治疗药物评价（临床药物治疗学课件）

治疗药物评价第一节

药物利用研究与治疗药物评价第二节

循证医学与治疗药物评价第三节

药物流行病学与治疗药物评价第四节

药物经济学与治疗药物评价目录第三章治疗药物评价重点难点掌握

药物利用研究、循证医学、药物流行病学、药物经济学的基本概念、研究的方法和应用。

熟悉

药物利用研究、循证医学、药物流行病学、药物经济学的研究类型。了解

药物利用研究、循证医学、药物流行病学、药物经济学相关研究基本步骤。第三章治疗药物评价

药物利用研究与治疗药物评价第一节第三章治疗药物评价第一节

药物利用研究与治疗药物评价定义：针对全社会的药物市场、供给、处方及其使用的研究，其研究重点是药物利用所引起医药的、社会的和经济的后果以及各种药物与非药物因素对药物利用的影响，从药品单纯消耗分析到药物消费结构、处方行为、药物经济学、医保结构等进行评价。

药物利用研究第一节

药物利用研究与治疗药物评价研究目的：是力求实现用药合理化，保证药物使用的安全有效。

药物利用研究第一节

药物利用研究与治疗药物评价

药物利用研究提示国家、地区或医疗单位内部的药物消费基本状况了解药物在社会、家庭或临床应用的实际消费提示药物应用的模式揭示药物消费分布与疾病谱的关系反映国家人口素质和健康状况实现对某些药物滥用的监测为政府制订、调整卫生保健政策法规提供客观资料第一节

药物利用研究与治疗药物评价研究范围：范围甚广，涉及药剂学、药理学、药事管理学、社会人类学、行为学和经济学等诸多学科领域，近年来在医院用药分析中得到充分应用。

药物利用研究1.限定日剂量(definedailydose，

DDD)

指以某一特定药物为治疗主要适应证而设定的用于成人的平均日剂量。一、基本概念第一节

药物利用研究与治疗药物评价2.用药频度(DDDs)

指药物总用量除以该药的DDD所得数量，为用药治疗一天的人数，用以反映药品的使用量，是作为一个衡量药物使用频率指标。DDDｓ=总用量÷DDDDDDs越大，此药的使用频率越高。一、基本概念第一节

药物利用研究与治疗药物评价3.处方日剂量(prescribeddailydose，PDD)

指从有代表性的处方样本中得出的日平均处方剂量，是用作论证DDD合理性的另一种衡量指标。4.限定日费用(DDC)

指患者应用该种药物的平均日费用，可以作为用药费用方面的参考指标。DDC＝该药年销售总金额（元）／该药的DDDs。一、基本概念第一节

药物利用研究与治疗药物评价

指住院患者每100人每日所消耗抗菌药物的DDD数。

抗菌药物使用强度=抗菌药物消耗量（累计DDD数）×100/（同期收治患者人天数）第一节

药物利用研究与治疗药物评价5.抗菌药物使用强度

6.治疗日

指一种药品按—定规格，一定数量给予患者，对某类疾病所提供的可发挥治疗作用的日期数。治疗日=单位包装药品总量/（平均日治疗剂量*消耗量）

第一节

药物利用研究与治疗药物评价

7.治疗类日用药金额

指相同治疗类别药品日用药金额参考值，以考察某一疾病用药费用的社会平均水平。

某类药的用药总金额/总DDD数。第一节

药物利用研究与治疗药物评价1.定量评价

指对某个国家、区域、地区或单位在不同水平上的药物利用的动态量化研究。主要是通过处方分析，评价指标常用表现费用或数量的指标。包括处方统计、药品日计量分析、成本研究、医药市场信息分析和药物情报分析等。二、药物利用研究类型第一节

药物利用研究与治疗药物评价2.定性评价指对药物利用的质量、必要性和恰当性进行评价，从而提供一个可供对照的、明确的、超前决策性的技术规范。定性研究侧重于药物使用的质量评价，如安全性和有效性，包括处方和处方行为研究、病人依从性研究、药物经济学研究、文献计量学分析和专题研究等，其衡量标准常采用权威性的或公认的药物使用标准。二、药物利用研究类型第一节

