2024年中盘点-细胞和基因疗法研发进展白皮书

目录：2024上半年细胞和基因疗法领域亮点总结–1页2024上半年细胞和基因疗法新药获批及研发趋势-2–8页2024上半年细胞和基因疗法领域早期投融资趋势-9–10页2024上半年获早期投融资的细胞和基因疗法新锐列表–11页2024上半年获早期投融资的细胞和基因疗法新锐简介–12–18药明康德内容团队微信矩阵介绍–19页ForPersonalUseOnly亮点总结20243（TIL）T20246T（TCR）-Tafamitresgeneautoleucel202411CAR-TCAR-Treg20247和新颖编辑策略涌现。基因编辑领域先驱张锋教授联合创建MoonwalkBiosciences，通过靶向表观遗传组开发针对各种不同疾病的潜在治愈性5700202461ForPersonalUseOnly2024上半年3款细胞和基因疗法在全球首批历年全球范围内批准的细胞和基因疗法36潜在获批新药数量363324563324562017 2018 2019 2020 2021 2022 2023 2024球首次批准计算。疗法类型包括基因（编辑）2024630日。2024年全球范围内首次批准的细胞和基因疗法商品名 公司 适应症 作用机制 全球首批日期 已获批国家/地区Beqvez（fidanacogeneelaparvovec）

辉瑞 血友病

通过腺相关病毒（AAV）导入编码FIX的基因，促进FIX生成

加拿大、美国、欧盟Amtagvi（lifileucel）

黑色素瘤Biotherapeutics

经体外经IL-2细胞因子扩增后，回输TIL至患者体内杀伤肿瘤细胞

美国赛恺泽（泽沃基奥仑赛）

通过慢病毒（LV）转科济药业 多发性骨髓瘤靶向的细胞，回输患者体内识别并杀伤癌细胞

中国202433Amtagvi（lifileucel）FDATILT2ForPersonalUseOnly大型药企已对细胞和基因疗法进行深入布局20家大型药企的细胞疗法（左）和基因疗法（右）管线分布CAR-TTCT-R

其他γδT1γδT1133126代谢与内分泌疾病CNS疾病罕见病4111 41112212411期 2期 3期 注册 1期 2期 期20246月。20家大型药企参考行业媒体FiercePharma20244/22CAR-T疗法、23CAR-T疗法，1CAR-T疗法；13期基因疗法。3γδT（CAR-T2期/3期。3ForPersonalUseOnly大型药企在研细胞疗法列表公司 在研疗法 靶点机制 在研最高阶拟治疗疾病

