中国创新药企出海趋势与策略洞察

中国创新药企出海趋势与策略洞察2024.12Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024first-in-class占比first-in-classme-too新复方DifferenceinTimeFromFirstLaunch(year)50first-in-class占比first-in-classme-too新复方DifferenceinTimeFromFirstLaunch(year)50全球各地区创新药管线数量TOP51中国企业研发阶段处于IND-NDA的细胞疗法、ADC、双特异性抗体、溶瘤病毒管线数量7%PROTAC多抗4%溶瘤病毒mRNA疫苗4%细胞疗法基因疗法管线开发4%2%双抗7%4,804小核酸美国英国韩国100%100%100%100%100%100%100%100%100%ADC9%2%2%3%随着国产新药崛起，越来越多的创新药首发在中国，海外创新药进入国内的审评时间大大缩短，大部分能够在5年内进入中国随着国产新药崛起，越来越多的创新药首发在中国，海外创新药进入国内的审评时间大大缩短，大部分能够在5年内进入中国201920202021202220232024YTD2015/1/12016/1/12017/1/12018/1/12019/1/12020/1/12021/1/12022/1/12023/1/12024/1/12025/1/1数据说明：1仅统计研发阶段为IND-NDA，且研发状态为Active的创新药（不含中药）管线；I/II期归入I期，II/III期归入III期；国家/地区以参研企业主营业务地区分，中国包含港澳台地区企业，同一管线具有多个不同国家/地区的企业重复统计；数据统计截至2024.1.12；2数据统计截至2024.12.14Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024CNApprovalDate空间和突破点海外市场是主要市场，积极开拓海外市场是中国创新药企向国际化药企转变的必由之路海外市场是主要市场，积极开拓海外市场是中国创新药企向国际化药企转变的必由之路泽布替尼海外市场增速显著高于国中国美国单位：亿美元 数据说明：1统计范围为2010年至今上市的医保谈判品种，剔除新冠药物，共337个；统计时间截至2024.06Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024Page4近5年，国内药企开展海外临床试验906项，以1期尚未招募招募中尚未招募招募中98指定招募完成完成招募暂停1551终止未知19315521%27%38%68%44%38%2%8% 201920202021202220232024YTD-20%2%98 62%2%4%2%20%54%53%59%21%4%1%2%8%2%3%4%3%PhaseII/IIIPhaseI/IIPhase-20%2%98 62%2%4%2%20%54%53%59%21%4%1%2%8%2%3%4%3%PhaseII/IIIPhaseI/IIPhaseI8% 64%56%57%54%56%201920202021202220232024YTD数据来源：TrialCube®数据库；统计时间截至2024.11.30Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED""美国、澳大利亚居多海外试验以国际多中心试验为主，约占总量的41%，试验开展地区以美国、澳大利亚居多2019-2024年国内药企海外临床研究开展40% 41%40% 41%北美洲大洋洲亚洲南美洲欧洲非洲加拿大波多黎各61.3%泰国%澳大利亚41%格鲁吉亚未知单一国家或地区多中心单中心国际多中心9815517519315513045%41%43%44%42%201920202021202220232024TYTD数据来源：TrialCube®数据库；统计时间截至2024.11.30；多地区同时开展的临床试验重复统计；五年海外试验总计为906项，在美国、澳大利亚开展的海外试验分别占61.3%，40Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED海外试验主要针对肿瘤领域，占比超一半，非肿领疫、内分泌及代谢为主海外试验主要针对肿瘤领域，占比超一半，非肿领非肿试验疾病领域分布变化72019202020肿瘤/非肿试验数量和占比非肿试验疾病领域分布变化72019202020肿瘤/非肿试验数量和占比感染免疫内分泌及代谢皮肤消化神经心脑血管麻醉镇痛眼科呼吸其他1麻醉镇痛眼科呼吸其他1189