注射用司妥昔单抗-临床用药解读

百济神州司妥昔单抗基本信息司妥昔单抗基本信息有效性安全性创新性公平性司妥昔单抗：我国首个且唯一获批，用于治疗人体免疫缺陷病毒阴性和人疱疹病毒8型阴性的多中心Castleman病(iMCD¹)的成人患者。无适宜参照药产品基本信息【注册规格】【注册规格】【临床常用规格】①400mg/瓶②100mg/瓶①400mg/瓶(拟谈判规格)本品用于治疗人体免疫缺陷病毒(HIV)阴性和人疱疹病毒8型(HHV-8)阴性的多中心Castleman病(MCD)成人患者目前大陆地区同通用名药品上市情况】无参照药品无参照药品参照药品无参照药品>司妥昔单抗是中国首个且唯一获批罕见病多中心Castleman病的治疗药物，也是FDA、EMA唯一获批治疗药物>注册临床研究无阳性对照药>目录内无该治疗领域药品司妥昔单抗基司妥昔单抗基本信息有效性安全性创新性公平性Castleman病多中心型CD√司妥昔单抗适应症第一批罕见病目录(编号16)单中心型CDHHV-8阳性疾病特点多器官受累>患者多发淋巴结肿大，伴有发热、盗汗、乏力、体重下降、贫血、肝功能不全、肾功能不全和容量负荷过多(全身水肿、胸腔积液、腹水等)等多种全身表现，严重影响日常生活iMCD患者人数少>暂无中国发病患病率，参考美国数据1推算每年我国新发超>公众认知有限，漏诊、误诊常见>全球最大规模Castleman病研究一中国Castleman病协作组发起全国回顾性研究：2000年以来40家中心确诊治疗iMCD患者仅580人2患者无药可用，临床急需 >2018年治疗iMCD的司妥昔单抗被纳入国新药名单(第一批)》5临床急需境外新药名单(第一批)(活性成分)(持证商)点1统2内分泌建献出E以开开动的上城吸地成头用的用的4.ZhangXetal.CancerSci.20145.CDE关于发布第一批临床急需境外新药名单的通知4司妥昔单抗基本信息安全性创新性公平性司妥昔单抗基本信息安全性创新性公平性疾病死亡率高，需要及时诊断治疗有效性有效性iMCD患者6年生存率 *.长期扩展研究结果：纳入/I期研究接受司妥昔单抗治1.FajgenbaumDCetal.Blood.2017,129(12):2.DispenzieriAetal.AmJHematol.2012,87(11司妥昔单抗基司妥昔单抗基本信息有效性安全性创新性公平性唯一iMCD随机对照试验证实，显著提高18周持续肿瘤和症状缓解率，6年疾病控制率达97%,生存率100%,真实世界研究疗效一致相比安慰剂组显著提高持续肿瘤和症(至少持续18周)1·中位随访时间至6年时，接受司妥昔单抗治疗的iMCD患者真实世界研究-韩国2·6个月影像学评估缓解率：OS达100%·完全缓解率：33.0%·3名CR患者未出现疾病进展，DoR分别为为20、23、37个月备注：6中国罕见病诊疗指南(2019)MCD的药物。中国CD诊断与治疗专家共识推荐iMCD患者首选司妥昔单抗治疗，司妥昔单践指南(2023)共识指南(2018)司妥昔单抗基本信息有效性安全性创新性司妥昔单抗基本信息有效性安全性创新性公平性技术审评报告(节选)>由独立审评委员会评估的司妥昔单抗治>由独立审评委员会评估的司妥昔单抗治7司妥昔单抗基本信息司妥昔单抗基本信息有效性安全性创新性公平性安全性良好，获批以来无安全警告、黑框警告、撤市信息说明书收载的安全性信息>最常见的不良反应是感染(包括上呼吸道感染)、瘙痒症、皮疹、关节痛和腹泻，发生在接受司妥昔单抗治疗的20%以>本品治疗相关的最严重不良反应是速发过敏反应。在临床研究中，5.1%的本品单药治疗患者出现输液反应或超敏反应其中0.8%出现3级及以上反应)。药品不良反应监测情况>药品上市后，各国家或地区药监部门5年内未发布任何安全警告、黑框警告、撤市信息。》目前进行的常规药物安全信息监测中也未发现任何新的药物安全司普曾安全性基本信息司普曾安全性基本信息留有效性创新性公平性司妥昔单抗是首个获批抗IL-6靶向单抗，填补iMCD治疗空白。靶点亲和百济神州力高，不增加IL-6水平，用药更有效安全。适用老年患者无需调整剂量机制创新：首个获批抗IL-6靶向单抗，填补iMCD治疗空白应用创新：老年患者无需进行剂量调整8