2024年中盘点-细胞和基因疗法研发进展-2024.07-21正式版

细胞和基因疗法研发进展2024年中盘点药明康德内容团队出品2024年

6月目录：2024上半年细胞和基因疗法领域亮点总结

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第

1页2024上半年细胞和基因疗法新药获批及研发趋势

-第

2–8页2024上半年细胞和基因疗法领域早期投融资趋势

-第

9–10页2024上半年获早期投融资的细胞和基因疗法新锐列表

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第

11页2024上半年获早期投融资的细胞和基因疗法新锐简介

–

第

12–18页药明康德内容团队微信矩阵介绍

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第

19页ForPersonalUseOnly亮点总结

2024上半年全球共

3款细胞和基因疗法首次获批上市，获批数量保持近年来的积极趋势，首款肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法问世且

T细胞疗法实现治疗实体瘤的突破。

全球大型药企构建了丰富的细胞和基因疗法管线，其布局折射出对于新型细胞疗法的探索，基因疗法从罕见病拓展至更广泛疾病治疗。2024下半年全球有

6款在研细胞和基因疗法有望迎来首次批准。首款

T细胞受体（TCR）-T细胞疗法

afamitresgeneautoleucel呼之欲出，它有望成为首款治疗实体瘤的经基因工程改造的免疫细胞疗法。

2024上半年共

11家聚焦细胞疗法的新锐完成早期融资，第一季度总融资额创下小高峰。实现高额融资的新锐采用新颖技术在体内直接生成

CAR-T细胞；开发全新类型细胞疗法如

CAR-Treg细胞、激活树突细胞的其他新锐也收获可观融资。2024上半年共

7家聚焦基因疗法的新锐完成早期融资，下一代编辑工具和新颖编辑策略涌现。基因编辑领域先驱张锋教授联合创建

MoonwalkBiosciences，通过靶向表观遗传组开发针对各种不同疾病的潜在治愈性疗法，完成

5700万美元融资。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。本报告数据来源截至

2024年

6月末，根据公司新闻稿等公开信息整理和分析。1ForPersonalUseOnly2024上半年

3款细胞和基因疗法在全球首批历年全球范围内批准的细胞和基因疗法潜在获批新药数量6654333220172018201920202021202220232024注：数据来源为美国细胞和基因治疗学会（ASCGT）及全球监管机构公开信息，以全球首次批准计算。疗法类型包括基因（编辑）疗法、基因编辑免疫细胞疗法、非基因编辑免疫细胞疗法；不含溶瘤病毒、干细胞疗法。数据截至

2024年

6月

30日。2024年全球范围内首次批准的细胞和基因疗法已

获

批国

家

/地

区商

品

名公

司适

应

症作

用

机

制全

球

首

批

日

期Beqvez（fidanacogeneelaparvovec）通过腺相关病毒（AAV）导入编码FIX的基因，促进FIX生成加拿大、美国、欧盟辉瑞血友病B2024/1/3经体外经IL-2细胞因子扩增后，回输TIL至患者体内杀伤肿瘤细胞Amtagvi（lifileucel）IovanceBiotherapeutics黑色素瘤2024/2/162024/2/23美国中国通过慢病毒（LV）转导靶向BCMA的CAR-T细胞，回输患者体内识别并杀伤癌细胞赛恺泽（泽沃基奥仑赛）科济药业多发性骨髓瘤⚫⚫2024上半年全球共

3款细胞和基因疗法首次获批上市，获批速度保持了近年来这一领域的积极趋势。上半年获批的

3款疗法分别用于血液肿瘤、实体瘤和罕见病。其中

TIL疗法

Amtagvi（lifileucel）获得美国

FDA批准用于治疗晚期黑色素瘤，lifileucel是首款获批的

TIL疗法，也是首款获批治疗实体瘤的

T细胞疗法，是细胞疗法的又一里程碑。2ForPersonalUseOnly大型药企已对细胞和基因疗法进行深入布局20家大型药企的细胞疗法（左）和基因疗法（右）管线分布其他13CAR-TTCT-R心血管疾病代谢与内分泌疾病CNS疾病γδT罕见病1311121214642211期2期3期注册1期2期3期注：数据来源为各药企公开信息，截至2024年6月。20家大型药企参考行业媒体FiercePharma2024年4月榜单。部分疗法已有适应症获批，但仍在推进更多适应症/地区的研究与监管申请：包括2款临床2期CAR-T疗法、2款临床3期CAR-T疗法，1款注册阶段CAR-T疗法；1款临床3期基因疗法。⚫