775974TrialCube®数据库；统计时间截至2024.11.30；涉及多个疾病领域的试验重复统计；疾病未知的试验不计入统计Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED近五年，海外临床试验主要由国内Biotech开展，百济神州床试验数量稳居第一近五年，海外临床试验主要由国内Biotech开展，百济神州2019-2024年海外临床试验申办方类型分布2019-2024年海外临床试验TOP10申办方单中心单中心单一国家或地区多中心国际多中心201920202019202020212022数据来源：TrialCube®数据库；统计时间截至2024.11.30Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2019-2024年国内药企开展海外注册性临床规模2019-2024年国内药企开展海外注册性临床的疾病领域2020单一国家或地区多中心单中心国际多中心MRCT中合作CRO试验占比15单一国家或地区多中心单中心国际多中心MRCT中合作CRO试验占比1569%44%47%14% 20%73%53%心脑血管心脑血管指定招募指定招募 免疫免疫20192020202120222023数据来源：TrialCube®数据库；统计时间截至2024.11.30Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024药品名称获批时间(美国)药品名称获批时间(美国)获批时间(欧洲)获批时间获批时间(其他地区)获批时间(日本)中国原研新药海外获批数量统计NextPharma®数据库；TrialCube®数据库；仅纳入中国内地企业原研的创新药，不包括疫苗和新冠相关药品；其他地区包括：东南亚、中亚、拉美、澳大利亚、俄罗斯等；统计时间截至Copyright©Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024易推动下，中国相关的交易金额大幅提升n美国和中国仍为全球医药交易最活跃的地区，但转让和引进交易数量均有所下滑，2024Q1-Q3中国作为受让方的交易n美国和中国仍为全球医药交易最活跃的地区，但转让和引进交易数量均有所下滑，2024Q1-Q3中国作为受让方的交易 转让方地区开披露首付款达87.4亿美元，同比上升12%;中国相关降低21%，公开披露总交易金额366亿美元，同比交易首付款—-交易首付款—-交易总金额交易数量—-加拿大1,8041,8091,8041,8091,7731,7731,1911,1911,1541,154366495495308339308339214加拿大87214加拿大8739283928o5o592024Q1-Q32024Q1-Q392024Q1-Q32024Q1-Q3各地区企业的交易数量统计，2023-2各地区企业的交易数量统计，2023-2NextPharma®数据库；仅纳入创新药和技术平台相关交易，不纳入仿制药、改良型新药和生物类似药的交易；交易Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED披露金额的交易6%；大于10亿美元的交易数量13笔(19%)92(44%)49(33%)(44%)(42%)(28%)96披露金额的交易6%；大于10亿美元的交易数量13笔(19%)92(44%)49(33%)(44%)(42%)(28%)96(37%)73(21%)(13%)(34%)(40%)(45%)(16%)(17%)99(56%)73(50%)(24%)(36%)453%23%27%23%10-20177347339255263147license-in国内转国内license-out25%5-1025%5-103-53-53-520232024Q1-Q32019202020232024Q1-Q320192020202220212019-2024Q1-Q3数据来源：NextPharma®数据库；仅纳入创新药、成熟产品和技术平台相关交易，不纳入仿制药、改良型新药和生物类似药的交易；交易金额仅统计公开披露的数据Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024金额达336亿美元，同比增加100%，总体首付款达到25.9金额达336亿美元，同比增加100%，总体首付款达到25.9总金额（中位值）融资总金额license-out总金额融资总金额license-out总金额license-out交易数量0 license-out交易数量0 