药物经济学研究设计与描述统计

药物经济学研究设计与描述统计教学要求了解：调查设计熟悉：研究设计的基本内容掌握：研究设计的基本原则，统计中的几个基本概念、计量资料的描述指标、计数资料的描述指标。7/17/20232第一节研究设计（一）确定研究目标研究目标可分为总目标与具体目标。总目标是描述研究期望得到的总结果；具体目标是描述研究的某一步骤或某一方面期望得到的具体结果。一.研究设计的基本内容7/17/20233第一节研究设计（二）确定研究对象研究对象是根据研究目标而定的，在临床研究中患者的入组条件要具体，如病种、病情、年龄等。

一.研究设计的基本内容7/17/20234第一节研究设计（三）确定研究对象的数量观察数量太少，很难得到确切结果，数量太多也是浪费，同时影响工作质量。最佳数量应通过统计学的计算来确定。一.研究设计的基本内容7/17/20235第一节研究设计（四）确定观察指标可分为客观指标和主观指标，客观指标是可以测量的，主观指标是个人的感觉与反映。一.研究设计的基本内容7/17/20236第一节研究设计（五）设立适当的对照只有通过对照，才能凸显出试验研究的处理因素或干预措施的效果。

一.研究设计的基本内容7/17/20237第一节研究设计（六）随机化分组是指每个研究对象被到各组的概率是相等的，而不是有意或无意地按某种倾向把研究对象分配到对照组或试验组。

一.研究设计的基本内容7/17/20238第一节研究设计（七）制定完备的原始记录表在临床研究中，哪些项目应该记录需要仔细考虑。记录表中应包括检查和核对时所需要的项目。也应该包括研究分析用的项目。

一.研究设计的基本内容7/17/20239第一节研究设计（八）考虑统计分析方法在研究设计中要考虑到最后资料分析时所需要的统计分析方法，据此对搜集资料的方法与内容提出进一步的要求。

一.研究设计的基本内容7/17/202310（一）研究设计的基本要素第一节研究设计二.基本原则与方法1、处理因素(treatmentfactor)2、受试对象(subject)3、试验效应(experimentaleffect)降压药高血压病人血压值处理因素受试对象实验效应其他因素其他效应7/17/202311（一）研究设计的基本要素第一节研究设计二.基本原则与方法例：药剂、手术方法、毒物确定处理因素的注意事项:（1）抓住实验中的主要因素

（2）明确处理因素和非处理因素

（3）处理因素必须标准化1、处理因素(treatmentfactor)7/17/202312（一）研究设计的基本要素第一节研究设计二.基本原则与方法2、受试对象(subject)

例：人、动物（1）受试对象的选入标准明确规定受试对象选入标准、纳入标准、排除标准

（2）受试对象的控制受试对象的一致性、受试对象影响因素的控制7/17/202313（一）研究设计的基本要素第一节研究设计二.基本原则与方法3、实验效应(experimentaleffect)处理因素作用于受试对象的结果，通过观察指标表达。观察指标应客观、精确。（1）客观性：主观指标和客观指标。（2）精确性：准确度(accuracy)和精密度(precision)7/17/202314（一）研究设计的基本要素第一节研究设计二.基本原则与方法准确度与精密度7/17/202315（二）研究设计的原则1、对照(control)原则目的在于使处理因素和非处理因素的差异有一个科学的对比。对照有空白对照、试验对照、标准对照、自身对照、相互对照、历史对照。第一节研究设计二.基本原则与方法7/17/202316（二）研究设计的原则2、重复(replication)原则指各处理组的试验单位都有一定的数量，即考虑到样本含量的大小。第一节研究设计二.基本原则与方法7/17/202317（二）研究设计的原则3、随机化(randomization)原则第一节研究设计二.基本原则与方法随机分组：每个受试对象以机会均等的原则被随机地分配到各个处理组中。随机抽样：总体中每一个观察单位以机会均等的可能性被抽取。7/17/202318（三）几种常见的研究设计方法1、完全随机设计(completelyrandomdesign)将观察单位完全随机地分配到实验组与对照组或几个对比组中去。第一节研究设计二.基本原则与方法7/17/202319（三）几种常见的研究设计方法2、配对设计(paireddesign)配对实验设计的两种情况：(1)同源配对：同一受试对象用两种不同的实验方法；受试对象自身实验前后的对比。(2)非同源配对：将具有相同条件的实验对象配成对子。

第一节研究设计二.基本原则与方法7/17/202320（三）几种常见的研究设计方法3、随机区组设计(randomizedblockdesign)

（1）将多方面条件相近的受试对象配成一组，称作一个区组（block）。（2）每个区组的受试对象个数取决于对比组组数。(3)每个区组的受试对象被随机地分配到各对比组中。

