聚焦2025JPM-解锁医药研发新机会报告-智慧芽

智慧芽聚焦2025J.P.Morgan解锁医药研发新机会智慧芽生物医药2025年01月012025JPM主要数据回顾02重点创新药数据梳理03具有立项价值的热门药物04智慧芽数据库加速医药情报收集05JPM总结和2025展望PassionforInnovation.Comppatisran驾WUthslran)lumasiranCombinedNetProductRevenu*NotapprovedforanyindicationandconclusionsregardingthesafetyEOAD=EarlyOnsetAlzheimersDisease;MG=Myasthe3--300mg(N=6)-0OAlnylam:NextWaveofMulti-Billion-DollarOpportunities智慧芽5TransformativePotentialforthe·TargetsAGTwithevery-6-moKARDIA-1studydemonstrated~15mmHDifferentiatedApproachtoCerebralAmyloidAngiopathyandAlzheimer'sDiseaser1.Bakrisetal,AHARNA=ribonucleicacid;Lp(a)=lipoproteAmgendisclaimsanydAmgendisclaimsanyd靶向Lp(a)的临床在研药物信息智慧芽靶点动脉粥样硬化|低β脂蛋白血症|脂蛋白类型临床3期动脉粥样硬化|脂蛋白(a)高脂蛋白血症|心血管疾病|主动脉瓣狭窄重组蛋白功能不全临床2期小分子化药动脉粥样硬化|心血管疾病|高脂蛋白血症|临床2期临床2期动脉粥样硬化|脂蛋白(a)高脂蛋白血症厦门甘宝利生物医药临床1期小分子化药心血管疾病石药临床前参考：新药情报库，链接：/drug-list?auervid=fdle32c3-dac2-4811-a982-8dad534202027s智慧芽Blueprint:Accelerateandexpanddevelopment智慧芽喻TosupporttunabledDaily(QD)dosing;14Assessments:safety,pharmacokinetics,&pharmacodyna1Grassian,A.etal.PresentationatAAAAI(2024).Insingleascendingdose(SAD)study,42mgBlueprint:Singleascendingdose(SAD)SINGLEDOSEPHARMIC50,predicted50%inhibitoryconcentrationbasedoncellularproliferationassays;Iaminotransferase;ALT,alanineaminotransferase;PK,pharmacokinetics;T₁2,terminalhalf-life;%CV,coefficientofvariation(percenTryptasevaluesbelowlowerlimitofquantifconcentrationbasedoncellassays;IC90,predicted90%inhibitoryconcentrationbasedoncellularproliferatiovariation(concentrationbasedoncellassays;IC90,predicted90%inhibitoryconcentrationbasedoncellularproliferatioBlueprint:BLU-808WO2024118887A1智慧芽N-phenyl-pyrazolo[1,5-a]pyridine-3-carboxamidederivativesaswildtypec-kitkinaseinhi附图(409)>>>引用信息>同族专利相似专利相关文献 [0021]Inafirstaspect,thecompFormulas(lla),(IIb),(IIla),(IIb)or(IV)-(XL(IV)(VD)15▶*See"Forward-LookingStatementsandNon-GAAPFinancialInformation"1.Raghu.AmJPharma(RespiratoryDisorders,PulmonaryFibrosis);5.CorteTJ,etal.AmJRespirCritCareMed.2023;207:A2785;6.CorteTJ,eta靶向LPAR1的部分在研药物信息智慧芽靶点小分子化药临床3期小分子化药弥漫性硬皮病|特发性肺纤维化临床2期小分子化药硕迪生物临床1期小分子化药行性多发性硬化|继发进展型多发硬化症|慢性疼痛|腰痛|骨关节炎l神经炎症临床1期小分子化药纤维化临床前小分子化药先天性肝纤维化临床前小分子化药临床前小分子化药-临床前OBMS:ClinicalDevelopment+NeuroinflammationDi+NeuroinflammationDi+1LNon-SmallCellLungMetastaticNon-SmallCellLungCancExtensiveStageSmallCHR+/HER2-UnresectableMetastaticBreastCanDualTargetingBCMAxGPRC5DCART+SevereRefractorySystemicLupusErythe+NeurodegenerativeD+NeurodegenerativeD+MoodandAnxietyDiRRMarginalZoneLymArlocabtageneautoleucel(GPRC5DCART)ObstructiveHypertrophicCardiomy+SystemicLupusErythe+Moderate-to-SeverePsDiscoidLupusErythematAnti-MTBRTau*Partner-runstudy+NMElead TimelineindicatesthemostadvancedBTC:biliarytractcancer,CRC:colorectalcancer,CRPC:castration-resistanprostatecancer,ESCCesophagealsquamouscellcarcinoma,HCC:hepatocellularcarcinoma,NSCLCnonsmallcellungcaAlzheimer's,progressiAssetsareshowninthephaseofthemostadvancedindcollaborationagreementwithPTCTherapeutics.Thistransactionissubjecttocustomarydloingconditions,includ·ObesitymarketexpectT2D=type-2diabetes;T1D=type-1diabetes;OW=overweight;OB=obese;FPl-firstpatientin;BIC/FIC-best-/first-in-class;SC=subcutaneousRoche:Hypertension,Zilebesiranhasbest-in-disease(N-60-120.ContinuebackgroundantihypertensiveaHTNintensification√KARDIA-1KARDIA-3·Phll(KARDIA-3):FPI2024;CohortAfulyenrolled(benefitsatlaunch;Potentia1NCT06272487;aHTN=antihypertensive;ABPM=ambulatorybloodpressuremonitoring;D/SBP=diastolic/systolictriat;MACE=majoradversecardiovascularevents;R-randomization;M=month;SC=subcutaneous;Q6M=every6months;QD=daily;zilebesiraninpartnershipwithAlnylam012025JPM主要数据回顾02重点创新药数据梳理03具有立项价值的热门药物04智慧芽数据库加速医药情报收集05JPM总结和2025展望2025年JPM会议LargeCap智慧芽靶点期高血压、阿尔茨海默症I期亨廷顿舞蹈病I期下个月研发日公开数据杜氏肌营养不良症I/II期今年公布顶线数据骨髓纤维化或原发性血小板增多临床前期的POC于今年给出期小分子卵巢癌治疗前景大甲基丙二酸血症I期罕见病治疗试点项目精神分裂症I期小分子不需要使用乙酰胆碱，预计今年上半年进三期精神分裂症I期小分子重度抑郁症II期小分子今年公布二期数据肢带型肌营养不良临床前腺相关病毒参考：新药情报库2025年JPM会议LargeCap智慧芽参考：新药情报库靶点面肩肱型肌营养不良l期与Arrowhead合作肌强直性营养不良l期与Arrowhead合作溃疡性结肠炎、克罗恩病I期预计今年启动三期载脂蛋白L1肾病、肝功能不全肾功能不全小分子化合物专利常染色体显性多囊肾病I期小分子三阴性乳腺癌l期与Sairopa