统计研究设计大纲要求课件

1、统计研究设计大纲要求：1.统计研究设计的特点调查研究的特点，试验研究的特点2.调查设计调查设计的基本内容，四种基本的抽样方法3.实验研究设计实验设计的基本要素，实验设计的基本原则常用的几种实验设计方法4.样本含量的确定样本含量估计的意义估计样本含量应具备的条件常用的估计样本含量的方法第十三章 实验设计专业设计：选题、查阅文献、假说、预试验统计设计：对象、分组、数量、指标、分析方法设计好： （1）既省又可靠 （2）可估计误差 （3）获取多方面知识设计不好：（1）杂乱无章、虽多犹无 （2）只能罗列现象、无规律可言医学科研设计包括：1.实验设计2.调查设计 二者的区别在于，研究过程中是否对研究对象进

2、行干预。 实验设计（Experimental design） 是通过良好计划对象的选择、处理因素的分配、结果指标的测量和资料分析来保证比较组间对象和实验条件是均衡的，实验结果有较好的可比性，并且较好地控制误差以用较小的样本获取可靠的结论。一.实验设计的特点与分类 1.实验研究的特点： 研究者可以安排处理因素（研究者是主动的） 受试对象是否接受处理是随机的 研究者可控制混杂因素以减少误差（齐同） 2. 实验研究的分类 动物试验：对象动物 致畸试验 食物毒理学试验 临床试验：对象病人 化疗治疗淋巴性白血病 社区干预实验：对象一般人群 加氟、加碘 1. 随机化（Randomization）原则 贯彻

3、随机化原则是提高组间均衡性的一个重要手段，也是资料统计分析时，进行统计推断的前提。 随机化方法：抽签、抓阄 用随机数字表、随机排列表 计算器、计算机 随机抽样 随机化分配 例13.1 将10头动物应用随机数字表随机分配到甲、 乙两组按动物体重编号从第21行，21列出往下查10个随机数。定单号为甲组，双号为乙组。调整：原顺序最先遇到6以内的数字为5，将甲组第5个调到乙组（8号）动物编号：1 2 3 4 5 6 7 8 9 10随机数字：6 3 2 9 3 3 6 33 8组别： 乙 甲 乙 甲 甲甲 乙 甲甲 乙2.对照（control)原则“有比较才有鉴别”，要说明处理因素与实验效应的关系，只

4、有有对照才能说明问题，“自愈”。对照的作用：对照组与处理组的非处理因素相同，使非处理因素的影响抵消，处理效应得以显露。 标准对准：与常规法对比 自身对照：同一受试对象处理前后对比。 相互对照：几种处理（水平）互为对照。 历史对照：以过去的研究结果作对照。 一般不宜使用。3.重复(Replication)原则 重复是指各处理组与对照组的例数要有一定数量。 重复是消除非处理因素的又一重要手段。可防止偶然性或巧合。 （样本含量估计）例13.2：试用ADI药物预防肠道传染病的效果观察设计。方案一：甲幼儿园（100名） 服ADI 肠道传染病 乙幼儿园（100名）不服ADI 肠道传染病甲乙幼儿园的非处理因

5、素（食堂卫生条件、儿童卫生习惯）如不相同，则不均衡。方案二：甲幼儿园（100人）服ADI（50人） 不服ADI（50人）乙幼儿园（100人）服ADI（50人） 不服ADI（50人） 非处理因素： 动物试验：种类、品系、年龄、性别、体重、窝别、营养及健康状况等。 临床试验：病情轻重、病人年龄、性别、文化程度、有无合并症等。 在众多的非处理因素中，作用较强，“看得见、摸得着”且易于控制的因素只有少部分，可通过均衡方法是两组非处理因素一致。 但大部分非处理因素是“看不见、摸不着”的，作用微小、且难以控制，虽然单一因素作用很微小，但大量这样的作用的总和不可忽视，要使用随机化原则。 三.实验设计的基本内