大型药企普遍在细胞和基因疗法领域有着丰富的管线布局，其中多款已进入临床后期研发阶段。⚫

早期管线中已有新型细胞疗法崭露头角，阿斯利康正在开发3款TCR-T疗法，武田正在开发一款γδ

T细胞疗法。从适应症来看，在研细胞疗法普遍（超过70%）拟用于治疗血液癌症，一部分正在攻克实体瘤（23%），此外，近期CAR-T疗法在免疫性疾病领域崭露头角，大型药企的布局也反映出对此看好，早期临床管线中也有两款疗法针对自身免疫性疾病进行开发。⚫

基因疗法有望造福更广泛患者，应用领域正在从罕见病拓展至更多相对常见疾病，多款用于中枢神经系统（CNS）疾病、心血管疾病、眼科、听力相关疾病的疗法已进入临床2期/3期。3ForPersonalUseOnly大型药企在研细胞疗法列表在研最高阶段拟治疗疾病公司在研疗法AZD0754AZD5851AZD6422GC012FNT-112靶点/机制在研最高阶段1期CAR-T，靶向

STEAP2CAR-T，靶向

GPC3CAR-T，靶向

CLDN18.2CAR-T，靶向

CD19/BCMATCR-T，靶向

KRASG12DTCR-T，阿斯利康阿斯利康阿斯利康阿斯利康阿斯利康阿斯利康阿斯利康艾伯维前列腺癌肝癌1期实体瘤1期多发性骨髓瘤实体瘤1期1期NT-125实体瘤1期靶向新抗原TCR-T，靶向

TP53CAR-T，NT-175实体瘤1期CLBR001+SWI019B细胞恶性肿瘤1期靶向

CD19Abecma百时美施贵宝

（Idecabtagenevicleucel）3期（已获美国FDA批准用于后线治疗）CAR-T，靶向

BCMA新确诊多发性骨髓瘤BCMAxGPRC5DCAR-T，

靶

向百时美施贵宝多发性骨髓瘤边缘区淋巴瘤1期CAR-TBCMA/GPRC5DBreyanzi百时美施贵宝

（lisocabtagenemaraleucel）2期（已获美国FDA批准治疗其他淋巴瘤）CAR-T，靶向

CD19CD19NEXT（BMS-986353）

靶向

CD19CAR-T，系统性红斑狼疮、多发性硬化百时美施贵宝百时美施贵宝吉利德1期2期2期GPRC5DCARTCAR-T，（BMS-986393）

靶向

GPRC5D多发性骨髓瘤多发性骨髓瘤AnitocabtageneautoleucelCAR-T，靶向

BCMA大

B细胞淋巴瘤一

3期（已获美国线治疗、滤泡性淋

FDA批准用于AxicabtageneciloleucelCAR-T，靶向

CD19吉利德巴瘤二线治疗后线治疗）儿童急性淋巴细胞

2期（已获美国白血病、非霍奇金

FDA批准治疗BrexucabtageneCAR-T，吉利德吉利德autoleucel靶向

CD19淋巴瘤其他血液肿瘤）CAR-T，靶向

CD19弥漫性大

B细胞淋巴瘤KITE-1971期4ForPersonalUseOnlyCAR-T，靶向

CD19/CD20巴瘤弥漫性大

B细胞淋吉利德吉利德KITE-3631期1期CAR-T，靶向

CD19/CD20巴瘤弥漫性大

B细胞淋KITE-753RG6538（P-BCMA-ALLO1）CAR-T，靶向

BCMA罗氏诺华诺华多发性骨髓瘤1期2期2期PHE885CAR-T，靶向

BCMA（durcabtageneautoleucel）YTB323（rapcabtageneautoleucel）多发性骨髓瘤CAR-T，靶向

CD19大

B细胞淋巴瘤、狼疮性肾炎EMA审

评

中（

已

获

美

国FDA批准用于二

线

治疗

，获EMA批准用于四线治疗）Carvykti（ciltacabtageneautoleucel)CAR-T，靶向

BCMA多发性骨髓瘤二线治疗强生CAR-T，靶向

CD19/CD20CAR-T，强生强生武田JNJ-4496JNJ-9530TAK-012血液肿瘤1期1期1期血液肿瘤靶向

CD20γδT细胞疗法，靶点未公布急性髓性白血病注：按公司英文名首字母排序5ForPersonalUseOnly大型药企在研基因疗法列表最高研发阶段公司在研疗法靶点/机制拟治疗疾病AAV基因疗法，递送编码抗

