临床随机对照试验的统计分析PPT学习教案

1、会计学1临床随机对照试验的统计分析临床随机对照试验的统计分析2021-7-272第1页/共46页2021-7-273第2页/共46页2021-7-274第3页/共46页一、概述2021-7-275第4页/共46页2021-7-276第5页/共46页结论结论安全性评价安全性评价有效性评价有效性评价基线描述基线描述病例入组与试验完成情病例入组与试验完成情况况统计分析集定义统计分析集定义数据核查数据核查2021-7-277第6页/共46页对照对照）二、数据核查二次揭盲二次揭盲2021-7-278第7页/共46页三、统计分析集2021-7-279第8页/共46页2021-7-2710第9页/共46页2

2、021-7-2711第10页/共46页四、病例入组与试验完成情况2021-7-2712第11页/共46页试验组（试验组（%）对照组（对照组（%）合计合计(%)随机入组随机入组120(100.0)120(100.0)240(100.0)完成试验完成试验114(95.00)110(91.67)224(93.33)试验期间脱落试验期间脱落6(5.00)10(8.33)16(6.67)脱落原因脱落原因不良事件不良事件3(2.50)2(1.67)5(2.08)失访失访2(1.67)7(5.83)9(3.75)其它其它1(0.83)1(0.83)2(0.83)安全性分析集安全性分析集118(98.33)1

3、18(98.33)236(98.33)有效性分析集有效性分析集FAS117(97.50)116(96.67)233(97.08)PPS108(90.00)107(89.17)215(89.58)2021-7-2713第12页/共46页中心中心号号药物药物号号治疗分治疗分组组入组时入组时间间中止试验时中止试验时间间脱落原脱落原因因1096A组组2002052620020721失访失访2023A组组2002043020020529不良事不良事件件2101A组组2002042420020522不良事不良事件件5156A组组2002042320020618失访失访5160A组组200205142002

4、0802其它其它2112B组组2002052220020607失访失访3048B组组2002051720020518不良事不良事件件5235B组组2002050720020521失访失访2021-7-2714第13页/共46页中心中心号号药物药物号号治疗分治疗分组组未入未入PPS人群原因人群原因未入未入FAS人群原因人群原因19A组组基线主要疗效指标缺基线主要疗效指标缺失失基线主要疗效指标缺基线主要疗效指标缺失失196A组组未完成试验未完成试验218A组组访视时间间隔过长访视时间间隔过长2101A组组未完成试验未完成试验2183A组组合并用药违背方案合并用药违背方案3114A组组未完成试验未完

5、成试验576A组组Cr133,符合排除标准符合排除标准219B组组未完成试验未完成试验2112B组组未完成试验未完成试验无用药记录及用药后无用药记录及用药后评评570B组组用药时间不足用药时间不足11周周5225B组组访视时间间隔过长访视时间间隔过长2021-7-2715第14页/共46页五、基线特征描述2021-7-2716第15页/共46页2021-7-2717第16页/共46页入组病例人口学特征FASPPS对照组对照组试验组试验组对照组对照组试验组试验组性别性别男男n(%)20(64.52)39(59.09)19(63.33)39(59.09)女女n(%)11(35.48)27(40.9

6、1)11(36.67)27(40.91)合计合计31663066年龄年龄N(Missing)31(0)66(0)30(0)66(0)mean(SD)51.63(12.63)51.59(11.32)52.14(12.51)51.59(11.32)median51.2051.6451.2151.64Min,Max18.16,69.7919.56,71.5718.16,69.7919.56,71.57低分化低分化n(%)8(25.80)18(27.27)8(26.67)18(27.27)15(48.39）30(45.45)15(50.00)30(45.45)8（25.81）18（27.27）7（23

7、.33）18(27.27)31663066肿瘤肿瘤分化分化程度程度中分化中分化n(%)高分化高分化n(%)合计合计2021-7-2718第17页/共46页六、有效性分析2021-7-2719第18页/共46页分别分析分别分析主要、次要主要、次要疗效指标疗效指标分别对分别对FAS数据集和数据集和PPS数据集作分析数据集作分析包括统计包括统计描述描述和统计和统计推断推断2021-7-2720第19页/共46页参数估计、置信区间、参数估计、置信区间、P值值2021-7-2721第20页/共46页2021-7-2722第21页/共46页2021-7-2723第22页/共46页2021-7-2724第2

8、3页/共46页2021-7-2725第24页/共46页2021-7-2726第25页/共46页2021-7-2727第26页/共46页 平行对照资料分析思路2021-7-2728第27页/共46页2021-7-2729第28页/共46页2021-7-2730第29页/共46页2021-7-2731第30页/共46页例2021-7-2732第31页/共46页1）主要疗效指标治疗前后变化2021-7-2733第32页/共46页2）各中心主要疗效指标治疗前后变化2021-7-2734第33页/共46页3）主要疗效指标中心效应分析2021-7-2735第34页/共46页4）主要疗效指标有效性分析202

9、1-7-2736第35页/共46页不支持非劣支持非劣()0对照组好试验组好0.20.1-0.1-0.5-0.4-0.3-0.20.30.40.5()-0.14-0.370.09()支持优效注：此处疗效指标（终点-基线)为负数，越小代表疗效越好2021-7-2737第36页/共46页2021-7-2738第37页/共46页2021-7-2739第38页/共46页2021-7-2740第39页/共46页（多次比较（多次比较)2021-7-2741第40页/共46页七、安全性分析2021-7-2742第41页/共46页编号 年龄 性别 中心 组别 不良 严重 与试验 出现 消失 反应 程度 的关系 时间 时间 48 51 男 1 试验药 疼痛 中 可能 开始 2周 49 24 女 2 安慰剂 皮疹 轻 可能无 开始 3周112 43 女 2 试验药