临床决策分析_基本内容一次课

1、l定义定义l基本特征基本特征l步骤步骤l基本方法基本方法l举例举例临床决策分析临床决策分析(clinical decision analysis)决策（决策（decision making）？）？时间时间 风险风险 勇气勇气 目标目标决策（决策（decision making）？）？n为实现预定目标，在现有条件（环境）为实现预定目标，在现有条件（环境）下，从若干可选方案中选择最佳方案的下，从若干可选方案中选择最佳方案的过程。过程。n在临床实践中，医生随时会面对诊断和在临床实践中，医生随时会面对诊断和治疗决策问题。治疗决策问题。 临床决策问题举例临床决策问题举例n是否需要使用昂贵的或对患者有损害

2、的诊断技是否需要使用昂贵的或对患者有损害的诊断技术以进一步明确诊断？术以进一步明确诊断？ n手术摘除？放射疗法？还是保守的药物治疗？手术摘除？放射疗法？还是保守的药物治疗？ n立即手术？还是进一步观察，待明确诊断后再立即手术？还是进一步观察，待明确诊断后再安排治疗？安排治疗？ n哪一种诊断或治疗方案更符合成本效益原则？哪一种诊断或治疗方案更符合成本效益原则？是否需要增大投入以获得更好的效果？是否需要增大投入以获得更好的效果？决策问题往往比较复杂决策问题往往比较复杂n各备选方案均有利弊，需要权衡、折中各备选方案均有利弊，需要权衡、折中后方可确定最佳方案。后方可确定最佳方案。 n实施某方案后其结局

3、往往是不确定的实施某方案后其结局往往是不确定的每项诊断技术并非百分之百准确，均会产每项诊断技术并非百分之百准确，均会产生假阳性和假阴性。生假阳性和假阴性。采用手术疗法可能彻底治愈，也可能手术采用手术疗法可能彻底治愈，也可能手术失败病情无改变、病情加重、甚至导致死失败病情无改变、病情加重、甚至导致死亡。亡。Probability of disease/outcomeEqual chance of occurring or not occurringCertain not to occurCertain to occur10.5P(disease)=0.330机遇与风险并存机遇与风险并存临床医生决

4、策时依据临床医生决策时依据直觉的直觉的（intuitive）经验的经验的（empirical）定性的定性的（qualitative） 书本知识书本知识自己的经验自己的经验同事的意见同事的意见 医生医生备选方案备选方案基于基于决策决策决策分析决策分析 定量的（定量的（quantitative)循证与决策循证与决策n通过查阅文献、收集证据，医生可以提高决通过查阅文献、收集证据，医生可以提高决策水平。策水平。n然而，多数情况下难以找到与决策问题正好然而，多数情况下难以找到与决策问题正好吻合即直接的临床试验证据，多是些吻合即直接的临床试验证据，多是些“支离支离破碎破碎”不完整的信息。即使找到了直接的证

5、不完整的信息。即使找到了直接的证据，也因条件（环境）不同，患者特点不同，据，也因条件（环境）不同，患者特点不同，往往不能照搬采用。往往不能照搬采用。 决策分析决策分析（decision analysis）n充分利用收集到的信息或证据，通过建充分利用收集到的信息或证据，通过建立数学模型，将各备选方案的利弊和不立数学模型，将各备选方案的利弊和不确定性有机地整合在一起加以比较，定确定性有机地整合在一起加以比较，定量地确定优劣，以实现科学决策。量地确定优劣，以实现科学决策。n决策分析是一门综合技术决策分析是一门综合技术n20世纪世纪70年代决策分析方法被引入医学年代决策分析方法被引入医学领域领域 临床