药物利用研究与治疗药物评价药物利用评价标准可以分为三类：①结构性标准：是观察单位的人口统计学和生态学特征。②过程性标准：是指在什么时候、什么地方、给予什么药物、如何给予药物治疗。③结果性准则：主要是评价药物使用的最佳结果，即被评价的要素对患者整个健康和幸福有什么作用。二、药物利用研究类型第一节

药物利用研究与治疗药物评价3.从时间上看，药物利用评价还可分为回顾性评价、前瞻性评价和现时评价。二、药物利用研究类型第一节

药物利用研究与治疗药物评价1.金额排序分析

指选定某一段时间内一定样本数的药品，按药品金额或数量大小顺序排列，以此数据为基础做统计处理，分析用药特点和用药趋势。2.用药频度分析

采用WHO制定的限定日剂量，分析、评价药物在临床的地位。三、药物利用研究的方法与应用第一节

药物利用研究与治疗药物评价3.医院处方分析

通过分析医院处方，提供不同年龄、性别或患者的用药模式，研究药物利用与其适应证的关系，确定治疗最频繁的病种，为药物使用管理、药品采购供应、药厂生产的市场信息等提供参考依据。三、药物利用研究的方法与应用第一节

药物利用研究与治疗药物评价①处方频数分析

选择一定限度时间的处方进行统计处理，也可对不同年份相同月份的处方进行比较分析，以便从市场动态中得到启示。

②药物利用指数分析(DUI)

通过用DDDs除以患者总用药天数来测量医生使用某药的日处方量，用于评估临床用药的合理性及用药行为。第一节

药物利用研究与治疗药物评价③与疾病有关的用药分析

通过统计某类或某个疾病的处方数，从药品的种类、数量用法，以及患者的年龄、性别等指标分析，了解疾病的药物治疗现状和趋势以及药品在临床治疗中的分布情况。

④单病种药品费用分析

指不同医生对病情相似同一诊断患者平均处方费用分析。第一节

药物利用研究与治疗药物评价5.趋势预测分析

根据处方某项指标过去的、按时间顺序排列的历史数据，运用一定数学方法进行计算，以预测未来发展趋势的方法，是对原始资料的延伸分析。第一节

药物利用研究与治疗药物评价三、药物利用研究的方法与应用6.药品经济学分析

主要是对比分析与评价不同的药物治疗方案，药物治疗和非药疗法，不同临床药学服务或医疗社会服务所产生的相对经济效果，引导医生合理用药并为治疗决策提供依据。最小成本分析、成本-效益分析、成本-效果分析、成本-效用分析第一节