6、容和步骤 1.建立研究假设 选题：科学性、迫切性和可行性 研究假设：主要问题和辅助问题2.明确研究范围：总体、3.确立处理因素处理因素受试对象效应指标 降压药 高血压病人 血压值 三要素（ 1）分清处理因素和非处理因素1)抓住主要因素：不宜太多2)找出非处理因素，并加以控制：如：“性别”、“年龄”，均衡方法：两组构成一致控制方法：规定年龄段(2)处理因素应当标准化：处理水平始终不变，效应量度标准统一4. 明确观察指标（实验效应）指标的选择：客观性、灵敏性、精确度、特异性精确度：观察值与真值接近程度。 精密度：观察值与平均值接近程度。指标的观察：避免偏性，提倡盲法。单盲法：病人不知道自己接受何种

7、治疗。双盲法：病人、医生都不知道何种治疗 6.受试对象：指对象选择问题 动物的选择：种属、品系、年龄、性别、体重、窝别等 病人的选择：诊断、依从性、能真实反映主观感觉。四.常用的实验设计方法1. 完全随机设计(Completely random design) (单因素设计)特点只涉及一个因素(变量)将受试对象按随机化的方法分配到各个处理组中，观察实验效应。例数相等时，效率较高。优点简单易行缺点只能分析一个因素，效率不太高分析方法：t检验，秩和检验，方差分析， 检验等2.配对设计(paried design) 将受试对象按一定条件配成对子，再随机分配每对中的两个受试对象到不同处理组。 配对因素

8、为影响实验效应的主要非处理因素，以提高组间均衡性。 自身配对：试验前后比较；左右侧比较； 异体配对：同窝动物；病情、年龄等相同的病人， 步骤：配对；同一对的两个体随机分到两组中 例13.4:10对受试者，试随机分入甲、乙两组。将受试对象编号1.1 1.2 2.12.2 3.1 3.2 4.1 4.2 5.1 5.26.1 6.2 7.17.2 8.1 8.29.1 9.2 10.1 10.2随机排列表2行，舍去10198 7 6 2 5 9 0 1 4 3单数为甲、双数为乙乙甲甲乙乙甲乙甲甲乙甲乙乙甲甲乙乙甲甲乙 3.交叉设计(cross-over design) 1）自身对照与交叉设计研究病

9、人接受A处理 间歇期 接受B处理 2）随机对照交叉设计考虑治疗顺序对结果的影响： A组接受A处理 间歇期 接受B处理随机分配病人 B组接受B处理 间歇期 接受A处理 4随机区组设计（配伍组设计）（randomized block design）配对：比较二种处理区组：含多个个体，比较多种处理 例13.5: 欲比较A、B、C三种处理。先将情况相近的三个个体编成一个区组，共8个区组；区组内三个体，随机安排A、B、C三种处理 统计分析方法：随机区组设计资料的方差分析或 秩和检验 24名受试者分配的配伍组和处理组五.确定样本含量1. 确定样本含量的意义：样本过大，导致人力、物力和时间上的浪费。常引入更

10、多的混杂因素，对研究结果造成不良影响。样本过小，使检验效能偏低，出现假阴性的结果。所以，在医学科研中，必须根据资料的性质，借助适当的公式，进行样本含量的估计 2. 确定样本含量应具备的条件（1）检验水准：（2）检验效能：1-（3）总体变异度：或（4）容许误差：=1-2或=1-2 3. 确定样本含量的应用范围 （1）估计样本含量 （2）估计检验效能 4.常用的估计样本含量的方法（1）两样本均数比较（2）配对试验和交叉试验（3）样本均数与总体均数的比较 (4) 两样本率比较（5）配对分类资料的样本含量（6）估计总体均数的样本含量（7）估计总体率的样本含量（1）两样本均数比较S为两总体标准差的估计值。1-2例13.6 新药降低高血脂患者的胆固醇。0.5mmol/L，S0.8mmol/L。单侧0.05,0.10,求N。有单、双侧，只取单侧值S1.01.641.28（2）配对试验和交叉试验例13.7 碳酸铝对白细胞减少症的治疗。1109/L，S1.2109/L，0.05(双侧)，0.10，求N计算：（3）样本均数与总体均数的比较例13.8：呋喃丙胺治疗血吸虫病人血红蛋白变化。=10g/L,=25 g/L,0.05，1.96, 0.10(4