6、决策分析临床决策分析n是指在临床诊断和治疗实践中，为实现是指在临床诊断和治疗实践中，为实现预定预定目标目标，在充分收集和认识现有，在充分收集和认识现有信息信息的基础上，通过建立数学的基础上，通过建立数学模型模型，对各种，对各种备选备选方案方案及其可能产生的各种结局做出及其可能产生的各种结局做出定性的分析和定量的计算，依此选择和定性的分析和定量的计算，依此选择和决定最佳诊、治方案的过程。决定最佳诊、治方案的过程。决策的基本框架决策的基本框架n有一个明确具体的目标（有一个明确具体的目标（objective）n有两个及以上可选方案（有两个及以上可选方案（project） n由谁做出决策即决策者（由谁

7、做出决策即决策者（decision maker） n现有条件或环境（现有条件或环境（condition） 目标目标决策者决策者方案方案A方案方案B方案方案C选择选择最佳最佳方案方案面对面对实现实现现有条件或环境现有条件或环境什么是最佳诊、治方案？（目标）什么是最佳诊、治方案？（目标）n准确的诊断准确的诊断n好的治疗效果好的治疗效果n时间短时间短n病人痛苦少病人痛苦少n花费低花费低n准确的诊断是为了获得好的治疗效果；治疗准确的诊断是为了获得好的治疗效果；治疗效果既包含对寿命的影响，也包含对生活质效果既包含对寿命的影响，也包含对生活质量（包括精神心理因素）的影响，应考虑全量（包括精神心理因素）的影

8、响，应考虑全面和长远。面和长远。决策的基本特征决策的基本特征n是基于已知进行的理论推断，而非真实是基于已知进行的理论推断，而非真实的实验研究。的实验研究。n受决策者的影响。在临床决策中，诊治受决策者的影响。在临床决策中，诊治方案的好坏应取得患者的认同，患者是方案的好坏应取得患者的认同，患者是重要的决策者。重要的决策者。n受现有条件或环境的影响受现有条件或环境的影响决策分析的基本步骤决策分析的基本步骤提出问题提出问题建立模型建立模型最最 优优 化化解的评价解的评价决决 策策IIIIIIIVV提出需要解决的问题，确定目标，并分析问题提出需要解决的问题，确定目标，并分析问题所处的环境和约束条件。所处

9、的环境和约束条件。用数学语言描述问题，建立模型，并确定各有用数学语言描述问题，建立模型，并确定各有关参数。关参数。选择求解方法，求出最优解。选择求解方法，求出最优解。通过灵敏性分析，对求得的解进行分析和评价。通过灵敏性分析，对求得的解进行分析和评价。最后，确定最佳方案。最后，确定最佳方案。决策分析的基本方法决策分析的基本方法n对现有信息的充分收集和认识是基础对现有信息的充分收集和认识是基础n基本理论是运筹学和概率论基本理论是运筹学和概率论 n建立模型是核心建立模型是核心 n相关计算机软件应用是手段相关计算机软件应用是手段 n卫生经济学评价是重要内容卫生经济学评价是重要内容运筹学（运筹学（Ope

10、rations Research） n是一门用数学方法研究各种系统最优化是一门用数学方法研究各种系统最优化问题的学科，它着重发挥已有系统的功问题的学科，它着重发挥已有系统的功能，应用数学模型来求得合理运用人力、能，应用数学模型来求得合理运用人力、物力和财力的最优方案，为决策者提供物力和财力的最优方案，为决策者提供科学决策依据。科学决策依据。 运筹学的基本内容运筹学的基本内容线性规划线性规划 整数规划整数规划 非线性规划非线性规划动态规划动态规划 图论和网络分析图论和网络分析决策论决策论 排队论排队论 对策论对策论存贮论存贮论运筹学方法在医学领域应用举例运筹学方法在医学领域应用举例存储论存储论