药物利用研究与治疗药物评价三、药物利用研究的方法与应用7.药品消耗数据分析

收集医院的药品消耗数据或购药数量，进行排序、对比分析。着重于按药理类别构成分析，与金额排序分析相比，能直接反映一个地区的疾病分类构成。第一节

药物利用研究与治疗药物评价三、药物利用研究的方法与应用8.药名词频分析

通过统计分析国内医药期刊中药名出现的频率，定性分析药名词频与药物应用之间的关系，并为定量分析提供药名频次资料。

9.药物情报分析

揭示药物的分布、使用和发展趋势，为药物的开发、生产、经营、临床应用和药政管理提供依据。第一节

药物利用研究与治疗药物评价三、药物利用研究的方法与应用1.确定药物利用研究的范围

首先明确目的，确定研究范围。2.建立研究质量的度量标准

建立评价质量的度量标准是关键。3.收集、整理数据

药物使用数据的完整性和准确性是评价的基础。4.评价结果

对比某特定疾病治疗用药方案的特点，将这些结果与预见制定的标准进行比较，便可得出评价结论。5.改进用药模式

通过以上评估，对于临床有价值的经验予以加强推广应用，并对评估中发现的问题立即改进。第一节

药物利用研究与治疗药物评价四、医院开展药物利用评价的基本步骤治疗药物评价第一节

药物利用研究与治疗药物评价第二节

循证医学与治疗药物评价第三节

药物流行病学与治疗药物评价第四节

药物经济学与治疗药物评价目录第三章治疗药物评价重点难点掌握

药物利用研究、循证医学、药物流行病学、药物经济学的基本概念、研究的方法和应用。

熟悉

药物利用研究、循证医学、药物流行病学、药物经济学的研究类型。了解

药物利用研究、循证医学、药物流行病学、药物经济学相关研究基本步骤。第三章治疗药物评价

循证医学与治疗药物评价第二节第三章治疗药物评价第二节

循证医学与治疗药物评价循证医学（evidence-basedmedicine，EBM）定义：循证医学的核心思想是在获取与评价最佳研究证据的基础之上，结合专家的经验和专业技能，充分考虑患者的价值观和利益，做出合理的医疗决策。循证医学的理念：从最初的临床医学扩大到临床药学、卫生政策和医疗保险、卫生经济学、医学教育、心理学等领域。1.

循证医学定义循证医学实践三方面：确定目标获取证据解决问题2.

循证医学实施步骤第二节

循证医学与治疗药物评价（1）确定需要解决的临床问题

找准患者存在的需要解决的临床问题，是实践循证医学的首要关键环节。（2）系统检索有关上述问题的证据文献

采用各种手段（如互联网、图书馆检索、专家通信及会议资料等），系统地查找与问题关系密切的资料。2.

循证医学实施步骤第二节

循证医学与治疗药物评价（3）严格评价获得的证据

从三方面综合考虑临床证据的价值：①研究结果的真实性；②研究结果的重要性；③研究结果的适用性。2.

循证医学实施步骤第二节

循证医学与治疗药物评价

（4）综合分析证据，指导临床决策

将经过严格评价的临床证据与临床经验、具体病情综合考虑，得出结论。（5）评估实施效果

跟踪追访患者的疾病转归和临床预后，评估干预效果，积累相关信息，不断提高临床决策水平和质量。2.

循证医学实施步骤第二节

循证医学与治疗药物评价

临床证据从来源方面可分为一级来源证据（原始研究证据）及二级来源证据（二次研究证据），包括：

（1）系统评价和实践指南

（2）综合性生物医学文献数据库（3）正在进行的研究项目

第二节

循证医学与治疗药物评价3.

循证医学常用证据资源1）循证医学证据老五级标准Ⅰ级：收集所有质量可靠的随机对照试验（RCT）后作出的系统评价或meta分析结果；Ⅱ级：单个大样本的RCT结果；Ⅲ级：设有对照组但未用随机方法分析结果（非RCT）；Ⅳ级：无对照的病例观察；Ⅴ级：专家意见、描述性研究和病例报告。第二节

循证医学与治疗药物评价（4）证据分级2）牛津大学EBM中心关于文献类型的新五级标准

1级：1a随机对照的系统评价；1b随机对照；1c全或无病案研究；2级：2a队列研究的系统评价；2b队列研究或较差随机对照；

2c“结果”研究或生态学研究；3级：3a病例对照研究的系统评价；3b病例对照研究；4级：单个病例系列研究；5级：未经明确讨论或基于生理学、实验室或“第一原则”的专家意见。第二节

循证医学与治疗药物评价（4）证据分级3）循证医学证据新九级标准体外研究、动物研究、理论研究、病例研究、病例系列、病例对照研究、队列研究、随机对照研究、系统评价或meta分析结果。第二节

循证医学与治疗药物评价（4）证据分级4）循证医学GRADE证据质量分级

第二节

循证医学与治疗药物评价证据质量定义高质量进一步研究也不可能改变该疗效评估结果的可信度中等质量进一步研究也可能改变该疗效评估结果的可信度，且可能改变该评估结果低质量进一步研究极有可能改变该疗效评估结果的可信度，且该评估结果很可能改变极低质量任何疗效评估结果都很不确定（4）证据分级

（1）系统评价

系统评价又称为系统综述，是针对某一特定的临床问题，采用临床流行病学的原则和方法，系统、全面地收集已发表或者未发表的临床研究结果，筛选出符合质量标准的文献，进行定性分析或定量综合，获得较为可靠的结论。第二节

循证医学与治疗药物评价4.

