科研设计与数据处理分析及表达

科研设计与数据处理分析及表达第1页，共64页，2023年，2月20日，星期一

设计实验设计调查设计专业设计统计设计专业设计统计设计第2页，共64页，2023年，2月20日，星期一一、研究设计的重要性

专业设计：选题、查阅文献、假说、预试验等。统计设计：研究对象（分组、设置对照、样本含量）、处理因素、观察指标、质量控制、统计分析方法等。第3页，共64页，2023年，2月20日，星期一研究设计的基本类型

1.实验研究

(干预)实验设计

2.调查研究(无干预)调查设计

被动地观察、如实记录

第4页，共64页，2023年，2月20日，星期一实验设计第5页，共64页，2023年，2月20日，星期一实验设计的基本构成三个基本要素三个基本原则受试对象处理因素试验效应

随机化的原则对照的原则重复的原则第6页，共64页，2023年，2月20日，星期一实验设计的基本原则对照(control)随机化(randomization)重复(replication)

第7页，共64页，2023年，2月20日，星期一实验设计的基本原则对照原则目的：显露处理因素的效应；控制混杂因素和偏倚；判断不良反应。第8页，共64页，2023年，2月20日，星期一

药物治疗例:老年性慢性支气管炎气候转暖,自然缓解处理组：对照组：处理因素非处理因素+处理效应+非处理效应非处理因素非处理效应处理因素处理效应比较结果第9页，共64页，2023年，2月20日，星期一实验设计的基本原则对照的形式：(1)安慰剂对照(placebocontrol)(2)空白对照(blankcontrol)

(3)实验对照(experimentalcontrol)

(4)自身对照(selfcontrol)

(5)标准对照(standardcontrol)

第10页，共64页，2023年，2月20日，星期一

(1)空白对照(blankcontrol)：对照组不加任何处理因素。

例如：①实验组儿童接种疫苗，对照组儿童不接种疫苗。②试剂空白、血样空白、无酶解空白、底物空白等。特点：简单易行，但容易引起心理差异，从而影响实验效应的测定。

——

安慰剂对照(placebocontrol)第11页，共64页，2023年，2月20日，星期一(2)实验对照(experimentalcontrol)：施加基础实验条件（非处理因素，如面包、烟薰剂）。含赖氨酸面包+非处理因素→赖氨酸效应+面包效应+非处理因素效应

面包+非处理因素→面包效应+非处理因素效应赖氨酸

赖氨酸效应中草药+烟薰剂与单纯烟薰剂——-空气灭菌第12页，共64页，2023年，2月20日，星期一

(3)标准对照(standardcontrol)：以现有的标准或正常值作对照。

例①新方法与传统方法②患者生理、生化指标与正常人生理、生化指标

——实验室应用较多

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(4)

自身对照（self-control）：在同一受试对象上进行（同源配对设计、交叉设计）特点：简单易行，使用广泛。假定试验前后某些环境或自身因素保持不变。

第14页，共64页，2023年，2月20日，星期一(5)相互对照（inter-control）：几个实验组互相作为对照例如：比较几种药物治疗同一疾病的疗效第15页，共64页，2023年，2月20日，星期一(6)

历史对照：以过去的研究结果作对照。与本人或他人过去的研究结果作比较——不好！！！！！！第16页，共64页，2023年，2月20日，星期一实验设计的基本原则随机化原则随机化是使每个受试对象都有同等的机会被抽取或分到不同的实验组和对照组。随机化形式(1)抽样的随机(2)分组的随机(3)实验顺序的随机

第17页，共64页，2023年，2月20日，星期一实验设计的基本原则例分组随机化(1)编号将n个受试对象编号，动物可按体重大小，患者可按就诊顺序。(2)取随机数可从随机数字表或计算器或计算机获得。每个受试对象获得的随机数可是一位数，也可是两位数或三位数，一般要求与n的位数相同。

(3)确定组别根据受试对象获得的随机数决定受试对象在哪一组。分两组可按随机数的奇偶；分k组可按随机数除以k后的余数进行分组。

第18页，共64页，2023年，2月20日，星期一实验设计的基本原则例:试将同性别、体重相近的30只动物分到A、B、C三组。先将动物按体重编号，再从本书后面所附随机数字表中任一行如第16行最左开始连续取30个两位数字。最后将这30个两位数字分别除以3，余数0、1、2分别对应于A、B、C三组