11、血库、药房等应该存贮多少血量或药品，每血库、药房等应该存贮多少血量或药品，每种数量多少，才能满足常规需要，又不造成种数量多少，才能满足常规需要，又不造成浪费。浪费。 排队论排队论 解决医院门诊和住院医生的合理分配，提高解决医院门诊和住院医生的合理分配，提高工作效率，减少病人就诊时间。工作效率，减少病人就诊时间。 决策论决策论 病人手术治疗，还是保守治疗的决策。病人手术治疗，还是保守治疗的决策。 预测论预测论 将来卫生机构应增加多少，医生数、护士数将来卫生机构应增加多少，医生数、护士数及卫生技术人员规模多大。及卫生技术人员规模多大。 网络分析网络分析 卫生防疫部门和卫生机构的设置以及医院基卫生防

12、疫部门和卫生机构的设置以及医院基建安排，其目标是花时间少，工作量小，经建安排，其目标是花时间少，工作量小，经济最优，效果最好。济最优，效果最好。 模型模型（model）n对现实事物或问题的描述和抽象对现实事物或问题的描述和抽象n模型一般有如下特点：模型一般有如下特点：模型只是对现实事物中某一局部问题的描述或抽模型只是对现实事物中某一局部问题的描述或抽象；模型可以比现实本身描述更为简单。象；模型可以比现实本身描述更为简单。模型是由与分析问题有关的主要因素所构成。模型是由与分析问题有关的主要因素所构成。 1.模型既能反映各有关因素之间的逻辑关系，也能模型既能反映各有关因素之间的逻辑关系，也能反映它

13、们之间的定量关系。反映它们之间的定量关系。决策树模型（决策树模型（decision tree）某癌病人某癌病人1手术治疗手术治疗保守治疗保守治疗12死亡（死亡（0.2）无效（无效（0.4）好转（好转（0.4）无效（无效（0.5）好转（好转（0.5）平均存活时间平均存活时间0年年2年年5年年2年年4年年2.8年年3年年00.2+20.4+50.420.5+40.5Markov模型模型（Markov model）癌症患者保守治疗方案癌症患者保守治疗方案Markov模型示意图模型示意图癌症患者保守治疗方案癌症患者保守治疗方案Markov模模型循环过程示意图型循环过程示意图 癌症患者治疗方案癌症患者治

14、疗方案Markov循环决策树简图循环决策树简图评价指标评价指标n临床上评价治疗效果的指标很多：临床上评价治疗效果的指标很多：有效率、治愈率、病死率、生存率、期望寿有效率、治愈率、病死率、生存率、期望寿命等命等n具体选用哪个指标，取决于决策所确定的目具体选用哪个指标，取决于决策所确定的目标。标。 n决策目标应考虑全面和长远，治疗效果既应决策目标应考虑全面和长远，治疗效果既应包含对寿命的影响，也应包含对生活质量包含对寿命的影响，也应包含对生活质量（包括精神心理因素）的影响，故应注意选（包括精神心理因素）的影响，故应注意选用与之相适应的评价指标。用与之相适应的评价指标。效用效用（utility）？n

15、问题：问题：n有一种治疗方案若成功可以避免截肢手术造有一种治疗方案若成功可以避免截肢手术造成残疾，但该方案有一定风险，若失败会导成残疾，但该方案有一定风险，若失败会导致死亡。该方案成功的可能性是多大时你愿致死亡。该方案成功的可能性是多大时你愿意接受？意接受？70%？80%？还是其他？还是其他？1.你愿意用多少年完全健康的生命换取你愿意用多少年完全健康的生命换取20年需年需半卧床处于患病状态的生命？半卧床处于患病状态的生命？10年？年？12年？年？还是其他？还是其他？效用效用（utility）？n效用就是决策者对具体事物的满意度或主观效用就是决策者对具体事物的满意度或主观价值判断。它是决策者对当

16、前处境的体会、价值判断。它是决策者对当前处境的体会、对未来的预期、对风险所抱的态度、以及个对未来的预期、对风险所抱的态度、以及个人性格特征等多种因素的综合反映。人性格特征等多种因素的综合反映。n效用虽然是主观的价值判断，但这种判断是效用虽然是主观的价值判断，但这种判断是基于客观实际做出的，只不过同时加载了个基于客观实际做出的，只不过同时加载了个人的心理因素。人的心理因素。n用效用作为评价指标，更符合决策本身的内用效用作为评价指标，更符合决策本身的内在特征，使决策分析结果更具说服力。在特征，使决策分析结果更具说服力。效用效用确定方法确定方法n效用是一个无计量单位的指标效用是一个无计量单位的指标习

