基因治疗行业市场分析报告2024年

2024年基因治疗行业市场分析报告汇报人：XXX日期：XXX1contents目录行业发展概述行业环境分析行业现状分析行业格局及趋势12342Part01行业发展概述行业定义行业发展历程行业产业链3行业定义广义的基因治疗指通过纠正或补偿异常基因缺陷以达到治疗疾病的一种治疗方法。基因作为遗传物质的基本单位，具有控制遗传性状表达和活性调节的作用。基因治疗可根据实现手段的不同分为离体治疗和体内治疗两大类。体内基因治疗和体外基因治疗的研发管线各占一半，病毒仍是最常用的基因载体。采用体内方法还是体外方法由很多因素决定，比如疾病产生部位、体内细胞的获取难度等等，总体来说，体内方法和体外方法没有显著的优劣差异。基因治疗的临床用途主要包括基因改正、基因修饰、基因激活、基因屏蔽、复合编辑等。4Part02行业环境分析行业政治环境行业经济环境行业社会环境行业驱动因素5行业政治环境描述6Part03行业现状分析行业现状行业痛点7行业现状全球基因治疗市场保持高速发展，市场规模由2016年的0.5亿美元增长至2020年的20.75亿美元，CAGR高达153%。于2025年市场规模将突破300亿美元。数据显示，2020年中国基因治疗市场规模约为0.24亿元，同比下滑69%。由于国内基因治疗尚处于导入阶段，随着细胞基因产品陆续获批上市以及国内相关产业政策的扶持，未来基因治疗的市场规模将不断壮大，到2025年将达到1785亿元左右。8流通环节有待完善基因治疗产品种类繁多，消费数量较大，质量参差不齐，试剂流通管理难以完善，导致基因治疗行业目前在流通领域还面临许多问题。（1）在产品的流通中，许多环节缺少安全的冷链和冷库设施供应。在目前运输多为汽车和铁路运输的情况下，基因治疗行业生产企业普遍采用运输箱内置冰冻袋的冷藏方式，在高温天气或长距离运输的情况下无法确保运输温度的稳定，影响试剂的安全性。（2）监管人员技术水平有待提高。基因治疗产品是一种高技术含量的产品，产品研发涉及生物学、信息技术、电子技术、工程学等多项学科，而目前从事基因治疗行业的人员50%以上是工商、质检管理等专业背景的人员，缺少必要的专业技术知识。知识背景的不匹配使得管理流程漏洞频发，基因治疗行业整体监管水平有待提高。（3）中间环节加价严重。出于安全的考虑，国家对基因治疗行业进出口标准与流程严格把控，环节复杂，中间环节加价严重，代理公司的介入可能使产品出厂价格上涨至少一倍以上，导致产品市场竞争力下降，阻碍本土基因治疗行业企业的国际化进程。流通环节问题中间环节加价严重供应链质量监管行业发展建议加强基因治疗协同创新与转化基因治疗技术与药物研发是一项涉及多学科交叉的系统工程，需要在国际视野下进行系统创新，进行全链条设计，以更加主动的姿态融入全球创新网络，以更加开阔的胸怀吸纳全球创新资源，积极推动我国基因治疗相关研发活动的开展。在我国科技计划、2011计划等的实施过程中，要探索创新链与产业链的互动融合，通过高校、研究机构、大型综合性医院、企业、资本等的合作，建立涵盖基因治疗产品研发完整的“技术链”和全链条“上、中、下游”—体化设计的“产业链”，特别重视基因治疗产品相关的原创性研究、目标产品的自主创新、重点产品的中试生产和质量控制等研究，加快基因治疗技术或产品的成果转化和临床应用，从而加强我国基因治疗研发全链条的能力建设，并形成示范工程，推动我国基因治疗的原始创新、成果转化并提高整体水平和国际竞争力。突破基因治疗关键技术虽然我国在基因治疗领域已经取得了长足进步，但缺乏原始性创新成果，仿制产品重复生产严重，只有少数产品拥有自主知识产权，因此我国未来仍需要重点布局基因治疗产业规划，加强基因治疗关键技术的突破。一方面，加强基因编辑新技术研究，如开发新型脱靶检测与预防技术，准确、灵敏地检测到基因编辑方法是否会产生脱靶效应，降低基因编辑脱靶效应的可能性，推动精度更高、安全性更大的新一代基因编辑工具的研发，促进基因治疗产业的发展;另一方面，加强构建高效的基因治疗表达载体，有效地保护基因治疗药物免受组织或细胞中核酶的降解，稳定性好，容易制备可以实现大规模生产，而且能够帮助基因治疗药物实现高效和长期的表达。突破基因治疗关键技术虽然我国已经涌现一批聚焦基因治疗的创新公司，在研发进度、技术积累、技术创新性方面，从专利布局来看，国内同国外确买还存在一定差距。而缩小这种差距，不仅需要外部资本和政策的助推，更需要企业有强天的内功。因此，未来基因治疗创新企业仍需要在关键能力方面进行提升，如载体设计和优化能力、多元化载体开发能力、商业化生产能万、产品线规划能力、对疾病生物学理解能力等。因此，未来基因治疗企业通过技术创新，强化知识产权保护，不断提升国际竞争万。10123Part04行业竞争格局及趋势行业发展趋势行业竞争格局行业代表企业11&&&行业竞争格局概述行业竞争格局概述中国政府正大力推动社会资本进入基因治疗行业，对基因治疗行业产品需求被迅速拉动，需求量呈现上升趋势，基因治疗行业企业进军国民经济大产业的战略窗口期已经来临。基因治疗行业各业态企业竞争激烈，当前，市场上50%以上的基因治疗行业企业有外资介入，包括中外独（合）资、台港澳与境内合资、外商独资等，纯内资本土基因治疗行业企业数目较少，约占基因治疗行业企业总数的25%。此外，商业银行逐步进入基因治疗行业，兴业银行、中心银行、民生银行等先后成立金融公司，涉足设备融资租赁业务。中国本土基因治疗行业企业根据租赁公司股东背景及运营机制的不同又可以划分为厂商系、独立系和银行系三类三类基因治疗行业企业各有优劣势：（1）基因治疗行业企业具有设备技术优势，主要与母公司设备销售联动，以设备、耗材的销售利润覆盖融资租赁成本；（2）独立系基因治疗行业企业产业化程度高，易形成差异化商业模式，提供专业化的融资租赁服务；（3）银行系基因治疗行业企业背靠银行股东，能够以较低成本获取资金，且在渠道体系等方面具备一定优势。行业发展趋势描述基因编辑技术兴起:基因治疗的进步为许多疾病的治疗提供了新的思路，也让无数患者看到了希望。尽管一些基因治疗应用已初见成效，但基因编辑技术的兴起让基因治疗再一次步入了全新的起点，发展和寻求更高效的基因编辑系统，是促进基因治疗发展更加有力的助推器。逐步纳入医保范围:基因治疗是全球最贵的一类治疗疗法，在美国，诺华的CAR-T细胞疗法药物Kymriah针对复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）和复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤适应症，分别定价为45万美元和33万美元。Kymriah的竞争对手吉利德Yescarta定价为33万美元。2019年2月美国医疗保险和医疗补助服