VGEF抗体片段的基因湿性年龄相关性黄斑变性艾伯维ABBV-RGX-3143期1期2期1期AB-1001（BV-101）AAV基因疗法，递送CYP46A1基因拜耳拜耳拜耳亨廷顿病AAV基因疗法，递送蛋白抑制剂

1基因AB-1002充血性心力衰竭AB-1003（LION-101）AAV基因疗法，递送FKRP基因肢带型肌营养不良症AAV基因疗法，递送人类胶质细胞源性神经营养因子AB-1005（AAV2-GDNF）帕金森病、多系统萎缩拜耳1期（GDNF）基因AAV基因疗法，递送α-葡萄糖苷酶（GAA）基因拜耳辉瑞礼来礼来礼来ACTUS-101庞贝病1期3期2期2期2期3期giroctocogenefitelparvovec（PF-07055480）AAV基因疗法，递送凝血因子

VIII基因血友病

AGBA1GeneTherapyAAV基因疗法，递送GBA1基因帕金森病、1型戈谢病GRNGeneTherapyAAV基因疗法，递送GRN基因额颞叶痴呆听力损失OTOFGeneTherapyAAV基因疗法，递送OTOF基因Elevidys（delandistrogenemoxeparvovec，RG6356，SRP-9001）AAV基因疗法，递送微抗肌萎缩蛋白基因罗氏杜氏肌营养不良

（已获美国FDA批准）6ForPersonalUseOnlyRG6357（dirloctocogenesamoparvovec，AAV基因疗法，递送凝血因子

VIII基因罗氏血友病

A2期SPK-8011)RG6359（SPK-3006）AAV基因疗法，递送GAA基因罗氏庞贝病2期1期1期3期3期2期1期基因疗法，递送编码前胰岛素和胰岛素原的质粒DNAimmunotherapy诺和诺德诺华1型糖尿病基因疗法，递送胱氨酸（CTNS）基因肾移植前后胱氨酸病DFT383AAV基因疗法，递送运动神经元生存蛋白（SMN1）基因OAV101（AVXS-101）脊髓性肌萎缩症（SMA）诺华Botaretigenesparoparvovec（AAV-RPGR）AAV基因疗法，递送RPGR基因X连锁视网膜色素变性强生基因疗法，递送CD59基因强生JNJ-1887地图样萎缩苯丙酮尿症AAV基因疗法，递送苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因赛诺菲SAR444836注：按公司英文名首字母排序7ForPersonalUseOnly2024下半年有望获批的细胞和基因疗法在研疗法公司潜在适应证靶点/机制研发及监管审评进展TCR-T细胞疗法，靶向

MAGE-日期为

2024年

8月A4抗原美国

FDA的

PDUFAAfamitresgeneAdaptimmuneautoleucelTherapeutics滑膜肉瘤4日复发/难治性美国

FDA的

PDUFA日期为

2024年

11月16日；2024年

4月EMA已接受上市申请ObecabtageneAutolusB细胞急性淋

CAR-T细胞疗巴细胞白血

法，靶向

CD19病autoleucelTherapeutics复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤中国

NMPA已于2023年

12月受理上市申请润达基奥仑赛注射液CAR-T细胞疗法，靶向

CD19恒润达生2024年

4月

EMA已接受

MAA；计划2024年向美国

FDA提交

BLA通过

LV改造自体造血干细胞，递送FANCA基因Rocket范可尼贫血Pharmaceuticals（FA）RP-L102KresladiBLA已于

2023年

10月获美国

FDA受理并获优先审评资格，正在准备美国

FDA要求的生产制造通过

LV改造自体造血干细胞，递送ITGB2基因（marnetegrageRocket严重

I型白细neautotemcel，

Pharmaceuticals胞粘附缺陷RP-L201）（CMC）信息将

COL7A1基因递送到患者皮肤细

正在准备美国

FDA营养不良性

胞，并通过逆转录

要求的

CMC信息，大疱性表皮

病毒载体稳定整合

预计将在

2024年第PrademagenezamikeracelAbeonaTherapeutics松解症到分裂的靶细胞三季度重新向美国DNA中，实现长

FDA提交

BLA期基因表达⚫⚫基于当前公开研发与监管审评进展信息，2024下半年全球有

6款在研细胞和基因疗法有望迎来首次批准，2024全年获批数字有望创下新高。首款

TCR-T细胞疗法

afamitresgeneautoleucel呼之欲出，它有望成为首款治疗实体瘤的经基因工程改造的免疫细胞疗法。8ForPersonalUseOnly细胞疗法新锐早期融资总额在

