药品临床综合评价管理指南

1、药品临床综合评价管理指南2020年10月一、概述二、药品临床综合评价的主题遴选与管理三、药品临床综合评价的内容与方法 四、药品临床综合评价证据评审与结果转化应用目录一、概述关于完善国家基本药物制度的意见：对基本药物目录定期评估、动态调整，调整周期原则上不超过3年。优先调入有效性和安 全性证据明确、成本效益比显著的药品品种；开展以基本药物为重点的药品临床综合评价，指导临床安全合理用药；建立健全基本药物制度实施督导评估制度，充分发挥第三方评估作用，强化结果运用，根 据督导评估结果及时完善基本药物制度相关政策。关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知：建立健全药品使用监测系统、统筹开展药品使用监

2、测工作：充分发挥国家和省级医疗机构、科研院所、行业学协会等机构的作用,稳妥有序推进药品 临床综合评价工作； 融合循证医学、流行病学、临床医学、临床药学、循证药学、药物经济学、卫生技术评估 等知识体系，综合利用药品上市准入、大规模多中心临床试验结果、不良反应监测、医疗 卫生机构药品使用监测、药品临床实践“真实世界”数据总目的：以药品治疗疾病的本质属性为核心，以基本药物和儿童、重大慢性病患者 等特殊人群用药为重点，以药品临床实际价值为导向，以大数据为分析评价基础， 建立综合性评价工作规范，科学、准确、客观地指导综合评价实施及结果转化，全 面支持医药治理体系的完善、医药卫生资源的优化配置、药品供应保

3、障能力的提高。具体目标： 建立组织机制 （评价评审机制） 建立方法学体系 （多学科、多维度） 建立结果应用机制 （多方利益相关者） 建立数据与证据共享机制 （真实世界数据、综合评价信息平台）需求导向服务决策需求，重点优化临床基本用药动态管理机制统筹设计总体谋划，共建共治共享、技术与管理协同，充分发挥各方优势科学规范借鉴国际方法，多学科专业知识融合，通过评价指南、指标和 规范，有序指导实施公正透明坚持利益攸关者共同参与，建立可溯的质控体系，防范利 益冲突，评价过程与结果的公开公正公平安全性23461有效性药品 注册5评估 维度经济性创新性适宜性可及性二、药品临床综合评价的主题遴选与管理国家/区域

4、/医院基本用药主题遴选初步确定推荐药物清单其他主题遴选确定遴选主题突出基本、防治必需 保障供应、优先使用 保证质量、降低负担确定评价药物名单针对重大疾病的创新国产新药、儿童用 药、突发流行病、应急类药品等；遴选基本原则多 维 度 价 值 分 析维度标准具体内容重要性药品针对疾病负担高、基本严重程度；针对重点人群健康需求或特殊疾病健康影响药品安全和（或）有效性存在不确定性医疗费用影响 药品成本高、药占比高，或成本效果不明显临床使用影响 药品临床使用不规范或剂型和剂量不适宜社会公平 伦 理药品使用对伦理和公平可及性存在潜在不良影响影响相关性卫生决策需求 药品与当前卫生决策的相关程度高、证据需求迫切

5、社会舆论 关 注公众和媒体对药品关注程度高程度可评估证据需求评估所需证据的可获得性和充分性高资源要求当前可满足所需时间、资源和技术的要求性1评 价 主 题 委 托 阶 段2实 施 过 程 管 理 阶 段3结果递交及 验收撰写阶 段撰写任务评价书 任务评价书的作用是说明评 价发起方对准备启动的评价 工作的具体要求，是评价任 务的具体描述，不仅为评价 执行机构提供评价设计的基 础，而且为评价发起方控制 评价质量、核查评价执行机 构任务完成情况提供依据。 内容主要包括拟评价工作的 背景、目的、内容、对评价 团队的要求、时间要求以及 对评价报告的要求等。组建评价工作小组 评价工作小组是指在评价工 作中

6、接受评价发起方的领导， 具体负责评价工作的组织。 评价小组可以由评价发起方 自己组建，也可以由受委托 开展工作的第三方机构组建。 对评价工作人员进行培训。 向评价小组成员讲解评价实 施方案和内容，调查、访谈、 数据整理及分析等方面的要 求。以便使组内人员统一思 想，执行高效。制定评价实施方案 评价方案是实施评价的行动 计划，是指引评价顺利实施 的重要保障。 评价实施方案的内容包括拟 评价主题的基本信息、评价 目的、评价内容、评价原则、 评价流程及时间安排、评价 方法和指标、评价的质量保 障、评价人员分工和评价的 经费保障三、药品临床综合评价的内容与方法 上市前安全性及相对安全 性； 上市后安全

7、性及相对安全 性； 药品质量、稳定性、等效性等一致性评价结果； 中间指标； 终点结局指标； 患者生活质量改 善；成本-效果、成本-效 用分析；预算影响分析；回归社会，劳动生产 力安全性有效性经济性 适应证和分子分型亚 组人群适应证； 临床使用方法和患者 用药需求； 药品管理门槛和壁 垒； 分价级格诊分疗析服；务体系影 响可；获得性； 可负担性； 公平性；专利价值；商业投资价值；临床创新价值；技术国产化；重大技术创新；应对紧急事件；可及性适宜性创新性结果发布与应用转化患者病案 信息/注册数 据患者日清单和 HIS数据真实世 界数据招标采购 平台数据基本公共卫生 服务数据患者病案信息基本公共卫生服

