第四章 成本效用分析

药物经济学

章成本效用分析2021/6/271第一节效用与生存质量的概念2021/6/272第一节效用与生存质量一、效用的概念效用：指人们通过医疗卫生服务和药物治疗后对健康状况改善和提高的满意程度。效用更多的从消费者或患者出发，判定医疗卫生服务和药品治疗的结果和满意程度，并主要体现在对生存质量的判定上。对效用判定的主体可以是医疗卫生人员，也可以是接受治疗的患者。死亡效用值：0健康效用值：12021/6/273第一节效用与生存质量二、健康与生存质量健康：不仅指没有疾病和组织器官功能的良好状态，而且包括心理的良好状态和对社会的适应能力。WHO认为，健康是指人的“生理的、心理的和社会的良好状态而不仅是没有疾病或虚弱”。描述人群健康状况常用的指标有：①死亡率；②发病率；③伤残率④不舒服；⑤不满意2021/6/274第一节成本的基本概念和分类生存质量为了适应新的健康观念的需要，对健康的评价，人们逐步从对疾病和生理功能的评价，发展到对人们生存质量（qualityoflife，QOL）的评价，即对人们“生理的、心理的和社会的良好状态而不仅是没有疾病或虚弱”进行评价。主要评价指标有质量调整生命年（QALY）和伤残调整生命年（DALY）。2021/6/275第一节效用与生存质量三、成本-效用分析（cost-utilityanalysis，CUA）概念：对不同疾病、伤残和健康状况下效用值及其量表的确定，可以通过对大样本人群的抽样调查获得。效用值通常由人们对健康状况的判断而获得，得出的一系列效用值形成效用量表。效用值量表则可用于不同人群健康状况的比较，用于医疗卫生服务和药物治疗的经济学评价。2021/6/276第一节效用与生存质量三、成本-效用分析（cost-utilityanalysis，CUA）主要指标：质量调整生命年