签订了ADU-1805的非酒精性脂肪性肝炎II期2026和2027读出关键数据转移性胃肠道间质瘤、不可切除的胃肠道间质瘤小分子激酶选择性和良好毒性特征，延长给药时间ll期多肽2025年JPM会议MidCap参考：新药情报库靶点卡纳万病腺相关病毒射血分数保留型心力衰竭I小分子预计2026年完成Ⅱ期肥大型心肌病Ⅱ小分子为期12周的CIRRUS数据预计将于2025年下半年发布淋巴瘤分子胶2026年上半年更新数据卵巢癌、三阴性乳腺癌小分子2025年上半年启动联用Ⅱ小分子2026Q1更新数据甲状腺机能亢进Ⅱ1年内开展10个适应症肿瘤临床前分子胶肾上腺脑白质营养不良I小分子生物标志物-长链脂肪酸的血浆水平显著降低心肌疾病临床前抗体核酸偶联药物心肌疾病临床前抗体核酸偶联药物2025年JPM会议MidCap靶点肿瘤临床前偶联药物自身免疫性疾病、重症肌无力2026年初，IMVT-1402将用于10个适应症的临床试验ROS1阳性非小细胞肺癌I期小分子HER220号外显子插入突变非小细胞肺癌期小分子化脓性汗腺炎、斑块状银屑病临床前合成多肽临床前今年第三季度IND发作性睡病、特发性睡眠过度小分子数十亿美金市场、竞品有限发作性睡病、特发性睡眠过度临床前小分子2025年进入临床原发性硬化性胆管炎I期小分子期小分子参考：新药情报库2702重点创新药数据梳理05JPM总结和2025展望智慧芽智慧芽expressiontargeting>10%dystronaturally-occurringversionsof·PhosphorothioateWMS=WorldMuscleSocietyAnnualCongress;FUTURES=CureDuchenneNationalConference;TIDES=OligonudleotideandPeptideTherapeuticsConfe专利公司靶点优先权日公开日可能保护BMN351(临床I/I期)可能保护BMN351(临床I/II期)可能保护BMN351(临床I/I期)WO2024233303A1PCT附图(226)申请日申请日申请日首次公开日价值评估(USD)θ发明申请(iro世界知识产权组织)pre-mRNA,andpharmaceuticallyaccepderivativesthereof.AlsoprovidedarcompositionscontainingtheAwithDuchennemusculardystrophy..同族专利【翻译】本文提供了诱导人肌营养不良蛋白前体mRNA的外显子53跳(ASO)及其药学上可接受的衍生物。还提供了含有ASO的药物组合物以及使用ASO和组合物治疗患有杜氏肌营养不良症的受试者的方OINCYTE:INCB123667智慧芽n=78*(asofAugust26,2024)*Asof26August2024,numberofpriorlinescurrentlyunderdatadeaningBIDtwicedaily;COK=odlindependentkinase;IHCimmunohistochemstryhtemitent=(5dayson,智慧芽智慧芽23智慧芽OINCYTE:INCB123667,Al推荐核心专利智慧芽专利公司靶点优先权日公开日可能保护INCB123667(临床期)可能保护INCB123667(临床期)可能保护INCB123667(临床期)Solidforms,salts,andprocesse权利要求说明书附图(164)专利价值法律信息引用信息>同族专利相似专利5/191|Q|CDONeurocrine:NBI-'568①① ONeurocrine:NBI-'570、NBI-'770专利公司靶点优先权日公开日可能保护NBI-'570(临床I期)可能保护NBI-'570(临床I期)可能保护NBI-'570(临床I期)可能保护NBI-'570(临床I期)可能保护NBI-'770(临床Ⅱ期)摘要权利要求说明书附图(143)专利价值法律信自<SareptaTherapeutics:ARO-DUX4、ARO-DM1improveddurabilityCSAREPTATHERAPEUTICS,INC.2025.ALLRIGHTSRES(RNAi)conjugatedesignedtosdoublehomeobox4(DU1./disease/facioscapulohumeral-muscular-dystrophyCSAREPTATHERAPEUTICS,INC.2025.ALLRIGHT37SareptaTherapeutics:ARO-DUX4、ARO-DM1htps/what-dm/how-dm-affects-your-bodytrespratory-syhtps/what-dm/how-dm-affects-your-bodytrespratory-syhtps//books/NBK11SareptaTherapeutics:ARO-DUX4、ARO-DM1智慧芽专利公司靶点优先权日公开日可能保护ARO-DUX4(临床期)可能保护ARO-DUX4(临床期)可能保护ARO-DUX4(临床期)可能保护ARO-DUX4(临床期)可能保护ARO-DM1(临床Ⅱ期)WO2022056269A1PCT进入指定国(指定期满)C12N2310/3521C12N2310/3521C12N2310/3533A61K48/0025A61K47/545A61K47/60A61P21/00A61K47/543有机活性成分糖衍生物特殊输送遗传物质成分肌肉系统疾病神经肌肉系统疾病非有效成分的医用配制品医药药物整合素骨骼肌细胞生物医学工程靶向配体【翻译】本公开涉及在体内将有效载荷特异性地和有效地引导至受试者中的骨骼肌细胞的递送平台。本文公开的递送平台包括靶向配体(例如对整联蛋白具有亲和力的化合物，包括a-v-β-6)和药代动力学/药效学(PK/PD)调节剂，以促进有效载荷向细胞(包括骨骼肌)的美送肌肉细胞。用于本文公开的递送平台的合适有效负载包括RNAi试剂，其可以连接或缀合至递送平台，并且当体内递送时，提供对骨骼肌细胞中基因表达的抑制。还描述了包括骨骼肌细胞递送平台的药物组合物，以及用于治疗各种疾病和病症的方法，其中需要将治疗有效载荷递送至骨骼肌细胞。专利价值技术主题分类θ应用领域分类θ权利要求<2024年分子胶交易盘点智慧芽时间转让方受让方药品(交易时状态)或平台靶点首付款、里程碑和总金额2024.10MonteRosa诺华MRT-6160(临床期)VAV1首付款1.5亿美金，里程碑21亿美金2024.10NovaliqGmbH法国施维雅0.1%环孢素滴眼液(上市)CaN均未披露2024.10TRIANA辉瑞(proximity-first)的分子胶发现平台首付款4900万美金，总金额15亿美金合作、开发多种未公开的神经退行性疾病和肿瘤靶点的分子胶总金额可能达15亿美金胶束纳米颗粒平台(MNP)平台为基础的环孢素制剂(临床前)CaN均未披露西罗莫司新型外用制剂(临床前)mTOR均未披露2024.05广州嘉越医药Erasca,IncERAS-0015(临床前)RAS总金额3.45亿美元利用GlueXplorerR平台，针对武田选定的靶点发现、验证和优化分子胶总金额12亿美金封装新制剂西罗莫司(临床Ⅱ期)mTOR里程碑4150万美金2024.02NeomorphNovoNordisk合作发现用于心脏代谢和罕见病的分子胶总金额14.6亿美金2024.02VantAIBMS生成式人工智能平台总金额6.74亿美金40参考：新药情报库-交易板块(/drug-deal-finder)40新机会之专利挖掘智慧芽公司靶点优先权日公开日诺和诺德合作诺和诺德合作辉瑞合作(proximity-first)发现平台辉瑞合作(proximity-first)发现平台辉瑞合作(proximity-first)发现平台专利C当前暂无人工标引的核心专利，我们通过Al算法找到了此药物的一些潜在核心专利。礼来于2020年11月首付款2000万美金，总金额7.8亿美金收购。智慧芽智慧芽2004年Ⅱ期终止；礼来开发，2009年Ⅲ期终止；Eisai,Inc.开发，血液瘤Ⅱ期；ST-00937可能结构，临床前；F参考：新药情报库，WO2024229040A1;o新机会：专利WO2024229040A1解读智慧芽 参考：新药情报库，WO2024229040A1;oQ+支CASe.化合物名欣分子式此hn0a要/权和要家说明书：0a中包中包N-(3-cyano-4-methy-1H-indol790-2-methyl-1,3-thiazole-5-sulfonami搜素参考文献搜搜素参考文献搜chemical检索子结构、相似结构，fastfollowchemical检索子结构、相似结构，fastfollowoChemical数据库赋能相似检索，关注竞品专利智慧芽支持搜索关键词、公司名、人名、专利号等支持搜索关键词、公司名、人名、专利号等PCT未进入指定国(指定期内)PCT未进入指定国(指定期内)XX权利要求权利要求说明书附图(216)法律信息>【翻译】标题：【翻译】标题：专利时间轴θ●搜索结构●勾选结构●首次公开结构☑●文中其他2022-08-15ProvidedhereinarecompoundsofforProvidedhereinarecompoundsofformethodsofusingthecompoundsinRMB3结构式筛选2023-08-15PCTUS2023/0302941.