6.3%3.5%5.2%5.1%首付款占比（中位值）6.1%6.3%3.5%5.2%5.1%首付款占比（中位值）6.1%1.5%1.5%License-out交易数量及金额统计，2019-2024Q1-Q3（百万美元）中国企业融资总金额与licen数据来源：NextPharma®数据库；仅纳入创新药和技术平台相关交易，不纳入仿制药、改良型新药和生物类似药的交易；交易金额仅统计公开披露的数据Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202413nn2024Q1-Q3，中国license-out批准上市申请上市3期临床7%3%申请上市3期临床6%2期临床批准上市2期临床1期临床临床前临床前23%26%34%55%8%23%24%26%33%8%3%7%328057721189523%24%26%33%8%3%7%3280577211895双/多抗抗体偶联药物细胞疗法基因疗法放射性药物1期临床技术平台6%1期临床技术平台6%2%2%4%2%3%2%3%424%424%2%9%8%41%28%28%25%8%6%心脑血管领域神经领域耳鼻喉领域感染领域内分泌及代谢领域肿瘤领域消化9%8%41%28%28%25%8%6%心脑血管领域神经领域耳鼻喉领域感染领域内分泌及代谢领域肿瘤领域消化领域泌尿领域免疫领域眼科领域呼吸领域2024Q1-Q38418662231201920202021202220232024Q1-Q3中国license-out项目类型统计，2019-2024Q1-Q3数据来源：NextPharma®数据库；研发阶段为交易时创新药的全球最高研发阶段；疾病领域统计时，同一项目针对多个疾病领域的重复统计Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024更加关注中国企业的创新产品更加关注中国企业的创新产品转让；Biotech转让；Biotech一直是license-out交易的主力军；2023年中国企业与TOP96TOPMNCbigpharmabiopharmabiotechothers8 1 73445743 1 1 1201920202021202220232024YTD9696 5737737734547283454728346408464083323 13 1201920202021202220232024YTD于其他类型企业，2023年交易总金额中位值达11首付款（$m，中位值）TOPMNCbigpharmabiopharmabiotech总金额（$m，中位值）1,120462637699TOP1,120462637699TOPMNCbigpharmabiopharmabiotech中国license-out交易转让方/受让方企业类型分析，2019-2024YTD2023年中国license-out交易受让方不同企业类型交易金额分析数据来源：NextPharma®数据库；仅纳入创新药和技术平台相关交易，不纳入仿制药、改良型新药和生物类似药的交易；TOPMNC指全球药品销售额TOP20企业，bigpharma指上市创新药品数量≥10个的企业，biopharma指Copyright©PHARMCUBECopyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202415小分子ADCCGT珂阑医药：代谢和铂医药：单抗礼新医药：GPRC5D（I/II期临床珂阑医药：代谢和铂医药：单抗礼新医药：GPRC5D（I/II期临床药明生物：抗体技术恩沐生物：CD3/CD19/CD20三药明生物：抗体技术恩沐生物：CD3/CD19/CD20三西比曼生物：CD19（I/II期临床）；CD19/CD20百奥赛图：抗体技术联拓生物：放射增敏剂（III期临床，实体瘤）西比曼生物：CD19（I/II期临床）；CD19/CD20百奥赛图：抗体技术联拓生物：放射增敏剂（III期临床，实体瘤）环码生物：环形RNA技术星辰智曜：核酸脂质递送技术联拓生物：myosin（申请上市，心肌病）环码生物：环形RNA技术星辰智曜：核酸脂质递送技术联拓生物：myosin（申请上市，心肌病）百利天恒：HER3/EGFR（III期临床）和誉医药：CSF-1R（III期临床，实体瘤）英矽智能：AI技术英矽智能：AI技术百图生科：AI技术天境生物：CD73单抗（II/III期，烨辉医药：ROCK2（批准上市，自免）百图生科：AI技术天境生物：CD73单抗（II/III期，烨辉医药：ROCK2（批准上市，自免）信念医药：FactorIX（III期临床，血友病）和黄医药：VEGFR（批准上市，实体瘤）亚盛医药：Bcr-Abl（批准上市，CML）信念医药：FactorIX（III期临床，血友病）和黄医药：VEGFR（批准上市，实体瘤）亚盛医药：Bcr-Abl（批准上市，CML）环码生物：环形RNA技术；天广实：肿瘤 