第19页，共64页，2023年，2月20日，星期一实验设计的基本原则重复原则

重复是指在相同实验条件下进行多次研究或多次观察。重复的情形：（1）用多个受试对象进行实验有足够的样本含量(samplesize)，（2）同一受试对象的重复观察

重复最主要的作用是估计变异的大小第20页，共64页，2023年，2月20日，星期一研究设计的基本要素

（一）处理因素(treatmentfactor)（二）受试对象(subject)（三）实验效应(experimentaleffect)降压药高血压病人血压值处理因素受试对象实验效应其他因素其他效应第21页，共64页，2023年，2月20日，星期一实验设计的基本要素

受试对象受试对象或称研究对象是处理因素作用的客体，是根据研究目的确定的研究总体。研究目的不同,医学研究的对象可以是人、动物和植物，也可以是某个器官、细胞和血清等生物材料。第22页，共64页，2023年，2月20日，星期一实验设计的基本要素一、按受试对象实验可以分为三类：动物实验(animalexperiment),其受试对象为动物临床试验(clinicaltrial),其受试对象为患者现场试验(fieldtrial),受试对象为正常人群第23页，共64页，2023年，2月20日，星期一实验设计的基本要素受试对象作严格的规定，以保证其同质性(homogeneity)和代表性

同质性：动物的种类、品系、年龄、性别、体重、窝别和营养状况等。人群的性别、年龄、民族、职业、文化程度和经济状况、病情和病程等。

代表性：随机抽样第24页，共64页，2023年，2月20日，星期一实验设计的基本要素受试对象应满足两个基本条件：一是对处理因素敏感；二是反应必须稳定。

选择受试对象应明确其诊断标准、纳入标准(inclusioncriteria)和排除标准(exclusioncriteria)。第25页，共64页，2023年，2月20日，星期一实验设计的基本要素

处理因素处理因素或受试因素：根据研究目的确定的欲施加或欲观察的、并能引起受试对象直接或间接效应的因素，简称处理或因素(factor)。是根据研究目的确定的主要因素。非处理因素：与处理因素可能同时存在的能使受试对象产生效应的非研究因素。非处理因素干扰效应与所研究因素间关系的观察与分析，常常又称混杂因素(confounder)。

第26页，共64页，2023年，2月20日，星期一确定处理因素的注意事项:

（1）抓住实验中的主要因素

（2）明确处理因素和非处理因素（3）处理因素须标准化

处理因素在整个试验过程中保持不变例如，临床或动物实验中所用药物批号、成分、剂型、剂量、给药方法等应完全相同；手术操作者熟练程度。（一）处理因素(treatmentfactor)第27页，共64页，2023年，2月20日，星期一实验设计的基本要素处理因素种类：生物性、化学性、物理性处理因素水平：每个因素在数量上或强度上可有不同。

单因素单水平：研究某药物对原发性高血压患者的降压作用；

单因素多水平：研究某药不同剂量的降血糖作用；

多因素单水平：比较不同药物或不同疗法对某病的治疗效果；

多因素多水平：临床上探索某肿瘤的联合化疗方案等。

第28页，共64页，2023年，2月20日，星期一实验设计的基本要素实验效应实验效应是处理因素作用于受试对象的反应(response)和结局(outcome)，它通过观察指标(统计学常将指标称为变量)来体现。

观察指标应具有客观性、精确性、特异性和灵敏性。

第29页，共64页，2023年，2月20日，星期一实验设计的基本要素客观性：客观指标则是借助测量仪器和检验等手段来反映的观察结果，客观指标具有较好的真实性和可靠性。主观指标是受试对象的主观感觉、记忆、陈述或实验者的主观判断结果；而主观指标具有随意性和偶然性。第30页，共64页，2023年，2月20日，星期一实验设计的基本要素精确性：包括准确度(accuracy)和精密度(precision)两层含义。准确度指观察值与真值的接近程度，主要受系统误差的影响；精密度指重复观察时，观察值与其均数的接近程度，其差值属于随机误差。第31页，共64页，2023年，2月20日，星期一实验设计的基本要素特异性和灵敏性：某指标的特异度(specificity)反映其鉴别真阴性的能力，灵敏度（sensitivity）则反映其检出真阳性的能力。特异度高的指标不易受混杂因素的干扰；灵敏度高的指标能将处理因素的效应更好地显示出来。