□●N-(3-cyano-4-methyl-1H-indol1.□●N-(3-cyano-4-methyl-1H-indol当前结构来自人工核验/第三方源，有持【翻译】本文提供调节RMB39【翻译】本文提供调节RMB39的式()化合物以及在RMB39相关病症例如癌症(例如胃细胞癌)中使用该化合物的方法。2.□●N-(3-cyano-4-ethyl-1H-2.□●N-(3-cyano-4-ethyl-1H-发明申请(世界知识产权组织)引用信息无法获取估值同族专利相似专利ThepatenttextdiscussesThepatenttextdiscussestheuseofthlazprotein39(RBM39)aproteininvovedinpre-mRNAsptranslation.ThetextnighlightsthepotentialofRBM39degraderstotrHowever,theoverallresponseratesofarysufonamidesremainlow.possiblyduetoalackofunderstandingarounbiomarkersofresponse.Therefore,thetechnicalproblemofunderstandingandresponseratesofRBM39degradersfo【翻译】专利文本讨论了使用喷唑行生物来降低RNA结合基序蛋白39(RBM39)的活性，该蛋白剪接、转录共调节和翻译。文本强调了RBM39降解剂治疗某些类型人类癌症的潜力。胺(RBM39的一种分子胶降解剂)的总体反应率仍然较低可能是由于缺乏对作用机制和溶志物的了解。因此，专利文本的技术问题是提高RBM39降解剂用于治疗人类癌症的理解禾A61K31/433A61K31/4相关文献A61K31/433A61K31/4当前结构来自人工核验第三方源，不支持当前结构来自人工核验/第三方源，不支持[a分类交叉搜索[a分类交叉搜索807个结构807个结构四在线离询四在线离询TheThepatenttextdescribescompoundsofFormula()andthecompoundsareusefulinthetreatmentofvaniousdiseasesandcooChemical数据库赋能相似检索，关注竞品专利H5-WO2024/039689PCT/US2023/0302941.AcompoundofFormula(),orapharmaceutiRNisHorC1salkyloptionallysubstitutedRM²isHorC1.₆alkyloptionallysubstitutedwA(s,1H),10.3(s,1H),8.18(d,1H,Hz),6.71(d,1H,J=7.6Hz),2.67(s,3H),2.[0419]ReoombinantRBM39proThecodingsequencewassub-clonedintopGEX4T-1-RBM39-fl23789参考：WO2024039689A1HeterocycleRBM39modulators-专利详情页-智慧芽；4602重点创新药数据梳理03具有立项价值的热门药物04智慧芽数据库加速医药情报收集05JPM总结和2025展望智慧芽医药情报系统Synapse新药情报库【全球创新药物竞争格局】整合疾病、药物、靶点、机构等实体及其关系信息，依据专利、论文、临床、新闻等公开数据，挖掘早期在研项目，帮助决策者发现投资机会，识别项目竞争风险专利数据库跨库检索Bio生物序列数据库【生物药研发创新】检索专利、文献、生物公共库中的蛋白质和核苷酸序列，查询并分析相似序列及其公开信息；同时支持根据靶点、药物来索引相关生物序列。偶联药物Chemical化学结构数据库【小分子化药研发创新】检索专利、文献、化学公共库中的化学结构数据，查询并分析相似结构及其公开信息。oSynapse药物信息主要来源于：>FDA/EMA/PMDA/NMPA/CDE等全球主流药物审评机构主要地区临床机构>CTgov、会议(如ASCO、ESMO、AACR.…)、Pubmed、说明书、新闻等来源的临床结果>HGNC,Uniprot,IUPHAR的靶点信息，含大量未成药靶点；UMLS,MeSH,KEGG整合适应症信息；>GlobeNewswire、生物医药新闻资讯及全球生物医药公司官网研发管线，全球药物交易信息>5大主要受理局和150个其他国家地区的全球医药专利>Pubmed、生命科学相关文献；NIH科研基金。