中国未来新药研发模式

我国未来(wèilái)新药研发模式与格局变化分析中国医学科学院药物研究所庾石山第一页，共三十三页。报告(bàogào)的内容一、创新(chuàngxīn)药物研究及其研究模式的改变二、国家十一五与新药研究相关的科技资助计划三、新的创新药物研究格局第二页，共三十三页。

创新药物研究是化学、生物学、计算机及信息科学等多学科交叉、高新技术互相渗透(shèntòu)的复杂研究体系。包含新药发现研究和新药开发研究两大部分。新靶标研究(yánjiū)新药发现(fāxiàn)研究药物开发研究新靶标新药候选物新药新基因/新功能靶标发现靶标确证先导化合物发现先导化合物优化临床前研究临床研究功能基因研究市场创新药物研究示意图第三页，共三十三页。创新药物---新药(xīnyào)发现研究1、药物靶标(target)的发现和确认2、药物筛选3、药物设计4、筛选样品(yàngpǐn)库5、生物活性化合物(hit)的发现和优化6、先导化合物(leadingcompound)的发现和优化7、新药临床前研究候选化合物(candidate)的发现和确认等。新药发现(fāxiàn)研究第四页，共三十三页。新药发现研究可归纳(guīnà)为四个阶段临床(línchuánɡ)前研究候选化合物确认先导(xiāndǎo)化合物发现和优化药物筛选靶标研究第五页，共三十三页。新靶标化合物库药物化学化学合成计算机辅助设计药物设计