第32页，共64页，2023年，2月20日，星期一常用的实验设计方案方案:完全随机设计配对设计随机区组设计

第33页，共64页，2023年，2月20日，星期一常用的实验设计方案

一、完全随机设计目标人群随机抽样研究对象试验组对照组随机分组阳性阴性阳性阴性第34页，共64页，2023年，2月20日，星期一完全随机设计（completelyrandomizeddesign）是最为常用的考察单因素两水平或多水平的实验设计方法。包括平衡设计（各组样本含量相等），和非平衡设计（各组样本含量不等）。优点：设计简单，易于实施，出现缺失数据时仍可进行统计分析。缺点：小样本时，可能均衡性较差，抽样误差大。第35页，共64页，2023年，2月20日，星期一

例8-3按完全随机设计方法将15名患者随机分为甲、乙、丙三组。先按患者的就诊顺序编号；再从随机数字表中任意指定某行某列，如从第6行29列开始,向右录入15个两位数的随机数字，并依次列于各患者编号之下；最后将随机数字从小到大编秩后得序号R，并规定R：1～5者为甲组，6～10者为乙组，11～15者为丙组。结果如下：第36页，共64页，2023年，2月20日，星期一患者编号123456789101112131415随机数字884534284491207936317018688558序号R148537152126411110139处理组别丙乙甲甲乙丙甲丙乙甲丙甲乙丙乙注意：①随机数字的位数不应小于n的位数，遇有相同的随机数字应舍去。②如果设计上需要各组例数不相等时，可利用R调整各组例数。如,若要求例8-3中甲组8例、乙组4例、丙组3例时，可规定R：1～8者为甲组，9～12者为乙组，13～15者为丙组。第37页，共64页，2023年，2月20日，星期一二、配对设计（paireddesign）是将受试对象按一定条件配成对子，分别给予每对中的两个受试对象以不同的处理。

配对的条件是影响实验效应的主要非处理因素。

在这些非处理因素中，动物主要有：种属，性别，年龄，体重，窝别等因素；人群主要有：种族，性别，年龄，体重，文化教育背景，生活背景，居住条件，劳动条件等。其中病人还应考虑疾病类型，病情严重程度，诊断标准等方面。配对设计的目的是降低、减弱或消除两个比较组的非处理因素的作用。第38页，共64页，2023年，2月20日，星期一

该设计的特点是：可以节约样本含量，增强组间均衡性，提高试验效率，减轻人力、物力和财力负担。在临床试验中，配对设计应用广泛。医学科研中常见的配对设计有下列几种类型：（1）配对设计将两个条件相近的受试对象按1:1配成对子，然后对每对中的个体随机分组，再施加处理因素观察效应。（2）自身对照设计临床上常见情况是，把病人治疗前与治疗后的检测指标值作为一对数据。若干个病人的检测值作为若干对数据。这种设计为配对设计中的一种。（3）同一标本用两种方法检测第39页，共64页，2023年，2月20日，星期一例8-4试将已配成10对的20名受试者随机分配到甲、乙两处理组。先将受试者编号，如第一对受试者编号为1.1，第二受试者编号为1.2，余仿此。再从随机排列表中随机指定某行，例如第6行，依次将0～9之间的随机数字录于受试者编号下，舍去10～19之间的数字，并规定随机数字为奇数时取甲乙顺序，偶数时取乙甲顺序。

第40页，共64页，2023年，2月20日，星期一受试者号1.11.22.12.23.13.24.14.25.15.26.16.27.17.28.18.29.19.210.110.2随机数字2811309675处理乙甲乙甲甲乙甲乙甲乙乙甲甲乙乙甲甲乙甲乙结果：1.2、2.2、3.1、4.1、5.1、6.2、7.1、8.2、9.1、10.1号受试者被分配到甲组，1.1、2.1、3.2、4.2、5.2、6.1、7.2、8.1、9.2、10.2号受试者被分配到乙组。第41页，共64页，2023年，2月20日，星期一四、随机区组设计（randomizedblockdesign）随机区组设计亦称配伍组设计，是配对试验的扩大。该设计是将受试对象先按配比条件（如动物的性别、体重，病人的病情、性别、年龄等非实验因素）配成b个配伍组，每个配伍组有k个受试对象，再按随机化原则分别将各配伍组中的受试对象、分配到各个处理组。第42页，共64页，2023年，2月20日，星期一例：研究人员在进行科研时，要观察2个因素的作用。欲用20只动物分为五个区组和四个处理组。试进行设计及分组。设计及分组方法和步骤如下：（1）该设计可采用随机区组设计方案。分析的两个因素的作用可分别列为区组因素和处理组因素。两因素服从正态分布、方差齐性且相互独立。（2）取同一品系的动物20只。其中每一区组取同一窝出生的动物4只。五个区组即为五个不同窝别的动物。