在研最高阶段阿斯利康AZD0754CAR-T，靶向STEAP2前列腺癌1期阿斯利康AZD5851CAR-T，靶向GPC3肝癌1期阿斯利康AZD6422CAR-T，靶向CLDN18.2实体瘤1期阿斯利康GC012FCAR-T，靶向CD19/BCMA多发性骨髓瘤1期阿斯利康NT-112TCR-T，靶向KRASG12D实体瘤1期阿斯利康NT-125TCR-T，靶向新抗原实体瘤1期阿斯利康NT-175TCR-T，靶向TP53实体瘤1期艾伯维CLBR001+SWI019CAR-T，靶向CD19B细胞恶性肿瘤1期百时美施贵宝Abecma（Idecabtagenevicleucel）CAR-T，靶向BCMA新确诊多发性骨髓瘤3（FDA批准用于后线治疗）百时美施贵宝BCMAxGPRC5DCAR-TCAR-T，靶向BCMA/GPRC5D多发性骨髓瘤1期百时美施贵宝Breyanzi（lisocabtagenemaraleucel）CAR-T，靶向CD19边缘区淋巴瘤2期（已获美国FDA批准治疗其他淋巴瘤）百时美施贵宝CD19NEXT（BMS-986353）CAR-T，靶向CD19系统性红斑狼疮、多发性硬化1期百时美施贵宝GPRC5DCART（BMS-986393）CAR-T，靶向GPRC5D多发性骨髓瘤2期吉利德AnitocabtageneautoleucelCAR-T，靶向BCMA多发性骨髓瘤2期吉利德AxicabtageneciloleucelCAR-T，靶向CD19大B细胞淋巴瘤一线治疗、滤泡性淋巴瘤二线治疗3期（已获美国FDA批准用于后线治疗）吉利德BrexucabtageneautoleucelCAR-T，靶向CD19儿童急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤2（FDA批准治疗吉利德KITE-197CAR-T，靶向CD19弥漫性大B细胞淋巴瘤1期4ForPersonalUseOnly吉利德KITE-363CAR-T，靶向CD19/CD20弥漫性大B细胞淋巴瘤1期吉利德KITE-753CAR-T，靶向CD19/CD20弥漫性大B细胞淋巴瘤1期罗氏RG6538（P-BCMA-ALLO1）CAR-T，靶向BCMA多发性骨髓瘤1期诺华PHE885（durcabtageneautoleucel）CAR-T，靶向BCMA多发性骨髓瘤2期诺华YTB323（rapcabtageneautoleucel）CAR-T，靶向CD19B2期强生Carvykti（ciltacabtageneautoleucel)CAR-T，靶向BCMA多发性骨髓瘤二线治疗EMA（批准用于二线治疗，获EMA批准用于四线治疗）强生JNJ-4496CAR-T，靶向CD19/CD20血液肿瘤1期强生JNJ-9530CAR-T，靶向CD20血液肿瘤1期武田TAK-012γδT细胞疗法，靶点未公布急性髓性白血病1期注：按公司英文名首字母排序5ForPersonalUseOnly大型药企在研基因疗法列表公司在研疗法靶点/机制拟治疗疾病最高研发阶段艾伯维ABBV-RGX-314AAVVGEF湿性年龄相关性黄斑变性3期拜耳AB-1001（BV-101）AAV基因疗法，递送CYP46A1基因亨廷顿病1期拜耳AB-1002AAV基因疗法，递送蛋白抑制剂1基因充血性心力衰竭2期拜耳AB-1003（LION-101）AAV基因疗法，递送FKRP基因肢带型肌营养不良症1期拜耳AB-1005（AAV2-GDNF）AAV基因疗法，递送人类胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）基因帕金森病、多系统萎缩1期拜耳ACTUS-101AAV基因疗法，递送α-葡萄糖苷酶（GAA）基因庞贝病1期辉瑞giroctocogenefitelparvovec（PF-07055480）AAV基因疗法，递送凝血因子VIII基因血友病A3期礼来GBA1GeneTherapyAAV基因疗法，递送GBA1基因帕金森病、1型戈谢病2期礼来GRNGeneTherapyAAV基因疗法，递送GRN基因额颞叶痴呆2期礼来OTOFGeneTherapyAAV基因疗法，递送OTOF基因听力损失2期罗氏Elevidys（delandistrogenemoxeparvovec，RG6356，SRP-9001）AAV基因疗法，递送微抗肌萎缩蛋白基因杜氏肌营养不良3期（FDA）6ForPersonalUseOnly罗氏RG6357（dirloctocogenesamoparvovec，SPK-8011)AAV基因疗法，递送凝血因子VIII基因血友病A2期罗氏RG6359（SPK-3006）AAV基因疗法，递送GAA基因庞贝病2期诺和诺德DNAimmunotherapy基因疗法，递送编码前胰岛素和胰岛素原的质粒1型糖尿病1期诺华DFT383基因疗法，递送胱氨酸（CTNS）基因肾移植前后胱氨酸病1期诺华OAV101（AVXS-101）AAV基因疗法，递送运动神经元生存蛋白（SMN1）基因脊髓性肌萎缩症（SMA）3期强生Botaretigenesparoparvovec（AAV-RPGR）AAV基因疗法，递送RPGR基因X连锁视网膜色素变性3期强生JNJ-1887基因疗法，递送CD59基因地图样萎缩2期赛诺菲SAR444836AAV基因疗法，递送苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因苯丙酮尿症1期注：按公司英文名首字母排序7ForPersonalUseOnly2024下半年有望获批的细胞和基因疗法在研疗法 公司 潜在适应证 靶点机制 