基因治疗课件

知道吗知道吗知道吗知道吗遗传病的危害●给患者带来痛苦●给家庭和社会造成负担预防治疗遗传病的危害预防治疗1.将“特点”“类型”“实例”中相匹配的内容用线连接起来。1.将“特点”“类型”“实例”中相匹配的内容用线连接起来。2.白化病是一种隐性遗传病。已知一位年轻女性的弟弟患了此病，那么她自己是否也携带了白化病的基因？她未出生的孩子是否也可能患白化病？如果你是一位遗传咨询师，你将如何向他提供咨询？未出生的孩子年轻女性2/3Aa①不含白化病基因（AA）①不会患病②含白化病基因（Aa）②有1/6可能性患病③是白化病患者（aa）③有1/3可能性患病aaAaAa2.白化病是一种隐性遗传病。已知一位年轻女性的弟弟患了此病，3.●严重复合型免疫缺陷疾病的直接病因是什么?●根本原因是什么？体内缺乏腺苷酸脱氨酶——ADA，而不具有正常人的免疫能力由于基因缺陷，使体内缺乏腺苷酸脱氨酶——ADA●1990年美国科学家是怎样成功治疗4岁小女孩艾姗蒂（D.Ashanthi）的严重复合型免疫缺陷疾病的？●这种治疗方法被称为

。基因治疗科学家从她体内取出白细胞→转入能合成ADA的正常基因→再将导入了正常基因的白细胞输入她的体内3.●严重复合型免疫缺陷疾病的直接病因是什么?体内缺乏腺基因治疗基因治疗基因治疗基因治疗该基因导致人患病，怎样才能使人不患病呢？请提出设想。该基因导致人患病，怎样才能使人不患病呢？请提出设想。基因治疗基因治疗含义原理方法类型治疗策略基本步骤一般程序其它问题目的基因与靶细胞目的基因导入方法基因治疗基因治疗含义方法类型治疗策略基本步骤一般程序其它问题基因治疗课件①什么叫基因治疗？基因治疗的原理是什么？