高通量筛选

先导化合物

候选化合物结构优化基因组蛋白质组生物信息学靶点确认筛选方法研究合成化合物天然产物及组分微生物代谢产物肽类及其他生物技术来源样品筛选新药(xīnyào)发现研究示意图第六页，共三十三页。新药开发(kāifā)研究概念：验证(yànzhèng)临床前研究候选化合物安全、有效、稳定、质量可控，直至获准新药上市的过程为新药开发研究。新药开发研究分为临床前研究和临床研究两个阶段。第七页，共三十三页。药物制剂研究药效学评价药物代谢评价药物安全评价药物质量研究临床前研究候选化合物III期临床试验II期临床试验I期临床试验IV期临床试验新药临床候选新药临床前研究临床研究新药(xīnyào)开发研究示意图第八页，共三十三页。报告(bàogào)的内容一、创新(chuàngxīn)药物研究及其研究模式的改变二、国家十一五与新药研究相关的科技资助计划三、新的创新药物研究格局第九页，共三十三页。(一)总体(zǒngtǐ)思路以预防为主，战略重点前移，发展重点下移；服务于构建和谐社会的国家目标(mùbiāo)，以人为本，关注低收入人群和广大农村人口的健康；切实针对临床急需，有效控制、降低重大疾病的发生率和死亡率；大力加强自主创新，培育以企业为主体的研发力量，提高医药产业的核心竞争力。第十页，共三十三页。(二)“十一五五”医药(yīīyàào)科技计计划重大(zhòngdà)疾病艾滋病病和病病毒性性肝炎炎等重重大传传染病病防治治（重重大专专项））心脑肺肺血管管系统统疾病病恶性肿肿瘤防防治研研究老年疾疾病干干预与与控制制常见病病和多多发病病防治治关键键问题题研究究介入治治疗与与临床床检验验新技技术新新方法法研究究职业病病、地地方病病等与与环境境因素素相关关疾病病的防防控研研究城乡社社区疾疾病预预防与与控制制研究究毒瘾戒戒断新新技术术和新新模式式研究究创新药药物重大新新药创创制（（重大大专项项）第十一一页，，共三三十三三页。。计划生生育与与优生生优育育重大出出生缺缺陷筛筛查和和诊治治技术术研究究避孕节节育(jiéyù)新技术术和新新方法法的研研究医疗器器械数字化化重大大医疗疗设备备关键键技术术及产产品开开发中医药药现代代化研研究中医传传承方方法及及辨证证体系系研究究基于现现代技技术的的中医医药诊诊疗、、评价价技术术标准准与方方法研究重大疑疑难疾疾病中中医综综合治治疗研研究针灸诊诊疗关关键技技术研研究亚健康康状态态的中中医干干预示示范研研究中药资资源可可持续续利用用与中中药产产业发发展关关键术术研究究中医药药国际际化标标准示示范研研究第十二二页，，共三三十三三页。。国家重重点基基础研研究发发展计计划划（９９７３３）－－人口口(réénkǒu)与健康康重点研研究方方向是是：1、功能能基因因组与与蛋白白质组组学2、健康与与疾病发发生的分分子、细细胞和整整体的机机制(jīzhì)研究3、严重传传染病病病原生物物学、致致病机理理、疾病病控制原原理与关关键技术术的研究究4、生殖、、发育与与衰老的的生物学学基础研研究5、环境有有害物质质对人体体健康影影响的研研究6、中医理理论与创创新药物物的基础础研究7、重大疾疾病早期期检测、、诊断与与预警的的基础研研究第十三页页，共三三十三页页。８６３－中中国高技术术研究发展展计划（生生物(shēngwù)技术）生物领域目目标以基因工程程为核心使使用和发展展现代生物物科学技术术，研究和和发展高产产、优质农农作物和抗抗逆动植物物；研究基基因工程药药物和疫苗苗，研究防防治(fángzhì)危害性大的的疾病如癌癌症、肝炎炎等的基因因治疗方法法；跟踪世世界生物技技术的进展展，研究开开发蛋白质质工程、植植物基因组组，促进最最新的生命命科学的研研究成果的的转化，建建立和发展展现代生物物技术产业业。第十四页，，共三十三三页。支撑计划(jìhuà)（攻关计划划(jìhuà)）支撑计划是是面向国民民经济和社社会发展需需求，重点点解决经济济社会发展展中的重大大科技问题题的国家科科技计划。。支撑计划划主要落实实《纲要》重点领域(lǐnɡɡyù)及其优先主主题的任务务，以重大大公益技术术及产业共共性技术研研究开发与与应用示范范为重点，，着力攻克克一批关键键技术，突突破瓶颈制制约，提升升产业竞争争力，为我我国经济社社会协调发发展提供支支撑。第十五页，，共三十三三页。国家自然科科学基金委委员会重大研究(yánjiū)计划（１－－１．５亿亿元／项））重大项目（（１００００－１５０００万元／／项）重点项目（（１５０－－２５０万万元／项））面上项目（（自由申请请项目、地地区基金项项目）国际合作项项目人才基金:国家杰出青青年基金（（４５周岁岁以下，２２００万元元／人）青年基金（（３５周岁岁以下）第十六页，，共三十三三页。生命科学部部重大(zhòngdà)研究计划：：中医药学学几个关键键问题的现现代研究化学部重大研究计计划：基于于化学小分分子探针的的转导过程程研究第十七页，，共三十三三页。