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文档简介

1、治疗疾病的传统方法包括药物和手术。糖尿病患者的症状是尿糖、多饮、多食和多尿。病因是胰岛疾病,胰岛素分泌减少,血糖升高。这种疾病的早期治疗计划是使用从动物身上提取的胰岛素,因为它是在动物身上,效果不是很令人满意。如果直接从人血清中提取,不仅昂贵,而且产量很低。几年前,科学家们成功地将控制胰岛素合成的基因引入到奶牛的受精卵中,从而从牛奶中稳定地获得了大量的胰岛素。虽然这种方法应用了基因工程的原理,但病人必须定期注射胰岛素,这属于药物治疗。那么,有没有最基本、最彻底的治疗方法?将正常胰岛素基因转入胰岛细胞,恢复合成胰岛素的能力,即基因治疗。第3节基因治疗和人类基因组计划,1。基因治疗与策略,概念:为

2、细胞补充丢失的基因或改变患病的基因,以达到治疗遗传病的目的。重度综合免疫缺陷(SCID)泡泡儿童是指先天性SCID出生的儿童。这种免疫缺陷的特征是T细胞和B细胞的严重免疫缺陷。如果不进行治疗,婴儿将在出生后一年内因严重和反复感染而死亡。SCID的常规治疗是骨髓移植,但是很难匹配,并且供体患有传染性单核细胞增多症,这导致淋巴瘤。“泡泡孩子”通常需要在无菌和无菌的隔离环境中生存。SCID疾病的病因:由于腺苷脱氨酶基因的缺失,腺苷脱氨酶不能在患者的体细胞中合成。腺苷脱氨酶催化腺苷和脱氧腺苷生成肌苷和2-脱氧肌苷。腺苷脱氨酶在淋巴细胞中含量最高。腺苷脱氨酶的缺乏导致细胞中脱氧腺苷和脱氧腺苷三磷酸的积累

3、,尤其是淋巴细胞。这两种代谢物对淋巴细胞有毒。它们能抑制核糖核苷酸还原酶的活性,阻碍脱氧核糖核酸的合成,使淋巴细胞不能正常繁殖,从而使患者缺乏正常的免疫功能。1990年,第一次基因治疗临床试验获得成功。方法:将腺苷脱氨酶基因转移到SCID患者的T淋巴细胞,然后将转基因细胞再注入患者体内。三年后,患者50%的T淋巴细胞可以产生腺苷脱氨酶,这大大减轻了症状,使患者能够开始正常生活(详见图6-1)。纳米技术可以将激光束的宽度聚焦到纳米范围内,并可以用超小型基因修复DNA分子,即使癌基因和控制遗传疾病的基因发生突变,形成正常基因。实施基因治疗的必要步骤如下:(1)发现致病基因并克隆它们,获得大量与致病

4、基因相对应的正常基因;(2)通过适当的方法将正常基因放回患者体内;(2)人类基因组计划及其意义;(2)确定人类基因组所有核苷酸(或碱基)的序列,并解释其中包含的遗传信息。目的:你为什么要测试24?人类有22对常染色体和1对性染色体。在常染色体中,每对同源染色体的两条染色体本质上是相同或相似的。因此,只研究这些同源染色体中的一条就足够了。但是,性染色体又有更多的非同源部分,这不能从它们的属性中推断出来。因此,人类基因组的研究是24条染色体的总和,包括22条常染色体、1条染色体和1条染色体。1985年,有人提出工作草图于1990年10月正式推出,2001年出版,排序任务于2003年顺利完成。人类基

5、因组由31.6亿个碱基对组成,已经发现了大约30,000-35,000个基因。结果:中国承担了1%的测序任务,即3号染色体上有3000万个碱基对。人类基因组计划是人类生命科学史上的一项伟大工程。它的实施和完成将对人类产生不可预测的影响,其作用不亚于原子弹试验和阿波罗登月计划。含义:(1)人类疾病的预防、诊断和治疗方式将发生全新的变化。()极大地促进了生命科学领域一系列基础研究的发展。经济和技术价值:它给食品制造、医药和其他行业带来了一场生物革命。()促进生命科学与其他学科的融合,并产生一些新的学科。生物信息学生物信息学基因组学,5。应用价值:追踪疾病基因,估计遗传风险,建立产前和产后护理的个人

6、基因档案,讨论谁有权知道基因测试的结果,1。个人知道自己的基因检测结果有什么价值?你可以根据遗传信息判断自己的健康状况,避免与环境因素相关的遗传疾病,养成自己的生活习惯。2.为什么保险公司和雇主想要获得他人的基因信息?如果员工的基因信息表明他的健康有问题,他可以拒绝聘用;当保险公司知道一个人的基因信息时,可以根据被保险人的不同情况收取相应的保险费。1.基因治疗是指(一)将健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中,达到治疗疾病的目的(二),修复有缺陷的细胞,使其恢复正常,从而达到治疗疾病的目的(三),利用人工诱变使有基因缺陷的细胞发生基因突变,从而恢复正常(四),利用基因工程技术,使其恢复正常。从而达到治疗疾病的目的,实践证明,A、2、半乳糖血症患者不能在细胞内合成半乳糖-1-磷酸尿苷转移酶,从而导致半乳糖在体内的蓄积和肝脏等功能的丧失。美国的一位

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