生物制药概论 (2)课件

1、生物技术制药概论第一节 生物药物简介一、生物（技术） 药物的概念生物（技术）药物：是利用生物体、生物组织及其成分，综合应用生物学、生物化学、微生物学、免疫学、物理化学和现代药学的原理与方法进行加工，制造而成的一大类用于预防、诊断和治疗疾病的制品生物药物是指通过DNA重组技术生产的药物，包括基因工程药物和基因药物基因工程药物是应用基因工程和蛋白质工程技术制造的重组活性蛋白、多肽及其修饰物，如治疗蛋白、抗体、疫苗、连接蛋白和可溶性受体等基因药物包括反义药物、用于基因治疗的基因药物和核酸药物二、生物技术药物发展简史1973年美国斯坦福大学医学院的S.N.Cohan等第一次将两种不同的DNA分子进行体

2、外重组，并在大肠杆菌中表达，揭开了基因工程的序幕。他们构建了抗四环素和抗链霉素基因的重组质粒，在大肠杆菌中能复制和表达1974年，他们将抗青霉素的金黄色葡萄球菌的质粒和大肠杆菌质粒重组后转化到大肠杆菌中，得到了抗青霉素的菌株1974年，Cohan和Boyer合作将非洲蟾蜍的核糖体RNA结构基因插入到大肠杆菌质粒上，并在大肠杆菌中得到了表达。这个实验被称为基因工程研究的里程碑，从而诞生了基因工程学1977年，Hirose和itakura用基因工程的方法，表达了人的生长激素，这是人内第一次用基因工程的方法生产有药用价值的产品，标志着基因工程药物走向实用化阶段1978年，人重组胰岛素获得成功生物制药

3、的现状与趋势生物制药的现状生物制药行业的规模在上个世纪九十年代得到飞速发展2000年前后，生物制药工业的规模处于调整期之中2001年全球生物制药公司的总数已经达到4284家，其中622家为上市公司2003年，美国共有1300多家生物技术公司进行生物医药方面的研究和生产 ，目前有1400多家生物制药的发展趋势肿瘤 神经退化疾病 自身免疫性疾病 心血管疾病 病毒性感染疾病 基因治疗和转基因技术抗体药物研发进入新一轮热潮2007年全球单克隆抗体药销售额突破200亿美元，并且年增长率超过10%，预计在2010年将达到300亿美元开发热点已从鼠嵌合抗体转向人抗体，尤其是完全人源化技术疫苗市场正成为生物医

4、药行业的增长热点禽流感、人流感等传染性疾病的频频爆发带动了全球抗感染疫苗市场，2007年全球疫苗市场突破130亿美元2006年，美国FDA正式批准美国默克公司生产的Gardasil宫颈癌疫苗上市，成为世界上首个癌症预防性疫苗生物制药业巨头逐渐形成，但小公司仍是产业主体以安进公司（Amgen）、基因泰克公司（Genentech）、健赞公司（Genzyme）、生物基因公司（Biogen Idec）等为代表的生物制药企业，已逐步迈入核心制药企业之列从整个生物产业的范围来看，百人左右的小型生物技术公司依然是产业的主体，这些公司的目标定位在生物技术创新性研究和生物技术成果的早期产业化上，寻求风险投资与研发合作 第三节 生物药物的来源、特性、分类与制备生物药物的分类按照类型分基因工程药物基因药物天然生化药物合成和半合成生物药物按照化合物类型分蛋白与多肽药物：细胞因子，酶类，激素，