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基因编辑技术的概念和原理基因编辑技术的概念和原理1什么是基因编辑技术?基因编辑是指对基因组进行定点修饰的一项新技术。利用该技术,可以精确地定位到基因组的某一位点上,在这位点上剪断靶标DNA片段并插入新的基因片段。此过程既模拟了基因的自然突变,又修改并编辑了原有的基因组,真正达成了“编辑基因”。什么是基因编辑技术?2基因编辑的研宄背景传统的动物育种方法受到种源的限制,其程需要耗费大量的人力、物力和财力,经历漫长的培育过程。而且不同种间的杂交很困难,育种成果很难取得突破性进展基因编辑的研宄背景3基因编辑技术的概念和原理课件4基因编辑的研宄背景目前,获得突变体的常见方法是利用TDNA或转座子构建大规模的随机插入突变体库,但是构建覆盖全基因组的饱和突变体库需要的工作量大且耗费的时间长。而通过定点突的方法使目的基因完全失活,是一种最直接有效的研究特定基因功能的方法。基因编辑的研宄背景5基因编辑的研宄背景近年来,随着高特异性及更具操作性的人工核酸酶的出现和技术体系的完善,基因组编辑技术获得了飞速发展,并将靶向基因操作推向高潮,使得定点基因敲除、敲入变得更为简单且高效基因编辑的研宄背景6基因编辑的优势与传统的以同源重组和胚胎干细胞(embryonicstemcel,ES)技术为基础的基因打靶技术朴比,基因编辑新技术保留了可定点修饰的特点,可应用到更多的物种上,效率更高,构建时间更短,成本更低基因编辑的优势7基因编辑原理现代基因组编辑技术的基本原理是相同的,一借助特异性DNA双链断裂(dNAdouble-strandbreakSdsbs)激活细胞天然的修复机制,包括非同源未端连接(NHEJ和同源重组修复(HDR)两条途径基因编辑原理8基因编辑原理非同源未端连接(NHEJ)是一种低保真度的修复过程,断裂的DNA修复重连的过程中会发生碱基随机的插入或丢失,造成移码突变使基因失活,实现目的基因敲除。如果一个外源性供体基因序列存在,NHEJ机制会将其连入双链断裂DSB位点,从而实现定点的基因敲入。基因编辑原理9基因编辑原理同源重组修复(HR)是一种相对高保真度的修复过程,在一个带有同源臂的重组供体存在的情况下,供体中的外源目的基因会通过同源重组过程完整的整合到靶位点,不会出现随机的碱基插入或丢失。如果在一个基因两侧同时产生DSB,在一个同源供体存在的情况下,可以进行原基因的替换。基因编辑原理10基因编辑技术的概念和原理课件11基因编辑技术的概念和原理课件12基因编辑技术的概念和原理课件13基因编辑技术的概念和原理课件14基因编辑技术的概念和原理课件15基因编辑技术的概念和原理课件16基因编辑技术的概念和原理课件17基因编辑技术的概念和原理课件18基因编辑技术的概念和原理课件19基因编辑技术的概念和原理课件20基因编辑技术的概念和原理课件21基因编辑技术的概念和原理课件22基因编辑技术的概念和原理课件23基因编辑技术的概念和原理课件24基因编辑技术的概念和原理课件25基因编辑技术的概念和原理课件26基因编辑技术的概念和原理课件27基因编辑技术的概念和原理课件28基因编辑技术的概念和原理课件29基因编辑技术的概念和原理课件30基因编辑技术的概念和原理课件31基因编辑技术的概念和原理课件32基因编辑技术的概念和原理课件33基因编辑技术的概念和原理课件34基因编辑技术的概念和原理课件35基因编辑技术的概念和原理课件36基因编辑技术的概念和原理课件37基因编辑技术的概念和原理课件38基因编辑技术的概念和原理课件39基因编辑技术的概念和原理课件40基因编辑技术的概念和原理课件41基因编辑技术的概念和原理基因编辑技术的概念和原理42什么是基因编辑技术?基因编辑是指对基因组进行定点修饰的一项新技术。利用该技术,可以精确地定位到基因组的某一位点上,在这位点上剪断靶标DNA片段并插入新的基因片段。此过程既模拟了基因的自然突变,又修改并编辑了原有的基因组,真正达成了“编辑基因”。什么是基因编辑技术?43基因编辑的研宄背景传统的动物育种方法受到种源的限制,其程需要耗费大量的人力、物力和财力,经历漫长的培育过程。而且不同种间的杂交很困难,育种成果很难取得突破性进展基因编辑的研宄背景44基因编辑技术的概念和原理课件45基因编辑的研宄背景目前,获得突变体的常见方法是利用TDNA或转座子构建大规模的随机插入突变体库,但是构建覆盖全基因组的饱和突变体库需要的工作量大且耗费的时间长。而通过定点突的方法使目的基因完全失活,是一种最直接有效的研究特定基因功能的方法。基因编辑的研宄背景46基因编辑的研宄背景近年来,随着高特异性及更具操作性的人工核酸酶的出现和技术体系的完善,基因组编辑技术获得了飞速发展,并将靶向基因操作推向高潮,使得定点基因敲除、敲入变得更为简单且高效基因编辑的研宄背景47基因编辑的优势与传统的以同源重组和胚胎干细胞(embryonicstemcel,ES)技术为基础的基因打靶技术朴比,基因编辑新技术保留了可定点修饰的特点,可应用到更多的物种上,效率更高,构建时间更短,成本更低基因编辑的优势48基因编辑原理现代基因组编辑技术的基本原理是相同的,一借助特异性DNA双链断裂(dNAdouble-strandbreakSdsbs)激活细胞天然的修复机制,包括非同源未端连接(NHEJ和同源重组修复(HDR)两条途径基因编辑原理49基因编辑原理非同源未端连接(NHEJ)是一种低保真度的修复过程,断裂的DNA修复重连的过程中会发生碱基随机的插入或丢失,造成移码突变使基因失活,实现目的基因敲除。如果一个外源性供体基因序列存在,NHEJ机制会将其连入双链断裂DSB位点,从而实现定点的基因敲入。基因编辑原理50基因编辑原理同源重组修复(HR)是一种相对高保真度的修复过程,在一个带有同源臂的重组供体存在的情况下,供体中的外源目的基因会通过同源重组过程完整的整合到靶位点,不会出现随机的碱基插入或丢失。如果在一个基因两侧同时产生DSB,在一个同源供体存在的情况下,可以进行原基因的替换。基因编辑原理51基因编辑技术的概念和原理课件52基因编辑技术的概念和原理课件53基因编辑技术的概念和原理课件54基因编辑技术的概念和原理课件55基因编辑技术的概念和原理课件56基因编辑技术的概念和原理课件57基因编辑技术的概念和原理课件58基因编辑技术的概念和原理课件59基因编辑技术的概念和原理课件60基因编辑技术的概念和原理课件61基因编辑技术的概念和原理课件62基因编辑技术的概念和原理课件63基因编辑技术的概念和原理课件64基因编辑技术的概念和原理课件65基因编辑技术的概念和原理课件66基因编辑技术的概念和原理课件67基因编辑技术的概念和原理课件68基因编辑技术的概念和原理课件69基因编辑技术的概念和原理课件70基因编辑技术的概念和原理课件71基因编辑技术的概念和原理课件72基因编辑技术的概念和原理课件7

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