科研设计三要素（课堂PPT）

1、1 科研设计三要素 （三个主要环节）研究对象研究对象指接受实验的动物或人，亦称实验对象，研究对象或观察对象。 研究因素研究因素就是为了不同的研究目的，加给研究对象以物理的，化学的或生物的各种条件被称为处理因素。实验效应实验效应观察指标主、客观的都可以，但最好是或有客观的，数量不限，当然不是越多越好，注意针对性、先进性、科学性及可行性。2科研设计的基本原则n随机化原则n对照原则n盲法原则n重复原则n均衡原则3随机化原则u保证各组间均衡可比的重要手段保证各组间均衡可比的重要手段u在实验研究中，研究对象有同等的可能被分到比较各组中去在实验研究中，研究对象有同等的可能被分到比较各组中去u在调查研究中，

2、总体中每个个体有同等的可能被抽到样本中来在调查研究中，总体中每个个体有同等的可能被抽到样本中来随机化抽样包括单纯随机化抽样、系统随机化抽样、分层随机化抽样、整群随机化抽样、多级随机化抽样 单纯随机化抽样：单纯随机化抽样：1.先对总体中全部观察单位编号，先对总体中全部观察单位编号，2.然后用抽签、随机数字表或计算机产生随机数字等方然后用抽签、随机数字表或计算机产生随机数字等方法从中抽取一部分观察单位组成样本法从中抽取一部分观察单位组成样本4n随机化分组随机化分组完全随机化分组、区组随机化分组、分层随机化分组、整群随机化分组等。 完全随机化分组完全随机化分组1.将每个研究对象排序； 2.给每个对象

3、分配一个随机数字 3.事先确定分组的方法，如根据随机数字的单双分为两组，把随机数字除以3后的余数分为三组 4.根据随机数字进行分组56对照原则为什么要设立对照组n有比较才有鉴别。n对照组是除了不接受实验组的干预措施外，其他非研究因素的分布与实验组完全一致的研究对象n通过与对照组的比较，才能评价研究因素的作用，并消除其他非研究因素的影响n霍桑效应n安慰剂效应 要消除这些非研究因素的影响，把研究因素的真实效应表现出来，必须设立对照组7n空白对照n安慰剂对照n实验对照n标准对照n自身对照n历史对照8盲法原则n公开试验研究对象和研究者均知道每个研究对象的分组情况n单盲研究中只对研究对象设盲n双盲研究设

4、计者安排和控制整个试验，研究对象和给予干预或结局评估的研究人员均不了解试验分组情况。缺点是操作难度大，出现意外很难及时处理，因此不适用于治疗过程中疗效变化大的试验和危重病人的治疗。n三盲研究对象、给予干预或结局评估的研究人员以及负责资料收集和分析的人员均不了解试验分组情况。该方法可避免资料分析人员带来的偏倚，设计更为合理，但方法复杂，实际操作困难9重复原则n广义的重复包括样本数量的重复、观察次数的重复和研究结果的重复。狭义的重复即样本数量的重复。观察次数重复指的是对同一试验对象进行多次观察或测量，以提高观测结果的精确性。一般要求对某项指标至少观测三次。研究结果的重复即重复实验以验证相同条件下结

5、果的重现性，保证结果的可靠性。无法重现的研究是没有科学意义的。10n随机化、对照、盲法和重复是医学科研设计中的基本原则，是保证研究结果真实可靠的基本条件。随机化抽样可以得到一个有代表性的样本，而随机化分组可以使比较的组间，除了研究因素之外，其它非研究因素和影响结果的其它因素的分布保持一致，即有可比性。设立对照可以排除非研究因素对实验结果的影响。而盲法观察可以排除由于研究对象或/和研究者各种因素对实验结果造成的影响，包括观察性偏倚。重复的原则，研究研究结果能有重复性；在一项研究中，要求要有足够的样本含量。11临床科研思维n病因研究及评价n临床诊断试验研究及其评价n临床疗效的研究与评价n临床疾病预

6、后研究n药物临床研究的实验设计n医院感染的科研设计12 创新性原则（原始、整合、再创新）创新性原则（原始、整合、再创新） 创新是医学科研的灵魂，任何成果贵在创创新是医学科研的灵魂，任何成果贵在创新新 “创创”是指前人或他人没有研究过的题目是指前人或他人没有研究过的题目，而不是重复别人的工作，而不是重复别人的工作 “新新”是指研究项目有独到之处，而不是是指研究项目有独到之处，而不是公知公用、模仿抄袭的低水平重复公知公用、模仿抄袭的低水平重复 创新程度可有不同，但一定要有创新。对创新程度可有不同，但一定要有创新。对于国外引进项目，必须具有填补国内空白的于国外引进项目，必须具有填补国内空白的价值价值