Q1创下小高峰近

3年细胞疗法研发新锐早期投融资趋势9.615.985.13224.323.092.602.592.191091.456888770.9842022Q12022Q22022Q32022Q42023Q12023Q22023Q32023Q42024Q12024Q2投融资总金额（亿美元）

投融资事件数注：早期融资定义为

B轮及之前的融资轮次，且融资金额超过

1000万美元。如果融资事件的货币单位不是美元，则依据当时汇率进行换算。未符合以上条件的公司（如获得融资，但未公布金额/轮次）未被纳入。数据截至

2024年

6月

27日。⚫2024上半年共

11家聚焦细胞疗法的新锐获得共约

5.3亿美元的早期投资。尽管融资事件数趋于平稳，但第一季度总融资额反弹，创下小高峰。⚫CapstanTherapeutics公司完成

1.75亿美元

B轮融资，Capstan公司致力于通过靶向脂质纳米颗粒(tLNP)进行

RNA递送来推进特定细胞的体内重编程，具有治疗如癌症、自身免疫疾病等广泛疾病的潜力。该公司的核心在研

CAR-T疗法

CPTX2309正在推进早期临床概念验证，这款疗法可将编码靶向

CD19CAR的

mRNA载荷递送到表达

CD8的

T细胞中，从而有效地在体内直接生成

CAR-T。⚫⚫开发全新类型细胞疗法如

CAR-Treg细胞、激活树突细胞的其他新锐也收获可观融资。开发免疫细胞疗法的新锐普遍专注于癌症领域，开发干细胞疗法的新锐则关注

CNS疾病、心血管疾病、代谢与内分泌疾病等更广泛疾病领域。9ForPersonalUseOnly基因疗法新锐早期融资：领域先驱创立公司夺目近

3年基因疗法研发新锐早期投融资趋势5.444.124.183.653.662.902.621.58101.318870.966664432022Q12022Q22022Q32022Q42023Q12023Q22023Q32023Q42024Q12024Q2投融资总金额（亿美元）

投融资事件数注：早期融资定义为

B轮及之前的融资轮次，且融资金额超过

1000万美元。如果融资事件的货币单位不是美元，则依据当时汇率进行换算。未符合以上条件的公司（如获得融资，但未公布金额/轮次）未被纳入。数据截至

2024年

6月

27日。⚫⚫2024上半年

7家聚焦基因疗法的新锐获得共约

2.27亿美元的早期融资。基因编辑领域先驱张锋教授联合创建

MoonwalkBiosciences，该新锐公司完成

5700万美元融资，将表观遗传发现平台与精确工程化技术相结合，旨在将细胞重编程到健康状态，开发针对各种不同疾病的潜在治愈性疗法。⚫多家新锐正在采用下一代编辑工具，如基于设计重组酶、基于新型

Cas核酸酶进行编辑。10ForPersonalUseOnly2024年早期融资的细胞和基因疗法新锐公司列表公司名融资轮次种子轮A轮融资金额融资时间OverTBioLatus1600万美元5400万美元1180万欧元1961万美元5400万美元近亿元人民币千万美元2024-05-062024-05-032024-04-232024-04-222024-04-182024-04-152024-04-032024-04-032024-03-202024-03-142024-03-112024-02-292024-02-292024-01-302024-01-232024-01-172024-01-112024-01-04SeamlessTherapeutics种子轮SirenBiotechnology种子轮CornerTherapeuticsA轮羿尊生物引正基因跃赛生物A+轮Pre-A+轮A轮超亿元人民币1.75亿美元3000万欧元2亿元人民币33亿日元CapstanTherapeuticsB轮AsgardTherapeuticsA轮先博生物A+轮B轮A轮A轮A1轮A轮A轮A轮OrizuruTherapeuticsKenaiTherapeutics8200万美元230亿韩元2400万美元7500万美元5000万美元5700万美元DAANBioTherapeuticsGenEditTr1XBioAmlogenyxMoonwalkBiosciences获得