研发及监管审评进展AfamitresgeneautoleucelAdaptimmuneTherapeutics滑膜肉瘤TCR-T细胞疗法，靶向MAGE-A4抗原美国FDA的PDUFA日期为2024年8月4日ObecabtageneautoleucelAutolusTherapeutics复发/CAR-T细胞疗法，靶向CD19美国FDA的PDUFA202411月16日；2024年4月EMA已接受上市申请润达基奥仑赛注射液恒润达生复发/CAR-T细胞疗法，靶向CD19中国NMPA已于2023年12月受理上市申请RP-L102RocketPharmaceuticals范可尼贫血（FA）通过LV改造自体造血干细胞，递送FANCA基因20244月EMA已接受MAA；计划2024年向美国FDA提交BLAKresladi（marnetegrageneautotemcel，RP-L201）RocketPharmaceuticals严重I型白细胞粘附缺陷通过LV改造自体造血干细胞，递送ITGB2基因BLA202310月获美国FDA受理并获优先审评资格，正在准备美国FDA要求的生产制造（CMC）信息PrademagenezamikeracelAbeonaTherapeutics营养不良性大疱性表皮松解症将COL7A1基因递送到患者皮肤细胞，并通过逆转录病毒载体稳定整合到分裂的靶细胞DNA中，实现长期基因表达正在准备美国FDA要求的CMC信息，预计将在2024年第三季度重新向美国FDA提交BLA⚫ 202462024⚫ TCR-Tafamitresgeneautoleucel8ForPersonalUseOnly细胞疗法新锐早期融资总额在Q1创下小高峰近3年细胞疗法研发新锐早期投融资趋势5.98225.98225.134.323.0982.6091072.19 2.598 81.45670.9842022Q12022Q22022Q32022Q42023Q12023Q22023Q32023Q42024Q12024Q2投融资总金额（亿美元） 投融资事件数B1000资事件的货币单位不是美元，则依据当时汇率进行换算。未符合以上条件的公司（获得融资，但未公布金额/轮次）2024627日。2024115.3CapstanTherapeutics1.75BCapstan(tLNP)RNACAR-TCPTX2309CD19CARmRNACD8TCAR-T。CAR-TregCNS9ForPersonalUseOnly基因疗法新锐早期融资：领域先驱创立公司夺目近3年基因疗法研发新锐早期投融资趋势24.183.65 3.662.902.621.581081.316 6678430.9642022Q12022Q22022Q32022Q42023Q12023Q22023Q32023Q42024Q12024Q2投融资总金额（亿美元） 投融资事件数B1000资事件的货币单位不是美元，则依据当时汇率进行换算。未符合以上条件的公司（获得融资，但未公布金额/轮次）2024627日。202472.27MoonwalkBiosciences5700Cas核酸酶进行编辑。10ForPersonalUseOnly2024年早期融资的细胞和基因疗法新锐公司列表公司名 融资轮次 融资金额 融资时间OverTBio种子轮1600万美元2024-05-06LatusA轮5400万美元2024-05-03SeamlessTherapeutics种子轮1180万欧元2024-04-23SirenBiotechnology种子轮1961万美元2024-04-22CornerTherapeuticsA轮5400万美元2024-04-18羿尊生物A+轮近亿元人民币2024-04-15引正基因Pre-A+轮千万美元2024-04-03跃赛生物A轮超亿元人民币2024-04-03CapstanTherapeuticsB轮1.75亿美元2024-03-20AsgardTherapeuticsA轮3000万欧元2024-03-14先博生物A+轮2亿元人民币2024-03-11OrizuruTherapeuticsB轮33亿日元2024-02-29KenaiTherapeuticsA轮8200万美元2024-02-29DAANBioTherapeuticsA轮230亿韩元2024-01-30GenEditA1轮2400万美元2024-01-23Tr1XBioA轮7500万美元2024-01-17AmlogenyxA轮5000万美元2024-01-11MoonwalkBiosciencesA轮5700万美元2024-01-04获得5000万美元以上早期融资额的新锐详细介绍请见第12-19页。11ForPersonalUseOnlyCapstanTherapeuticsCapstan公司致力于通过靶向脂质纳米颗粒（tLNP)进行RNA递送来推进特定细胞的体内重编程，具有治疗如癌症、自身免疫疾病等广泛疾病的潜力。2023年诺贝尔生理学或医学奖得主DrewWeissman博士是该公司的科学创始人之一。CapstantLNPLNPmRNACARmRNACAR-TCPTX2309CD19CAR的mRNACD8TCAR-TBCAR-T3月，CapstanTherapeutics1.75BBCPTX2309CapstantLNP管线。CapstanLauraShawver2023LNPLNPLNP递12ForPersonalUseOnlyKenaiTherapeutics20243月，KenaiTherapeutics8200ARNDP-001RNDP-001IND1HowardFederoff博士是KenaiTherapeuticsAspenNeuroscience7000万AiPSCFederoffNeurotherapyBioAAVFederoff13ForPersonalUseOnlyTr1XBio4年1Tr1Xo0ACAR-TregTr1X1T（Tr1）Tr1Tr1XMariaGraziaRoncaroloTr1Tr1TTTr1XCD4+T细胞转化为类Treg细Tr1Tr1XTr1TRX1031TRX1031型BTr1X的首席执行官BillLis2520192022年JasperTherapeuticsbrequilimab120082018PortolaPharmaceuticals14ForPersonalUseOnlyMoonwalkBiosciences20241Biosciences5700A轮融资，此次融资将支持MoonwalkMoakMoonwalkDNAMoonwalkMoonwalkDNAMoonwalkAlexAravanis博士、ArashJamshid