配对设计的扩展，故又称配伍组设计

第一节研究设计二.基本原则与方法7/17/202321（三）几种常见的研究设计方法4、盲法设计是指在试验结束前，患者和执行的医务人员都不知道谁被分配在试验组或对照组，这样可以避免来自患者和医务人员两方面的偏性。第一节研究设计二.基本原则与方法7/17/202322（一）调查计划1、确定调查项目和调查表2、搜集原始资料的方式3、制定调查的组织计划第一节研究设计三.调查设计7/17/202323（二）调查方法1、普查（census）2、抽样调查（samplingsurvey）3、典型调查4、病例对照研究（case-controlstudy）5、定群研究(cohortstudy)第一节研究设计三.调查设计7/17/202324（三）基本抽样方法

1.单纯随机抽样(simplerandomsampling)2.系统抽样(systematicsampling)3.分层抽样(stratifiedsampling)4.整群抽样(clustersampling)第一节研究设计三.调查设计7/17/2023251、总体与样本populationandsample总体：根据研究目的确定的同质研究对象的全体（集合）。分有限总体与无限总体。样本：从总体中随机抽取的一部分有代表性观察单位。第二节描述统计一、基本概念7/17/2023262、随机抽样randomsampling为了保证样本的可靠性和代表性，需要采用随机的抽样方法（在总体中每个个体具有相同的机会被抽到）。抽样研究的目的是用样本推断总体。第二节描述统计一、基本概念7/17/2023273.资料类型

用仪器、工具等测量方法获得的数据，即为计量资料(measurmentdata）。也叫定量数据。特点：有计量单位，如患者的身高（cm）、体重（kg）、血压（mmHg）、脉搏（次/分）、红细胞计数（10１２/L）计量资料量第二节描述统计一、基本概念7/17/202328计数资料

按某种属性分类，然后清点每类的数据，称计数资料（countdata）。也叫定性数据。

特点：无固有计量单位，如肤色（黑、白）、血型（ABO）、职业（工农兵）、性别（男女）数第二节描述统计一、基本概念7/17/202329等级资料

按某种属性的不同程度分成等级后分组计数，汇总各组观察单位数得到的资料为等级资料（rankeddata）。有大小顺序，所以也叫有序分类资料。

①癌症分期：早、中、晚。

②药物疗效：治愈、好转、无效、死亡。

③尿蛋白：±，+，++，+++及以上第二节描述统计一、基本概念7/17/202330三类资料间关系例：一组20~40岁成年人的血压

<8低血压8正常血压12轻度高血压15中度高血压17重度高血压以12kPa为界分为正常与异常两组，统计每组例数计量资料等级资料计数资料第二节描述统计一、基本概念7/17/2023314、参数与统计量parameterandstatistic参数：总体的统计指标，如总体均数、标准差，采用希腊字母分别记为μ、σ。总体样本抽取部分观察单位统计量

参数

统计量：样本的统计指标，如样本均数、标准差，采用拉丁字母分别记为。推断第二节描述统计一、基本概念7/17/2023325、频率与概率(1)频率（frequency）样本的实际发生率称为频率。设在相同条件下，独立重复进行n次试验，事件A出现f次，则事件A出现的频率为f/n。医疗工作中所说的发病率、死亡率、治愈率等都是频率。显然，频率具有如下性质：0≤f(A)≤1第二节描述统计一、基本概念7/17/202333(2)概率（probability）是描述随机事件发生的可能性大小的数值。(1)必然事件:P(A)=1(2)不可能事件:P(A)=0(3)随机事件(偶然事件):0＜P(A)＜1(4)小概率事件:P≤0.05或P≤0.01小概率事件，统计学(习惯)上认为不大可能发生。第二节描述统计一、基本概念7/17/2023346、误差error误差：实际观察值与客观真实值之差(1)系统误差

（systematicerror）(2)随机误差

（randomerror）第二节描述统计一、基本概念7/17/202335

在实际观测过程中，由受试对象、研究者、仪器设备、研究方法、非实验因素影响等原因造成的有一定倾向性或规律性的误差。流行病学称之为偏倚（bias）。特点：观察值有系统性、方向性、周期性的偏离真值。可以通过严格的实验设计和技术措施消除。1、系统误差第二节描述统计一、基本概念7/17/2023362、随机误差

排除上述误差后尚存的误差，受多种无法控制的因素的影响。特点：大小方向不一的随机变化。随机测量误差——提高操作者熟练程度可以减少这种误差。随机抽样误差：由抽样造成的样本统计量和总体参数间的差异。——不可避免，但有一定的分布规律，可估计。第二节描述统计一、基本概念7/17/202337计量资料的描述计量资料的特征均数几何均数中位数众数