17、惯上，常常赋予各种结局中最好的一习惯上，常常赋予各种结局中最好的一个效用值为个效用值为1，最坏的一个为，最坏的一个为0，居于中，居于中间的按其好坏依次赋予间的按其好坏依次赋予1到到0之间的值。之间的值。n在医学领域，身心完全健康和死亡常被在医学领域，身心完全健康和死亡常被看作最好和最坏的结局，分别取效用值看作最好和最坏的结局，分别取效用值为为1和和0。感染乙型肝炎病毒后各种结局的感染乙型肝炎病毒后各种结局的效用标尺（模拟）效用标尺（模拟）效用效用确定方法确定方法n调查患者、专业人员、一般人群调查患者、专业人员、一般人群n直接测量直接测量尺度评分法（尺度评分法（rating scale）标准赌博

18、法（标准赌博法（standard gamble）时间权衡法（时间权衡法（time trade-off）n间接测量间接测量多维度健康状态分类系统（多维度健康状态分类系统（Multi-attribute Health Status Classification System）健康质量量表（健康质量量表（Quality of Well-Being，QWB）健康效用指数量表（健康效用指数量表（Health Utilities Index，HUI）欧洲欧洲5维度生活质量量表（维度生活质量量表（Euroqol EQ-5D）简明健康调查问卷（简明健康调查问卷（SF-36 Health Survey）&

19、;6维度健康维度健康状况简表（状况简表（SF-6D）质量调整寿命年质量调整寿命年（quality adjusted life year，QALY）nQALY将生命长短即期望寿命（将生命长短即期望寿命（life expectancy）和生活质量（）和生活质量（quality of life）有机地整合在一起，能够全面反映诊治方案有机地整合在一起，能够全面反映诊治方案对患者的终身影响。对患者的终身影响。 n1个个QALY表示一个身心完全健康的人生存一表示一个身心完全健康的人生存一年年 nQALY实际就是一个适合于医学领域易于理实际就是一个适合于医学领域易于理解的效用指标解的效用指标Quality

20、of LifenQuality of life encompasses in addition to physical, mental, and social functioning environmental quality, subjective well-being, and life satisfaction.(McDowell and Newell 1996)QALY01生活生活质量质量出生出生死亡死亡生存生存年数年数面积为面积为QALYs用用QALY做决策做决策成功（成功（0.7）1失败（失败（0.3）手术手术 17810病人病人A药物药物有效（有效（0.6）无效（无效（0.4）0

21、105存活存活时间时间健康健康死亡死亡有病有病严重严重疾病疾病存活存活状况状况100.7效用效用指数指数0.51007效用效用QALY2.575.2100.7+00.370.6+2.50.42参数的确定参数的确定n决策分析中包含有两类参数：决策分析中包含有两类参数：概率（概率（probability）参数，反映方案）参数，反映方案实施后各结局发生的可能性。实施后各结局发生的可能性。结果（结果（payoff）参数，反映方案最终）参数，反映方案最终结局的价值。结局的价值。参数的确定参数的确定n估计参数的方法主要是广泛查阅资料、专家估计参数的方法主要是广泛查阅资料、专家咨询、凭个人经验判断以及开展必

22、要的调查咨询、凭个人经验判断以及开展必要的调查等。等。 n既要确定每个参数最可能出现的那个值即基既要确定每个参数最可能出现的那个值即基线值（线值（baseline value），也要确定每个参），也要确定每个参数可接受的即合理的波动范围，以便进行灵数可接受的即合理的波动范围，以便进行灵敏性分析观察决策分析结果的稳定性。敏性分析观察决策分析结果的稳定性。灵敏性分析灵敏性分析（sensitivity analysis）n通过改变参数大小、甚至决策树结构（即包通过改变参数大小、甚至决策树结构（即包括和排除一些因素）来观察最优解是否发生括和排除一些因素）来观察最优解是否发生了改变。了改变。n主要目的：

