临床试验相关概念课件

临床试验相关概念临床试验相关概念1什么是“临床试验”？有计划的人类实验为了对治疗或干预的效力进行评估而设计比较应用新疗法进行治疗的病人组和可比较的应用对照疗法的病人组的结局各个组中病人的招收、治疗及随访均在相同时间段内进行什么是“临床试验”？有计划的人类实验2临床试验在评价中十分有用：新药，对于疾病的其它治疗方法新医疗/保健技术新预防方法新的筛查和诊断程序提供保健的新方法新保健政策临床试验在评价中十分有用：新药，对于疾病的其它治疗方法3问题是什么？目标人群是谁？干预手段是什么？干预手段的效力如何评估？基本临床试验设计问题是什么？基本临床试验设计4基本临床试验设计基本临床试验设计5除临床试验外的其它选择没有比较病例报告系列病例除临床试验外的其它选择没有比较6除临床试验外的其它选择有比较历史对照（“前后研究”）其它流行病学设计 （如病例对照，队列研究）数据库研究除临床试验外的其它选择有比较7随机分配将病人分配入治疗组的方法避免调查者或病人部分的偏倚倾向于建立相似的对照组随机分配将病人分配入治疗组的方法8受试者数据采集基线特征治疗分配的接受的结果益处和副作用受试者数据采集基线特征9主要结局的选择“主观”测量对“客观”测量诊断的容易度与准确性结局的测量方法与分配的治疗无关临床相关性主要结局的选择“主观”测量对“客观”测量10设盲（掩蔽或盲性）病人观察者（调查者）数据监测者/数据分析者设盲（掩蔽或盲性）病人11设盲举例药物A与药物B比较新药与安慰剂比较测量结局的技术人员不知道治疗方法设盲举例药物A与药物B比较12样本大小和（统计）效力（power）为了确定治疗方法之间是否有区别，我需要研究多少人？样本大小和（统计）效力（power）为了确定治疗方法之间是否13研究设计：简单，无交叉研究设计：简单，无交叉14研究设计：交叉研究设计：交叉15研究设计：析因研究无治疗治疗A治疗B治疗A和治疗B治疗方法A接受未接受治疗方法B接受未接受研究设计：析因研究治疗A治疗方法A接受未接受治疗方法B接受未16一些更深入的问题和讨论不依从性在随访中丢失结果的真实性伦理学问题一些更深入的问题和讨论不依从性17不依从性不依从性18在随访中丢失在随访中丢失19结果的真实性内部真实性结论被研究设计所支持外部真实性对于研究人群可代表的人群具有可概括性（generalizable）结果的真实性内部真实性20伦理学问题随机分配知情同意安慰剂的使用数据监测科学上正当的研究对政治上正确的研究伦理学问题随机分配21一些与研究的伦理和诚信相关的有趣链接：伦理，法律和规则临床药理试验规范（GCP）化学预防临床试验中的伦理问题科学中的伦理学科学的自由，责任和法律程序在线科学伦理学资源在线伦理学一些与研究的伦理和诚信相关的有趣链接：22当前文献中的争论：LilfordRF,JacksonJ:Equipoiseandtheethicsofrandomization.JRSocMed1995;88(10):552-559.RothmanKJ,MichelsKB:Thecontinuingunethicaluseofplacebocontrols.NEnglJMed.1994;331(6):394-398.AngellM:Theethicsofcli