（qualityadjustedlifeyear，QALY）伤残调整生命年

（disabilityadjustedlifeyear，DALY）2021/6/277第一节效用与生存质量质量调整生命年

（QALY）不仅考虑人的寿命长短，而且考虑人活着时的生存质量，即将一个人的实际生存年数换算成相当于完全健康的人生存了几年。可用于对人的健康状况的评价和比较。伤残调整生命年（DALY）不仅考虑死亡所造成人的寿命的损失，而且考虑疾病和其他因素所造成人的健康的损失，是将死亡指标和非死亡健康指标结合在一起、考虑各种影响因素的综合结果指标。常被用于不同国家、地区、人群之间的健康状况的比较。2021/6/278第二节效用的测量与分类2021/6/279第二节效用的测量与分类一、生存质量量表的制定1、直接分级法研究者根据研究目的和内容，设计包括相应健康和疾病情况项目的调查表，同时注明0为死亡，100为健康，0-100之间分为100等分。由被调查者根据自己的健康状况和满意程度如是填写，在0-100之间选择最能反映自己健康状况的百分点（visualanalogscale，VAS）。优点缺点1、简单便捷2、耗费较低3、调查结果处理容易结果稳定性差2021/6/2710第二节效用的测量与分类2、访谈法研究者通过与被研究对象的直接交谈，制定生存质量测定的量表。假设各种不同的健康状况或疾病发生概率的情况下，由被研究对象根据自己的偏好，对各种健康状况做出评估，得出相应的效用值。根据研究目的和要求，设计调查提纲、内容和具体的项目，精心设计问题和提问的方式方法，编制调查表和调查说明。优点缺点1、可用于不同人员2、结果质量较高耗费人力、财力和时间2021/6/2711第二节效用的测量与分类3、观察法适用于对某些特殊疾病患者或伤残者的健康状况或生存质量的测量，例如聋哑人、盲人、精神病患者、植物人、阿尔茨海默患者、危重患者等。由研究者对无法自我判断或告知健康状况者的机体功能、疾病症状、治疗效果、生活和社会活动能力等进行观察，对其健康状况或生存质量做出判断。2021/6/2712第二节效用的测量与分类二、标准化量表通常为了对不同国家、地区、人群生存质量测量的结果进行比较，人们在大量研究和实践的基础上，选择具有较高信度、效度和反应度的生存质量测量量表作为标准化量表，对被调查人群的健康状况和生存质量进行测量。目前WHO生存质量测量量表WHOQoL-100和WHOQoL-BREF被公认为是一种具有较高信度、效度和反应度的生存质量测量量表。其中文版已被我国政府列为卫生行业标准。2021/6/2713第二节效用的测量与分类三、生存质量量表的分类1、通用生存质量测量量表本表用于生存质量的测量，如WHOQoL-100，WHOQoL-BREF，SF-36，EQ-5D等，是对健康和卫生服务、疾病治疗的结果进行评价。WHOQoL-100包括6个范畴和24个方面的内容，反映一个人的整体性生存质量与健康。2021/6/2714第二节效用的测量与分类范畴内容范畴内容生理1.疼痛及不适社会关系13.个人关系2.活力及疲倦14.实际的社会支持3.睡眠及休息15.性生活心理4.正面感觉环境16.身体安全及保障5.思考、学习、记忆及集中注意力17.家居环境6.自尊18.财务资源7.身体心理及外表19.健康及社会照护：可得性急品质8.负面感觉20.取得新信息机技能的机会独立程度9.活动能力21.参与娱乐及休闲活动机会10.日常生活活动22.物理环境（污染/噪音/交通/气候）11.对药物及医疗的依赖23.交通12.工作能力个人信念24.精神/宗教/个人信念世界卫生组织生存质量量表（WHOQoL-100）2021/6/2715第二节效用的测量与分类世界卫生组织生存质量测定简表（WHOQoL-BREF）以下问题设计您对生存质量、健康或生活其他方面的看法。在我读出每一个问题的同时，请您做出选择。请选择最适当的答案。如果您暂时不能确定，则头脑中的第一反应往往是最正确的。所有问题都请您按照自己的标准，愿望或自己的感觉来回答。注意所有问题都是您最近4周内的情况。很差差一般好很好1.您如何评价您的生存质量12345很不满意不满意一般满意很满意2.您对自己健康状况满意吗？123452021/6/2716第二节效用的测量与分类下列问题是有关您再过去4周中经历某些事情的感觉。根本没有有点中等很大及其3.您因躯体疼痛而妨碍您去做需要做的事感到有多烦恼？543214.您对保持日常生活的医学治疗的需求程度有多大？543215.您觉得生活有乐趣吗？123456.您觉得自己的生活有意义吗？12345根本不有点中等很大及其7.您能集中注意力吗？123458.日常生活中您感觉安全吗？123459.您的生活环境对健康好吗？123452021/6/2717第二节效用的测量与分类下列问题是有关您再过去4周中做事情的能力。根本没有有点中等很大及其10.您有充沛的精力去应付日常生活吗？1234511.您认为自己的外形过得去吗？1234512.您有足够的钱来满足您的需要吗？1234513.在日常生活中，您需要的信息都能得到吗？1234514.您有机会进行休闲活动吗？12345很差差一般好很好15.您行动的能力如何？123452021/6/2718第二节效用的测量与分类下列问题是有关您再过去4周中做事情的能力。很不满意不满意一般满意很满意16.您对自己的睡眠状况满意吗？1234517.您对自己做日常生活事情的能力满意吗？1234518.您对自己的工作能力满意吗？1234519.您对自己满意吗？1234520.在对自己的人际关系满意吗？1234521.您对自己的性生活满意吗？1234522.您对自己从朋友那里得到的支持满意吗？1234523.您对自己居住地的条件满意吗？1234524.您对您能享受到的卫生保健服务满意吗？1234525.您对自己的交通状况满意吗？12345下列问题是关于您在过去4周中经历某些事情的频繁程度。从不很少有时经常总是26.您有消极感受吗？如情绪低落、绝望、焦虑、忧郁543212021/6/2719第二节效用的测量与分类您需要对以上评估进行解释吗？下列表格应在访谈结束后完成。领域分计算式原始分值转换分值4-200-10027.领域1（6-Q3）+（6-Q4）+Q10+Q15+Q16+Q17+Q18□+□+□+□+□+□+□a=b：c：28.领域2Q5+Q6+Q7+Q11+Q19+（6-Q26）□+□+□+□+□+□a=b：c：29.领域3Q20+Q21+Q22□+□+□a=b：c：30.领域4Q8+Q9+Q12+Q13+Q14+Q23+Q24+Q25□+□+□+□+□+□+□a=b：c：2021/6/2720第二节效用的测量与分类2、特异性生存质量测量量表该表用于特定疾病或疾病特征人群生存质量的测量，主要有：（1）癌症患者量表，除癌症患者核心量表QLQ-C30外，涉及具体癌症的特异性量表有肺癌QLQ-LC13、乳腺癌QLQ-BR24、食管癌QLQ-OES24等。（2）慢性患者量表，如糖尿病患者量表（DCCT）、慢性阻塞性肺疾病患者量表（COPD）等。（3）老年人、残疾者量表，如老人综合评价量表COPE、ADL等。（4）吸毒者、劳教者等特殊人群量表，如QOL-DA等。2021/6/2721第二节效用的测量与分类欧洲癌症研究与治疗组织EORTCQLQ-C30（V3.0）各子量表及计分（原始分）方法子量表条目数得分极差计分方法（条目得分相加）功能子量表（functionalscales）躯体功能（physicalfunctioning）53（1+2+3+4+5）/5角色功能（rolefunctioning）23（6+7）/2情绪功能（emotionalfunctioning）43(21+22+23+24)/4认知功能（cognitivefunctioning）23(20+25)/2社会功能（socialfunctioning）23(26+27)/2总体健康状况子量表（globalhealth）26(29+30)/2症状子量表（symptomscales）疲倦（fatigue）33(10+12+18)/3恶心与呕吐（nauseaandvomiting）23(14+15)/2疼痛（pain）23(9+19)/2呼吸困难（dyspnoea）138失眠（insomnia）1311食欲丧失（appetiteloss）1313便秘（constipation）1316腹泻（diarrhoea）1317经济困难（financialdifficulties）13282021/6/2722第二节效用的测量与分类3、特定领域测量量表该表用于测量某一领域生存质量的量表