②基因治疗的方法有哪些类型？

③基因治疗的策略有哪些？

④获得正常基因的方法有哪些？什么叫靶细胞？常用的靶细胞有哪些？

⑤外源基因导入靶细胞的方法有哪些？

⑥基因治疗的基本步骤有哪些？

⑦基因治疗的一般程序是什么？

⑧有关基因治疗的问题还有哪些？问题①什么叫基因治疗？基因治疗的原理是什么？

②基因治疗的方法有一、什么叫基因治疗？其原理是什么？基因治疗：是指用正常基因取代或修补病人细胞中有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的。一、什么叫基因治疗？其原理是什么？基因治疗：是指用正常基因取二、基因治疗的方法有哪些类型？二、基因治疗的方法有哪些类型？三、基因治疗的策略有哪些？7.耐药治疗耐药基因治疗是在肿瘤治疗时，为提高机体耐受化疗药物的能力，把产生抗药物毒性的基因导入人体细胞，以使机体耐受更大剂量的化疗。如向骨髓干细胞导入多药抗性基因中的mdr-1。基因矫正纠正致病基因中的异常碱基，而正常部分予以保留。基因置换指用正常基因通过同源重组技术，原位替换致病基因，使细胞内的DNA完全恢复正常状态。基因增补把正常基因导入体细胞，通过基因的非定点整合使其表达，以补偿缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增强，但致病基因本身并未除去基因失活将特定的反义核酸(反义RNA、反义DNA)和核酶导入细胞，在转录和翻译水平阻断某些基因的异常表达，而实现治疗的目的。基因自杀在某些病毒或细菌中的某基因可产生一种酶，它可将原无细胞毒或低毒药物前体转化为细胞毒物质，将细胞本身杀死，此种基因称为"自杀基因"。免疫治疗把产生抗病毒或肿瘤免疫力的对应与抗原决定簇基因导入机体细胞，以达到治疗目的。如细胞因子(cytokine)基因的导入和表达等。三、基因治疗的策略有哪些？7.耐药治疗基因矫正基因置换基因四、获得正常基因的方法有哪些？什么叫靶细胞？常用的靶细胞有哪些？正常基因获得方法——分离与克隆靶细胞是指接受转移基因的体细胞骨髓干细胞皮肤成纤维细胞肝细胞血管内皮细胞肌细胞举例四、获得正常基因的方法有哪些？什么叫靶细胞？常用的靶细胞有哪五、外源基因导入靶细胞的方法有哪些？外源基因导入靶细胞的方法化学法物理法同源重组法病毒介导基因转移电穿孔法显微注射法脂质体法反转录病毒载体DNA病毒介导载体五、外源基因导入靶细胞的方法有哪些？外源基因导入靶细胞的方法六、基因治疗的基本步骤有哪些？(一)转移(二)表达(三)安全措施六、基因治疗的基本步骤有哪些？(一)转移(二)表达(三)安全七、基因治疗的一般程序有哪些？(一)治疗性基因的获得(二)基因载体的选择(三)靶细胞的选择(四)基因转移方法(五)转导细胞的选择鉴定(六)回输体内七、基因治疗的一般程序有哪些？(一)治疗性基因的获得(二)基(一)治疗性基因的获得(二)基因载体的选择(三)靶细胞的选择(四)基因转移方法(五)转导细胞的选择鉴定(六)回输体内健康人细胞治疗性基因质粒治疗性基因与质粒拼接靶细胞重组质粒导入靶细胞重组质粒获得有治疗性基因表达产物的靶细胞人体(一)治疗性基因的获得(二)基因载体的选择(三)靶细胞的选择八、有关基因治疗的问题还有哪些？选择靶细胞（接受转移基因的体细胞）的原则有哪些？基因治疗前景怎样？基因治疗研究一般要符合哪些要求？进行基因治疗必须具备哪些条件？已对人类哪些单基因遗传病和肿瘤开展了临床的基因治疗？基因治疗的安全性问题指的什么？基因治疗伦理学问题有哪些？基因治疗价格怎样？基因治疗时代真的到来了吗？八、有关基因治疗的问题还有哪些？选择靶细胞（接受转移基因的体据各小组交流内容，以“地中海贫血病基因治疗”为例，用图示归纳“基因治疗”的基本内容据各小组交流内容，以“地中海贫血病基因治疗”为例，用图示归纳基因治疗：是指用正常基因取代或修补病人细胞中有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的（以地中海贫血的基因治疗为例归纳）能产生正常红细胞的造血干细胞正常珠蛋白基因(目的基因)病毒(载体)目的基因与载体拼接目的基因转入受体细胞回输患者体内病人的造血干细胞靶细胞使病人能产生正常红细胞，从而达到减轻贫血、减轻溶血目的拼接有目的基因的载体基因治疗：是指用正常基因取代或修补病人细胞中有缺陷的基因，从基因治疗课件基因治疗时代真的到来了吗？基因治疗时代真的到来了吗？知道吗知道吗知道吗知道吗遗传病的危害●给患者带来痛苦●给家庭和社会造成负担预防治疗遗传病的危害预防治疗1.将“特点”“类型”“实例”中相匹配的内容用线连接起来。1.将“特点”“类型”“实例”中相匹配的内容用线连接起来。2.白化病是一种隐性遗传病。已知一位年轻女性的弟弟患了此病，那么她自己是否也携带了白化病的基因？她未出生的孩子是否也可能患白化病？如果你是一位遗传咨询师，你将如何向他提供咨询？未出生的孩子年轻女性2/3Aa①不含白化病基因（AA）①不会患病②含白化病基因（Aa）②有1/6可能性患病③是白化病患者（aa）③有1/3可能性患病aaAaAa2.白化病是一种隐性遗传病。已知一位年轻女性的弟弟患了此病，3.●严重复合型免疫缺陷疾病的直接病因是什么?●根本原因是什么？体内缺乏腺苷酸脱氨酶——ADA，而不具有正常人的免疫能力由于基因缺陷，使体内缺乏腺苷酸脱氨酶——ADA●1990年美国科学家是怎样成功治疗4岁小女孩艾姗蒂（D.Ashanthi）的严重复合型免疫缺陷疾病的？●这种治疗方法被称为

。基因治疗科学家从她体内取出白细胞→转入能合成ADA的正常基因→再将导入了正常基因的白细胞输入她的体内3.●严重复合型免疫缺陷疾病的直接病因是什么?体内缺乏腺基因治疗基因治疗基因治疗基因治疗该基因导致人患病，怎样才能使人不患病呢？请提出设想。该基因导致人患病，怎样才能使人不患病呢？请提出设想。基因治疗基因治疗含义原理方法类型治疗策略基本步骤一般程序其它问题目的基因与靶细胞目的基因导入方法基因治疗基因治疗含义方法类型治疗策略基本步骤一般程序其它问题基因治疗课件①什么叫基因治疗？基因治疗的原理是什么？