再鼎医药：β-lactamase（批准上市）和铂医药：MLSN（申报临床，实体瘤）环码生物：环形RNA技术；天广实：肿瘤传奇生物：DLL3（I期临床，实体瘤）舶望制药：多款RNAi疗法宜联生物：HER3；TMALIN技术平台传奇生物：DLL3（I期临床，实体瘤）舶望制药：多款RNAi疗法宜联生物：HER3；TMALIN技术平台三迭纪：3D打印技术三迭纪：3D打印技术宜联生物：c-Met赞荣医药：HER2（I期临床，实体瘤）宜联生物：c-MetCopyright©PHARMCUBEALLCopyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024单位：百万美元成，累计重磅交易已达17笔+47%14,47121,33921,339 6,13432,60031,68012110121102019金额披露率020200202260%2021202260%33.3%202354%2024Q1-Q346%数据来源：NextPharma®数据库；披露率以总金额披露率计算；排名以总交易金额为标准-AstraZenecaYL211Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024崭露头角核酸药物领域达成license-out重磅交易，中国企业依托创新技术平台崭露头角总金额：41.65亿美元总金额：41.65亿美元舶望制药成立于2021年，专注siRNA药物开发，管线进展较快。在更低剂量的情况下，药物在实验猴中对比赛道巨头Alnylam显示出2022-03A轮超¥4亿元正心谷创新资本领投●2021-04天使轮数千万人民币杏泽资本2023-11A+轮¥3亿元国投创新领投2022-03A轮超¥4亿元正心谷创新资本领投●2021-04天使轮数千万人民币杏泽资本2023-11A+轮¥3亿元国投创新领投基于舶望制药siRNA平台技术RADS（具有更强活性、持久性和基于舶望制药siRNA平台技术RADS（具有更强活性、持久性和药物在某些适应症上可以实现临床上一年利用瑞博生物的RIBO-GalSTARTM技术靶向肝细胞总金额：20亿美元瑞博生物成立于2007年，拥有8款临床品种，其中5款基于RIBO-GalSTARTM技术，公司建立了自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台和全方位的知识产权保护体系。利用瑞博生物的RIBO-GalSTARTM技术靶向肝细胞总金额：20亿美元瑞博生物成立于2007年，拥有8款临床品种，其中5款基于RIBO-GalSTARTM技术，公司建立了自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台和全方位的知识产权保护体系。高瓴创投|国新资本|中金资本磐霖资本|三一创新投资•RSC2.0小核酸化学修饰技术：获得美国、加拿大等重要法域专利授权•RIBO-GalSTARTM小核酸肝靶向递送技术：在中美等重要法域获得专利授权；基于该技术的产品中有4款已经进入临床阶段，最快进入II期临床•RIBO-OncoSTARTM小核酸肿瘤靶向递送技术：针对脑胶质瘤的小核酸药物和诊断产品取得积极进展，针对其他癌症的多个产品处于早期研发阶段●¥1.25亿元君联资本●数据来源：NextPharma®数据库；MedAlpha®数据库；*瑞博生物累计融资2.49亿美元，因篇幅有限仅列出超1亿元人民币的投资轮次Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024•同润生物是药明生物孵化的创新药公司，2018年融资1.5亿美•同润生物是药明生物孵化的创新药公司，2018年融资1.5亿美元，投资方为通和毓承、博裕资本、淡马锡。•CN201通过药明生物WuXiBodyTM、TCE和WuXiUPTM三个专利技术平台而开发，目前国内唯一一款已有临床数据的CD3/CD19双抗。5,515首付款（百万美元）总金额（百万美元）5,515首付款（百万美元）总金额（百万美元）交易数量5,350产品临床前I期临床I/II期临床II期临床泰那利塞*CN202CN201CN808002WO20240882834,880总体CRS发生率不到30%，以1或2级为主。CN201对靶向并耗竭循环B细胞和组织B细胞具备潜力，有望用于治疗多种恶性肿瘤和自身免疫性疾病。2024年4月，naturemedici4,880总体CRS发生率不到30%，以1或2级为主。CN201对靶向并耗竭循环B细胞和组织B细胞具备潜力，有望用于治疗多种恶性肿瘤和自身免疫性疾病。