循证医学证据的评价方法

1）确定目标问题目标问题将决定系统评价的结构和评价过程，应考虑研究对象、干预措施、评价结局以及研究设计类型。2）制订研究方案方案包括研究题目、研究背景、研究方法。3）检索文献

创建检索策略应紧扣主题，全面、系统地收集相关原始文献，最大限度地减少偏倚，检索过程最好由两个以上的评估者独立完成。4）选择文献挑选符合标准的文献。第二节

循证医学与治疗药物评价

5）评价文献质量可采用清单或量表的形式进行评价。6）收集数据根据方案确定需要收集的信息种类和数量。7）分析数据系统评价数据采用定性和定量两种方法。8）解释系统评价的结果包括该系统评价的论证强度、实用性、临床实际意义。9）系统评价的改进与更新新的证据出现后，按照上述步骤重新进行分析评价，及时补充新的信息，通过广泛深入的讨论达成共识，使证据更加令人信服。第二节

循证医学与治疗药物评价

（2）Meta分析

Meta分析是一种定量的系统评价方法，用于比较和综合多个同类独立研究的结果。重要步骤之一：统计学处理。

第二节

循证医学与治疗药物评价4.

循证医学证据的评价方法

（2）Meta分析1.制订方案2.选择适当的效应量指标效应量:临床上有意义或实际价值的数值或观察指标改变量。第二节

循证医学与治疗药物评价4.

循证医学证据的评价方法

（2）Meta分析3.异质性检验

检查各个独立研究的结果是否具有一致性。检验组间是否同质常用χ2检验。4.选择分析模型

根据异质性检验结果，选择固定效应模型或随机效应模型，计算效应合并值的点估计及其区间估计。第二节

循证医学与治疗药物评价4.

循证医学证据的评价方法

（2）Meta分析5.敏感性分析

通过重新评估合并效应量，并与先前结果进行比较，分析该方法对合并效应量的影响程度，判断该评价结果的可靠性和稳定性。第二节

循证医学与治疗药物评价4.

循证医学证据的评价方法

循证药学是临床药师通过系统搜集文献，获得有关药物疗效、安全性、经济性等方面的研究资料，评价药物研究的证据（文献），评估其在制订合理用药方案中的作用，并以此做出临床药物治疗决策的临床实践方法与过程。第二节

循证医学与治疗药物评价5.

循证药学应用

循证药学遵循循证医学的原则，结合临床药学和药物流行病学的知识基础来研究评价药物的临床应用，其侧重在药物的疗效、安全性、经济学意义等方面。

（1）新药准入（2）药物疗效评价

（3）合理用药

干预不合理用药，判定药物的不良反应。第二节

循证医学与治疗药物评价5.

循证药学应用（4）药物不良反应

通过描述性研究、分析性研究或实验研究对ADR进行监测。（5）药物经济学评价

目的是节约卫生资源，有利于合理用药，减少药物不良反应和药源性疾病，以及减轻患者的经济负担。第二节

循证医学与治疗药物评价5.

循证药学应用治疗药物评价第一节

药物利用研究与治疗药物评价第二节

循证医学与治疗药物评价第三节

药物流行病学与治疗药物评价第四节

药物经济学与治疗药物评价目录第三章治疗药物评价重点难点掌握

药物利用研究、循证医学、药物流行病学、药物经济学的基本概念、研究的方法和应用。

熟悉

药物利用研究、循证医学、药物流行病学、药物经济学的研究类型。了解

药物利用研究、循证医学、药物流行病学、药物经济学相关研究基本步骤。第三章治疗药物评价药物流行病学与治疗药物评价第三节第三章治疗药物评价第三节

药物流行病学与治疗药物评价药物流行病学（pharmacoepidemiology）定义：是运用流行病学的原理和方法，研究人群中药物的利用及其效应的应用科学。药物流行病学是近年来由临床药理学与流行病学两个学科相互渗透、延伸而发展起来的新的医学研究领域。一、药物流行病学定义第三节

药物流行病学与治疗药物评价研究范畴：不仅是流行病学的一个分支学科，和临床医学、临床药学、药事管理学等医药学专业学科密不可分，同时也是社会药学的一项内容。一、药物流行病学定义（1）研究药物流行病学的方法学，以快速并准确地发现用药不良反应，保证用药人群安全；（2）使药品上市后监测方法规范化与实用化，尤其是计算机的应用与用药人群数据库的建立；（3）通过广大用药人群，对常见病、多发病的用药（抗癌药、心血管药、抗感染药、解热镇痛药）进行重点研究，推动合理用药；（4）挑选和推荐经过科学评价的药品，保障合理用药；第三节

