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重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品临床试验申请药学研究与评价1体内基因治疗产品一般选用适当的载体或转染方式将外用最为广泛的载体之一。度对此类产品在申报临床试验时应完成的药学研究提出一2产品，由于其作用机制涉及对人体细胞基因组的编辑操作，3由于不同产品之间的风险可能不同，不同研发阶段的产究用样品的质量，尤其需要关注与安全性相关的质量属性。生产用物料是指产品生产过程中所使用的生物或化学材4传输管路、暂存容器等）等。相应的上游构建信息，以及相关的证明性文件和研究报告，资料要求。5符合要求后方能用于载体生产。包装细胞的来源和证明文件，细胞的历史溯源信息应完整，6细菌/病毒种子批和生产/包装细胞库的传代稳定性研究除起始原材料外，需提供所有其他生产使用的原材料和辅料的来源、生物源性组分、质量标准、使用阶段等信息，并提供相关的证明文件。原材料和辅料的质量控制可参照7临床试验申报时，需提供关键的生产用耗材、仪器和设和比例、病毒收获条件、纯化工艺条件、制剂处方筛选等。元的设定还需考虑后续生产规模放大的可能性和可行性。临床试验用药品的生产工艺应设立必要的过程中控制项8过程中如使用了包装用病毒或存在其他内/外源病毒污染风险时，应考虑在工艺中设立病毒清除/灭活单元以清除/灭活非目标病毒，如去污剂或低pH孵育对包膜病证研究应尽可能将原材料或工艺步骤中可能引入的病毒或9产品的结构和理化特性研究一般包括全基因组的序列分析或检测，并评估其安全性风险。例如，S/D灭活试剂，段大小分布等。对生产中可能引入的污染物如细菌、真菌、质量研究，以及前期对产品认知的积累等综合评估后拟定。法建立需关注检定用细胞、辅助病毒、对照设立的适用性。家标准物质制备和标定规程”的相关要求。基于标准品/对照照品的可溯源性。根据临床试验用药品生产和使用可能涉及的运输，结合提供与样品接触的包装材料的选择依据和相关信息，包部分包装病毒：是指存在基因组部分缺失或衣壳组装不比滴度：通常以总颗粒数或病毒基因组滴度与感染滴度[1]国家药典委员会.《中华人民共和国药典》（2020年[3]CDE.体内

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