医学研究统计学设计

1、医学研究统计学设计医学研究统计学设计 准确度和精密度都好 准确度差、精密度好 准确度？、精密度差 准确度和精密度都差 在在同源同源配对设计基础上发展的双因素设计。配对设计基础上发展的双因素设计。 它可在同一它可在同一病人身上观察两种或多种处理的效应。病人身上观察两种或多种处理的效应。 设计设计: :配对分两组；配对分两组；1 1 组组, , 先先 A A 后后 B B 因素，因素， 2 2 组，组， 先先 B B 后后 A A 因素。因素。 （阶段（阶段） （阶段） （阶段） 交叉设计的基本模式见图：交叉设计的基本模式见图： 按纳入标准 阶段阶段 I 阶段阶段 II 确定病人 A 处理处理(测

2、量测量) B 处理处理(测量测量) 间歇期间歇期 B 处理处理(测量测量) A 处理处理(测量测量) 例例 某医院研究依那普利某医院研究依那普利(A(A 药药) )治疗高血压的疗效，以传统的抗高血压药治疗高血压的疗效，以传统的抗高血压药卡托普利卡托普利(B(B 药药) )作作对照。经随机化将个体分为两组，一组先给对照。经随机化将个体分为两组，一组先给 A A 药后给药后给 B B药，另一组药，另一组先先给给 B B 药后给药后给 A A 药。第一、二阶段均为一个月，一、二阶段之药。第一、二阶段均为一个月，一、二阶段之间的间歇期为一周。结果见下表间的间歇期为一周。结果见下表。 表表 两种药物治疗

3、高血压的临床交叉试验两种药物治疗高血压的临床交叉试验 A A 药药 B B 药药 B B 药药 A A 药药 病例号病例号 第一阶第一阶段段 第二阶第二阶段段 病例 号病例 号 第一阶第一阶段段 第二阶第二阶段段 1 1 102102 104104 16 16 108108 100100 2 2 。 。 。 。 。 108108 。 。 。 。 。 106106 。 。 。 。 。 17 17 。 。 。 。 110110 。 。 。 。 。 9494 。 。 。 。 。 2. 对照的形式对照的形式 (1)空白对照空白对照(blank control)：对照组不加任何处理因素。对照组不加任何处

4、理因素。 例如：实验组儿童接种疫苗，对照组儿童不接种疫苗。例如：实验组儿童接种疫苗，对照组儿童不接种疫苗。 试剂空白、血样空白、无酶解空白、底物空白等。试剂空白、血样空白、无酶解空白、底物空白等。特点：特点： 简单易行，但容易引起心理差异，从而影响实简单易行，但容易引起心理差异，从而影响实验效应的测定。验效应的测定。 安慰剂对照安慰剂对照(placebo control)包括：空白对照、实验对照、标准对照、自身对照、包括：空白对照、实验对照、标准对照、自身对照、相互对照相互对照 、历史对照、历史对照(2)实验对照实验对照(experimental control)：施加基础实验施加基础实验条件

5、（非处理因素，如面包、烟薰剂）。条件（非处理因素，如面包、烟薰剂）。含赖氨酸面包含赖氨酸面包+非处理因素非处理因素赖氨酸效应赖氨酸效应 + 面包效应面包效应+非处理因素效应非处理因素效应 面包面包+非处理因素非处理因素 面包效应面包效应+非处理因素效应非处理因素效应赖氨酸赖氨酸 赖氨酸效应赖氨酸效应中草药中草药+烟薰剂烟薰剂 与与 单纯烟薰剂单纯烟薰剂-空气灭菌空气灭菌2. 对照的形式对照的形式 (3) 标准对照标准对照(standard control)：以现有的标准：以现有的标准或正常值作对照。或正常值作对照。 例新方法例新方法 与与 传统方法传统方法 患者生理、生化指标患者生理、生化指标

6、 与与 正常人生理、生化指标正常人生理、生化指标 实验室应用较多实验室应用较多 2. 对照的形式对照的形式 (4) 自身对照（自身对照（self-control）：）：实验在同一受实验在同一受试对象上进行试对象上进行（同源配对设计、交叉设计）（同源配对设计、交叉设计）特点：特点： 简单易行，使用广泛。简单易行，使用广泛。 假定试验前后某些环境或自身因素保持不变。假定试验前后某些环境或自身因素保持不变。 2. 对照的形式对照的形式 (5) 相互对照（相互对照（inter-control） ：几个实验组：几个实验组互相作为对照互相作为对照例如：比较几种药物治疗同一疾病的疗效例如：比较几种药物治疗同一疾病的疗效2. 对照的形式对照的形式 (3) 历史对照：以过去的研究结果作对照。历史对照：以过去的研究结果作对照。 与本人或他人过去的研究结果作比较与本人或他人过去的研究结果作比较 不好！不好！2. 对照的形式对照的形式 (三三)重复的原则重复的原则 重复重复(replication)是指各处理组与对照组要有是指各处理组与对照组要有一定样本含量一定样本含量(sample sizes)。 无限地增加样本含量，将加大实验规模，延长实验无限地增加样本含量，将加大实验规模，延长实验时间，浪费人力物力，反而增加系统误差出现的可