2024年4月，naturemedici妥欧单抗研究结果，证实该类双抗可以治疗类风湿性关节炎同类交易GB261（CD3/CD20）数千万美元首付款+4.43亿美元里程碑EMB-06（CD3/BCMA）6000万美元首付款+5.75亿美元里程碑2,868726402201,08752507201920202021202220232024YTD金额披露率33%28%33%100%62%54%数据来源：NextPharma®数据库；MedAlpha®数据库；数据截止至2024.10Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024值产品license-out不断出现值产品license-out不断出现201920202021202220232024Q1-Q3美国201920202021202220232024Q1-Q3美国27253029英国药F5制剂（临床前，$540M）AA韩国2德国 1 韩国2德国 1 5 瑞士印度尼西亚法国丹麦印度87111意大利2沙特阿拉伯2靶点：TL1A分析：靶点POC验证通过，炎症性肠病市场规模巨大；F代表药物：STX-001(Superced)（临分析：抑制ACTRII信号通路可显著减少脂肪，同时刺激肌肉增加，靶向ACTRII的药物作为单一疗License-out交易受让方统计，2019-2024Q1-Q32024License-out交易创新性项目数据来源：NextPharma®数据库；MedAlpha®数据库；仅纳入创新药和技术平台相关交易，不纳入仿制药、改良型新药和生物类似药的交易Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024即将公司特定管线的海外权利授权给海外成立的新公司，同时引入海外基金，搭建国际化管理团队，以公司海外上市或被并购实现退出。传统型BD转让/受让方恒瑞医药/AiolosBio恒瑞医药/Kailera时间2023-08-142024-05-16项目SHR-1905（TSLP单抗）GLP即将公司特定管线的海外权利授权给海外成立的新公司，同时引入海外基金，搭建国际化管理团队，以公司海外上市或被并购实现退出。传统型BD转让/受让方恒瑞医药/AiolosBio恒瑞医药/Kailera时间2023-08-142024-05-16项目SHR-1905（TSLP单抗）GLP-1产品组合（HRS-7535;HRS9531;HRS-4729）权益除大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化独家权利除大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化独家权利股权19.9%首付/里程碑（$m）21.5/1028.5100/5935ArriVent 伴随许可管线成立NewCompany专转让方占有NewCo股份（多占比20%及以上)，同时转让方关键成员进入资机构为代表的外部资金注入，积极寻找被并购或境外IPO上市的机会实现•转让方可实现核心资产海外拓展，参与NewCo发展获得持续收益，原•转让方可实现核心资产海外拓展，参与NewCo发展获得持续收益，原企业投资者可通过NewCo被并购或境外IPO上市等明确路径实现股权•提升NewCo药物研发竞争力，投资•转让方通过降低部分付款条件置换•组建的海外团队缺少研发人才及熟悉海外法规的专业人才，不利于临床试验的推动和注册审批；•转让方通过降低部分付款条件置换•组建的海外团队缺少研发人才及熟悉海外法规的专业人才，不利于临床试验的推动和注册审批；•不适用于多数国内管线少且缺乏研发资金的biotech；•交易模式复杂，可参考NewCo型交易时间2024-01-07舶望制药Novartis2024-01-07舶望制药Novartis★2024-11-14礼新医药AstraZenecaYS2302018(临床前)瑞博生物TMALIN®antibody-drugconjugatep奥雷巴替尼(批准上市)数据来源：NextPharma®数据库；排名以总交易金额为标准；2023年上榜金额为13亿美元；数据截至2024.12.14Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024个特征其一就具备出海的可能性个特征其一就具备出海的可能性中国创新药关键成功因素及成功案例1…差异化布局适应症，在同靶点同MOA中做到领先地位1…222…3新靶点、新MOA的处于全球领先临床进展产品2…3113…创新的技术平台，能够设计出有独特优势的分子3…44…5全新药物设计带来对现有药物的优化，满足临床需求44…55…BIC的国内外临床试验数据支撑，拥有同类产品BIC潜力5…资料来源：医药魔方研究与分析Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024症，在差异化适应症中处于FIC地位，达成了超10亿美元的交易11HER2靶点创新药情况HER2靶点创新药情况批准上市批准上市DB-1303适应症DB-1303是首款HER2ADC在子宫内膜癌上处2961113HER2生物药子宫内膜癌布局情况8667 