第43页，共64页，2023年，2月20日，星期一（3）将每一区组的4只动物分别顺序编号为1-4号，5-8号，9-12号，13-16号，17-20号。（4）查附表17随机排列表，任意指定5行，如第9至第13行。每行只随机取数1-4，其余数舍去。依次将随机数字记录于各配伍组的编号下，其随机数字即为该动物应分入的处理组，见下表。第44页，共64页，2023年，2月20日，星期一

按随机区组设计要求对20只动物进行分组20只动物的分组结果第45页，共64页，2023年，2月20日，星期一样本含量的估计

影响样本含量估计的因素1.第一类错误概率的大小。越小所需样本含量愈多。2.检验效能(1)或第二类错误概率的大小检验功效愈大，第二类错误的概率愈小，所需样本含量愈多。（≥0.75）3.容许误差(δ)容许误差愈大，所需样本含量愈小。4.总体标准差或总体概率

反映资料的变异度。愈大，所需样本含量自然愈多。总体概率越近于0.50，则所需样本含量愈多。

第46页，共64页，2023年，2月20日，星期一样本含量的估计样本含量估计的方法样本含量的估计方法：查表法：查有关样本含量表，计算法：根据假设检验的公式反推。第47页，共64页，2023年，2月20日，星期一实验设计书的主要内容研究的题目：包括研究问题和相应的研究假设。前言：确定研究对象干预措施观察指标及测量方法控制偏倚的措施样本含量统计分析方法技术路线实施方案医德问题可行性及经费预算时间安排第48页，共64页，2023年，2月20日，星期一调查设计确定调查研究方法

1.全面调查（普查）(overallsurvey)

2.抽样调查(samplingsurvey)

第49页，共64页，2023年，2月20日，星期一调查设计常用的抽样方法1）单纯随机抽样(simplerandomsampling)

指保证总体中的每一个个体都有同等的机会被抽出来作为样本（中奖）的抽样方法方法：先将100个学生编为0-99号，然后用附表(随机数字表)，从任意一个随机数字开始（比如从第一行第一列的两位数22开始），横向（也可以纵向）依次读取10个随机数字（每个都是两位数，有相同者跳过）：22、17、68、65、81、68、95、23、92、35。于是编号为这10个者被抽中。

第50页，共64页，2023年，2月20日，星期一调查设计2）系统抽样(systematicsampling)

又称机械抽样，即先将总体的全部个体按与研究现象无关的特征排序编号，依次每隔若干号码抽取一个个体组成样本3）分层抽样(stratifiedsampling)

又称分类抽样或类型抽样，先将总体全部个体按某种特征分成若干层，再从每一层内随机抽取一定数量的个体合起来组成样本。第51页，共64页，2023年，2月20日，星期一调查设计方式:1.按比例分配(proportionalallocation)：总体各层观察单位数比例分配

2.最优分配：总体各层观察单位数和标准差分配第52页，共64页，2023年，2月20日，星期一调查设计4）整群抽样先将总体分成若干群体，形成一个抽样框；从中随机抽取几个群体组成样本；对抽中群体的全部个体进行调查，称为整群抽样(clustersampling)。5）多阶段抽样第53页，共64页，2023年，2月20日，星期一数据统计方法选择基本思路

1.研究目的

2.设计类型

3.资料类型

4.数据特征

5.对比组数

6.样本含量第54页，共64页，2023年，2月20日，星期一数据分析通常步骤：数据探测、描述、推断混杂因素控制

分层分析标准化法多变量分析数据分组问题第55页，共64页，2023年，2月20日，星期