5000万美元以上早期融资额的新锐详细介绍请见第

12-19页。11ForPersonalUseOnlyCapstanTherapeuticsCapstan公司致力于通过靶向脂质纳米颗粒（tLNP)进行

RNA递送来推进特定细胞的体内重编程，具有治疗如癌症、自身免疫疾病等广泛疾病的潜力。2023年诺贝尔生理学或医学奖得主

DrewWeissman博士是该公司的科学创始人之一。Capstan公司的

tLNP技术平台通过在

LNP上装饰与特定受体相结合的抗体或者抗体片段，有望解决特异性递送的难题，可以将

mRNA编码

CAR递送至特定免疫细胞亚群并对其进行改造以消除致病细胞；也可以将

mRNA编码的基因编辑系统传递给致病细胞，来治疗遗传疾病。该公司的核心在研的体内

CAR-T疗法

CPTX2309正在在自身免疫疾病中进行早期临床概念验证，这款疗法可将编码靶向

CD19CAR的

mRNA载荷递送到表达

CD8的

T细胞中，从而有效地在体内直接生成

CAR-T。这种方法的目标是通过在血液和淋巴组织中快速深度清除

B细胞，实现免疫系统的重置，并且避免传统体外生产

CAR-T疗法的挑战。今年

3月，CapstanTherapeutics今天宣布成功完成了

1.75亿美元的超额认购

B轮融资。B轮融资所获得的资金将用于推进

CPTX2309的开发，并进一步开发

Capstan的靶向

tLNP管线。Capstan的总裁兼首席执行官

LauraShawver博士曾在

2023药明康德全球论坛上分享基因和细胞疗法开发的洞见。她表示，在基因疗法领域，业界已经意识到病毒载体的局限性，因此包括

LNP在内的非病毒载体将在未来的基因疗法开发中拥有一席之地。对于

LNP载体技术来说，如何特异性地将

LNP递送到不同类型的细胞中是需要解决的问题。12ForPersonalUseOnlyKenaiTherapeutics2024年

3月，KenaiTherapeutics宣布完成了

8200万美元的

A轮融资，该公司致力于开发基于诱导多能干细胞（iPSC）的细胞疗法，治疗多种神经系统疾病。该公司主要候选疗法

RNDP-001是一种来源于诱导多能干细胞的同种异体多巴胺前体细胞疗法，用于治疗特发性和遗传性帕金森病，并在帕金森病的临床前模型中显示出了良好的存活率、神经支配和行为恢复能力。此次融资获得的资金将使公司能够为

RNDP-001提交

IND申请并完成

1期临床试验，该试验预计将在今年内启动。除了

RNDP-001，Kenai还在开发一系列现货型多巴胺神经元替代细胞治疗产品，用于治疗神经系统疾病。HowardFederoff博士是

KenaiTherapeutics的首席医学官和科学创始人。最近，作为

AspenNeuroscience的首席执行官，他带领该公司完成了

7000万美元的

A轮融资，以推进针对帕金森病的自体

iPSC项目。Federoff博士还是BrainNeurotherapyBio的联合创始人，该公司是一家临床阶段公司，致力于为运动障碍患者提供

AAV基因疗法。Federoff博士是神经系统疾病先进医药领域的知名意见领袖和连续创业者，专注于开发基因和细胞疗法以阻断疾病进程。13ForPersonalUseOnlyTr1XBio2024年

1月，Tr1XBio宣布走出隐匿模式，并完成

7500万美元的

A轮融资。该公司旨在开发通用的同种异体调节性

T（Treg）和

CAR-Treg细胞疗法，以治疗和潜在治愈自身免疫和炎症性疾病。根据新闻稿，Tr1X的在研疗法是潜在首个从供体衍生的工程化

1型调节性

T（Tr1）细胞疗法，可能重现天然存在

Tr1细胞的功能。Tr1X公司的管线主要基于其科学创始人

MariaGraziaRoncarolo博士的工作，她是

Tr1细胞的发现者。Tr1细胞是由调节性

T细胞所分化的亚群，对于维持健康人体内免疫平衡和耐受至关重要。在临床前模型和患者中观察到这类细胞具有几个重要的功能，包括抑制局部炎症和下调炎症小体、抑制致病性效应