7、 选择课题的原则选择课题的原则13 科学性原则科学性原则 以辨证唯物主义为指导思想，选题必须以事实以辨证唯物主义为指导思想，选题必须以事实为根据，不是主观臆想为根据，不是主观臆想正确处理继承与发展的关系，选题不能与正确正确处理继承与发展的关系，选题不能与正确的科学规律和理论相矛盾的科学规律和理论相矛盾选题必须具体和明确，反映研究者思想的清晰选题必须具体和明确，反映研究者思想的清晰度与深刻性度与深刻性选题设计符合科学的要求：受试对象、施加因选题设计符合科学的要求：受试对象、施加因素、观察措施和指标等选择合理，科研方法先素、观察措施和指标等选择合理，科研方法先进，统计学设计正确进，统计学设计正确具

8、有科学价值具有科学价值选择课题的原则选择课题的原则14 可行性原则可行性原则 可性性是指实施科研选题的基本条件。包括人员可性性是指实施科研选题的基本条件。包括人员、技术、设备、经费、信息等条件是否具备，预期、技术、设备、经费、信息等条件是否具备，预期的目的能否达到的目的能否达到 效益性原则效益性原则 预期成果可能收到的效益。一般基础研究课题要预期成果可能收到的效益。一般基础研究课题要求具有理论求具有理论( (或知识或知识) )意义与潜在的应用价值；应用意义与潜在的应用价值；应用性课题要求具有经济效益或社会效益性课题要求具有经济效益或社会效益选择课题的原则选择课题的原则15 选择课题的方法选择课

9、题的方法 认真阅读各级科研管理部门认真阅读各级科研管理部门( (包括国家、省包括国家、省科研计划项目科研计划项目) )每年定期公布的每年定期公布的项目招标指项目招标指南南或有关文件，从中选择适合的研究课题或有关文件，从中选择适合的研究课题 从实际工作中选择从实际工作中选择 由于医学领域中许多问题尚未阐明，在实由于医学领域中许多问题尚未阐明，在实践工作遇到一些现象不能用已知的知识解释践工作遇到一些现象不能用已知的知识解释，对于有心计的医务工作者，可能成为原始，对于有心计的医务工作者，可能成为原始意念，进而发展为科研选题意念，进而发展为科研选题16 此类选题占有相当地比例。通过原有此类选题占有相当

10、地比例。通过原有课题的延伸，可以使科研步步深入，取课题的延伸，可以使科研步步深入，取得较大的成果得较大的成果 从文献空白点中选题从文献空白点中选题 认真查阅国内外文献，全力寻找空白认真查阅国内外文献，全力寻找空白，把填补空白作为选题，把填补空白作为选题 选择课题的方法选择课题的方法17 有意识地改变原有课题中受试对象、有意识地改变原有课题中受试对象、施加因素、观察指标三个要素中任何一施加因素、观察指标三个要素中任何一个，可以形成新的课题个，可以形成新的课题 将其他学科新技术、新方法移植到医将其他学科新技术、新方法移植到医学领域学领域选择课题的方法选择课题的方法18举例说明如何设计临床研究针刺任

11、督脉穴位为主治疗中风后吞咽困针刺任督脉穴位为主治疗中风后吞咽困难的临床疗效观察难的临床疗效观察易长兴易长兴n1.X X临床研究：临床研究：要求比较高，要从有效性、安全性、依从性及卫生经济学等方面进行论述，应慎重选用。n2. X X临床观察：临床观察：要求较临床研究相对低些，一般主要从有效性方面进行论述，比较多用。n3. X X疗效观察：疗效观察：要求不很高，注重的主要是有效性，适合方药、方法、方案等的早期或初级研究选用。n4. X X对对的影响：的影响：比较专业，一般是选择对某项或某方面的指标进行研究和论述。n5.X x 治疗治疗例：例：这个很普通很明了，无需多说。19 一、研究对象及病例来源

12、一、研究对象及病例来源研究对象：符合中风病及吞咽困难诊断的患者。病例来源：所有病例来源于湖南中医药大学第二附属医院中风专科 的住院病人。20二、诊断标准二、诊断标准1. 1.中医中风病诊断标准中医中风病诊断标准参照参照2002国家中医药管理局制定的国家中医药管理局制定的中药新药治疗中风病的临床研中药新药治疗中风病的临床研究指导原则究指导原则中风病诊断标准主症：偏瘫、神识昏蒙，言语謇涩或不语，偏身感觉异中风病诊断标准主症：偏瘫、神识昏蒙，言语謇涩或不语，偏身感觉异常，口舌歪斜。次症：头痛，眩晕，瞳神变化，饮水发呛，目偏不瞬，常，口舌歪斜。次症：头痛，眩晕，瞳神变化，饮水发呛，目偏不瞬，共济失调。