B日6567万+月更日1500万+日更临床结果国29.7万+日更1000+周更药物交易1.1万+日更国药物批准转化医学25.8万+日更15万+周更智慧芽○一站式服务医药创新链智慧芽早期立项早期立项项目尽调关键临床核心专利一键报告未满足临床需求、市场概况、靶点详情、适应症布局技术热点、竞争主体、交易信息、风险识别研发方向、创新技术、临床试验、临床结果、核心专利、竞争主体、风险规避、新闻资讯、情报监控，合成工艺、技术路线注册审批、孤儿药、风险预警、调研报告识别未满足临床需求，快速立项挖掘潜力项目，避免过度竞争◆通过竞争格局分析，进行早期靶◆药物检索和多维度信息筛选，点研究确立研发方向◆洞悉不同疾病开发热度，差异化◆寻找联合用药机会洞悉全球易趋势，寻求合作机会◆挖掘合作企业，制定交易策略◆聚焦制药巨头重金布局的赛道，分析行业交易热点聚焦垂直赛道，完成目标品种尽调◆获取药物序列和结构并进一步拓展，辅助结构优化，助力研发创新通过文献资讯，洞察行业发展◆挖掘早期文献中披露的开发新机会◆周报、月报、专题报告聚焦全球首批及特殊审评药物、全球医药企业资讯快速定位药物关键临床，查看PI和SITE信息◆监控全球主流临床试验平台数据源，收录超80w条全球临床实验数据信息◆评估全球临床试验竞争格局，分析行业临床研究变化趋势◆借助大模型快速解读临床试验关键指标，了解不同临床表现◆研究者和基地信息直接查看，辅助构建研究者画像和快速筛选检索药物核心专利，高效识别专利悬崖◆借助专利技术类型进行垂直领域专利分析，透视行业发展概况◆新技术方案产生，了解metoo/better设计，提高研发效率◆监控竞争对手技术发展概况，进行专利FTO检索或无效分析◆利用专利悬崖，进行药品市场分析和专利滚动布局实时情报监控，一键生成调◆基于大语言模型的阅读助手，利用GPT总结竞争格局报告◆上百个事件监控，同时监控查询列表及对应详情的所有变化事件◆多维度生成投资趋势、技术赛道、研发格局分析报道。○重点挖掘专利早研情报，尤其是未披露结构/序列药物管线智慧芽批准上市批准上市未披露结构/序列药品专利申请上市申请上市·专利优先权日临床3期临床3期·临床2期临床2期临床1期临床1期·药物临床试验未披露管线专利临床前药物发现药物发现智慧芽○药物监控模式智慧芽基本信息药物类型靶点作用机制治疗领域非在研适应症θ全部药物交易(0)诘输入1个词开始检索，药物、适应症、靶点、机构、药物类型或关键词都可以监控药物事件设置事件类型获得特殊审评☑临床试验药物交易文献转化医学监控报告将会在每周一发至huwei2@,如果没有更新则不发送微信已定，您他会在微信公众号收到提醒您会收到这样的报告：以下是您关注药物的更新：以下是您关注药物的更新：为科技创新指路m邮件提醒查看全部展开事件查看全部展开事件快看!您关注的药物帕博利珠单抗有163项快看!您关注的药物帕博利珠单抗有163项帕博利珠单抗研发进度：4临床试验：1371文献：211新闻：1研发进度：4临床试验：1371文献：211新闻：1研发进度查看全部(4)发送设置进入问答模式最高研发阶段θ取消取消暂停(临床2期)机构菲娄适应总览KRASG12D抑制剂请输入1个词开始检索，药物、适应症、靶点、机构、药物类型或关键词都可以您会收到这样的报告：您会收到这样的报告：监控靶点以下是您关注靶点的更新：监控靶点以下是您关注靶点的更新：事件设置邮件提醒展开事件+添加过滤项(添加过滤项后，将会影响监控靶点相关事件)θ(添加过滤项后，将会影响监控靶点相关事件)θ进入问答模式四开始对比开启监控Ot最近30日变化获得特殊审评药物交易文献转化医学研发进度：141特殊审评：1临床试验：251专利：155研发进度：141特殊审评：1临床试验：251专利：155样例邮件2024-01-19进入临床中请HRS-4642,一种祀向KRAS2024-01-11进入临床3期格舒瑞昔，一种靶向KRAS研发机构的热点分析O以总公司进行◎牛眼图带热力图药物研发阶段(6)药物药物临床试验前10山PROTAC分子胶、蛋白降解第三季度CDMO上市公司毛PROTAC分子胶、蛋白降解第三季度CDMO上市公司毛CDMO、原料药和中间体相关企业PROTAC由3部分组成，chemical可以组合检索其中2个组成，或单一检索分子胶相关专利。多种检索按钮可供选择，如随意设置相似系数搜索、子结构、超结构、AIPROTAC由3部分组成，chemical可以组合检索其中2个组成，或单一检索分子胶相关专利。多种检索按钮可供选择，如随意设置相似系数搜索、子结构、超结构、AI+人工核验、马库什检索等。产品主打：chemical+专利库；··多了专利中未画出结构式的和近1-2个月更新的化学反应。·部分CMC企业需要发专利，如合全、凯莱英；·产品主打：chemical+专利库；·RDC由螯合剂+linker+配体组