2013HER2生物药子宫内膜癌布局情况8667 206 66 6163181846申报临床临床I期临床II期18临床III期26维迪西妥单抗III期以上适应症生物药化维迪西妥单抗III期以上适应症批准上市：胃癌、胃食管交接癌、尿路上皮癌 61%3%4%61%6%45%10%30%26%4%15%18%9%5%维迪西妥单抗88ADC 61%3%4%61%6%45%10%30%26%4%15%18%9%5%维迪西妥单抗88ADCHER2生物药尿路上皮癌布局情况HER2生物药尿路上皮癌布局情况双抗单抗5416201620申报临床临床II期申请上市临床I期临床III期批准上市资料来源：医药魔方Nextpharma数据库；医药魔方研究与分析；统计时间截至2024.1Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20242潜在FIC的ISM5043在2024年达成了总交易金额达52InsilicoMedicine开发和验证了一套可供生成模型以及机器InsilicoMedicine开发和验证了一套可供生成模型以及机器通过其靶点发现平台找到在癌症、纤维化、NASH、免疫学13424811342481322243222420202021202220232024YTD1英矽智能共披露两笔交易的总金额，分别达到12亿美元与5亿美元，分别是与Sanofi合作的不超过6个创新靶点的候选药物和与Menarini合作的ISM5043英矽智能共披露两笔交易的总金额，分别达到12亿美元与5亿美元，分别是与Sanofi合作的不超过6个创新靶点的候选药物和与Menarini合作的ISM50432119临床前申报临床I期临床••KAT6抑制剂是针对表观遗传中的组蛋白乙生率可达10-15%，且能够直接调控雌激素•在肺癌、结直肠癌及宫颈癌等癌症中，也能看到KAT6的扩增/过表达•2024ASCO会议上Pfizer发表的结果证明其达歌分子胶平台可开发先前不可成药靶点，将对多种疾病的治疗达歌生物基本情况分子胶机制介绍分子胶利用小分子诱导两个本身不发生相互作用的蛋白质产生相互作用。由于具有催化作用机制和靶向非酶蛋白的能力，分子胶诱导的靶向蛋白降解可以用于降解之33TA靶点靶点验证MoA研究临床前I期临床适应症肿瘤HuR(ELAVL1)CRC;HCC;GBM；其他WEE1Pediatric;DDRcombo;其他GSPT1ADCpayload未披露Lymphoma多靶点/炎症/代谢疾病未披露炎症多靶点/pre靶点验证/罕见基因病多靶点/•多靶点新型分子胶降解剂•多靶点新型分子胶降解剂•在药物筛选层面，多数药企采用AI预测靶点筛选其分子胶化合物••达歌采用更加客观广泛的筛选策略：从靶点出发找分子胶化合物、表型筛选、蛋白质组学•资料来源：医药魔方NextPharma数据库；医药魔方Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202444诚益生物诚益生物基本情况成立于2018年4月，是一家聚焦代谢类疾病的小分子药物研发，高光制药成立于2017年，针对自身免疫病和肿瘤的未被满足医疗需6从事新药早期研究，并最终进行专利授权、专利转让、联合开发诚益生物诚益生物基本情况成立于2018年4月，是一家聚焦代谢类疾病的小分子药物研发，高光制药成立于2017年，针对自身免疫病和肿瘤的未被满足医疗需644总交易金额：9.7亿美元诚益生物licenseo总交易金额：9.7亿美元•可以为目前的注射疗法提供替代方案，既可也可以用于多种心血管代谢疾病的联合治疗•结构改动规避了礼来公司LY3502970的核心专利•ECC5004与对照，一半的剂量，却有更出色的Cmax与AUC，以及碾压的口服生物利用ECC5004•可以为目前的注射疗法提供替代方案，既可也可以用于多种心血管代谢疾病的联合治疗•结构改动规避了礼来公司LY3502970的核心专利•ECC5004与对照，一半的剂量，却有更出色的Cmax与AUC，以及碾压的口服生物利用ECC5004药物设计脑透过性TYK2/JAK1抑制剂，对TYK2/JAK1具有高选择性，没有JAK2/JAK3毒性。