13、急性起病，发病前多有诱因，常有先兆症状。发病年龄多在共济失调。急性起病，发病前多有诱因，常有先兆症状。发病年龄多在30岁以上。岁以上。具备有两个主症。或一个主症的两个次症，结合先兆症状、起病、诱因、具备有两个主症。或一个主症的两个次症，结合先兆症状、起病、诱因、年龄即可确诊；不具备上述条件，结合影像学检查结果亦可确诊年龄即可确诊；不具备上述条件，结合影像学检查结果亦可确诊2. 2.吞咽困难证候诊断标准吞咽困难证候诊断标准吞咽困难，言语不清，咽部有粘痰，粘滞不爽，或咯痰，舌暗或有斑点、瘀吞咽困难，言语不清，咽部有粘痰，粘滞不爽，或咯痰，舌暗或有斑点、瘀斑，苔腻，脉滑或涩等。斑，苔腻，脉滑或涩等。

14、213.3.西医脑卒中诊断标准西医脑卒中诊断标准参照参照2010年人民卫生出版社出版年人民卫生出版社出版中国脑血管病防治指南中国脑血管病防治指南，全部患，全部患者以临床表现及者以临床表现及CT或或MRI确诊为脑梗塞或脑出血。确诊为脑梗塞或脑出血。4. 4.西医吞咽困难诊断标准西医吞咽困难诊断标准意识水意识水平、唇、平、唇、腭运动腭运动评分评分3030分的患者分的患者有什么影响影响的机理怎样定义优劣势优劣势的变化原品牌的影响行业内竞争品牌优劣势的变化洼田饮洼田饮水试验水试验吞咽困难吞咽困难诊断诊断评定（评定（3 35 5级）者级）者初步初步判定判定意识水意识水平、唇、平、唇、腭运动腭运动标准吞咽

15、标准吞咽功能评价功能评价量表量表(SSA)(SSA)评分评分3030分的患者分的患者22三、研究方案三、研究方案n1 1、病例纳入标准、病例纳入标准A.A.符合上述中风病符合上述中风病/ /脑卒中病的诊断标准。脑卒中病的诊断标准。B.B.标准吞咽功能评价量表标准吞咽功能评价量表(SSA)(SSA)评分评分3030分的患者。分的患者。C.C.中风病中风病/ /脑卒中发病时间脑卒中发病时间6 6个月以内。个月以内。D.D.年龄段在年龄段在40754075岁之间的患者。岁之间的患者。E.E.无严重的糖尿病、急性传染病、心血管、肝、肾和造血等系统无严重的糖尿病、急性传染病、心血管、肝、肾和造血等系统的

16、原发性疾病、恶性肿瘤、意识障碍者、精神病、处于妊娠或哺的原发性疾病、恶性肿瘤、意识障碍者、精神病、处于妊娠或哺乳期、针刺禁忌症的患者等。乳期、针刺禁忌症的患者等。F.F.患者或家属自愿参与研究并签属知情同意书。患者或家属自愿参与研究并签属知情同意书。232 2、病例排除标准、病例排除标准4 4、病例剔除和脱落标准、病例剔除和脱落标准3 3、终止试验标准、终止试验标准24取就诊日期与门诊流水号码最后2位数字相加，再取其和的最 后2位查表；凡十位数与个位数相交为T者安排在治疗组，为C者安排在对照 组。随机分组25 主穴：主穴：百会、风府、廉泉、夹廉泉、天突、膻中百会、风府、廉泉、夹廉泉、天突、膻中

17、配穴：配穴：大椎、水沟、中脘、咽后壁大椎、水沟、中脘、咽后壁 针刺任督穴位治疗针刺任督穴位治疗临床资料治疗方法疗效指标与观察方法统计学处理 治疗方法治疗方法治疗组治疗组 治疗六天为一阶段，阶段间休息一天，四阶段为一疗程，治疗一个疗治疗六天为一阶段，阶段间休息一天，四阶段为一疗程，治疗一个疗程。程。26治疗方法治疗方法对照组对照组中风单元管理模式中风单元管理模式 综合治疗综合治疗一般治疗一般治疗中药辨证施治中药辨证施治常规针刺治疗常规针刺治疗康复治疗康复治疗心理治疗心理治疗健康教育健康教育中风单元管理模式综中风单元管理模式综合治疗：同治疗组。合治疗：同治疗组。疗程：同治疗组。疗程：同治疗组。临床