“十一五””国家重大大(zhòngdà)科技专项《重大新药药(xīnyào)创制》第十八页，，共三十三三页。报告(bàogào)的内容一、创新药药物研究及及其研究模模式的改变变二、国家(guójiā)十一五与新新药研究相相关的科技技资助计划三、新的创创新药物研研究格局第十九页，，共三十三三页。创新(chuààngxīīn)药物的研制制国内外现状状(xiànzhuààng)和国家需求求指导思想和和总体目标标第二十页，，共三十三三页。(一)国内外现状状(xiànzhuààng)和国家需求求第二十一页页，共三十十三页。现状(xiànzhuààng)与趋势全球医药市市场继续(jìxùù)保持快速增增长，发展展态势良好好；发达国家、、大型跨国国制药公司司继续占据据市场竞争争优势地位位；新药研发竞竞争激烈，，研发投入入不断增加加；药品市场结结构出现了了新的变化化，生物药药、天然药药物、新型型释药系统统的研发受受到广泛关关注；生命科学成成果和多学学科技术迅迅速应用于于新药领域域，新药创创制技术快快速发展。。第二十二页页，共三十十三页。全球(quánqiú)医药市场发发展态势第二十三页页，共三十十三页。我国创新药药物(yàowù)研究的问题题1.整体上创新新能力弱，，自主创新新产品少，，不具备参参与国际研研发竞争的的能力97%以上上药品是仿仿制外国的的品种创新能力弱弱，缺少具具有自主知知识产权的的创新药物物，缺少质质量可控、、疗效清楚楚的现代中中药创新体系不不健全，规规范化、标标准化程度度较低，不不具备全面面参与国际际新药研发发竞争的能能力，制约约(zhììyuēē)新药进入入国际医医药主流流市场第二十四四页，共共三十三三页。2.企业规模模小，市市场竞争争力弱2004年我国国医药产产业销售售总额为为3254亿元元人民币币，仅相相当于发发达国家家一个大大的制药药公司的的规模；；销售前20位医医药企业业总和580亿亿元人民民币，不不及国际际第10位制药药企业的的年销售售额；产品出口口以原料料药，甚甚至化工工原料为为主，经经济附加加值低，，中药以以原药材材、初级级产品、、食品添添加剂出出口为主主，技术术附加值值较高的的新制剂剂、新剂剂型(jìxíng)处于落后后状态第二十五五页，共共三十三三页。3.创新人才才缺乏(quēēfá)，队伍建建设力度度不够从事技术术消化和和仿制工工作的专专业人员员多具有创新新意识和和创新能能力的人人才缺乏乏创新思维维活跃、、通晓新新药研究究开发(kāifā)的全过程程、能把把握专业领域发发展方向向的学科科带头人人具有科技技先导意意识，熟熟悉专业业和企业业管理的的复合型型知识、、了解国际际医药行行业和科科技发展展大趋势势的企业业家群体体具有战略思维维、熟知国内内外相应的政政策和法律法法规，对发展趋势具有前前瞻性判断能能力的高级管管理人才第二十六页，，共三十三页页。4.药物创新新研究投入不不足新药研究以科科研单位、大大专院校为主主，投资渠道道单一(dānyīī)新药研究投入入总量远不及及一个跨国企企业的投入医药企业经济济效益低下，，缺少高投入入能力第二十七页，，共三十三页页。(二)指导思想和总总体目标第二十八页，，共三十三页页。紧紧围绕“人人人享有保健健”的国家发发展战略需求求，切实推进进严重危害我我国人民健康康的重大疾病病和严重影响响社会稳定的的公共卫生疾疾病的新药创创制研究。构建国家药物物创新体系，，我国新药研研究由仿制为为主到创新为为主的历史性性转变，开创创我国新药自自主研发的新新局面(júmiààn)，在国际新药药研发领域中中占据应有的的地位。产学研合作，，企业成为药药物技术创新新的主体。由由医药大国向向医药强国的的根本性转变变。以人为本，优优秀人才脱颖颖而出。第二十九页，，共三十三页页。“三步走”发发展(fāzhǎǎn)战略从我国创新药药物(yàowùù)研究发展的实实际出发，制制定“三步走走”的发展战略。。第一步：从“八五”到到“九五”末末期，搭建我我国医药科技技创新体系框框架。初步建建立我国创新新药物研究技技术平台，大大力推进自主主创新。第三十页，共共三十三页。。第二步：从“十五”到“十一五”，用10年左右时间完完善我国医药药科技创新体体系，是我国国的医药科技技创新体系能能与国际创新新药物研究规规范基本接轨轨(jiēɡɡuǐ)，创新药物研研究开发的综综合能力接近近发达国家的的水平，实现现以仿制为主主向创仿结合合、创新为主主的根本转变变。第三步：从2010年到2020年，再用10年的时间建立立起符合国际际规范的医药药科技创新体体系和功能完完备的创新药药物研究开发发技术平台，，实现新药研研发以创新为为主的重大转转变，是我国国医药产业在在世界医药强强国的行列中中占有一席之之地。第三十一页，，共三十三页页。三、新的创新新(chuàngxīn)药物研究格局局符合国际规范范的新药研究究技术平台，，形成国家药药物创新体系系提高自主创新新能力，我国国新药研究由由仿制为