调和均数集中趋势全距四分位间距方差标准差变异系数离散趋势偏度系数分布形状峰度系数第二节描述统计7/17/202338一、算术均数（均数）Mean意义：均数是描述一组数据的集中趋势(CentralTendency)或平均水平的最常用统计指标。用符号表示样本均数，μ表示总体均数。计算：1、直接法（基于原始数据）2、加权法（基于频数表）7/17/202339组段组中值（X0）ffX0(1)(2)(3)(4)=(2)(3)6~7178~932710~1166612~13810414~151218016~172034018~19(Xc)2751320~211837822~231227624~25820026~27410828~3029129合计1202228表5-1加权法计算均数x0=(组段上限+组段下限)/2dfd-6-6-5-15-4-24-3-24-2-24-1-20001182243244165-26一、算术均数（均数）Mean例5-1

抽样调查某地120名18岁~35岁健康男性血清铁含量，见右表，试计算均数。7/17/202340本例（μmol/L）简捷法

（μmol/L）适用条件：适用于对称分布资料，尤其是正态或近似正态分布资料。7/17/202341二、中位数Median意义：是反映一组数据集中趋势的位置指标，在全部实测值中有一半数值比它小，有一半数值比它大。常用符号M表示。

百分位数常用符号Px表示，是排序后的全部实测值的某百等份分割值，即在全部实测值有X%个数值比它小，1-X%个数值比它大，中位数就是一个特定的百分位数，即M=P50。7/17/202342计算：中位数为全部实测值排序后的中间数值或中间两个数值的算术均数。1、直接法（基于原始数据）如果n是奇数,即为序列的中间值

如果n是偶数,则为两个中间值的均值二、中位数Median7/17/2023432、内插法（基于频数表）为Px所在组的下限为该组段的频数为该组段的组距为总频数为该组段之前的累计频数二、中位数Median7/17/202344表5-2某地120名18~35岁健康成年男性居民血清铁含量(μmol/L)组段频数频率累计频数累计频率（1）（3）（4）（5）（6）6~10.8310.838~32.5043.3310~65.00108.3312~86.671815.0014~1210.003025.0016~2016.6750(fL)41.6718~(L)27(fM)22.507764.1720~1815.009579.1722~1210.0010789.1724~86.6711595.8326~43.3311999.1728~3010.83120100.00120100二、中位数Median7/17/202345适用条件：资料不限，但最常用于非对称分布资料。二、中位数Median7/17/202346三、方差Variance

意义：若要克服极差和四分位数间距不能反映每个观察值之间的离散情况的缺点，就必须全面考虑到每个观察值。

结果虽不为0，但又受观察例数影响。因此可取离均差平方和的均值,简称方差或均方。总体方差用σ2表示，样本方差用S2表示。7/17/202347计算：总体方差样本方差自由度（degreesoffreedom）从频数表计算样本方差三、方差Variance

7/17/202348四、标准差StandardDeviation意义：标准差是方差的算术平方根，度量单位与原变量一致。与方差一样只取正值。二者都反映总体中观察值之间的变异程度，数值越小，变异程度越小；反之亦然。计算：总体标准差样本标准差适用条件：适用于对称分布资料，尤其是正态或近似正态分布资料。7/17/202349标准差计算示例一XX278608491828179624196921678608472518481656168462476577673532979263380某大学《药物经济学》抽考成绩可用SPSS、SAS、PEMS等软件计算7/17/202350标准差计算示例二组段X0ffX0fX0X0(1)(2)(3)(4)=(2)(3)(5)=(2)(4)6~717498~932724310~1166672612~138104135214~1512180270016~1720340578018~1927513974720~2118378793822~2312276634824~258200500026~274108291628~3029129841合计120222843640表5-3频数表法计算标准差可用SPSS、SAS、PEMS等软件计算7/17/202351第一节常用相对数

计数资料的描述性指标主要是相对数,即两个有联系指标之比，常用的有率、构成比、相对比。第二节描述统计计数资料的描述7/17/202352第一节常用相对数意义：说明某现象发生的频率或强度。常以百分率（%）、千分率（‰）、万分率（1/万）、十万分率（1/10万）等表示。计算：某时期内发生某现象的观察单位数率=×比例基数同期可能发生某现象的观察单位总数比例基数的选择主要根据习惯用法和使计算的结果能保留1~2位整数。第二节描述统计一

率7/17/202353例5-5某医院1998年在某城区随机调查了8589例60岁及以上老人，体检发现高血压患者为2823例，高血压患病率为：

2823/8589×100%=32.87%一

率第二节描述统计7/17/202354意义：表示事物内部某一部分的个体数与该事物各