临床试验知识金丕焕

临床试验知识金丕焕第一页，共十七页，2022年，8月28日2023/3/11研究生临床试验课2绪论第二页，共十七页，2022年，8月28日2023/3/11研究生临床试验课3讲课老师金丕焕邓伟汪涛第三页，共十七页，2022年，8月28日2023/3/11研究生临床试验课4学习目的了解临床试验的原理、步骤和方法。为做好临床试验打下基础。了解怎样科学严谨地进行临床医学的研究。为做好研究设计和分析打好基础。正确认识临床上和市场上的各种药物、医疗技术和设备。正确应用各种药物、医疗技术和设备。第四页，共十七页，2022年，8月28日2023/3/11研究生临床试验课5学习方法1.各种原理。如：”为什么要随机化？“、”假阳性、假阴性和样本大小估计的原理“。2.各种概念及其应用。如：”临床试验的分期“、”分析集”、”CFLO“、“请洗期”、“双模拟”、”优效性、等效性和非劣效性检“3.不要背公式。第五页，共十七页，2022年，8月28日2023/3/11研究生临床试验课6临床试验第六页，共十七页，2022年，8月28日2023/3/11研究生临床试验课7科学的临床试验临床试验必须十分严格科学。《药品临床试验管理规范》

GoodClinicalPractice-GCP第七页，共十七页，2022年，8月28日2023/3/11研究生临床试验课8临床试验的定义

《药品临床试验管理规范》

附录2：名词释义1。临床试验（ClinicalTrial):指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药品的系统性研究，以证实或揭示试验用药品的作用、不良反应/或试验用药品的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验用药品的疗效与安全性。注：是ICH(InternationalConferenceofHarmonization)GCP的定义的译文。第八页，共十七页，2022年，8月28日2023/3/11研究生临床试验课9什么是药品

《药品临床试验管理规范》附录2：名词释义15。药品(PharmaceuticalProduct):指用于预防、治疗、诊断人的疾病，有目的地调节人体生理机能并规定有适应症、用法和用量的物质。(与试验药品不同)第九页，共十七页，2022年，8月28日2023/3/11研究生临床试验课10临床试验的定义

StuartJ.Pocock:<CLINICALTRIALS>Anyformofplannedexperimentwhichinvolvespatientsandisdesignedtoelucidatethemostappropriatetreatmentoffuturepatientswithagivenmedicalcondition.第十页，共十七页，2022年，8月28日2023/3/11研究生临床试验课11临床试验的定义

LawrenceM.Friedman:<FundamentalsofClinicaltrials>Aclinicaltrialisdefinedasaprospectivestudycomparingtheeffectandvalueof(s)againstacontrolinhumanbeings.第十一页，共十七页，2022年，8月28日2023/3/11研究生临床试验课12非药物的临床试验LawrenceM.Friedman:<FundamentalsofClinicaltrials>：Aclinicaltrialmustemployoneormoreinterventiontechniques.Thesemaybe“prophylactic,diagnosticortherapeuticagents,devices,regimens,procedures,etc.”第十二页，共十七页，2022年，8月28日2023/3/11研究生临床试验课13国际上关于药物

临床试验的分期

第一期：临床药理学毒理学研究第二期：疗效的初步临床研究第三期：全面的疗效评价第四期：销售后的监测

第十三页，共十七页，2022年，8月28日2023/3/11研究生临床试验课14第一期：临床药理学毒理学研究

第一期是解决药物对人的安全问题。实验一般在志愿者身上进行。但有时，如放射治疗等，则必需是在病人身上进行。第一期试验的主要目的是确定单一剂量。通常采用药物递增试验。药物评价的第一步是估计在达到病人不能接受的毒性前的最大剂量。这种剂量称为最大耐受剂量（MaximumTolerancedose-MTD）。开始剂量可由动物试验所得数据推导，然后增加剂量以达到MTD。第十四页，共十七页，2022年，8月28日2023/3/11研究生临床试验课15第二期：疗效的初步临床研究

第二期是小规模的药物效果和安全性的研究，这一期试验需要对每一个病人进行严密观察。目的是筛选出有效药物，排除无效或毒性过大的药物，为第三期试验打基础。(Pocock:很少超过100-200例/每药。)第十五页，共十七页，2022年，8月28日2023/3/11研究生临床试验课16第三期：全面的疗效评价在证明了药物有相当的效果之后，就需要与当前的标准治疗方法进行比较。这种比较应在条件相同的情况下进行，并需要较大数量的病例。第三期试验是最全面的严格的新药临床科学研究。有些人把临床试验作为第三期临床试验的同义词。