BHV-8000具TYK2/JAK1抑制的双重特性，可以为脑部疾病提供新的治疗进展诚益生物ECC5004礼来LY3502970神经系统疾病肌萎缩侧索硬多发性硬化症55★突破性疗法成立于2016年4月，是一家专注于小分子肿瘤精准疗法和小2(9.5%)3(14.3%)3(14.3%)39(42.9%)★突破性疗法成立于2016年4月，是一家专注于小分子肿瘤精准疗法和小2(9.5%)3(14.3%)3(14.3%)39(42.9%)批准上市1(4.8%)★药腱鞘巨细胞瘤1(14.3%)(14.3%)•Pimicotinib为一款口服、高选择性、高活性CSF•2023年4月，在北京积水潭医院开展随机双盲对照多中心III期临床研究，是迄今为止腱鞘巨细胞瘤首个中美同步开展的全球III期研究•2023年5月，和誉医药在2023年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上报告了治疗晚期腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的CSF-1R抑制剂Pimicotinib的I期临床数据，数值明显优于Pexidartinib（全球目前唯一在美获批的治疗TGCT药物）相应表现，展现出该其BIC/FIC潜力无明显肝毒性存在罕见的混合性或胆汁淤积性肝毒性风险21：Pimicotinib获中美欧突破性疗法认证资料来源：ASCO披露数据；医药魔方NextPharma数据库；Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024医药魔方MedAlpha数据库；统计时间截海外NDA失败、注册性临床失败和交易终止的事件也越来越常见至目前，有4个自主出海项目失败，45个项目交易终止或未知，其中n近年来，由各种原因导致的中国创新药相关license-out交易终止事件有所增加，截止2024年11月，总体交易终止事件已超过30起，其中包括多项首付款1亿美元以上的重磅交易历年中国license-out交易终止4321432142235原研企业继续研发暂停,7原研企业继续研发暂停,72008201320152017201820192020202120222数据来源：NextPharma®数据库；统计时间截至2024.11.15数据说明：*仅根据公开披露信息进行分析，部分项目可能后续继续在海外进行开发Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED面对海外复杂的市场和监管环境，中国药企需要优势以及海外市场对新药研发的特殊要求•中国企业研发新药出海受阻的原因包括商业策略调整、临床疗效/安全性、临床试验设计/审批标准变化，及研发生产问题，其中超60%原因为受让方商业策略调整，资本寒冬下企业聚焦于高潜力、高回报的产品成为常态••资产组合与战略决策：交易标的面临的竞争较为激烈，且在竞争环境中•受让方组织架构发生变更：受让方被收购后，交易标的与收购方战略不•当项目/同靶点竞品疗效或安全性表现不佳时，进一步开发风险较大，可•例如：TIGIT/4-1BB/CD47等靶点相关交易项目•当项目/同靶点竞品疗效或安全性表现不佳时，进一步开发风险较大，可•例如：TIGIT/4-1BB/CD47等靶点相关交易项目化•临床试验方案设计，包括受试者、对照方案、终点指标等的选择不符合•例如：美国FDA针对礼来和信达的信迪利单抗召开ODAC会议，投票结果认为需要补充额外数据：临床试验中受试者只有中国患者、对照组未采用美国已经批准的标准疗法；未采用OS作•例如：2024年5月，恒瑞收到FDA关于卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼用于一线肝细胞癌的BLA的CRL文件，提出生产和临床现场检查的意见；41数据来源：NextPharma®数据库；统计时间截至2024.11.15数据说明：*仅根据公开披露信息进行分析，部分项目可能后续继续在海外进行开发；另有5个项目license-out后无临床进展，原因不明确Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED差异化布局适应症，在同靶点同MOA中做到领先地位新靶点、新MOA的处于全球领先临床进展产品创新的技术平台，能够设计出有独特优势的分子全新药物设计带来对现有药物的优化，满足临床需求作为依托咪酯的替代品，能够减少皮质类固醇下迈威9MW2821Copyright©PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024是从事“0到1”的药企，创胜是从事“0到1”的药