药物流行病学与治疗药物评价二、药物流行病学的研究内容（5）研究处方者的决策因素，改善其处方行为，提高处方质量；（6）研制实用药物不良反应因果关系判断程序图或逻辑推理流程图；（7）以社会人群为基础，对抗菌药合理应用进行深入、有效的推动与实践。第三节

药物流行病学与治疗药物评价二、药物流行病学的研究内容1、描述性研究：（1）病例报告（2）生态学研究：生态比较、生态趋势（3）ADR监测（4）横断面调查2、分析性研究（1）病例对照研究（2）队列研究3、实验性研究第三节

药物流行病学与治疗药物评价三、药物流行病学研究方法

1、描述性研究

描述性研究是药物流行病学研究的起点，通过提供药物有关事件中人群、时间、地区的分布特征和变动趋势，对比提供的线索，对事件发生的人群、时间、地区进行流行病学调查，从而获得事件发生的频率和各种不同因素影响下事件发生的频率。不设对照组第三节

药物流行病学与治疗药物评价三、药物流行病学研究方法1、描述性研究

①病例报告②生态学研究：是在群体的水平上研究某种因素与疾病之间的关系，以群体为观察和分析的单位，通过描述不同人群中某因素的暴露状况与疾病的频率，分析该暴露因素与疾病之间的关系。可分为两种类型：第三节

药物流行病学与治疗药物评价三、药物流行病学研究方法生态比较研究

是观察不同人群或地区某种疾病的分布，然后根据疾病分布的差异，提出病因假设。生态趋势研究

是连续观察不同人群中某因素平均暴露水平的改变和（或）某种疾病的发病率、死亡率变化的关系，了解其变动趋势；通过比较暴露水平变化前后疾病频率的变化情况，来判断某因素与某疾病的联系。

第三节

药物流行病学与治疗药物评价三、药物流行病学研究方法③ADR监测：常用的ADR监测方法有自愿报告系统、义务性监测、重点医院监测、重点药物监测、速报制度。④横断面调查：是研究在特定时间与特定范围人群中的药物与相关事件的关系。第三节

药物流行病学与治疗药物评价三、药物流行病学研究方法2、分析性研究

①病例对照研究

是将病例组和对照组用药进行比较，根据所产生的效应差异而得出客观结论的一种研究方法。②

队列研究

队列研究（定群研究）是将未患所要研究疾病的人群暴露于某因素的人群作为暴露组，未暴露于某因素的人群作为非暴露组，随访观察两组人群某事件发生率的差异，判断某因素与事件的关系的一种流行病学研究方法。第三节

药物流行病学与治疗药物评价三、药物流行病学研究方法3、实验性研究

实验性研究一般指在医院或社区内进行的随机、双盲、对照为基础的实验研究，由于可比性强，再经过数理统计，其研究结果最可信，也最科学

，是评价药物疗效的根本方法。第三节

药物流行病学与治疗药物评价三、药物流行病学研究方法（1）设计好坏是研究成败的关键。（2）明确药物暴露定义。（3）明确异常结局定义。（4）注意控制混杂因素和偏倚。（5）正确使用统计分析方法。（6）谨慎解说研究结果。第三节

药物流行病学与治疗药物评价四、药物流行病学研究设计原则治疗药物评价第一节

药物利用研究与治疗药物评价第二节

循证医学与治疗药物评价第三节

药物流行病学与治疗药物评价第四节

药物经济学与治疗药物评价目录第三章治疗药物评价重点难点掌握

药物利用研究、循证医学、药物流行病学、药物经济学的基本概念、研究的方法和应用。

熟悉

药物利用研究、循证医学、药物流行病学、药物经济学的研究类型。了解

药物利用研究、循证医学、药物流行病学、药物经济学相关研究基本步骤。第三章治疗药物评价

药物经济学与治疗药物评价第四节第三章治疗药物评价第四节

药物经济学与治疗药物评价药物经济学（pharmacoeconomics）定义：应用经济学的原理和方法，结合流行病学、决策学、统计学等多学科研究成果，全方位地分析不同药物治疗方案、药物治疗方案与其他治疗方案、医疗与社会服务项目等的成本、效益或效果及效用，评价其经济学价值差别的学科。一、药物经济学定义第四节