②基因治疗的方法有哪些类型？

③基因治疗的策略有哪些？

④获得正常基因的方法有哪些？什么叫靶细胞？常用的靶细胞有哪些？

⑤外源基因导入靶细胞的方法有哪些？

⑥基因治疗的基本步骤有哪些？

⑦基因治疗的一般程序是什么？

⑧有关基因治疗的问题还有哪些？问题①什么叫基因治疗？基因治疗的原理是什么？

②基因治疗的方法有一、什么叫基因治疗？其原理是什么？基因治疗：是指用正常基因取代或修补病人细胞中有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的。一、什么叫基因治疗？其原理是什么？基因治疗：是指用正常基因取二、基因治疗的方法有哪些类型？二、基因治疗的方法有哪些类型？三、基因治疗的策略有哪些？7.耐药治疗耐药基因治疗是在肿瘤治疗时，为提高机体耐受化疗药物的能力，把产生抗药物毒性的基因导入人体细胞，以使机体耐受更大剂量的化疗。如向骨髓干细胞导入多药抗性基因中的mdr-1。基因矫正纠正致病基因中的异常碱基，而正常部分予以保留。基因置换指用正常基因通过同源重组技术，原位替换致病基因，使细胞内的DNA完全恢复正常状态。基因增补把正常基因导入体细胞，通过基因的非定点整合使其表达，以补偿缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增强，但致病基因本身并未除去基因失活将特定的反义核酸(反义RNA、反义DNA)和核酶导入细胞，在转录和翻译水平阻断某些基因的异常表达，而实现治疗的目的。基因自杀在某些病毒或细菌中的某基因可产生一种酶，它可将原无细胞毒或低毒药物前体转化为细胞毒物质，将细胞本身杀死，此种基因称为"自杀基因"。免疫治疗把产生抗病毒或肿瘤免疫力的对应与抗原决定簇基因导入机体细胞，以达到治疗目的。如细胞因子(cytokine)基因的导入和表达等。三、基因治疗的策略有哪些？7.耐药治疗基因矫正基因置换基因四、获得正常基因的方法有哪些？什么叫靶细胞？常用的靶细胞有哪些？正常基因获得方法——分离与克隆靶细胞是指接受转移基因的体细胞骨髓干细胞皮肤成纤维细胞肝细胞血管内皮细胞肌细胞举例四、获得正常基因的方法有哪些？什么叫靶细胞？常用的靶细胞有哪五、外源基因导入靶细胞的方法有哪些？外源基因导入靶细胞的方法化学法物理法同源重组法病毒介导基因转移电穿孔法显微注射法脂质体法反转录病毒载体DNA病毒介导载体五、外源基因导入靶细胞的方法有哪些？外源基因导入靶细胞的方法六、基因治疗的基本步骤有哪些？(一)转移(二)表达(三)安全措施六、基因治疗的基本步骤有哪些？(一)转移(二)表达(三)安全七、基因治疗的一般程序有哪些？(一)治疗性基因的获得(二)基因载体的选择(三)靶细胞的选择(四)基因转移方法(五)转导细胞的选择鉴定(六)回输体内七、基因治疗的一般程序有哪些？(一)治疗性基因的获得(二)基(一)治疗性基因的获得(二)基因载体的选择(三)靶细胞的选择(四)基因转移方法(五)转导细胞的选择鉴定(六)回输体内健康人细胞治疗性基因质粒治疗性基因与质粒拼接靶细胞重组质粒导入靶细胞重组质粒获得有治疗性基因表达产物的靶细胞人体(一)治疗性基因的获得(二)基因载体的选择(三)靶细胞的选择八、有关基因治疗的问题还有哪些？选择靶细胞（接受转移基因的体细胞）的原则有哪些？基因治疗前景怎样？基因治疗研究一般要符合哪些要求？进行基因治疗必须具备哪些条件？已对人类哪些单基因遗传病和肿瘤开展了临床的基因治疗？基因治疗的安全性问题指的什么？基因治疗伦理学问题有哪些？基因治疗价格怎样？基因治疗时代真的到来了吗？八、有关基因治疗的问题还有哪些？选择靶细胞（接受转移基因的体据各小组交流内容，以“地中海贫血病基因治疗”为例，用图示归纳“基因治疗”的基本内容