药物narsoplimab在治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）造血干细胞移植后血栓性微血管病Omeros计划重新提交生物制品许可申请给FDA，旨在使narsoplimab成为首个获批的TA-TMA治疗药物。该药ImmixBiopharma宣布在NEXICART-2美国试验中，首批 示骨髓MRD阴性，表明未来可能完全缓解。该试验于2024年6月开始，是美PyxisOncology宣布将战略重点放在其主要临床项目PYX-201上，这是一种创新的实体瘤|头颈部鳞状细胞胞外基质中的Extradomain-B纤维连接蛋白。公司报告了令人鼓舞的第一阶段结果，显示在头颈部鳞癌中50%的客观反应率，并在其他实体瘤中显示出潜在疗效。因此，Pyxis决定将PYX-1201，并计划进一步进行单药和联合疗法试验。目前的现金状默克公司宣布了其用于治疗HIV-1的研究性药物——每日一次口服的双药单片方案多拉韦林/伊斯拉韦（DOR/ISL）的两项关键性三期试验结果。试验表明，DOR/ISL在维持HIV-1成人病毒学抑制方面不劣Regeneron制药公司宣布其两种新型单克隆抗体REGN7508和REGN9933在针对FactorXI的不同结构 划在2025年将这些抗体推进到广泛的三期试验中，可能为具有不同出血风险的患者提供定制化治疗方案。Vertex制药公司宣布其用于治疗疼痛性腰骶神经根病（LSR）的NaV1.8疼痛信号抑制剂suzetrigine的二期研究取得积极结肥胖诺和诺德宣布了REDEFINE1试验的结果，该试验评估了CagriSema（一种卡格利肽和司美格鲁肽的组合）在肥胖或超重成人中的疗效和安全性。试验显示，CagriSema在68周内实现了22.7%的优越减重效果，相较于单一成分和安慰剂。试验包括3,417名参与者，显示40.4%的CagriSema治疗者实现了25%或以上的体重减轻。治疗耐受性良好，主要为轻至中度数据来源：医药魔方NextPharma®数据库数据说明：注册进展/研究进展概述由AI生成Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新药疾病研究进展英矽智能宣布其候选药物ISM5411在澳大利亚和中国进行的两项I期临床试验中取得积极结果。试验显示，在所有剂量组中抑制剂，由英矽智能的AI平台Chemistry42开发。公司计划于2025年启动针对溃疡性结肠炎患者的II期临床试验。达尔西利在2024年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上，由中国医学科学院肿瘤医院马飞教授团队领导的研究展示了达尔西利联合内分泌治显著高于对照组。达尔西利是恒瑞医药研发的新型CDK4/6抑制剂，研究表明其可能成为此类患者的新治疗选择，且安全 显著高于对照组。达尔西利是恒瑞医药研发的新型CDK4/6抑制剂，研究表明其可能成为此类患者的新治疗选择，且安全酮AxsomeTherapeutics宣布其针对阿尔茨海默病激动症的AXS-05的三期临床项目成功完成。ACCORD-2试验达到了主要终点，显示AXS-05显著延迟了激动症复发的时间，与安慰剂相比，复发风险降低了3.6倍。该药物还达到了关键的次要终点，显示在预防复发和减少整体阿尔茨海默病严重性方面的疗效。AXS-05在短期和长期研究中耐受性良好，没有增加跌倒认知下降或镇静的风险。Axsome计划在酮脊髓性肌萎缩症接受治疗的2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中的疗效和安全性。研究达到了主要终点，显示HFMSE评分增加，表明接受OAV101IT治疗的患者相比于假对照组，运动功能有所改善。安全性良好，常见不良事诺华计划在2025年与监管机构分享这些结果，以便为SMA患脊髓性肌萎缩症数据来源：医药魔方NextPharma®数据库数据说明：注册进展/研究进展概述由AI生成Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新药疾病研究进展结节病|肺结节病KinevantSciences宣布其二期RESOLVE-Lung研究中，研究药物nami益处。该研究未能达到主要终点，即救援事件的受试者比例，也未在次要终点如预测用力肺活量变化和皮质类固醇减量成结节病|肺结节病RelmadaTherapeutics宣布，其用于治疗重度抑郁症的R会认为无效，表明其不太可能达到主要疗效终点。尽管如此，没有发现新的安全问题。Relmada计划评估完整数据集以确定REL-1017项目的下一步。公司将继续专注于开发用于代谢疾肥胖BioAgeLabs决定停止其STRIDES二期临床试验，该试验评效果。此决定是由于在一些接受azelaprag治疗的受试者中观察到肝转氨酶升高，尽管没有显著的临床症状。公司将分析迄今为止收集的数据，并计划在2025年第一季度更新azelaprag的未来计划。同时，BioAge项目，该项目针对神经炎症，预计将在2025年斑秃|特应性皮炎Q32BioInc.宣布其用于治疗斑秃（AA验未达到主要终点，尽管显示了一些有希望的发现。Bempikibart表现出对IL-7和TSLP的强效抑制，表明其在治疗其他自身免疫性疾病方面的潜力。公司将专注于进一步开发用于AA2024-12-11dazucoril