药物经济学与治疗药物评价研究的核心：如何利用有限的医药资源使之产生最大的经济和社会效益。研究的目的：寻找最经济的治疗方案，促进临床合理用药。研究服务对象：包括医疗保健体系的所有参与者，政府管理部门、医疗提供单位、医疗保险公司、医生以及患者。一、药物经济学定义（1）成本

医疗成本（medicalcost）是医院为社会提供医疗服务过程中所发生的物化劳动和活劳动的总和。医院的医疗成本主要可以分为劳务费、公务费、卫生业务费、卫生材料费、低值易耗品损耗费、固定资产折旧及大修理基金提成六大类。二、基本概念第四节

药物经济学与治疗药物评价包括：直接成本

指用于卫生服务中治疗和预防所花的代价或资源的消耗，又可分为直接医疗成本和直接非医疗成本。间接成本

因疾病、伤残或死亡导致的费用损失。隐性成本

又称无形成本，一般指因疾病引起的疼痛，精神上的痛苦、紧张和不安，生活与行动的某些不便或因诊断治疗过程中带来的担忧、痛苦等。第四节

药物经济学与治疗药物评价二、基本概念（2）产出

产出即所提供卫生服务（治疗方案）产生的结果。药物经济学评价中有三种衡量结果的指标。包括：

效果

指所关注的特定卫生服务（药物治疗方案）的临床结果，即一项干预措施在一定人群实施后，达到预期目标的程度。

效益

指一项干预措施、卫生服务（药物治疗方案）实施后，在理想情况下产生有用结果的货币表现。

效用

指一个人在占有、使用或消费某种产品和服务（接受药物治疗方案）过程中得到的快乐或满足。第四节

药物经济学与治疗药物评价二、基本概念（3）贴现率与贴现

货币存在时间价值，成本、效益等值常需通过一定贴现率换算成现值。包括：贴现率

指将未来某一时间的货币金额，折算成现在价值（即现值）的利率。贴现

指在未来某一或若干规定时间收到或支付的款项，按一定利率（即贴现率）折算成现在价值的一种方法。第四节

药物经济学与治疗药物评价二、基本概念

（一）最小成本分析方法(CMA)

最小成本分析最为简单易行，是在结果完全相同的情况下比较两个或多个治疗方案间的成本差异，在证实临床结果相同的情况下，成本最低的治疗方案就是最理想的方案。三、药物经济学评价基本方法第四节

药物经济学与治疗药物评价

（二）成本-效果分析方法(CEA)

药物经济学应用最早的评价方法之一，技术也比较成熟。用于对有治疗意义的，可供选择的治疗方案或干预措施的成本和效果进行鉴别、衡量与比较的方法，是分析和评价所有备选治疗方案的安全性、有效性和经济性的重要工具，其目的在于通过分析以寻找达到某一治疗效果时成本最低的治疗方案。第四节

药物经济学与治疗药物评价三、药物经济学评价基本方法

（二）成本-效果分析方法(CEA)

成本-效果分析治疗结果通常采用临床指标，如：抢救病人数、延长生命年限、治愈率、预防并发症数量等。1.成本-效果比值法2.额外成本与额外效果比值法第四节

药物经济学与治疗药物评价三、药物经济学评价基本方法

（三）成本-效益分析方法(CBA)

经济学的基本分析方法之一，是比较单个或多个药物治疗方案或其它干预措施所耗费的全部资源成本的价值和由此产生的结果值（效益）的一种方法。这一结果值使用成本相同的货币单位计量。第四节

药物经济学与治疗药物评价三、药物经济学评价基本方法

（三）成本-效益分析方法(CBA)

1.净现值法（NPV）又叫净效益法。计算方案计划期内各年效益的现值总和与成本现值总和之差。

净现值法为正数，效益大于支出。2.效益-成本比值法方案的效益现值总