基因工程的应用和治疗

1、基因工程的应用和治疗植物基因工程动物基因工程微生物基因工程基因治疗动物基因工程微生物基因工程基因治疗植物基因工程商业化应用阶段大面积种植的国家植物基因工程技术：1.提高农作物的抗逆能力 2.改良农作物的品质 3.利用植物生产药物1.抗虫转基因植物抗虫棉叶子正常棉叶子使用化学农药的缺点：造成环境污染损害人类健康增加生产成本 用于杀虫的基因主要是：Bt毒蛋白基因蛋白酶抑制剂基因淀粉酶抑制剂基因植物凝集素基因等2.抗病转基因植物抗烟草花叶病毒转基因甜椒抗病毒转基因西葫芦抗病转基因植物所采用的基因：病毒外壳蛋白基因病毒的复制酶基因抗真菌的基因：几丁质酶基因抗毒素合成基因3.其他抗逆转基因植物耐寒、耐旱

2、转基因水稻4.利用转基因改良植物的品质含大量维生素的转基因玉米抗癌抗衰老的紫色西红柿转入维生素A合成酶基因的大米黄金大米，又名“金色大米”，是一种转基因大米，通过转基因技术将胡萝卜素转化酶系统转入到大米胚乳中可获得外表为金黄色的转基因大米，被称为“黄金大米”，英文为Golden Rice。富含维生素A ，由美国先正达公司研发。其不同于正常大米的主要功能为帮助人体增加维生素A吸收。因为色泽发黄，该大米品种被称为“黄金大米”。 美国州立亚利桑那大学生物学家查尔斯阿恩岑及其同事培育出了一种无需冷藏、可以食用的乙肝疫苗土豆，解决了这一问题。他们从乙肝病毒中取出一个基因，将其植入土豆植株，使土豆中产生病

3、毒抗原。人吃下这种土豆后，抗原蛋白会触发人体的免疫反应，产生乙肝抗体抵抗乙肝病毒 。 科学前沿转基因矮牵牛转基因蓝玫瑰延熟番茄转入荧光酶的转基因烟草苗趣味展望1.用于提高动物生长速度二、动物基因工程前景广阔转入外源生长激素基因的“超级小鼠” 2.用于改善畜产品的品质“乳糖不耐症”乳糖含量低的奶牛：将肠乳糖酶基因导入奶牛基因组含有人凝血因子的转基因羊乳腺生物反应器生产抗凝血酶蛋白将药物蛋白基因与乳腺蛋白基因的启动子等调控组件重组在一起，通过显微注射等方法，导入哺乳动物的受精卵中，将受精卵送入母体，使其发育成转基因动物。转基因动物进入泌乳期后，可以通过分泌乳汁生产所需要的药品，称为乳腺生物反应器或

4、乳房生物反应器。乳腺生物反应器乳腺生物反应器的优点：产量高；质量好；成本低；易提取。 获取目的基因（例如血清白蛋白基因）构建基因表达载体（在血清白蛋白基因前加特异表达的启动子）显微注射导入哺乳动物受精卵中形成胚胎将胚胎送入母体动物发育成转基因动物（只有在产下的雌性个体中，转入的基因才能表达）。思考:用基因工程技术实现动物乳腺生物反应器的操作过程是怎样的？ 生产过程图解(以转基因牛生产过程为例)： （1）乳腺是一个外分泌器官，乳汁不进入体内循环，不会影响转基因动物本身的生理代谢反应。 （2）从乳汁中获取目的基因产物，产量高，易提纯，表达的蛋白质已经过充分的修饰加工，具有稳定的生物活性。 （3）从

5、乳汁中源源不断获得目的基因的产物的同时，转基因动物又可无限繁殖。设问:为什么乳腺能成为基因药物最理想的表达场所呢？4.用转基因的动物作器官移植的供体导入人基因具特殊用途的猪和小鼠 用转基因动物作器官移植的供体利用基因工程对猪的器官进行改造方法：将器官供体基因组导入某种调节因子，以抑制抗原决定基因的表达或设法除去抗原决定基因，再结合克隆技术，培育出没有免疫排斥反应的转基因克隆猪器官科学前沿趣味展望三、基因工程药品异军突起基因工程肝炎疫苗基因工程药物发酵设备 胰岛素是治疗糖尿病的特效药。一般临床上使用的胰岛素主要从猪、牛等家畜的胰腺中提取，一名糖尿病患者每年需用的胰岛素需要从40头牛或50头猪的胰