18、资料治疗方法疗效指标与观察方法统计学处理西药治疗西药治疗 (中风单元管理模式组)27疗效指标与观察方法疗效指标与观察方法两组均于治疗前和治疗后分别对患者的吞咽功能评两组均于治疗前和治疗后分别对患者的吞咽功能评分改变进行评定分改变进行评定,并比较其日常生活能力、并发症并比较其日常生活能力、并发症和安全性。和安全性。吞咽功能疗效评定标准吞咽功能疗效评定标准:采用标准吞咽功能评定量表(SSA)疗效判定标准在患者治疗前以及治疗后分别对患者的吞咽功能进行评定。日常生活能力评定日常生活能力评定:采用目前通用的日常生活活动能力评估(Barthel指数记分法）分别在患者治疗前以及治疗后对其日常生活活动能力评定

19、一次。28疗效评定：疗效评定：治疗一个疗程后对每位患者的吞咽功能、日常生活活动能力进行评定。标准吞咽功能评定量表标准吞咽功能评定量表(SSA)疗效评定疗效评定:治愈：评分18-20分；饮水吞咽功能正常，恢复正常饮食。显效：评分21-30分；吞咽困难明显改善，饮食无呛咳，可正常饮食,但偶有呛咳。有效：评分31-40分；吞咽困难稍有改善,饮食有呛咳。无效：评分40分，或治疗前后无变化，或症状进一步加重。日常生活活动能力评估日常生活活动能力评估(Barthel指数记分法）疗效评定：指数记分法）疗效评定： 满分100分。60分为生活基本自理。Barthel指数得分40分以上者康复治疗的效益最大。疗效指

20、标与观察方法疗效指标与观察方法29所有临床数据均统一使用统计软件所有临床数据均统一使用统计软件SPSS19.0进行编辑、进行编辑、处理，视采集资料类型的不同，相对的选用不同的统处理，视采集资料类型的不同，相对的选用不同的统计方法，如：计量资料以均数标准差（计方法，如：计量资料以均数标准差（ s）来表）来表示，首先进行正态性以及方差齐性检验，如果数据同示，首先进行正态性以及方差齐性检验，如果数据同时满足正态性及方差齐性的时，组内数据比较就采用时满足正态性及方差齐性的时，组内数据比较就采用配对配对t检验，组间数据比较采用成组检验，组间数据比较采用成组t检验；如果数据检验；如果数据不满足正态性或方差

21、齐性的时候，则选用非参数检验；不满足正态性或方差齐性的时候，则选用非参数检验；计数资料（以率或构成比表示）采用卡方检验，等级计数资料（以率或构成比表示）采用卡方检验，等级资料则采用秩和检验。资料则采用秩和检验。统计学处理统计学处理X临床资料治疗方法疗效指标与观察方法统计学处理30n1.计量资料：计量资料是用仪器、工具或其它定量方法对每个观察单位的某项标志进行测量，并把测量结果用数值大小表示出来的资料，一般带有度量衡或其它单位。如检查一批应征青年体重，需要磅秤测量，通常以公斤为单位，测得许多大小不一的体重值。其它如身长（cm）、血压（mmHg）、脉搏（次/分）、红细胞（万/mm3）转氨酶（单位）

22、等，都属于计量资料。每个观察单位的观测值之间有量的区别，但同一批观察单位必须是同质的。对这类资料通常先计算平均数与标准差等指标，需要时做各均数之间的比较或各变量之间的分析。n31n2.计数资料：计数资料是先将观察单位按某种属性或类别分成若干组，再清点各组观察单位个数所得到的资料。如临床某些检验结果用阳性或阴性反应表示，对一批某病患者检验完毕后，清点呈阳性或阴性反应的各有若干例。又如要调查某人群的血型分布，先按A、B、AB、O四型分组，再清点各血型组人数。n计数资料每个观察单位之间没有量的差别，但各组之间具有质的不同，不同性质的观察单位不能归入一组。对这类资料通常是先计算百分比或率等相对数，需要时做百分比或率之间的比较，也可做两事物之间相关的相关分析。n。32n3.等级资料：将观察单位按某种属性及某个标志分组，然后清点各组观察单位个数得来的各组之间具有等级顺序的资料。这些资料既具有等级的特点，又兼有半定量的性质，故称为等级资料或半定量资料。例如对一批急性病毒性肝炎患者作麝香草酚絮状试验，将试验结果按-、+、+、+、+分组，显然各组之间既有等级顺序，又有程序与量的差别。又如某病住院病人的治疗结果，按治愈、好转、无效、死亡分组，同样各组之间具有