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文档简介

医学遗传学-遗传病的治疗遗传病的定义，引起疾病的遗传变异。遗传病的分类染色体异常如唐氏综合征、先天性心脏病。单基因遗传病如囊性纤维化、镰刀细胞贫血。多基因遗传病如哮喘、糖尿病。复杂遗传病如阿尔茨海默病、帕金森病。遗传病的治疗方法1对症治疗缓解症状、改善生活质量。2基因治疗修复或替换受损基因，改变病情进程。3药物治疗通过药物干预控制疾病进展。4干细胞治疗利用干细胞修复受损组织、器官。基因治疗的原理基因传递将有效基因传递至患者细胞。基因表达促使细胞正确表达功能蛋白。基因修复修复受损的基因序列。基因编辑技术在遗传病治疗中的应用1CRISPR-Cas9精确编辑基因序列，潜力巨大。2TALEN针对特定基因位点进行编辑。3ZFN创建DNA双链断裂，引发修复和修改。遗传病治疗的挑战1安全性治疗过程可能导致意外副作用。2效果持久性如何实现治疗效果的长期保持。3个体差异不同患者对治疗的反应存在差异。未来发展方向和展望基因疗法不断发展，有望治愈目前无法根治的遗传病。科学突破创新技术应用带来新的治

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