6、脏中才能提取到。1978年，科学家将动物体内的胰岛素基因与大肠杆菌DNA分子重组，用2000ml 大肠杆菌发酵液得到100kg胰岛素。1982年，美国一家基因公司用基因工程方法生产的胰岛素投入市场，售价降低了30%50%。 基因工程药品 胰岛素 治疗侏儒症的唯一方法，是向人体注射生长激素。而生长激素的获得很困难。治疗一名侏儒症患者每年需要从80具尸体的脑下垂体中提取生长激素。 现可利用基因工程方法，将人的生长激素基因导入大肠杆菌中，使其生产生长激素。人们从 450 L大肠杆菌培养液中提取的生长激素，相当于6万具尸体的全部产量。 基因工程药品 生长激素 干扰素是病毒侵入细胞后产生的一种糖蛋白。干

7、扰素几乎能抵抗所有病毒引起的感染，是一种抗病毒的特效药。此外干扰素对治疗某些癌症和白血病也有一定疗效。 传统的干扰素生产方法是从人血液中的白细胞内提取，每300L血液只能提取出1mg干扰素。19801982年，科学家用基因工程方法在大肠杆菌及酵母菌细胞内获得了干扰素，是传统的生产量的12万倍。1987年上述干扰素大量投放市场。 基因工程药品 干扰素基因工程干扰素传统疫苗存在许多缺点：生产过程需大量繁殖病原体，对工作人员健康造成很大威胁；病原体的减毒、灭活有可能不够彻底，导致接种者直接感染。基因工程疫苗：将起关键作用的、序列保守的蛋白质基因重组到细菌或真核细胞内，生产蛋白质，制作成疫苗。它不使用

8、病原体本身，所以安全，还可以把不同病原体的抗原基因重组到同一受体细胞，生产多价疫苗。基因工程药品 基因工程疫苗基因工程艾滋病疫苗基因工程乙肝疫苗基因诊断： 也称为DNA诊断或基因探针技术，即在DNA水平分析检测某一基因，从而对特定的疾病进行诊断。 探针制备：放射性同位素(如32P)、荧光分子等标记的DNA分子； 原 理：利用DNA分子杂交原理；四、基因治疗曙光初照基因探针： 基因探针就是一段与目的基因或DNA互补的特异核苷酸序列。它包括整个基因，或基因的一部分；可以是DNA本身，也可以是由之转录而来的RNA。DNA分子杂交原理： DNA分子杂交是基因诊断最基本的方法之一。其基本原理是：互补的D

9、NA单链能够在一定条件下结合成双链，即能够进行杂交。这种结合是特异的，即严格按照碱基互补配对进行。因此，当用一段已知基因的核苷酸序列作为探针，与被测基因进行接触，若两者的碱基完全配对成双链，则表明被测基因中含有已知的基因序列。首例基因治疗的受益者 （美国1990年）到1998年底，世界范围内累计3134人接受了基因转移试验1990年美国国立卫生研究院治愈一位“重症联合免疫缺陷综合症”的4岁女孩基因治疗：用一个正常的基因来代替缺陷基因ADA基因缺陷ADA：腺苷酸脱氨酶基因治疗：把正常基因导入病人体内，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的，这是治疗遗传病的最有效的手段。 是指是把健康

10、的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，达到治疗疾病的目的。 患半乳糖血症的患者，由于细胞内半乳糖苷转移酶基因缺陷而缺少半乳糖苷转移酶，使过多的半乳糖在体内积聚，引起肝、脑等功能受损。 1971年，美国科学家在体外做了试验，用带有半乳糖苷转移酶基因的噬菌体侵染患者的离体组织细胞，结果发现这些组织细胞能够利用半乳糖了。这表明，用基因替换的方法治疗这种遗传病是可能的。基因诊断技术在什么方面发展迅速？ 在诊断遗传性疾病方面发展迅速。目前已经可以对几十种遗传病进行产前诊断。 1）珠蛋白的DNA探针 镰刀状细胞贫血症 2）苯丙氨酸羧化酶基因探针 苯丙酮尿症 3）白血病患者细胞中分离出的癌基因制备的DNA探针 白血病举例基因工程与食品业基因工程为人类开辟新的食物来源。 1）鸡蛋白基因在大肠杆菌和酵母菌中表达获得成功。这表明，未来能用发酵罐培养的大肠杆菌或酵母菌来生产人类所需要的卵清蛋白。 2）用基因工程的方