8、务数据患者日清单数据招标采购数据医院LIS/PCS数据医院HIS数据检验/影像 数据临床试 验数据患者自 报告数 据Patient IDCPOE IDLab test/image nameLab tes /image typeTest/image timeTest itemTest results/image detailRefUnit临床药品评价的核心关注药品临床应用中的安全问题 药品本身：不良事件（反应），副作用，并发症 生产工艺：质量，等效性 应用规范：剂型剂量规格不科学，监管随访不及时 受众：患者知识，顺应性，依从性需要扩展评价证据范围（evidence scope）一般性文献综述：学

9、术文献、药品 说明书、新闻报道、厂家信息等；系统文献综述：PICOS原则，检索 中外核心科技文献数据库；证据质量评价：循证医学研究指南前瞻性队列研究其他真实世界研究 数据来源 指标选择临床终点结局指标-死亡率-生存率过程性指标-生化血液指标-影像图指标-器官功能指标-专家评估指标药品种类指标定义单位数据来源心绞痛/心律不齐全因死亡率因各种原因导致的死亡率%随访全因住院率因各种原因导致的住院率%随访心绞痛发作次数/时间减少率服药后心绞痛发作次数/时间减少率%问卷心电图恢复正常或缺血性ST 段下移明显减少率服药后心电图恢复正常或缺血性SST段下移明 显减少率%住院或门诊检查运动持续时间延长率运动平

10、板监测显示运动持续时间相比服药前的 延长情况%住院或门诊检查运动至ST段下移1mm的时间 延长率运动平板心电监测显示心电图ST段下移1mm 的时间延长率%住院或门诊检查心绞痛治疗显效率和有效率心血管药物临床研究报告原则标准：心绞 痛临床疗效判定标准；心电图疗效判定标准； 总体疗效判定标准%住院或门诊检查， 问卷调查心律失常疗效/心功能疗效显 效率和有效率心律失常用ESVEN标准，心功能分级用NYHA 判定的显效率和有效率%住院或门诊检查室性早搏数/房性早搏数下降 率异位起搏点发出的过早冲动引起的心脏搏动%住院或门诊检查药品种类指标定义单位数据来源抗肿瘤药品肿瘤疾病患者从接受治疗开始，到观察到无

11、进展生存期疾病进展或者发生因为任何原因的死亡之月/年随访间的间隔总生存时间从接受治疗开始后患者总生存时间月/年随访N年生存率从接受治疗开始后N年患者生存率%随访缓解率（客观、完全、 部分）指瘤体缩小达到预计值，并能持续到预计 的最小时限要求患者比例%住院或门诊检查生物学标志物血液浓度 或基因表达率可供客观测定和评价癌症进展过程中的某 种特征性的生化指标的浓度或表达量%住院或门诊检查主要内容： 药品价格 医疗费用 医保报销 患者负担 成本效果主要步骤：定义研究问题与范 围价格和费用分析成本效果/效用分 析 是否满足临床尚未满足诊疗需 求，改善临床治疗领域的药品 短缺现状；是否在患者使用方面提升患

12、者依从度、预后和生活质量等是否为国产原研药；是否获得国内外相关专利等 主要依据 评价维度与疾病谱和居民用药需求相 符的、与临床使用方式方法相切合的（剂型剂量、储存 给药条件）与疾病分子分型的适宜性与当前我国医疗卫生服务体系相适应性从政府的视角研判药品进入 市场后对公共资金的影响 评价维度价格水平：通过将国内药 品采购价格与最近一年的国际药品价格进行比较获 得可获得性：通过医疗机构药品配备率等指标反映可负担性：通过药品单个 疗程的治疗费与家庭灾难 性支出比较获得四、药品临床综合评价证据评审与 结果转化应用患者和家属 希望能够得到平等、及时和有效的治疗，改善患者的 健康结果医师和药师群体 希望通过

13、标准化诊疗和多学科团队，来改善医疗保健 服务，同时使患者能参与临床决策医院和医疗服务提供者 希望在他们的系统内提供安全、有效、最具成本效果比 的治疗方法医保支付方 希望在已有的医保基金的经费预算范围内对合理医疗服 务活动提供经济支持政府 则希望有政策指向，更好地使用经费，公平惠及不同患 者，确保人民能够获得良好的健康水平 药品综合价值判断是基于药品技术评估 产生的多维度证据及从药品生产到使用 各环节政策评价结果，综合、全面、系 统、科学的判断药品的临床应用价值， 以支持制定和完善药物政策。 由于不同利益相关者出于不同利益诉求， 利益期许不同，因此在药品价值判断问 题上，需要使用一套综合价值判断

14、工具， 将各方利益需求统筹考虑。A类为证据充分、结果确定： 建议可直接按程序转化为基本临床用药管理相关政策结果； B类为证据比较充分、结果明确： 建议按程序有条件转化为基本临床用药管理相关政策结果（如用于特定亚组人群、特定时间、特定剂量和给药路径等）；C类为有证据支持、结果较好： 建议在一定区域范围内或特定医疗机构内按程序转化为基本临床 用药管理相关政策结果（为启动后续跟踪评价、完善评价结果进 一步提供相关证据）；D类为证据不足、结果不确定：不建议转化政策结果。机构网站 同行交流 信息平台 媒体宣传扩大评估结果影响国家层面： 1.完善国家基本药物制度，组织拟订国家药物 政策和基本药物目录； 2.开展药品使用监测和短缺药