T细胞反应、诱导长期耐受。Tr1X的专有技术能够将从健康供体中分离出的

CD4+T细胞转化为类

Treg细胞，这些细胞具有与天然

Tr1细胞相似的功能和特征。这些细胞可以进一步改造以靶向特定组织或器官，以进行局部免疫调节。目前，Tr1X正致力于开发其在研

Tr1细胞疗法

TRX103，该公司计划在

1期试验中评估

TRX103用以预防患者产生移植物抗宿主病（GvHD）的效果，这些患者接受了不匹配的造血干细胞移植。该公司同时在开发多个管线项目，用于治疗炎症性肠病、1型糖尿病和多种

B细胞介导的自身免疫疾病。Tr1X的首席执行官

BillLis先生在从研发阶段到商业化的公司建设和产品管线方面拥有超过

25年的生物技术高管领导经验。他最近在

2019年至

2022年期间担任

JasperTherapeutics的董事长兼临时首席执行官，领导了该公司的A轮和后续融资，并成功完成了

brequilimab在造血干细胞移植方面的

1期试验。在此之前，他于

2008年至

2018年担任

PortolaPharmaceuticals首席执行官兼董事。此外，他目前还是再鼎医药公司的独立董事。14ForPersonalUseOnlyMoonwalkBiosciences2024年

1月，MoonwalkBiosciences宣布完成了

5700万美元的种子和

A轮融资，此次融资将支持

Moonwalk的表观遗传分析和工程技术平台的持续开发，并将其表观遗传治疗药物管线向临床推进。通过靶向表观遗传组，Moonwalk旨在将细胞重编程到健康状态。根据新闻稿，Moonwalk是首家将表观遗传发现平台与精确工程化技术相结合的公司，使得靶向表观遗传组，扩展复杂疾病的靶标范围成为可能。Moonwalk专注于通过全面性的读写科技，以工程化改造表观遗传组，旨在根源水平上开发出针对各种不同疾病的潜在治愈性疗法。现有的基因编辑方法涉及通过切割或产生小断裂来改变

DNA，由于不可预测的修复过程及其序列的变化，这可能存在风险，这些方法通常靶向已知基因。Moonwalk的创新表观遗传编辑器以不同的方式工作，利用细胞的自然调节系统一步准确、永久地控制多个基因，而不改变

DNA序列本身。这项开创性的技术得到了

Moonwalk人工智能驱动分析技术的强化，使该公司能够更有效地解决复杂条件下涉及的多个因素，最大限度地减少脱靶效应和毒性，同时保持主要

DNA序列完整。Moonwalk由

AlexAravanis博士、ArashJamshidi博士和

JustinValley博士联合创立，他们是生物技术领域的领导者，在将复杂科学转化为临床产品方面拥有数十年经过验证的执行力。在共同创建

Moonwalk之前，Aravanis博士是Illumina的首席技术官、研究和产品开发主管，负责领导

Illumina的研究和产品开发项目。在他的领导下，Illumina推出了业界领先的

DNA测序研究和临床应用产品。Jamshidi博士则曾担任

GRAIL公司数据科学部门的高级副总裁，他也是

GRAIL的科学联合创始人之一。Valley博士则曾是

BerkeleyLights（现为

Bruker公司的一部分）的应用和耗材副总裁。该公司的科学联合创始人为Broad研究所的著名学者、基因编辑领域先驱张锋博士。15ForPersonalUseOnlyLatus2024年

5月，专注于开发新型基因疗法候选药物以治疗

CNS疾病的生物技术公司

LatusBio宣布初步完成

5400万美元的

A轮融资。Latus的专有技术旨在通过直接在非人灵长类动物中大规模平行和无偏倚地筛选新型

AAV衣壳，以直接应对现有以

AAV为载体的基因疗法所面临的挑战，包括对高剂量注射的依赖、高剂量注射可能引起的脱靶毒性，以及难以进行规模化生产等问题。在临床前非人灵长类动物模型中，Latus公司的衣壳变体在中枢神经系统中的精确部位表现出高基因表达，具有靶细胞特异性，且组织外活性极低。基于这些临床前数据，Latus公司计划在临床研究中使用低剂量的候选产品，旨在提高基因疗法的安全性并实现成功生产。Latus公司的首席执行官是

P.PeterGhoroghchian博士，他是一名医生科学家，同时也是一名连续生物技术企业家，在推动创新疗法从平台确定到临床前发现再到成功临床开发方面积累了丰富的经验。16ForPersonalUseOnlyCornerTherapeutics2024年

4月，CornerTh