2021/6/2723第三节成本效用分析方法与应用2021/6/2724第三节成本效用分析方法与应用在药物经济学评价和研究中应用成本效用分析方法，通常是比较同一种疾病不同药物治疗方案的成本和效用，即每减少一个质量调整生命年或伤残调整生命年的损失所消耗的成本何种方案最低；或者，比较不同药物治疗方案之间效用增量和成本增量的比值是否具有经济性。案例一：两种非甾体抗炎药物方案治疗类风湿关节炎的成本效用分析A组B组随机排列区组法双氯芬酸钠米索前列醇片双氯芬酸乙胺乳胶片一、效用的测量：基本情况调查、临床治疗方法及疗效评价、自我评价、不良反应等；同时使用自编类风湿关节炎疾病专用生存质量量表测量两组治疗患者的效用值。2021/6/2725第三节成本效用分析方法与应用二、成本的计算：包括直接成本和间接成本。①直接成本包括直接医疗成本和直接非医疗成本。

直接医疗成本包括：药物费用、各种检查费、挂号费，由于药物不良反应而进行治疗的费用及住院患者的全部费用等。

直接非医疗成本包括：患者及陪员就诊时往返的交通费，因病而导致的饮食费等。②间接成本包括患者因病就诊而造成的误工费，以患者每日的平均收入乘以天数计算，家属因照顾患者造成的误工费，无业者则按其期望工资的日均报酬进行计算。2021/6/2726第三节成本效用分析方法与应用两组治疗类风湿关节炎的成本双氯芬酸钠米索前列醇组双氯芬酸乙胺乳胶组t值P值直接成本946.13±249.09（893.9）734.57±158.18（716）5.258＜0.001直接医疗成本854.41±222.7（831.14）632.64±131.21（604.94）6.300＜0.001药物成本681.92±208.83（694.02）471.29±137.51（464.34）6.174＜0.001非药物成本172.49±38.40（161.50）161.34±35.79（152.0）1.5430.126直接非医疗成本91.73±116.40（54.0）101.94±125.81（54.0）0.4340.126间接成本144.58±101.57（120.0）114.54±52.38（106.67）1.933