23、评价最优解的稳定性和适应范围，主要目的：评价最优解的稳定性和适应范围，在此基础上做出最终决策。在此基础上做出最终决策。发现结果变化规律对将来进行预测发现结果变化规律对将来进行预测发现灵敏参数指明今后研究的重点发现灵敏参数指明今后研究的重点n是弥补参数估计时证据不可靠的重要手段。是弥补参数估计时证据不可靠的重要手段。灵敏度分析灵敏度分析方法方法n逐项替代法（单因素、多因素）逐项替代法（单因素、多因素） n悲观悲观乐观法乐观法 n阈值法（阈值法（threshold）n概率分析法概率分析法Monte Carlo模拟模拟决策分析中应注意的问题决策分析中应注意的问题n好的决策不等于一定有好的结果好的决策

24、不等于一定有好的结果从概率角度出发从概率角度出发 n参数的估计是基础参数的估计是基础n灵敏度分析是补充灵敏度分析是补充n注重患者的意见注重患者的意见n注重追踪决策注重追踪决策什么是好的决策？什么是好的决策？nConsiders both positives and negatives of alternatives, and allows positives to compensate for negatives (is compensatory).nConsiders present and future outcomes.nConsiders the objective/values/ou

25、tlook of decision makers. nMakes appropriate use of all available relevant information.Come from Arthur Elstein and Alan SchwartzDepartment of Medical EducationCollege of Medicine, University of Illinois at Chicago什么是好的决策？什么是好的决策？n是否同时考虑了现在和将来是否同时考虑了现在和将来 n是否包括了所有的重要方案和结局是否包括了所有的重要方案和结局 n是否注重了决策者的心理

26、、感受和意愿是否注重了决策者的心理、感受和意愿 n是否充分利用了现有可靠的信息是否充分利用了现有可靠的信息 n是否考虑了证据不确定性的潜在影响是否考虑了证据不确定性的潜在影响举例举例1：对一种致死性的疾病：对一种致死性的疾病是否应当采用手术进行治疗？是否应当采用手术进行治疗？n如果手术治疗是唯一治疗方法，选择手如果手术治疗是唯一治疗方法，选择手术治疗是没有疑义的。术治疗是没有疑义的。n但是，当疾病不经过手术治疗也可能治但是，当疾病不经过手术治疗也可能治愈的时候，或手术本身并不能保证治愈愈的时候，或手术本身并不能保证治愈的效果，甚至手术本身也有致命的危险的效果，甚至手术本身也有致命的危险时，如何

27、做决策时，如何做决策? ?Tree ITree II有病概率对决策的影响有病概率对决策的影响有病概率手术治疗保守治疗0.00 0.00 19.800 19.800 20.000 20.000 0.02 0.02 19.700 19.700 19.700 19.700 0.05 0.05 19.629 19.629 19.190 19.190 0.10 0.10 19.458 19.458 18.380 18.380 0.15 0.15 19.287 19.287 17.570 17.570 0.20 0.20 19.116 19.116 16.760 16.760 0.25 0.25 18.945 18.945 15.950 15.950 0.30 0.30 18.774 18.774 15.140 15.140 0.35 0.35 18.603 18.603 14.330 14.330 0.40 0.40 18.432 18.432 13.520 13.520 0.45 0.45 18.261 18.261 12.710 12.710 0.50 0.50 18.090 18.090 11.900 11.900 举例举例2：是否需要进一步诊断，：是否需要进一步诊断，阳性者进一步治疗？阳性者进一步治疗？n诊断试验均有漏诊和误诊问题；诊诊断试验均有漏诊和误诊问题；诊断、治疗可能产生不